Kaikista Faronin jäljittäjistä Knikkari on ylivoimainen. Paljon pystypeukkuja hänelle.
Itse ymmärrän tuon siten, ettei tapahdu ainakaan ennen luentaa, jättäen auki kuinka kauan luennan jälkeen mahdollinen partneroituminen. Samoin usein viitattu “you never know” kääntyy mielestäni, että tulevasta kirjaimellisesti ei ole varmaa tietoa, sen sijaan, että olisi esim. jokin verhottu lupaus jostain.
Minä taas ymmärrän sen niin että juuri tuo luenta on se partneroitumiseen johtava tekijä. Ei odotella ja pitkitetä yhtään pidemmälle. Tarkkaa aikataulua ei tietenkään voida sanoa mutta “luennan jälkeen” ilmaisu ei saa tarkoittaa että vuosi tai kaksi sen luennan jälkeen.
On verrokki/kilpailija jota ei mainittu täällä. Ihan hyvät tulokset monoterapiana.
Tuolla mainitaan mm. Se, että on aivan OK jatkaa AZAlla vaikka vaste olisi SD neljän syklin jälkeen, koska tiedetään että osa respondoi myöhemmin. Tämä ilmiö selittää osaltaan Faronin r/r MDS potilaiden tuloksia. Olen tästä jo puhunut, mutta ihan vain validaatioksi ettei ole pelkästään omaa päättelyäni
Kannattaa tutkia näitä. Se milloin seuraava anti tai milloin joku partneri soppari tehdään on aika sekundaarista, kun pitäisi keskittyä pohtimaan sitä, onko tällä lääkkeellä oikeasti tehoa vai ei ja millä todennäköisyydellä, tämänhetkisen tiedon valossa.
Päivitetyt top100 listat tullu. Isoja lisäyksiä monella.
Hauska huomata että jääkiekko legenda Saku Koivu on lisännyt 5500 osaketta 
5 uutta omistajaa 100 suurimman joukkoon, yht. 531k lappua. Näistä yksi on aiemmin ollut 12/2023 ja nykyhetkien välissä omistajana mutta oli myynyt kokonaan/alle 100 suurimman rajan pois 11/2024. Listalta poistuneila oli 1/2025 532k lappua, 4/5 oli positio ollut yli vuoden, yhdellä ollut välillä omistuksia 100 suurimman joukossa parissa pienessä pätkässä…
Muita merkittäviä tapahtumia ei antia lukuunottamatta tainnut tapahtua, enimmät lisäykset johtuivat oletettavasti annista.
Miksi juuri nyt tänään tämä hyvä uutinen.Koska hyväksyntä tod. näköistä? Onko faasi 2 ensimmäisen annosjakson tulos tiedossa / tiedotettu FDA:lle / avain partneriehdokkaille? En usko sattumiin. Nytkö tämä lähti… What´s cooking?
Nonni, homma etenee. Tosin Orphan ei ole niin merkittävä, kun se tulee Fast Trackin jälkeen, joka on myyntilupaa edistävä tunnustus. Fast Track on kylläkin vain r/r:ää toistaiseksi koskeva. Orphan koskee nyt molempia, r/r ja ”uutuusarvona” myös ensilinjaa. Veroalennuksia tiedossa faasi 3 suhteen. Tiedä sitten koskeeko takautuvasti myös faasi 2:sta. Sitä voinee hakea, koska AML:ään Orphan saatiin jo 2023 ja trial on sama. Partneri/Faron kiittää.
Market exclusiivisuus 7 vuodeksi, jos joku yrittäisi samaan rakoon, mutta geneerisiä ainakaan ei voi tulla patenttien vuoksi. Ehkä tuo verohyöty eli alemmat kustannukset trialeista ja regulaattorin tunnustusten jatkuminen tunnettuusmielessäkin on tärkeintä.
Myöntäisikö FDA Orphan Drug -statuksen joulukuun luennan perusteella, kun oven takana on jo tulossa uusi luenta vai enteilisikö tämä mitä tuleman pitää huhtikuussa? Kait tilannekuva päivittyy niin Faronilla kuin FDA:lla, vaikkei tiedotteita sijoittajille olekaan toimitettu.
Hyvin erikoisella tuntuu, jos huhtikuun luenta olisi tämän jälkeen pettymys. Tämän kuitenkin luulisi laannuttavan tuota oikeusjutusta tullutta kohua. Ei tämän lapun kanssa kyllä pitkästymään pääse.
Tässä ote tiedotteesta, jonka kääntäjä suomentanut:
" Tärkeimmät kohokohdat
- Orphan Drug Designation vahvistaa entisestään beksmarilimabiohjelmaa tarjoamalla kliinisen kehityksen ja kaupallistamisen etuja
- Faron on oikealla tiellä raportoidakseen etulinjan ja HMA-epäonnistuneet (r/r) MDS:n huippuluokan tehokkuustulokset huhtikuussa 2025"
Juho on haastatteluissa kertonut että FDA:lle syötetään fast trackin johdosta tietoja ja kysymyksiä kokoajan. Nyt näyttäisi meikäläisen Faron silmin, että tulokset jatkuvat vahvoina!
Millä datalla ensilinjaan voidaan jotain statuksia myöntää? Ei kai juuri mitään ole vielä valmiina?
Orphan designaatiota varten ei tosiaan tarvita faasi 1 tai 2 tuloksia. Voi niilläkin sen tosin saada. Koeputkikokeet tai eläinkokeet ja toimintamekanismi riittää ja se, että tauti on harvinainen eikä hyviä hoitoja ole tarjolla. Miksi AML varten saatiin jo elokuussa 2023 Orphan, mutta ei MDS:ään, ei ole tiedossa. Haettiinko sitä silloin ehkä vain AML:ään? Faasi 1 tehotulokset ohjasivat sitten kuitenkin keskittymään MDS:ään.
Statuksen hakemuksen käsittely kestää kuukausia, ja hakemus tehdään tietyllä lomakkeella, joten ei ole todennäköistä, että hakemuksessa olisi eri tietoa, kuin meillä. Rullaava tietojen lähettäminen Fast Trackin avulla tarkoittaa sitä, että lääkkeen myyntilupaa varten voidaan tietoja lähettää osissa eikä niin kuin ilman FT:iä yhtenä könttänä vasta, kun on koko paketti kasattuna. Ajatus, että uudet tulokset olisivat vaikuttaneet MDS Orphaniin on ymmärrettävä, mutta joulukuun ASH tulokset viimeistään olisivat sitä jo puoltaneet. Jos FDA tosiaan sitten vaatimattomien AML-tulosten jälkeen halusi saada näyttöä pelittämisestä MDS:ssä. Jos ja jos.
onko kellään tietoa että, tänne olisi joskus kirjoitellut henkilö joka olisi saanut bex hoidon. rupeaa vaan tuntumaa kummalliselle jos saaneita rupeaa olemaa puolen tuhatta, eikä kukaan ole edes kuullu kenenkään suusta tästä. vai joutuvatko kirjoittaa vaitiolon?
Heitänpä tähän vastakysymyksen: mitä lisäarvoa toisi, vaikka tällainen henkilö tänne SIJOITUSfoorumille kirjoittaisi? Epäilläänkö me, että nuo viranomaisvalvotut tutkimukset on huijauksia, eikä testattuja oikeasti olekaan? Vai saataisiinko bexin teholle yksittäiseltä kokemusasiantuntijalta sellainen vahvistus, jota ei virallisissa tutkimustuloksissa voida julkaista?
Itse en keksi, mitä lisäarvoa joku bexin henkilökohtaisesti kokenut voisi tälle foorumille tuoda. Sen sijaan arvelen, että nämäkin viestit tavoittivat turhaan tuhansia silmäpareja.
Keskitytäänkö oleelliseen? Vaikka tämä @Clark_kent in haasto oli mielestäni ihan relevantti, ja tästä olisi voinut saada hyvää keskustelua:
noo omasta mielestä voisi vaikka tuodakkin lisäarvoa jos potilaat tulisi itse kertomaan kokemuksia hoidoista. missä kunnossa ovat tällä hetkellä. älytön haasto mutta ymmärrän turhautuneisuutesi.
muistan vuosien takaa jo markku kerto että hedelmä rupeaa olemaan kypsä, taitaa olla jo mätä jo näiden vuosien kypsytyksen jälkee😅
Tuskin edes kahtasataa potilasta on saanut bexmarilimabia tähän mennessä. Potilaat ovat lisäksi lähtöisin eri maista, kuten Yhdysvalloista ja Suomesta.
Mutta kuten joku jo totesi, eiväthän potilaat tietenkään tule sijoitusfoorumille kesken kliinisen kokeen kertomaan, miten heillä on mennyt. Hohhoh, mikä kysymys.
Jenkki huomiota: