Faron Pharmaceuticals - Innovatiivisia lääketieteen ratkaisuja

Osakkeet
1967

Maijalla loppuu Suomen Akatemian 5-vuotinen miljoonan rahoitus 31.8.23. Sillä on saanut oman palkan ja yhdelle muulle. Hän sai juuri apurahan muutamaksi vuodeksi parille ihmiselle Syöpäsäätiöltä.

Maija siirtynee nyt siis saamaan palkkaa osin omistamastaan yrityksestä eli Faronista, yleensähän johtopositiosta saa korvauksen. Aiemmin CSO-postia ei kai ole Faronilla ollut. Tutkimustyöstä ilmeisesti ajankäyttö sitten on pois, jos tulee hallintoa.

Tuli samalla katsottua Maijan tuoreita julkaisuja, esim.

Siinä onkin nurin päin tarinan juoneen tuo tuumorin Clever-1 pitoisuus, onkin parempi ennuste, jos on suuri pitoisuus, tosin rintasyövässä. Eli ei se PET-kuvaus siten heti ja kaikkea ratkaise.

Ota näistä selvää. Onko tuumorin ydin kyseessä vai ympäristö? Minkä rakenteen/solun Clever-1-pitoisuutta tarkastellaan? Mikä vaihe on menossa tuumorin kehityksessä? Mitä muita soluja on paikalla? Vapaa Clever-proteiini vai matkalla mikrovesikkelissä johonkin? Mitä muita merkkiaineita on soluissa jne jne. Tarkaksi menee.

Maijan äiti, akateemikko Sirpa Jalkanen on Turussa immunologian professori. Mitenköhän innoissaan hän on? Omistaja hänkin. Olisi mielenkiintoista kuulla kärpäsenä Jalkasten keittiön katossa, mitä siellä puhutaan.

Esim näin:

Sirpa: ”Markku, laitoitko tiskikoneen päälle?”

Markku: ”I’m really thrilled about the results we are getting!”

Sirpa: ”Markku, kone on päällä, mutta unohdit taas avata vesihanan”

Markku: ”We are practically surrounded by partnering candidates!”

Sirpa: ”Jaahas…”

Disclaimer: olen omistaja, en sukua, tietääkseni

14 tykkäystä
1968

Mielenkiintoinen nosto toi Clever-1+ rintasyövässä! Jos olen asioita ymmärtänyt oikein niin Faronia tässä kiinnostaa myös vaan se että missä syöpätyypeissä on paljon Clever-1+ makrofaageja, koska se (voi) ennustaa bexille parempaa hoitovastetta.

Higher intratumoral CLEVER-1 levels at baseline were observed among patients experiencing clinical benefit and could become an essential component of future studies to build accompanying diagnostic tool for patient selection Lokakuun pörssitiedotteesta

image
(syöpätyyppi, clever-1 positiivisten makrofaagien keskiarvot: intratumoraalinen, peritumoraalinen)

Syöpätyypeittäin triplanegatiivinen, joka on hankalin hoitaa myöhäisemmässä vaiheessa näyttäisi olevan myös Clever-1 positiivisin. :thinking: Siihen on ollut paljon kiinnostusta PD-1 valmistajilla, mutta toistaiseksi tulokset ovat olleet kovin vaatimattomia.

Vastaavasti Matinsissa olleessa ER+ ryhmässä on suhteessa vähemmän ja silti sieltäkin saatiin responsseja.

Tossa on muuten käytetty muuttujana “mean number of clever-1+ cells”, mutta onkohan jotain rajaa jonka jälkeen tuumoria voisi pitää “clever-1 positiivisena”. Sen sijaan että tossa on taulukko että kuinka paljon on soluja keskimäärin niin kiinnostaisi että kuinka suuri osa potilaista on keskimäärin “Clever-1” posiitiivinen.
Tai siis Faron varmastikkin tekee juurikin tämän asian kanssa töitä, että määrittelevät että kuinka paljon on merkittävä määrä Clever-1+ makrofageja, jotta se ennakoisi positiivista hoitovastetta.

Vähän vastaavasti kuin Keytrudalla on PD-L1 score, jossa tietty määrä syöpäsoluista pitää olla PD-L1 positiivisia. Tutkimuksessa on huomattu että niillä on suurempi todennäköisyys saada positiivinen hoitovaste, joten myyntiluvassa/käyttöaihiossa vaaditaan positiivista testiä. (PD-L1 Testing Information | KEYTRUDA® (pembrolizumab) | HCP)

8 tykkäystä
1969

Suomeksi jotenkin näin: lupaviranomainen pitää nykyisin tauditonta aikaa ja taudin etenemättömyyden aikaa kliinisenä hyötymisenä. Etenemättömyyttä ja taudin etenemistä ennustavien merkkien kuten tuumorin pienentymistä tai biomarkkereiden (tutkimuksissa todistettujen) muutosta voidaan käyttää nopeuttamaan lääkkeen hyväksyntää henkeä uhkaavissa taudeissa.
Kysymys: onko Faronilla validoitua biomarkkeria, vai validoituuko niitä vasta samalla, kun tutkimukset etenevät?

Faron on menossa (vielä 2022 aikana?) MATINSin suhteen FDA:n pakeille kysymään mm. että millainen 2-haarainen (puhuvat randomized eli satunnaistettu) pitäisi tehdä. Nyt ei ole tarkkaa tietoa, miltä ovat saaneet datan näyttämään noiden uusien tutkimussuunnitelmaan lisättyjen tuloskriteerien osalta ja miltä se näyttää verrattuna vain 1-haaraisena (SAT) jo luvat saaneisiin, joista alla:

A search of FDA databases identified all drugs and biologics approved for malignant hematology and oncology indications from January 1, 2001, to December 31, 2020 based on SATs…69 approvals (45%) were for new molecular entities.

https://ascopubs.org/doi/abs/10.1200/JCO.2021.39.15_suppl.e13572

Toinen lähde: ”Satunnaistettu, kontrolloitu kolmannen vaiheen kliininen tutkimus on ollut pitkään myös uusien lääkkeiden hyväksynnän ja myyntiluvan perusedellytys (2). Tässäkin on tapahtunut muutos: lääkkeitä on hyväksytty markkinoille ilman vertailevaa tutkimusta, kontrolloimattomien ensimmäisen ja toisen vaiheen tutkimusten teho- ja turvallisuustulosten perusteella (3).
Muutos on ollut erityisen selvä syöpä- ja harvinaislääkkeiden osalta. Omassa aineistossamme havaitsimme, että kymmenen viime vuoden aikana peräti 22 syöpälääkettä on saanut myyntilupansa yksihaaraisen kliinisen tutkimuksen perusteella (4).”

https://www.duodecimlehti.fi/duo16223

Vastuutonta spekulaatiota- eikä Faron ole siihen onneksi sortunut-tulisikin jo ehdollinen myyntilupa joillekin MATINSin alaryhmille ja niille post-market trialina seuranta jatkuisi. Tai sitten biomarkkereilla rikastettu 1-haarainen seuranta isommalla aineistolla eli suora MATINSin jatko faasi 2-3:na. Olisi halvempaa kuin iso 2-haarainen ja se kontrolliryhmä edelleen tökkii ajatusten tasolla.

5 tykkäystä
1970

Faron Pharmaceuticals Oy

Inside Information: Deepening Response of Bexmarilimab in Combination with SoC in Hematological Malignancies

BEXMAB Study Update

● Partial responder becomes complete responder with complete remission of blasts in blood and bone marrow followed by normalization of blood counts
● Second patient demonstrated a partial response
● Stable disease observed in the other treated patients
● Two patients enrolled in second cohort with increased bexmarilimab dose with azacitidine
● Enrolment initiated in the triplet cohort combining bexmarilimab with azacitidine and venetoclax

https://otp.tools.investis.com/clients/uk/faron1/rns/regulatory-story.aspx?cid=2223&newsid=1649363

32 tykkäystä
1971

Suomeksi…tai no turuksi:

17 tykkäystä
1972
20 tykkäystä
1973

Härkä, karhu ja media keskustelivat

H: Mahtavuutta! Bexia saaneen potilaan luuydin ja veriarvot normalisoitu!

Kauppalehti: Kahdella potilaalla on nyt havaittu joitain merkkejä lääkkeen tehokkuudesta, joskin toisella hoito on vasta varhaisessa vaiheessa.

K: Niin just! Joitain merkkejä. Lol. Yhden potilaan, yhden…

H: Lol sun Kauppalehdelles. Se olikin vasta eka potilas koko tutkimuksessa, loistava alku. Tokalla sama alullaan. Ja nyt vasta aletaan kokeilla isompaa annosta. Juna etenee.

Turun Sanomat: …mikä tarkoittaa, että syöpä oli parantunut.

K: Syövän paraneminen tulee sitten joskus, jos tulokset eli remissio pysyy. Ei ihan vielä. Kurssi on jo melkein 4 € ja Inden Antti panee kohta myy-suosituksen, jos ette lopeta.

H: Harmittaako, kun et aamulla ostanut, senkin karhu?

K: Ei harmita, mukaan ehtii vielä myöhemminkin. Tai ostin, mutta ei sitä lasketa.

13 tykkäystä
1974

Media uutisoi näköjään taas mitä sattuu. Toistettu taas sama virhe kuin aiemmissakin uutisissa Matinsista.

“Yhtiö tiedotti edellisen kerran lokakuussa bexmarilimabin tehosta saaduista uusista näytöistä. Keskimäärin (mediaani) Faronin terapiaa saaneiden elossaoloaika oli 457 päivää, kun ilman Faronin kehittämää hoitoa saaneiden vastaava luku oli 189 päivää.”

Mikä ihmeen ‘ilman Faronin kehittämää hoitoa saaneiden’? Matinsissa kaikki on saanut hoitoa ja ero on ollut kliinisen responssin saaneiden ja respondoimattomien välillä. Näiden ryhmien tunnistamiseksi toisistaan niitä biomarkkereita nyt validoidaan.

Edit: Lisätään tähän vielä kommentti tuosta Bexmab päivityksestä. Mielestäni hyvin mielenkiintoista, että ensimmäinen ja toinen respondoivista potilaista ovat sairastaneet eri verisyöpiä. Ensimmäisellä on ollut AML ja toisella MDS. Bex hoito voinee siis toimia molemmissa tapauksissa.

6 tykkäystä
1975

Tästä samasta lauseesta käytiin jo keskustelua 19.10 myös @Paavo_Koivisto n kanssa. Ilmeisesti Faronilla ei ole laitettu tikkua ristiin oikomiseksi? Jos misinformaatio ja tuo siansaksa olisi ollutkin niin päin, että näyttäisi huonolta, uskon, että korjausta olisi jo 1,5 kk sitten vaadittu. Varmaan kurssin lyhyen tähtäimen osalta ”this in fine” ja rahoittajien tulevat panostukset eivät liudenna omistustamme niin paljon, jos näyttää kurssissa bullilta. Firman arvo pitemmässä juoksussa on varmaankin sama, koska lopulta vasta lopullisemmat hoitotulokset määrittävät arvon ja big pharmaa ei höpläytetä median tekemillä tulkinnoilla.

Edit. Perusongelma taitaa olla siinä, että tiedotteet tulevat englanniksi ja toimittajat näyttävät joskus ajavan niitä Translaattorin läpi tai sitten muuten yrittävät ymmärtää ja ymmärtävät väärin. Asia kun vaatii tietämystä. Faron on Lontoon lisäksi Helsingissä noteerattu, joten voisiko tiedotteen samalla antaa helsingiksi?

Edit2. @Paavo_Koivisto ehtikin jo :+1:t3:

Edit3.TS:n toimittaja Jenni Honkanen tavoitettu emailitse ja kahdesti selitetty asiaa ja kehotettu olemaan yhteydessä @Paavo_Koivisto

3 tykkäystä
1976

On kyllä ”mielenkiintoista” seurata eri medioiden uutisia, kun jokaisella on käytännössä eri uutinen. Nyt olisi Markun, Marie-Louisen tai vaikkapa Maijan haastattelu paikallaan @Antti_Siltanen @Verneri_Pulkkinen. Eikö Maija juuri vieläpä siirtynyt Faronin palkkalistoille?

Kiinnostusta Faron selvästi nyt herättää. Tänään taitaa olla jo ollut suurempi vaihto kuin kertaakaan tänä vuonna, ellei suuromistajien yksittäisiä suurostoja oteta lukuun.

5 tykkäystä
1978

Terve,
Liittyen tämän päivän tiedotteeseen yhtiö teki oheisen suomennoksen medialle helpottamaan julkaisun tulkintaa. Median julkaisut ovat haastavia, koska niitä harvoin voi kontrolloida. Kuten viimeksi keskusteltiin, niin pienetkin asiat muuttavat yleensä tällä alalla koko viestin sanoman. Teemme sen eteen kovasti töitä, että saamme äänemme kuuluviin ymmärrettävästi. Yhdessä päivässä tämä ei tapahdu, mutta pikku hiljaa.

Edit. Faron osallistuu ensi viikolla 13.12. Inderessin Lääkekehitys ja Terveysteknologia -yhtiöiltaan ja viimestään silloin haastattelua luvassa.

Uudet lupaavat tulokset ennustavat suomalaisen Faronin bexmarilimabin tehoavan akuutin myelooisen leukemian hoidossa | Idea Group (sttinfo.fi)

21 tykkäystä
1979

Jos en nyt aivan väärin muista, niin Maija taisi jossain aiemmassa science day, tai vastaavassa, esityksessä mainita, että immunosupressiivisilla makrofageilla olisi myös jonkinnäköinen tuumorin kasvua hidastava vaikutus. Tämä oli kai käynyt ilmi jossain aiemmissa hiirikokeissa, joissa immunosupressiiviset makrofagit oli tapettu syöpäpesäkkeistä, mutta se oli johtanut tuumorien kasvuun. Tällöin makrofagien ohjelmointi immunosupressiivisista proinflammatorisiksi olisi juuri Bexillä yksi tärkeä ominaisuus.

7 tykkäystä
1980

Bexmarilimabia tutkitaan akuutin myelooisen leukemian (AML) hoitoon potilailla, jotka eivät saa apua nykyisestä standardihoidosta eli atsasitidiini- ja venetoklaksihoidosta. Akuutti myelooinen leukemia on monimuotoinen pahanlaatuinen veritauti, jossa luuytimen myelooisten valkosolujen esiasteet alkavat jakaantua hallitsemattomasti.

Onhan tämä hurja juttu jos nämä potilaat on jo kaikki muut hoidot läpikäyneet ja nyt ensimmäinen Bexiä saanut potilas on parantunut kokonaan ja toinen parantumassa?! Voi kyllä päivän kurssireaktiota pitää varsin maltillisena - kuten myös analyytikon kommenttia. Tässä on nyt ainekset kaikkien aikojen suomalaisen pörssiyhtiön läpimurtoon - ehkä jokunen superlatiivi olisi paikallaan?!

15 tykkäystä
1981

Analyytikon kommentti on lempeän karhumainen :bear:, mutta mielestäni syystä. Kannatta ottaa huomioon, että Bexmabin osuus projisoiduista Faronin myynneistä on luokkaa 15%. Inderesin seurannanaloitusraportin mukaan arvioitu todennäköisyys Bexmabin myyntiluvalle olisi luokkaa 25%. Jos tämä nousee nykyisen tuloksen myötä esimerkiksi 35%:iin (hatusta heitetty arvio), olisi sen vaikutus Bexmabin osioon noin +40%, mutta tämä Bexmab osio olisi vain noin 15% koko Faronin arvosta. Tällöin vaikutus koko firman arvoon olisi jotain 6% luokkaa (näin huonolla matematiikalla laskettuna).

Jos näkee, että markkina väärinhinnoittelee osaketta, niin tässähän lienee hyvä mahdolisuus ottaa omaa näkemystä aiheeseen :sunglasses:.

5 tykkäystä
1982

Lähestyisin päivän uutisia hieman eri näkökulmasta - en prosentti tai todennäköisyys laskennalla. Lääkettä sai potilas joka ei muilla hoidoilla enään saanut apua, tämä potilas ei vain saanut apua Bexistä vaan parani kokonaan. Sitä kuvaisin sanalla ihme - ja vaikutus kaikkeen Bextutkimuksien arvoon on mielestäni ilmeinen. Ja tämä lääkkeellä joka lähes kokonaan ilman haittavaikutusta - syöpähoidoissa kun on totuttu myrkkyihin jotka usein syöpää pahempia. Vaikka ei ala laskemaan todennäköisyyksiä niin on mielestäni ilmeistä että nämä tulokset voi vaikuttaa koko kehitysalaan, myös siihen mihin muiden yritysten kehitystyö suuntautuu tulevaisuudessa - paljon on niitä jotka ovat täsmäimmunoterapia polkua epäilleet. Siksi uutinen on mielestäni merkittävä vaikka tiedostan kyllä että ei yhden potilaan (positiivisella) tuloksella myyntilupaprosessi muutu merkittävästi.

15 tykkäystä
1983

Ymmärrän hyvin että analyytikon funda / odotusarvopohjaista arvonmääritystä tämä ei vielä muuta, mutta väitän että tämä antaa myös merkittävää arvonlisää yritykselle. Ai miksi?

Mietin näitä uutisia vähän toiselta kannalta, koska jos miettii Faronin arvon muodostumista / purkautumista niin uskoisin että mekanismi tulee olemaan ennemmin yrityskauppa / merkittävän one-timen sisältämä lisensointidiili kuin varsinaisesti lääkemyynnit vuosina 28-32.

Sitä ennen pitää todennäköisesti nostaa vielä rahoitusta muutaman kerran. On aika eri juttu mennä rahoitusneuvotteluihin jos on taskussa Akuutin myeloidisen leukemian Täysi remissio (CR). Esim jos ajatellaan että pitäisi neuvotella lisärahoitusta The Leukemia & Lymphoma Societyn kanssa niin antaahan tämä myös noihin keskusteluihin lisänojaa ja sitä kautta vähentää tulevaa diluutiota. Eli käytännössä tämän uutisen jälkeen voi olla helpompi löytää rahoittajia näillä kurssitasoilla.

Vastaavasti, Complete remission on myös hypen arvoinen joten jos miettii lisensointidiilin neuvotteluja niin jos on näyttää complete remission niin taas kerran on paremmassa asemassa laittaa ostajaehdokkaat riviin ja huutokaupata sille joka maksaa parhaiten.

Eli koska faronin lopullisessa arvon realisoitumisessa on paljon kiinni “neuvotteluprosessissa” niin hypen / kysynnän synnyttämisellä on merkitystä joten tämmöset yksittäiset isot uutiset ovat merkittäviä koska näillä saa näkyvyyttä.

19 tykkäystä
1984

Redeyen analyysissa, jossa bear-base-bull arviot ovat ajalta ennen BEXMABin tuloksia, 2-4-10 USD, ongelmaksi katsotaan tämä:

Nonvalidated target

Most of the currently marketed CPIs block either PD-1/PD-L1, CTLA-4 or CD47, targets that we believe the pharmaceutical industry truly considers “validated”. In contrast, we judge Bexmarilimab’s target CLEVER-1 may not yet have the same validation and widespread recognition. This could pose a problem in limiting the interest and attention from key opinion leaders (KOLs) and Big Pharma. However, we believe positive clinical data during 2022, and 2024 could validate CLEVER-1 as a target, positioning it as a serious contender for CPI combination therapy. In turn, piquing the interest of prominent actors in the pharmaceutical industry.

Tuossa se suurin jarru on. Vielä ei ”uskota”, että vaikuttamalla Bexilla soluihin, saadaan hoitovaikutus syöpään ihmisillä, vaikka hiirissä ja koeputkessa kaikki menisikin putkeen. Nyt, jos ja kun, alkaa näkyä ihan oikeasti vaikutuksia, koko keisi saa uuden luonteen. Vaikka leukemiat ja sen sukuiset MDS:t ilmentävät jopa syöpäsolujen pinnalla Cleveriä ja siten ovat ehkä helpompi maali Bexille, kuin kiinteissä kasvaimissa, validoi tulokset paremmin koko Bexin syöpälääkkeenä. Siten Bexin laskennallinen arvo noussee myös MATINS- ja BEXCOMBO-aineistossa, joille analyyseissa on laitettu suurin painoarvo. MATINS-datan arvottaminen saa kyllä uuden kulman, kun käy FDA:n syynissä kohtsillään.

BEXMABissa standardihoitona on atsasitidiini, sai FDA-luvan v. 2004, siitä on tehty jo useita geneerisiä versioita, joten tuleva kumppani olisi kuka? Toisaalta toivoisi, että Bex toimisi ilmankin tuota ”solumyrkkyä”.
Toinen lääke on venetoklaksi, FDA v. 2015 breakthrough therapyna (laittakaa ilmaisu ja ketjun otsikko mieleen :open_mouth:), tuossa kumppani olisi Abbvie.

Kaikki on vasta alkusoittoa. Bex saa nykyisin harjoitella vain kaikista huonokuntoisimmilla ja toivottomimmilla potilailla vasta, kun ”oikeat” lääkkeet ovat epäonnistuneet. BEXCOMBOssa tämä osin korjautuu, mutta siinäkin Bex jo todistetun (tosin ei toimi moitteetta sekään PD-1 estäjä) kanssa. Lisäksi täytyy muistaa, että PD-1-estäjilläkin käyttöaiheet ovat aika toivottomat eli leikkaukseen kelpaamattomat ja metastasoituneet syövät. Varsinainen jymyaskel olisi syöpien hoito lääkkeellä jo toteamisvaiheeessa…ainakin Cleveriä ilmentävät. Immunologiahan on kropassa jo epäonnistunut tuossa vaiheessa itse hoitamaan syövän pois.

Toivon, että Inde ja Redeye joutuvat päivittämään analyysinsa puolen vuoden sisällä.

16 tykkäystä
1985

Tämä on itseasiassa hyvinkin lähellä sitä mihin meidän analyysi perustuu. Kassavirrat on mallinnettu nimeenomaan lisensointidiilin pohjalta. Meillä on myös poikkeuksellisesti mallinnettu maltillinen ennakkomaksu vuosille 2023-2024, koska näkemyksen mukaan suunniteltua tutkimusohjelmaa ei todennäköisesti ole mahdollista rahoittaa oman pääoman ehtoisesti. BEX:n/Faronin yrityskauppaan sen sijaan analyysi ei perustu. Tämä on toki mahdollinen polku, mutta heikosti ennustettavissa/valuoitavissa. Mutta tätä kulmaa tukemassa on raportissa toki noita jo toteutuneita diilejä verrokkeina.

Faronin kassahan riittää nyt Q1 loppuun enkä olisi valtavan yllättynyt jos diiliuutisia kuultaisiin jo alkuvuoden aikana. Toki nyt noussut osakekurssi antaa liikkumatilaa ja mahdollisuuksia myös osakeannin suhteen.

9 tykkäystä
1986

Tosi hyviä pointteja tuotu esille. Tuo aiempi kommenttini oli ehkä tarkoituksella hieman karhuinen. Jos nyt tarkoituksella kontraan myös edellistä viestiäni, niin kyllähän tästä tuloksesta on nähtävissä paljon mahdollisia positiivisia ajureita.

Tämä Bexmabin tuloshan voisi parhaimmillaan mahdollistaa esimerkiksi sen, että tuo koetta tähän asti rahoittanut syöpäjärjestö voisi rahoittaa koko faasin II kokeen. Ja tässä tapauksessahan, mikäli tulokset ovat isommalla joukolla yhtä hyviä kuin ensimmäisellä 2/5 potilaalla (big if vielä tällä hetkellä), lienee kai mahdollista, että verisyöpiin voisi saada myyntiluvan jo faasin II kokeiden perusteella. Tämä lisäksi tuotannon ja jakelun suhteen partnerointidiili olisi mahdollista sopia myös paremmin ehdoin.

Nämä ovat kuitenkin niitä asioita joita kannattaa itse arvioida tehdessään sijoituspäätöstä tähän firmaan. Buy the rumor sell the news, vai mitä ne sanoo. Mielestäni tämä päivitys ei kuitenkaan vielä ole THE news, vaan nämä isommat uutiset tulevat oletettavasti vasta ensivuoden alkupuoliskolla.

10 tykkäystä
1987

Markku bongattu linnan juhlista.

5 tykkäystä