Moneltas meiän tuloksen pitäs tulla?
Edit: sieltähän se 
https://www.inderes.fi/fi/tiedotteet/herantis-pharma-oyjn-tilinpaatostiedote-11-31122019
Toimitusjohtajan katsaus
2019 oli paras vuosi Herantiksen tähänastisessa historiassa. Vahvistimme rahoitustilannettamme, listauduimme Ruotsissa ja saavutimme merkittäviä virstanpylväitä kaikissa kolmessa lääkekehityshankkeessamme.
Pekka tulisi huomenna haastikseen (pienellä varauksella: aikataulu saattaa muuttua mutta yhtä kaikki haastis on tehtävä!). Onko täällä kysymyksiä mitä toivotte videolla kysyttävän?
Milloin käydään seuraavan kerran omistajien kukkarolla?
TS: Millaista luokkaa menot on tänä vuonna.
”Muutamissa potilaissa on havaittu rohkaisevia biologisia vasteita PET-kuvantamisen perusteella.”
Pystyykö tätä CDNF-tutkimuksen kohtaa avaamaan yhtään enempää? Oliko vasteet aiempiin tutkimuksiin verrattuna odotetunlaisia, positiivisia yllätyksiä vai alle odotusten? Eli näyttääkö siltä, että myös ihmisillä lääke vaikuttaa kuten aiemmista tutkimuksista olisi voinut päätellä?
Itseä kiinnostaisi kanssa nuo rahoitussuunnitelmat vähän tarkemmin seuraavan parin vuoden osalta (ei ehdi tarkistamaan oliko miten tarkasti tilinpäätöksen yhteydessä kerrotu, eli ei validi kysymys jos oli.).
Nyt etukäteen anteeksipyyntö, kun en ole vähään aikaan Herantista kauhean aktiivisesti seurannut. Mutta viimeksi kun seurasin, mieleeni tulivat nämä kysymykset, jotka vieläkin askarruttavat mieltäni:
Taustaksi tähän se, että viimeksi merkittävä syy siihen, miksi jätin sijoittamatta Herantikseen oli juuri tämä, että r&d -työn kaupallisen hyödyntämisen osaaminen ja ehdot jäivät harmaalle alueelle itselleni ja siten oli liian vaikea arvioida mahdollista kaupallista potentiaalia juuri Herantiksen kohdalla. Sinänsä riskipitoinen r&d-työhän näyttää edistyvän ihan hyvin, mutta mielestäni se on vain puolet yhtälöä.
Kiitos jos saadaan jotain vastauksia. Ymmärrän, että yksityiskohtaisten vastausten saaminen sopimusehtoihin voi olla täysin mahdotonta. Toisaalta, jos prosessia ja avainehtoja osataan yhtään avata, niin voisi lisätä luottamustani siihen, että yhtiö pystyy myös kaupallistamisen hoitamaan.
Viime viikolla julkaistiin alustavia tuloksia CDNF-tutkimuksesta - milloin on luvassa tarkempia tuloksia (pian vai vasta toisen osion jälkeen)? Kiinnostaisi nuo SAE:t, millaisia haittoja ja kuinka monella (%) sekä auttoiko prosessien muutokset vähentämään niitä?
Mielenkiinnolla kuulisin vastauksia myös noihin tyhma_raha:n esittämiin kysymyksiin mahdollisista kumppanuuksista.
Video julkaistu
Terve @Pekka_Simula
Alkuun suuri kiitos erittain hyvin jarjestetusta webinaarista seka jatkuvasta kommunikoinnista sijoittajien kanssa mm. taman palstan vastausten seka Inderesin videohaastatteluiden muodossa.
Muutama kysymys, joita en ehtinyt tanne kirjoittaa ennen haastattelua.
Miksi alpha-synukleiini analyysi on viela kaynnissa? Milloin odotatte sen valmistuvan?
Kun em. analyysi valmistuu, miten ja milloin aiotte tiedottaa siita?
UPDRS tuloksia/analyysia ei julkaistu. Miksi? Aiotaanko niita joskus kertoa?
Julkaisemassanne DAT-PET kuvassa (Sivu 18 webinaarin presentaatiosta) nakyy Baseline ja End of Main Study: Onko Baseline kontrolliryhma ja End of Main Study hoitoryhma? Jos on, demonstroidaanko kuvilla DAT binding potentiaalin lisaantymista vai vahentymista? Mielestani oikeanpuoleisen sarakkeen aivossa nakyy nimenomaan vahemman aktiivisia dopamiinineuroneita.
Toisessa hoitoryhmassa (oletan, etta low-mid-mid ryhma) keskimaarainen DAT binding potential laski. Kertooko tama mielestanne vain siita, etta CDNF annostus oli kyseisella ryhmalla liian pieni?
Mika on seuraavan (Faasi 2) tutkimuksen hoitojakson pituus? (ymmarran, etta tama riippuu jatkotutkimuksen tuloksista, mutta suurinpiirtein)
Mika olisi sellainen disease duration seuraavan (Faasi 2) tutkimuksen potilailla, jota toivoisitte regulaattoreiden suovan teille? (ymmarran, etta tama riippuu jatkotutkimuksen tuloksista, mutta suurinpiirtein)
Sitten loppuun viela vahan erillinen kysymys, johon voi olla, ettei vastausta tipu, mutta onko Orionilla ja/tai Lundbeckilla TreatERin tiimoilta lock-up periodia tms. mahdollisen yrityskaupan, asset salen tai lisensointi-/rojaltisopimuksen suhteen?
Kiitos etukateen,
Zamppe
No nyt on asioista perilläolevia kysymyksiä… 
Kiitos hyvästä haastiksesta. @Pekka_Simula esiintyy hyvin ja osaa vääntää rautalangasta. Hyvin ymmärrän ja Pekankin puheesta tulee läpi, kuinka tärkeitä r&d -onnistumiset ovat tiimille. Ja tärkeäähän se onkin.
Oma bisnestaustani hämmästyttävästi tuntuu matchaavan tuohon kehitysyhtiö vs iso lääkeyhtiö -toimintamalliin ja dynamiikkaan, vaikka onkin tyystin eri toimialalta. Ehkä sen vuoksi tuo bisneskuvio on se, joka on omaa sydäntäni lähellä. Sitä kautta ymmärrän, että noista sopimuskohdista ei voi kauhean yksityiskohtaisesti jutella, mutta yritinpä kuitenkin
Jos Pekka tulee tänne kommentoimaan vielä, niin ehkä sitä voisi yrittää jotenkin hahmottaa, onko Herantiksen näkökulmasta tärkeämpää saada sopimuksella varmasti jotain rahaa sisään ja ehkä aiemmin vai pyritäänkö maksimoimaan tuotto siinä vaiheessa, jos oikeasti luodaan joku maailmanmenestys lääke? Kysymyshän on tietyllä tavalla riskiprofiilista ja mitä arvotetaan enemmän: jotain varmaa tuloa nyt tai pian versus mahdollisuutta isompiin tuloihin myöhemmin. Tätä vähän sivuttiin tuossa keskustelussa mahdollisesta omistajien kukkarolla käynnistä.
Viimeisenä kommenttina, aina vaan jaksaa hämmästyttää aikaperspektiivi näissä lääkekehityshommissa ja kuinka pitkäjänteistä työtä se on. Tätä täytyy kyllä arvostaa niiden ihmisten osalta, jotka sitä kehitystä työkseen ja intohimokseen tekevät. Ihmiskunta kiittää.
Iso kiitos Inderes ja @Verneri_Pulkkinen haastattelun tekemisestä ja @Pekka_Simula vakuuttavasta esiintymisestä ja vastauksista! Mukava nähdä tuo innostus ja ilo, mitä tutkimustulokset aiheuttavat. Jäädään kärsivällisesti odottamaan seuraavia tuloksia, tsemppiä koko Herantiksen väelle!
huikea homma, mutta ootellaan nyt sinne q3, oliko se niin… pikkuinen sijoitus tuplattu.
Oli kyllä hyvä haastattelu ja hieno tunnelma vaikuttaa olevan Herantiksella, kun rohkaisevia tuloksia ilmenee 
Yllätyin myös, kuinka avoimesti tilanteesta pystyi puhumaan ja lisätietoakin antamaan. Mukana ollaan sijoitussuunnitelman mukaisesti maltillisella reilun prosentin painolla salkusta, vaikka tekisi mieli lisätä.
Yksi pikkuasia/kehitysehdotus jatkoon @Pekka_Simula johon en pystynyt olemaan kiinnittämättä huomiota 
: näitä haastatteluvideoita on mielestäni mukavampi katsoa, jos haastateltava suuntaa ensisijaisesti puheensa haastattelijalle, eikä kameralle.
Menestystä vuoteen!
Tämä on vähän kaksipiippuinen juttu, koska minusta taas oli kiva, että tj puhuu “juuri minulle”. Haastattelijalle varmasti vähän epämiellyttävää ja vähän luonnottoman oloista, jos katsoo kokonaiskuvaa. Minulle sopii miten vain, pääasia että haastatteluja tehdään. 
Makuasioista ei sovi kiistellä 
@zamppe esitti listan hyviä kysymyksiä, tässä kysymykset uudestaan ja yhtiön vastaukset niihin:
Alpha-synukleiini on varsin uusi biomarkkeri, eikä sen monipuoliseen ja luotettavaan analysointiin seerumista ja likvorista ole kaupallisia menetelmiä. Teetämme analyysit erikoistuneessa laboratoriossa, joka sijaitsee EU:n ulkopuolella. Tästä kaikesta seuraa, ettei tuloksia saada kovin nopeasti.
Seuraavan kerran tiedotamme 12 kuukauden hoitojakson valmistuttua (jolloin tuloksia on paljon laajemmin) Q3:lla. Toki jos sitä ennen ilmenisi jotakin yllättävää, joka muuttaisi nyt arvioitua kokonaiskuvaa suuntaan tai toiseen, tiedottaisimme jo aiemmin. Tällaisesta uraauurtavasta tutkimuksesta kertyy valtavasti aineistoa ja sen analysoimisessa on todella paljon työtä, johon tarvitaan eri alan asiantuntijoita. Kärsivällisyyttä vaaditaan myös Herantiksen tiimiltä… mahdollisille kiinnostuneille kumppaneille voimme toki kertoa tarkempia tietoja salassapitosopimuksen alla, kunhan ne eivät ole sisäpiiritietoa eli kunhan niiden antama kokonaiskuva vastaa markkinoille tiedotettua kokonaiskuvaa.
Hyvä huomio: tämä itse on itse asiassa vai esimerkkikuva, ei siis kuva näistä potilaista. Tämä olisi tietysti ollut hyvä mainita kalvossa. Teemme niin jatkossa.
Tulee muistaa, että kussakin ryhmässä on vain 5-6 potilasta, eli N on niin pieni että varsinkaan tässä vaiheessa ei vielä voi vetää johtopäätöksiä. Toki on mielenkiintoista, että ryhmien tulokset poikkeavat, ja asiaa tullaan varmasti tutkimaan tarkemmin.
Kun hoitojakson pituus ensimmäisessä tutkimuksessa on kokonaisuudessaan 12 kuukautta, niin todennäköisesti jonkin verran pitempi. Mutta tosiaan koko tämän tutkimuksen tulokset vaikuttavat tähän, ja toistaiseksi vasta kuuden kuukauden hoitojakso on päättynyt.
Tieteellisen tiedon perusteella CDNF suojaa aivojen dopamiinisoluja, joita Parkinsonin tauti tuhoaa, joten uskomme että potilaat voivat hyötyä sitä enemmän mitä varhaisemmassa vaiheessa hoito aloitetaan eli mitä enemmän dopamiinisoluja heillä vielä on jäljellä hoidon alkaessa. En uskalla antaa mitään vuosimäärää, ettei sitä tulkittaisi lupaukseksi, mutta toivottavasti selvästi varhaisemman vaiheen potilaita kuin tässä tutkimuksessa, jossa potilaiden tauti on diagnosoitu noin kymmenen vuotta sitten.
Ei. EU:n Horisontti 2020 -rahoitussopimukset eivät sallisi sellaista.
Terveisin, Pekka Simula, Herantis Pharma
Hei @Pekka_Simula
Kiitos tamanpaivaisesta esityksesta! Hyvaa ja selkeaa viestintaa yhtiolta, seka mukava kuulla yhtion kuulumisia.
Kaksi kysymysta jai viela mieleeni.
Kerroitte, etta Lymfactinin mahdollisessa Phase 3 tutkimuksessa olisi fokus Yhdysvalloissa (sivusitte tassa kohtaa kasittaakseni myos Lymfactinin arvonmaaritysta). Mista johtuu se, etta naette Yhdysvallat niin kiinnostavana markkinana (esim. Eurooppaan verrattuna?), tai mista ylipaataan johtuu tama US-focus?
Kerroitte myos, etta olette talla hetkella kehittamassa Lymfactinin teollista tuotantoprosessia. Lisaksi mainitsit, etta Herantiksella olisi mahdollisuus tuoda Lymfactin yksin markkinoille avainmarkkinoilla, kuten Yhdysvalloissa. Onko Lymfactinin valmistaminen ja markkinoilletuominen yksin Herantiksen toimesta teidan lahtokohtanne talla hetkella? Olisi mukava kuulla tasta joitain ajatuksia.
Kiittaen,
Zamppe
@zamppe, kiitos ja hienoa kuulla! Noihin kahteen kysymykseesi voi ehkä vastata yhdellä laajemmalla vastauksella:
USA:ssa tämän tyyppisen lääkkeen hinta/korvattavuus on tyypillisesti korkeampi kuin muualla maailmassa. Lisäksi Euroopassa korvattavuus neuvotellaan joka maassa erikseen, mikä tekee prosessista paljon työläämmän. Euroopassa on siksi realistisempaa, että lääke tuodaan markkinoille sellaisen/sellaisten yhtiöiden toimesta, jolla on siihen valmis prosessi ja organisaatio. USA:ssa launch olisi tällaiselle lääkkeelle mahdollista hoidaa itse (vahvaa alihankintaa hyödyntäen). Koska Lymfactin myytäisiin vain sairaaloihin, jotka hoitavat lymfaturvotuspotilaita, sen voisi hoitaa hyvin maltillisen kokoinen myyntiorganisaatio. Esimerkiksi ruotsalainen Wilson Therapeutics toteutti menestyksekkäästi tätä mallia. Kyseessä toki aivan eri kohdesairaus mutta vertailukelpoinen tilanne. Totta kai asiassa on monia puolia - jos pieni yhtiö pitää oikeudet itsellään ja kaupallistaa lääkeaihion itse, tuotto-odotus on entistä suurempi mutta myös riskit kannetaan itse. Mitään lopullisia päätöksiä asiasta ei vielä ole tehty ja omasta mielestäni tässä vaiheessa on järkevää arvioida kaikki vaihtoehdot ja pitää kaikki vaihtoehdot avoimina. Wilsonin esimerkki muistuttaa myös, että lisenssisopimus tai (heidän tapauksessaan) yrityskauppa voidaan hinnoitellaan eri tasolle, jos yhtiö on osoittanut voivansa jatkaa myös itsenäisenä. Selkä seinää vasten on vaikeampi neuvotella.
Lymfactinin valmistaminen itse ei kuulu Herantiksen strategiaan. Suunnitelmissamme ei ole oman lääketehtaan rakentamista. Kehitämme prosessin myös kaupalliseen valmistukseen, jotta keskeinen osaaminen pysyy yhtiöllä, mutta itse tuotanto ulkoistetaan.
Terveisin, Pekka Simula, Herantis Pharma
Hei @Pekka_Simula
Osaatko sanoa, luokitteleeko FDA lymfaturvotuksen vakavaksi sairaudeksi (“Serious Condition”)?
Jos teidan tulkintanne mukaan nain on, onko Herantiksella aikomusta/kiinnostusta hakea Lymfactinia FDA:n nopeutettuihin ohjelmiin (lahinna Fast Track tai Breakthrough Therapy lienevat kyseessa)?
Kiitos etukateen,
Zamppe