Tämähän on ollut esillä jo aiemmin.
1 tykkäys
Tämä on jo aiemmin julkaistu uutinen. Tuo Bexmabin jolukuun tilanne oli esillä Faronin edellisessä esityksessä ja löytyy tästä Vino_Pinon viestistä Faron Pharmaceuticals - breakthrough immunotherapies - #2007 käyttäjältä Vino_Pino
Tuo viides potilas lienee saava kolmannen syklin nyt joulu-tammikuussa, ja lopuilla kolmella tulee kai helmi-maaliskuussa tuo kohta. Ensimmäiset kaksi ovat respondoineet noin kolmannen syklin paikkeilla. Mikäli tässä on oikeasti “ihmelääke” kehitteillä, niin tuo maaliskuu tulee olemaan jännittävää aikaa.
edit: Kannattaa kuitenkin myös muistaa tästä “ihmelääkkeestä”, että Bexmabin tulokset tulevat lopullisesti valmiiksi vasta 2024 lopulla ja sitä edeltävät tulokset ovat vasta alustavia. Potilaiden hengissä selviytymistä tulee seurata vähintään vuosi hoidon jälkeen tulosten varmistumiseksi ja Bexmabin ekspansio tulisi olla täyteen rekryttynä 23 lopulla.
9 tykkäystä
Lontoon puolelta bongattu päivitys. Faron tänään mukana J. P. Morganin sijoitustapahtumassa.
Tuolta on julkaistu eilen jo muutama muu diili. Ei tähän mennessä vielä mitään tajunnanräjäyttävää.
11 tykkäystä
Aika isolla (4 henk.) köörillä Faron tuonne lähti. Toivottavasti tapaamiset tuottavat edes jonkinlaista tulosta.
6 tykkäystä
Oston kohteina olleet CinCor Pharma, Albireo tai Amryt Pharma ei tainnut mikään hehkuttaa Twitterissä tai LinkedInissä olevansa menossa JPM:ään, toisin kuin meidän firma. Onko se sitten merkki, että käy toisin, jää nähtäväksi. Noista diileistä sinänsä ei tartte olla kauhean kade. Ei juuri preemiota ja harvinaisempien tilojen (pl.ehkä CinCorin aldosteroni-inhibiittori) hoitoon kuin meidän Bex on toiveissa olla. Ja Faronilla unohtivat ottaa juristin, mustepullon ja sulkakynän mukaan sopparia varten?
7 tykkäystä
Juu, toivottavasti.Syksyllä oltiin innostuneita ja samoin tuossa hiljattain.Turhaan ei pitäisi hehkuttaa kiinnostuksesta jos todellisia kandidaatteja ei ole ollut.Jos oltaisiin oikeasti eturivissä, niin kyllä pitäisi olla messuilta jotain jytkyä tulossa.Tänään taitaa olla viimeinen messupäivä alkamassa.Jos ei, niin sitten laimennetaan taas.Rahat tiskiin ja sassia!
1 tykkäys
Liekö nämä messut vielä speed dating tapahtuma jossa kartoiteteaan partnerikandidaatteja? En itse usko, että Faron ilmoittaa mitään pertnerointidiilejä ennenkuin tuon viimevuoden lopun FDA konsultoinnin jäljiltä on saatu selvät sävelet Matinsin ja Bexcombon jatkoille.
Ainakin Bexcombossa Faron pyrkii saamaan kokeet aloitettua jo faasin II mukaan, koska Bex on ollut aiemmissa kokeissa niin hyvin siedetty ja Bexin annostelu on saatu jo paremmin selville Matinsin ja Bexmabin myötä. Toteutuessaan tämä jättäisi faasin I kokeet pois Bexcombosta ja nopeuttaisi tutkimuksen etenemistä, mutta tähänkin kai sieltä FDA:lta on kysely mielipidettä.
4 tykkäystä
Juu,se on totta että ollaan sen verran vaiheessa vielä.Tärkeätä olla kyllä näytillä.Koko ajan menty eteenpäin ja takapakkia ei ole tullut, niin aina parempi kun vaan rahaa riittää.Tahtoo olla että menot kasvaa kun tutkimukset laajenee ja pitäisi nopeasti saada hommaa eteenpäin.
1 tykkäys
Sepä tässä juuri onkin, että rahaa pitäisi saada, koska ne loppuvat tämän kvartaalin lopussa. Markku tosin sanoi aiemmin, ettei asiasta kannata olla huolissaan. Emme tosin vielä tiedä, miksei siitä kannata olla huolissaan.
Yhtiö ei tietenkään kommentoi keskeneräisiä asioita, mutta kyllähän tässä sijoittajat ovat tulisilla hiilillä, kun eletään ratkaisevia hetkiä eikä oikein mitään kuulu. FDA-tapaaminenkin kai oli ja meni.
5 tykkäystä
Toisesta ketjusta bongattu treidaajien työtä helpottava palvelu saattaisi antaa vihjeitä FDA-prosessista, joka taitaa olla vasta aluillaan.
https://www.fdatracker.com/fda-calendar/
Se on kokonaisuutena trial- ja patenttiseurantoineen kk-maksullinen, mutta ilmainen näkymä on FDA-kalenteriin, jossa ei Faronia nyt näkynyt.
”This calendar tracks upcoming PDUFA drug approval dates and FDA advisory committee meetings.”
FDA-prosessista
https://www.fda.gov/media/72253/download
Type B meetings should be scheduled to occur within 60 days of FDA receipt of the written meeting request.
If a meeting request is granted, CBER or CDER will notify the sponsor or applicant of the decision and schedule the meeting by determining the meeting type, date, time, length, place, and expected FDA participants.
A meeting package should be submitted to the appropriate review division so that it is received in accordance with the following time frames:
• Type B meeting — At least 4 weeks before the formal meeting.
CBER and CDER hold internal meetings to discuss meeting packages and to gain internal agreement on the preliminary responses to a sponsor’s or applicant’s questions. We may communicate these preliminary responses to the sponsor or applicant.
Before the end of the meeting, FDA attendees and the sponsor or applicant attendees should summarize the important discussion points, agreements, clarifications, and action items. Generally, the sponsor or applicant will be asked to present the summary to ensure that there is mutual understanding of meeting outcomes and actions.
Tässä on monta vaihetta, josta Faron voisi tiedottaa, mutta onko mikä RNS:n arvoinen? 1) Tapaamispyynnön lähetys 2) Tapaamisen myöntö ja tapaamisen aikataulu 3) Paketin lähetys 4) Lisäpyynnöt pakettiin liittyen 5) Tapaamisen tulos
13 tykkäystä
12 tykkäystä
Huomenta!
Tiedotimme tänä aamuna lisää tuloksia Bexmarilimabin tehosta verisyöpiin ja tulokset näyttävät erittäin lupaavilta.
Aloitimme potilaiden rekrytoinnin kesäkuussa ja tähän mennessä olemme rekrytoineet 12 potilasta. Ensimmäisen viiden potilaan kohortin tuloksista voidaan mainita seuraavat:
Complete remission (CR)
Complete remission (CRi)
Partial remission = (PR)
Kuten tiedotteessa toteamme, niin potilaiden rekrytointi etenee ja pyrimme kiihdyttämään rekrytointia niin nopeasti kuin mahdollista.
64 tykkäystä
Täytyy sanoa että hienoa työtä teette. Hattu päästä🎩
20 tykkäystä
Potilas 1 on pitänyt täydellisen vasteen, jossa verisolujen määrä ei ole noussut normaaliksi. Aika hyvä. Sama tilanne kuin 1 kk sitten. edit: tiedotteen toisessa kohdassa sanotaan, että onkin CR 
edit2 Uusi tieto,verikoearvon muutos. Arvio: Hyvä!
Potilas 2 on saavuttanut täydellisen vasteen. Voi johtua myös Azasta, joten ei tiedä olisiko se auttanut ilman Bexiakin. Ei voi sanoa Bexiä hyväksi, ei huonoksi. edit. Johtuu Azasta vain 14 % todennäköisyydellä. Aika hyvä!
Potilas 5 (ks luettelo ketjussa aiemmin) saavuttanut osittaisen vasteen. Aika hyvä. Uusi tieto.
Nämä siis jo pienimmällä Bexin annoksella saadut vasteet 
editoitu tekstiä yllä 3x
24 tykkäystä
@Paavo_Koivisto Ristiriita tuossa tiedotteessa. Ensin koostetaan, että ensimmäinen potilas on jäänyt CRi vaiheeseen 4. syklin jälkeen. Toisessa kohdassa sanotaan, että sai kuitenkin CR 5. syklin jälkeen? Aika suuri ero tiedotteen voiman kannalta.
10 tykkäystä
Hyvä huomio jälleen @Vino_Pino !
Virallinen response määritys tulee luuytimen näytteestä eikä verinäytteestä. Potilaasta otettiin virallinen response luudinnäyte syklin 4 kohdalla jolloin tauti oli remissiossa mutta veriarvot eivät olleet normaalit. Siten virallinen response luokitus on CRi. Veriarvot kuitenkin palautuivat normaaliksi seuraavassa syklissä, mutta silloin ei otettu luuydi näytettä koska se on aika invasiivinen toimenpide. Luuydin näytteitä otetaan harvemmin kuin tavallisia verinäytteitä. Virallisessa response luokituksessa katsotaan samalla hetkellä otettua luuydinnäytettä ja verenkuvaa joten virallinen response määritys on CRi vaikka verenkuva normaalisoituikin jäljempänä. Tiedotteen voimaan emme osaa ottaa kantaa, mutta potilaalle itselleen kyseessä on mitätön ero ja tekninen luokitus. Potilaalle tärkeintä on että tauti on remissiossa.
34 tykkäystä
Todella hienoa! Erittäin lupaavia tuloksia. 3/5 potilasta on jo respondoinut ja tämä vasta alkuvaiheessa, missä haetaan annostusta. Tuo responssi vaikuttaa vievän noin neljä sykliä ja, jos tehokkuus jatkuu samanlaisena, olisi maaliskuussa odotettavissa arviolta kaksi uutta respondoinutta potilasta lisää joulukuussa hoidot aloittaneista. Lupaa erittäin hyvää faasin II odotusarvon suhteen kunhan tämä koe päästään laajentamaan Yhdysvaltoihin.
21 tykkäystä
Jos nuo pot. 3 ja 4 eli lopettanut ja muuhun kuin hoitoon liittyvään kuollut laskettaisiin pois, ORR on 2/3. Tai jopa 3/3, alla olevalla rajoituksella:
Tuolla pot 2:lla, jolla nyt CR ja ei ollut aiempaa Aza-lääkitystä, on nyt Aza Bexin lisänä. Kumpi tehosi vai molemmat?
Azacitidinesta:
Complete remission (CR) was achieved in 14% of MDS
Aza olisi yksin auttanut 14 % todennäköisyydellä. Ettei vaan Bex olisi ollut asialla tässäkin?
Katsotaan, miten Marie-Louise malttaa pysyä tuolillaan ylihuomenna.
10 tykkäystä
“Complete remission (CR) was achieved in 14% of MDS, 7% of AML and 10% of CMML patients.”
Jos Aza on ensivaiheen hoitona näissä syövissä ja sillä saadaan vain 7-14% CR tuloksia, se jättää aika suuren osan potilaista (86-93%) mahdollisiksi Bex+Aza-hoidon kandidaateiksi.
Onko näissä tulevissa kokeissa tarkoitus seurata Clever-1:n ekspression ja Bex responssin korrelaatiota Bexmabin seuraavaassa vaiheessa? Tulisi varmaan olettaa, että Bex toimisi näissäkin syövissä vain osassa, mutta kuinka suuressa. Identification of STAB1 in Multiple Datasets as a Prognostic Factor for Cytogenetically Normal AML: Mechanism and Drug Indications - ScienceDirect Tämän artikkelin mukaan STAB1 ekspressio korreloi CN-AML:n huonon ennusteen kanssa ja tuo CN-AML olisi noin 50% AML tapauksista.
6 tykkäystä
On kyllä kertakaikkiaan hienoja tuloksia 2x CR + PR.
Potilasrekrytoinnin osalta joulukuussa tilanne oli että tripletissä oli 1 rekrytty ja 3mg/kg kohortissa oli 2.
Nyt tilanne on: " The 5-patient doublet arm at 3mg/kg is fully enrolled, with the triplet arm at three patients recruited."
Eli kaksi potilasta enää puuttuu.
Näyttää tosiaan että 3-4 sykliä menis siihen että PR tulee näkyviin ja siitä vielä uudet 2-3 sykliä että ollaan CR:ssä. Joku toisi tämän aiemminkin sanoa, mutta sanotaan vielä uudestaan, kevään tultua saa alkaa jännittää ihan luvan kanssa. 
2x CR on kyllä parempia tuloksia kuin mitä itse uskalsin odottaa, hattua pois
17 tykkäystä