Kyllä nyt ihmettelen Markun hehkutusta eilen. Tänään julkaistuissa tuloksissa periaatteessa toistaa entiset. Ei paljon uutta eikä todellakaan linjassa eilisen hehkutuksen kanssa. Nyt tulee mieleen että kurssia pidetään väkisin ylhäällä edessä oleva rahoituskierroksen takia.
Itsekin kyllä odotin hieman isompaa julkistusta, mutta johtunee siitä etten ole alalla muuten kuin sijoittamisen puolesta. Ymmärrys näihin nyansseihin on vajavainen.
Kaksi syöpätyyppiä lisää listaan johon Bex mahdollisesti voisi olla toimiva, niin onhan tuo aika iso juttu. Tarkoittaa myös samalla sitä että neuvottelut isojen toimijoiden kanssa helpottui jälleen pykälän verran.
5 tykkäystä
83% “kuolemaan tuomituista” ja kaikki muut mahdolliset hoidot läpikäyneet potilaat vielä elossa 6kk jälkeen. Loistavaa työtä Markku ja kumppanit!! Vertailuryhmästä elossa 29%.
Mielenkiinnolla odotetaan onko tämä riittävä data isoille lääkeyhtiöille, vai vieläkö tarvitaan lisää dataa. Rahat riittää muistini mukaan vuoden loppuun, mutta Markun sanojen mukaan rahojen suhteen ei ole mitään syytä huoleen. Joten rivien välistä voisi lukea, että isot lääkeyhtiöt ovat jo kosiskelleet?
Siinä vielä pro activen lyhyt juttu tämän päivän julkistuksesta:
19 tykkäystä
Tuo on jackpot tutkimuksen näkökulmasta. Pitää tutustua paremmin vielä tuloksiin, koska tuo antaa viitteitä, että räjäyttää pankin jos tuo lähtee markkinoille.
6 tykkäystä
Ei ehkä ihan noin kovia tuloksia. Disease control rate oli koko tutkimuksessa tänään julkaistuissa tiedoissa vain 17 %, ks alla. Joissakin alaluokissa, kuten rintasyövässä, DCR oli 40 %. Oli paremmin hoitoon vastaavia ja huonommin hoitoon vastaavia syöpätyyppejä siis.
”The first expansion stage (Part II) of the study enrolled patients across 10 different hard-to-treat solid tumors - cholangiocarcinoma, colorectal cancer, cutaneous melanoma, ER+ breast cancer, gastric cancer, hepatocellular carcinoma, ovarian cancer, uveal melanoma, pancreatic cancer and anaplastic thyroid carcinoma. Investigator assessed confirmed disease control rate per RECIST 1.1 at cycle four was 17% across completed part II cohorts.”
Niistä, jotka lopulta luettiin tuohon ”hoitovaste-” eli DCR-ryhmään, oli 83 % hengissä. DCR-ryhmä oli siis selvästi pienempi osa kokonaisuudesta kuin ei-DCR. Vertailuryhmää ei kai ollut vaan ei-DCR-ryhmässä olivat ne, joille bex ei tehonnut tai oli jokin muu syy, että tauti eteni.
”Landmark OS analysis of Part I/II patients who received three courses of treatment and had their scheduled tumor imaging at cycle four (n=91) estimated that 83% of patients achieving disease control rate (DCR) status were alive at six months after the landmark (approximately 240 days from initiation of treatment) compared to 29% of non-DCR patients.”
Matins on open label tutkimus eli potilaat ja lääkärit tietävät mitä annetaan ja vertailuryhmistä ei ole mainintoja näkynyt.
https://www.inderes.fi/fi/tiedotteet/faron-pharmaceuticals-oy-presentation-updated-matins-data-esmo
Sitten vielä kriittinen näkemys DCR:stä
Edit: sanoitettu sanomaa vähän selkeämmäksi.
4 tykkäystä
Otin vertailuun 17.05 julkaistun tiedotteen Bexistä. Silloin kerrottiin, että “Strongest results were observed in cutaneous melanoma (3/9 patients), gastric cancer (3/10 patients) and cholangiocarcinoma (3/10 patients) resulting in a 31.0 % DCR”.
Nyt kerrottiin, että "Strongest disease control rate (DCR) observed in five different tumor types - cutaneous melanoma (30%), gastric cancer (30%), cholangiocarcinoma (30%), hepatocellular carcinoma (40%) and breast cancer (40%) patients.
Toukokuuhun verrattuna Bex tehoaa nyt myös maksasyöpään ja rintasyöpään, hieman paremmalla eli 40% DCR:llä. Jos tulokset suhteutetaan maailmanlaajuisiin syövän ilmaantumislukemiin, niin ero on mielestäni merkittävä. Karkeasti laskettuna nyt (maksa- ja rintasyövän jälkeen) maailman syöpäpotilaista 28% voitaisiin hoitaa Bexillä, kun toukokuun tietojen perusteella Bexillä voitiin hoitaa vain noin 4%.
Laskelmissa en ottanut huomioon sitä, että muun muassa ihosyöpä -tapaukset tulevat kasvamaan tulevaisuudessa suhteessa kaikkiin syöpätapauksiin.
P.S Markun esiintymistyyli voi olla suomalaisille hieman vieras, koska hän varauksetta hehkuttaa omaa työtänsä ja tuotteitansa. Tämä on kuitenkin normaalia esimerkiksi Yhdysvalloissa, joissa esiintymistyyli on aikalailla kaikilla tämänkaltainen. Ehkä tämän takia itsekin odottaa välillä isompia julkistuksia tai tuloksia, kun on tullakseen.
21 tykkäystä
H1- presiksessä elokuussa oli jo maksasyöpä eli mukavasti tuloksia tulee. Nyt voi kyllä olla, että jollei tutkittuja ole enempää, ei lisää tuloksia saada ennen kuin rekrytään uusia potilaita ja näinhän tapahtuu. Hermoja vaan vaaditaan ja istumalihaksia. Tänään Kauppalehtikin ehti jo uutisoida, että hoidetuista 83 % oli elossa ja kontrolliryhmästä 29 %. Toivottavasti moni ei tuohon uutiseen ostanut. Korjasivat klo 11:04 uutisen. Menee helposti sekaisin eri tutkimusten faasit. Sitten kun tehdään sokkoutettu ja kontrolliryhmän (muu hoito/ei hoitoa) sisältävä trial ja jos saataisiin 83/29 % tulokset, voisi laittaa ainakin yhden numeron (1-9) nykyisen vitosen kurssin eteen. Mielelläni kyydissä olevana ja position jo ottaneena näen kurssin nousevan, mutta todellisuuteen perustuen.
4 tykkäystä
Bex vaikuttaa 30-40 prosenttiin potilaista (DCR), joista 83 prosenttia on elossa kuuden kuukauden kuluttua. 83 prosenttia 30 prosentista on 25% ja 83 prosenttia 40 prosentista on 33%. Ja 28% potilaista, joihin Bex ei vaikuta (ei-DCR), ovat myös elossa kuuden kuukauden kuluttua. Onko Bexistä siis mitään hyötyä (25-33% vs. 28%) loppujen lopuksi näiden numeroiden valossa?
Marku on kuin hangon keksi tästä uudesta daattasta 
On muuten hyvät tulokset, aikalailla linjassa aiemman datan kanssa, mutta vaikka odottelin hyviä juttuja kaikesta niin en kyllä odottanut että rintasyöpä otettaisi mukaan. Tästä on hyvä lähteä eteenpäin ja onnea faronin tiimille ja kaikille mukana olleille.
Kuten aiemmin todettiin TAM kasvoi merkittävästi ja taas vastaavasti riski pienenee siitä että lääke ei ollenkaan toimisikaan, koska nyt on alan vaikutusvaltaisimmassa julkaisussa dataa jossa todetaan että “The efficacy and survival data are particularly compelling when you consider the late-stage, treatment-refractory disease patient population and inclusion of nonimmunogenic cold tumors in the trial”
Jos miettii että skenaariot on kellariin tai kuuhun niin kellarin todennäköisyys pieneni selvästi ja nyt sitten jengi laskemaan kuurakettien ballistisia kiertoratoja (tai siis niitä oikeiden firmojen valuaatioissa käytettäviä kaavoja)
13 tykkäystä
Markku antoi myös mielestäni vihreää valoa partneroinnille, mutta ei vielä tässä vaiheessa.
2 tykkäystä
Laitetaan tähän samalla muistiinpanot muuten eilisestäkin presiksestä:
“”On a scale from 1 to 10 where 10 is happiest you have ever been, where are you when releasing tomorrows data?” Markku:“9
Faron ei tule rajoittamaan partnerien määrää (eli antamaan eksklusiivisuuksia), koska näkevät että tätä lääkettä pitäisi saada kaikkien ja ei olisi oikein että vain tietty rajattu joukko saisi lääkettä.
Näkevät että sopiva määrä partnereiden määrän esim 3-4 isoa pelaajaa.
Esmo abstraktin pohjalta on jo moni kansainvälinen firma ottanut yhteyttä ja osoittanut kiinnostuksensa. Tää esmo presis on juuri niitä juttuja jotka antavat neuvotteluvoimaa heille kun voivat sanoa yhdelle immunoterapia big pharmalle että tuolla on 5 jonossa teidän takana.
NSLCL 1st line pd1 combination tehdään dose escalaationa St. Antonion (texas) kanssa eli iso hyvä site takana, jonka kanssa heillä on muutenkin ollut yhteistyötä eli jouhevasti rullaa.
Neo-adjuvantti tutkimus tulee sisältämään myös kolorektaali-kohortin
Ja vielä tosiaan ensi viikolla webinaari jossa avaavat vielä tarkemmin tämän kaiken merkitystä.
17 tykkäystä
Tämänpäiväisen perusteella voi todeta, että Markku innostui mutta markkina ei. Sinänsä erikoista, että Faron on tällä viikolla ollut esillä ennennäkemättömän paljon mutta kurssi on silti alempana kuin pari viikkoa sitten.
Sinänsä kaikki toki näyttää hyvältä ja tulokset ovat entiseen tapaan lupaavia, mutta näen taivaalla muitakin kuin vain hopeareunaisia pilviä. Faron näyttää pelaavan isoilla panoksilla.
Kerrotko lisää noista muista kuin hopeareunoista?
1 tykkäys
Mielelläni. Ne liittyvät yksinomaan myöhäiseen partneroitumiseen liittyviin riskeihin, joista täälläkin on ollut paljon puhetta. Ei sen kummempaan.
Täällä ainakin luotto yrityksen johtoon, että tekevät parhaan mahdollisen diilin, kun aika on kypsä. Niinkuin Markku sanoi nyt eletään parasta arvon nousun aikaa…
8 tykkäystä
Kääntäen logiikkasi tarkoittaisi seuraavaa:
60-70% potilaista ei vastaa Bex:iin, heistä 28% on elossa 6kk jälkeen.
=> 0.6 * 0.28 = ~17%
ja 0.7 * 0.28 = ~20%
83% vastaa Bexiin ja on elossa 6kk jälkeen.
=> 17 - 20% vs 83%
Uskoakseni pyrit vertailemaan omenoita keskenään, mutta mukaan lipsahti epähuomiossa myös yksi omenan näköinen banaani.
11 tykkäystä
Sijoittajana minua kiinnostaa erityisesti nämä kaksi asiaa.
-
Miten paljon jo julkaistuista Matins II tutkimusten tuloksista voidaan vetää johtopäätöksiä tehon ja turvallisuuden puolesta? Käsittääkseni mitään vakavia haittavaikutuksia ei ole toistaiseksi havaittu ja lääkkeen teho on jo voitu todistaa 6kk. seurantajaksolla. On siis pidennetty vasteen saaneiden potilaiden elinikää ja jopa ihmishenkiä voidaan säästää?
-
Mikä voisi estää lääkkeen markkinoille pääsyn? Mikä voisi olla niin merkittävä haittavaikutus, joka siis ilmenisi yllättäen faasi 3 tutkimuksissa? Markkinoilla ajattelisi olevan iso halu saada mikä tahansa uusi syöpälääke ulos, jos sillä saavutetaan edes jonkinlainen hoitovaste.
Ensimmäisen laskelmani saa kyseenalaistaa. En ole siitä itsekään varma.
Tehdään uusi laskelma. Mukana edelleen viisi parasta kohorttia, joissa Markku on kertonut olleen mukanana 10 potilasta kussakin:
melanoma (30%) → DCR 3 potilasta ja non-DCR 7 potilasta
gastric cancer (30%) → DCR 3 ja non-DCR 7
cholangiocarcinoma (30%) → DCR 3 ja non-DCR 7
hepatocellular carcinoma (40%) → DCR 4 ja non-DCR 6
breast cancer (40%) → DCR 4 ja non-DCR 6
DCR-ryhmän koko näistä yhteensä 3+3+3+4+4=17, heistä elossa 6 kk:n jälkeen 83% eli 14 potilasta.
Non-DCR-ryhmän koko näistä yhteensä 7+7+7+6+6=33, heistä elossa 6 kk:n jälkeen 29% eli 10 potilasta.
Yhteensä tästä Bexiä saaneesta 50 hengen ryhmästä elossa oli 6 kk:n jälkeen siis 14+10=24 potilasta eli 48%.
Emme voi tietää mikä olisi ollut eloonjäämisprosentti koko joukolla, jos kukaan heistä ei olisi saanut Bexiä mutta voinemme olettaa(?), että se olisi ollut tuo sama 29% mikä se oli non-DCR-porukalla (mahdollisesti kuitenkin suurempi koska non-DCR-porukka lienee huonompikuntoista, kun heihin ei mikään enää tehoa?).
Lopputuloksena jos tehtäisiin uusi koe, jossa mukana olisi placeboryhmä ja Bex toimisi samalla teholla, Bexiä saavista olisi siis elossa 6 kk jälkeen 48% ja placeboryhmäläisistä (joille ei annettaisi Bexiä vaan lumelääkettä) olisi elossa oli 29%. Vaikuttaako tämä laskelma oikealta?
Uskon kyllä Faroniin, Markkuun ja Bexiin jos/kun he pitävät tuloksia merkittävinä. Haluan vain vielä saada tolkun ja varmuuden näistä numeroista, jotta voin jatkaa onnellista osakkeenomistajan elämääni haaveillen kurssin kymmenkertaistumisesta
5 tykkäystä
Tehon suhteen yksittäisten syöpätyyppien osalta 10 potilaassa sattuma voi heiluttaa tehotuloksia yllättävän paljon. Kun pannaan kaikki potilaat yhteen, näyttää paremmalta jo!
Markun mukaan tutkimuksesta tehdään alaryhmäanalyysit, jotta nähdään tarkemmin, kelle toimii. En tiedä onko diagnostiikkayhteistyötä Clever-1-reseptorin esiintymisen suhteen vielä ollenkaan mukana Matins-potilaissa. Siinä lisäpotentiaali. Faronhan lähti tässä upporikas/rutiköyhä linjalla, kun hoidon kohteena oli ns. maailmanlopun tapaukset eli kaikki keinot olivat loppuneet auttaa. Näistä voisi päätellä, että hoidon tulokset olisivat vielä paremmat, kun päästään jatkossa aiemmin hoitamaan.
Syöpälääkkeiden suhteen lienee sivuvaikutusten sietämisessä katto aika korkealla. Nykyisin käytössä olevilla vuosikymmeniä sitten kehitetyillä sytostaateillahan joskus lähes tapetaan potilas, kun hajotetaan hänen solujen DNA:ta, koska pahis-solut halutaan hajottaa, mutta lääke ei tiedä kuka on hyvis ja kuka pahis. Lopulta anemian, verihiutalepulan tai valkosoluvajeen vuoksi tankataan luovuttajien soluja tai annetaan suoneen laajakirjoiset antibiootit. Lisäksi perimävaurioiden vuoksi voi tulla uusia syöpiä, kudosvaurioista sydänongelmia jne.
Bex vaikuttaa vähän liiankin mamolta, kun juuri mitään dramaattista sivuvaikutusta ei ollut. Ehkä jokin maksan ei-hallittavissa oleva tulehdus voisi olla ongelma. Siihenkään päin ei ollut viitteitä.
Hyvin laskettu auki, mutta tämä DCR-lähestymistapa vaatii vähän himmaamista, että voisi vetää lopullisia johtopäätelmiä. Mielenkiinnolla odotan, mitä eilen julkaistun artikkelin abstraktin varsinaisessa tekstissä pohditaan, saa nähdä milloin tulee.Siinä kun on puolueettomat kliinikot olleet hyväksymässä tekstin ilman Faron-laseja. Tiistaina kuullaan ehkä taas lisää.
11 tykkäystä