Nykyisin tyypin 1 diabeteksen hoidossa yleistyneet uudet hoitomenetelmät, kuten glukoosisensorointi ja insuliinipumppuhoito, parantavat verensokeritasapainoa ja vähentävät merkittävästi erityisesti vakavien komplikaatioiden määrää. Uskoisin, että lääkkeen kohderyhmän (tyypin 1 diabetekseen tällä hetkellä sekä tulevaisuudessa vastasairastuneet) suurin osa kuolee muihin syihin kuin itse tautiin tai sen aiheuttamiin komplikaatioihin. Tämä vähentää Diamydin lääkkeen taloudellista hyötyä. Kuitenkin insuliinipumput ja muut hoitotarvikkeet ovat kalliita, mutta jos taudin kehittymistä lykätään muutamalla vuodella ei se vielä kata kokonaan 100k-200k rokotteen hintalappua. Näkisin kuitenkin, että vuodet ilman sairautta ovat erityisen tärkeitä kasvavalle lapselle ja nuorelle, joten uskoisin rokotteelle olevan menekkiä.
Itseäni kiinnostaisi, jos löytyisi tarkempaa dataa komplikaatioista – erityisesti siitä, onko mukana vain noin 20 vuotta sitten sairastuneet vai myös sitä ennen sairastuneet, jolloin taudin hoito oli huomattavasti vaikeampaa.
Tässä myös tekoälyn vastaus kysymykseen komplikaatioista.
Laaja 30 vuoden seurantatutkimus osoitti, että kuolleisuus, munuaisten vajaatoiminta ja neuropatia olivat huomattavasti yleisempiä niillä, jotka sairastuivat T1D:hen 1950–1959, verrattuna 1970-luvulla sairastuneisiin. Esimerkiksi 25 vuoden kuolleisuus oli viisi kertaa korkeampi 1950-luvun potilailla kuin 1970-luvun potilailla. Sen sijaan proliferatiivisen retinopatian ja nefropatian esiintyvyydessä ei havaittu merkittäviä muutoksia 20–25 vuoden seurannassa.
Suomessa rekisteripohjainen tutkimus osoitti, että lähes 50 % T1D-potilaista oli saanut diagnoosin yhdestä tai useammasta komplikaatiosta, kun taas tyypin 2 diabetesta sairastavilla vastaava luku oli alle 20 %. Erityisesti silmäkomplikaatiot olivat yleisiä T1D-potilailla, yli 30 %:lla oli diagnosoitu vähintään yksi silmäkomplikaatio. Komplikaatioiden yleisyys kasvoi iän myötä, poikkeuksena silmäkomplikaatiot, jotka olivat yleisiä myös nuoremmilla T1D-potilailla. Tutkimuksessa analysoitiin kaikkia Suomessa vuosina 1965–1999 tyypin 1 diabetekseen alle 15-vuotiaana sairastuneita henkilöitä. Tutkimus osoitti, että sydän- ja verisuonitautien riski sekä niistä johtuva kuolleisuus ovat vähentyneet tasaisesti diagnoosivuosikymmenen myötä. Esimerkiksi 1990-luvulla sairastuneilla sepelvaltimotauti oli edelleen yhdeksän kertaa yleisempi ja aivoverenkiertohäiriöt kolme kertaa yleisempiä kuin muulla väestöllä.
Olen samaa mieltä, tämä ei itselleni sijoituksessa ole kuitenkaan ydinteesi. Tietenkin tämänhetkinen data katsoo kauan sitten sairastuneita, nuo luvut olivat jenkkien arvioita. Tulevaisuudessa komplikaatioiden % määrät varsin todennäköisesti on pienemmät. Jos katsoo suomen dataa, niin suomessahan on yksi maailman suurimmista T1D ilmaantuvuuksista ellei maailman suurin ja täällä tuostakin syystä hoidetaan T1D varmasti paremmin kuin Jenkeissä keskimäärin.
Tästä olen samaa mieltä ja mielestäni tässä se erittäin suuri mahdollinen ajuri tälle. Valistuneella mutuilullani lääkkeen pitäisi toimia tässäkin vaiheessa (kun beeta-solut on vielä jäljellä), jos se toimii myöhemmässäkin vaiheessa (jossa beeta-solujen määrä on jo huomattavasti vähentynyt).
Mitä ajattelette partneroitumisesta? Ulf sanoi taannoin, että partneri olisi hyvä olla vuotta ennen tuloksia, mutta se oli kauan ennen tätä suurta antia. Nyt on varmasti suuret kannustimet odottaa maaliskuun yli parempaa diiliä, kun rahaa kerran riittää.
Entä millainen sopimus olisi? Tutkimuksen kuluja ei tarvitse enää jakaa, eikä suurille etumaksuillekaan ole tarvetta. Siten neuvotteluasema on varmasti melko hyvä kassan turvin.
Vuonna 2011 ennen faasi 3 tuloksia J&J sopimuksen arvo oli $45M +$580M +rojaltit. Nykyrahassa vastaava olisi $66M+$850M, mutta nyt markkinapotentiaali ainakin lyhyellä tähtäimellä lienee pienempi. Voisiko tällä kertaa kuitenkin olla tarjolla yli miljardin diili, vaikka markkina on huonompi? Olettaen, että diili tehdään vasta, jos tulokset on osoittautuneet hyviksi.
Ja miten mahdollisista uusista indikaatioista voisi sopia partnerin kanssa? Olisiko helpompaa myydä koko pulju? Möllerit tuskin suostuisi luopumaan koko firmasta.
Tässä muutama viikko sitten Ulf sanoi että keskustelut potentiaalisten kumppaneiden kanssa ovat olleet jatkuvia jo vuosia ja ne ovat kiihtyneet huomattavasti viime aikoina kun on tapahtunut paljon.
Kysyin häneltä livessä, että onko Diamydillä preferenssiä siitä hankitaanko partneri asap vai vasta tulosten alla. Hän vastasi jotakuinkin niin, että periaatteessa ollaan valmiita koska tahansa ottamaan kumppani vastaan mutta painotti että kyse on nimenomaan ehdoista joilla diili sovitaan. Tämän jälkeen hän painotti että se on kumppanille tietenkin vähäriskisintä (eli diamydille kanattavinta) poistaa regulatorinen riski ensin. Vaikka joku muutaman kymmenen miljoonan etukäteismaksu ei ole mitään big pharmalle, heillä on rajallinen toiminnallinen kapasiteetti ottaa lääkkeitä valmisteluun ja ennakkomarkkinointiin. Hän antoi ymmärtää että eivät halua “ketä tahansa big pharmaa” vaan he haluavat nimenomaan sellaisen kumppanin joka on “oikea” vastaamaan tähän tarpeeseen, eli TD1 hoitoon ja autoimmuunilääkkeiden kehitykseen.
Lopuksi hän painotti että tällä hetkellä diamydin tavoite on partneroitua mutta tällä hetkellä tärkeintä on viedä tutkimus maaliin.
Vuonna 2011 ennen faasi 3 tuloksia J&J sopimuksen 2 arvo oli $45M +$580M +rojaltit. Nykyrahassa vastaava olisi $66M+$850M.
Tässähän 2011 muistaakseni myös säilytettiin yksinoikeus markkinoida Diamydiä pohjoismaissa. Ajan myötä on syntynyt käsitys että Möllerit haluavat saada hoidon tavoitettavaksi ja edulliseksi pohjoismaihin, osaksi julkista terveydenhuoltoa.
Mutta nyt markkinapotentiaali ainakin lyhyellä tähtäimellä lienee pienempi.
Miksi koet sen olevan huonompi? Tuo kuvasikaan ei sitä äkkiseltään tue. Terveysmarkkina on vaan mennyt isommaksi. Keskimääräinen diilin koko ei ehkä ole paras mittari, kun niche-hoitoja tekeviä biotechejä on syntynyt kuin sieniä sateella ja uusia kokeellisia hoitoja on ostettu aika varhaisessakin vaiheessa sisään. Etenkin tuossa 2020 boomissa varmaan firmat lähti jo varhaisissa faaseissa ennen laajoja patenttisuojia.
Voisiko tällä kertaa kuitenkin olla tarjolla yli miljardin diili, vaikka markkina on huonompi?Olettaen, että diili tehdään vasta, jos tulokset on osoittautuneet hyviksi.
Siis ylipäänsä tuo 2011 diilikin oli käsittääkseni jo potentiaalisesti miljardien diili koska rojaltit tuppaavat olemaan kohtullisen reiluja. Tarkkaa rojaltiosuutta emme tiedä, mutta olen saanut kuvan että faasi 3 lopulla tai hyväksyttyjen lääkkeiden rojaltiosuudet tuppaa olemaan 10-18% välillä nousten portaittain ylös sen myötä kun myyntitavoitteita saavutetaan. Faasi 2 kohdalla 5-10% ja faasi 1 kohdalla muutamia prosentteja. Helposti siis miljardidiili nytkin.
Ja nythän Diamyd itse tulee hallitsemaan lääkkeen tuotantoa, minkä vuoksi rojaltit saattavat olla keskimääräistä korkeampia. Puhutaan siis primäärisesti markkinointi- ja logistiikkakumppanista. Proteiinia tarvitsee niin pieniä määriä, että Diamydin puheiden mukaan pienestä Uumajan tehtaasta voidaan vastata kansainväliseen kysyntään. Pakkaus taas hoidetaan naapurissa sijaitsevan Ruotsin julkisomisteisen APL:n automatisoidulla linjalla. Jos tämä omaan tuotantoon nojaaminen on tavoite pitkässä juoksussa, saattaa olla että GMP-sertifiointi halutaan varmistaa ennen sopimuksen solmimista.
En myöskään usko että myyvät firmaa. Varmaan sen lisäksi että diiliin kuuluu markkinointioikeus Diamydin käyttöön stage 3 hoitoihin jolle tullaan hakemaan markkinalupaa ensimmäisenä, he varmaankin haluavat sitoa kumppanin myös stage 1-2 lääkekehitykseen ja tutkimuksiin sekä DR4-DQ8 genotyypin insuliinipohjaisten täsmälääkkeiden kehitykseen ja faasi kolmoseen. Tämän takia varmaan pohtivat tarkkaan kenet ottavat kumppaniksi, eikä sopimuksen solmiminen ole helppoa.
Raportissa on hyvä myyntiennuste. Siinä huippumyynti Yhdysvalloissa saavutettaisiin 2033, jolloin hoidettaisiin 5378 potilasta vuosittaisella $150 000 listahinnalla, eli jäätäisiin juuri blockbuster-statuksesta.
Partnerisopimukseksi mallinnetaan 500MSEK+4300MSEK ja 40% rojalteja. Lisäksi LoA tässä kohtaa 65%. Rojalti% kuulostaa aika korkealta, mutta se olettaa, että valmistus on täysin Diamydin vastuulla, jolloin nettorojalti% kulujen jälkeen olisi 34%.
20% WACCilla on saatu NPV:ksi 1766MSEK. Yritin päästä samaan arvoon, mutta vaikuttaa siltä, että kassavirtalaskelmissa on unohdettu huomioida mallinnetun partnerisopimuksen etumaksun lisäksi muut etappimaksut.
Pelkästään partnerisopimuksen diskonttaamalla ja painottamalla todennäköisyydellä, pääsee suurempaan arvoon. Ja ne etappimaksut kuitenkin muodostavat merkittävän osan kassavirroista, joten eihän niitä voi jättää huomioitta, varsinkin kun koko analyysi perustuu siihen mallinnettuun partnerisopimukseen.
