En tiedä päteekö suoraan tähän yhtiöön, mutta Orionilla yleistävä [esitys] hahmottamaan (Lääkekehitys | Orion) lääkkeen kehityksen elinkaarta ja kustannuksia:
1 tykkäys
Jaa, kysytään nyt jotain että Verneri ei jää ihan sanattomaksi 
-
En tiedä onko tämä jo aiemmin vastattu, mutta jos vielä kertaat: onko parkinsonin lääkkeenne siis tarkoitus toimia tukevana osana nykyistä lääkerepertuaaria, lisänä siihen, vai syrjäyttämässä jonkun toisen luokan lääkkeen?
-
Kuinka suuri osa parkinsonin taudin potilaista on kohderyhmäänne? Ylempänä taidettiin mainita lääkkeen toimivuudesta ainakin varhaisemmassa vaiheessa, heitä joku %-luku?
-
Arvioi tulevaa mahdollista adherenssia. Joo, mahdoton kysymys toki. Tarkoitan tällä sitä, että jos kerran lääkkeenne on tarkoitus tulla käyttöö taudin mahdollisimman varhaisessa vaiheessa, sanoisitko, että tällöin mahdolliset haittavaikutukset voivat vaikuttaa negatiivisesti jopa enemmän, kuin myöhemmin taudin vaiheilla käytettävissä lääkkeissä?
-
Patentin pitävyys: kuinka uniikista molekyylistä on kyse, ja onko tälle mahdollista teoriassa saada esimerkiksi lisää patenttiaikaa esim. formulaatiota jotenkin muuttamalla, depot -yms?
Kiitos
1 tykkäys
Aika diippejä Maitis, kiitos kuitenkin 
Tehtiin Pekan kanssa ensimmäinen haastattelu alustana niille, keille yhtiö on vieras. Tarkoitus uppoutua “diipimmälle” jatkossa.
Pekka totesi, että voi kommentoida täällä olevia syvempiä kysymyksiä parhaansa mukaan 
Tosiaan hyviä kysymyksiä @Maitis, noin syvälle ei päästy Vernerin haastattelussa joten syvennetään täällä. Nämä ovat tosin pitkälti asioita, joita ei vielä tiedetä - muutenhan lääkekehitys olisi nopeaa ja helppoa…
-
CDNF:n tavoitteena on pysäyttää Parkinsonin taudin eteneminen tai ainakin hidastaa sitä, mikä olisi todella merkittävä läpimurto. Nykyiset lääkkeet hoitavat vain osaa taudin oireista, ja niiden hyöty tyypillisesti menetetään kun tauti etenee. Tieteellisen tiedon perusteella CDNF suojaa hermosoluja rappeutumiselta ja auttaa niitä toipumaan. Sen mekanismi on täysin uusi verrattuna tunnettuihin lääkkeisiin, ja ainakin nykytiedon valossa sitä voi käyttää myös tunnettujen lääkkeiden rinnalla (kuten käynnissä olevassa kliinisessä tutkimuksessa tehdään). Toivomme tietysti CDNF:n toimivan niin hyvin, ettei sen rinnalla tarvittaisi muita lääkkeitä, jos CDNF-hoito aloitettaisiin tarpeeksi ajoissa.
-
Emme halua vielä esittää julkisia spekulaatioita tästä, kun maailman ensimmäinen kliininen tutkimus CDNF:llä on vasta käynnissä. Tieteellisen aineiston perusteella tiedämme, että CDNF suojaa hermosoluja tehokkaasti nk. ER-stressiltä (solulimakalvoston stressiltä), joka nykytiedon mukaan on keskeinen tekijä paitsi Parkinsonin taudissa myös muissa hermorappeumasairauksissa. CDNF:n oletettu vaikutus ei siis perustu mihinkään tiettyyn Parkinsonin osa-alueeseen vaan taudin perimmäiseen syyhyn, joten toistaiseksi ei ole mitään syytä rajata mitään Parkinson-potilaiden ryhmää pois. Toki jos tauti on edennyt pitkälle, potilaan dopamiinia tuottavat hermosolut voivat olla jo peruuttamattomasti tuhoutuneita, ja sellaisiin CDNF:n ei voi olettaa auttavan.
-
Parkinsonin tauti on niin vakava sairaus, ja tunnetuista hoidoista huolimatta se vaikuttaa potilaan elämänlaatuun niin merkittävästi, että potilaat ovat hyvin sitoutuneita hoitoonsa. CDNF:n mahdollista hyöty/haittasuhdetta ei toki vielä tunneta.
-
CDNF on uniikki proteiini; ainoa toinen tunnettu sitä muistuttava proteiini on MANF, johon liittyen Herantiksella on myös patenttisuojaa. Teoriassa kuka tahansa voisi tietysti rakentaa keinotekoisen proteiinin, jossa CDNF:n rakennetta muokattaisiin niin paljon, että se kiertäisi meidän patenttimme, ja sen jälkeen lähteä kehittämään siitä lääkettä. Silloin pitäisi kuitenkin lähteä tekemään kaikki samat prekliiniset ja kliiniset tutkimukset uudestaan, eli oltaisiin vuosikausia meitä jäljessä kehityksestä - en usko että sellaisen hankkeen rahoittaminen olisi helppoa. Uusille tai biologisille lääkeaihioille (kuten CDNF) saa myös päämarkkinoilla “data exclusivityn”, eli patenttisuojasta riippumatta kukaan ei voi tuoda kilpailevaa geneeristä lääkettä markkinoille esimerkiksi 10 vuoden suoja-aikana, ellei itse tee kliinisiä tutkimuksia uudestaan. Lisäksi, jos kehitys etenee muuten suotuisasti, tavoitteena on toki vahvistaa patenttisuojaa eri tavoin. Erittäin mielenkiintoinen on myös seuraavan sukupolven CDNF, jonka ensimmäiset patenttihakemukset on jätetty 2017 eli jonka patenttisuoja tulee olemaan hyvin pitkä, mikäli patentit myönnetään.
9 tykkäystä
Kiitos hyvistä vastauksista @Pekka_Simula .
Sellainen kysymys jäi vielä kysymättä, että voitko kuvailla tuota nykyisen CDNF:n applikaatioprosessia? Kuinka invasiivinen tämä toimenpide on, ja miten näet tämän toimenpiteen vaikuttavan saatavuuteen erilaisilla markkinoilla?
Esimerkiksi Yhdysvaltain markkinoilla erilaiset vakuutuspaketit yms. korvaavat erilaisia ja eritasoisia lääkityksiä, lieneekö se este, että lääke vaatii kirurgisen toimenpiteen?
Ei-invasiivinen annostelumuoto on aina helpompi, jonka takia tuo uuden patentin kuulumiset ovat varmasti tulevaisuudessa tärkeitä uutisia.
1 tykkäys
@Maitis, paras kuvaus CDNF:n annostelusta löytyy projektin verkkosivustolta, jossa on ohjeistusta potilaalle: TreatER project » Clinical Study sekä CDNF:n esittelyvideosta, noin kohdasta 4:50: CDNF Parkinsonin tautiin - YouTube
Toimenpide vaatii neurokirurgisen operaation eli on hyvin invasiivinen, ja vastaa aivojen syvästimulaatiolaitteen (DBS) asentamista. DBS-laitteita lienee asennettu Parkinson-potilaille noin 200 000 ja määrä kasvaa jatkuvasti, joten voi puhua rutiinioperaatiosta. Selvää tietysti on, että operaatio vaatii asiantuntemusta mikä rajoittaa markkinaa kehittyneisiin maihin. Näkemyksemme on että jos CDNF lunastaa lupauksensa tehokkuuden suhteen, toimenpide on hyvin perusteltavissa. Myös DBS:n päämarkkina on USA. Jos taudin etenemistä voidaan hidastaa, se on myös maksajien (esimerkiksi vakuutusyhtiön) etu: USA:ssa on laskettu, että Parkinsonin etenemisen pysäyttävä hoito - mihin CDNF tähtää - säästäisi yhteiskunnalle lähes puoli miljoonaa dollaria potilasta kohti. USA:ssa on noin miljoona Parkinson-potilasta, eli kyse on yhteiskunnallisesti todella merkittävästä asiasta.
Ei-invasiivinen annostelu toisi toki merkittäviä etuja.
Terveisin, Pekka Simula, Herantis Pharma
3 tykkäystä
Tokkopa uskaltavat tulla Masse-sedän totuuksien kurmuutettavaksi: Siinä leikissä kun tuppaa käymään toimareille vähän kehnosti.
Masse, yllättäen myös lääkebisneksen asiantuntija
1 tykkäys
Hei, minua mietityttää hoidon invasiivisyys, sillä eikö ole täysin eri asia asentaa syvästimulaatiolaitetta Parkinsonin tautia sairastaville potilaille, joiden tauti alkaa olemaan jo viime metreillä. Käsittääkseni CDNF hoito pitäisi aloittaa mahdollismman varhaisessa vaiheessa, kun potilaan oireet ovat vielä hyvin lievät ja hän voi elää useita vuosia melko normaalia elämää.
Oletteko onnistuneet saamaan tutkimukseenne taudin alkuvaiheessa olevia potilaita, ja miten yleisesti ottaen nämä potilaat suhtautuvat toimenpiteeseen?
Oletan ettei tämän hoitomuodon onnistuessa tule riittämään se, että saadaan pidennettyä Parkinsonin taudin oire-vapaata aikaa muutamilla vuosilla tai lievitettyä oireita, vaan hoidon täytyisi estää taudin eteneminen kokonaan, jotta hoito olisi perusteltavissa.
@Hauskakaveri, toki se on eri asia. CDNF:n tavoite on hidastaa tai jopa pysäyttää taudin eteneminen. Jos siinä onnistutaan, se on potilaan koko loppuelämän kannalta niin merkittävä asia, etten epäile lainkaan etteikö halukkaita potilaita löytyisi riittävästi myös invasiiviseen hoitoon. Tietysti jokainen potilas päättää omasta hoidostaan: eivät kaikki potilaat halua edes pitkälle edenneen tautinsa hoitoon invasiivista hoitoa.
Kuten lääkekehityksessä on tyypillistä, maailman ensimmäinen kliininen tutkimus uudella lääkeaihiolla tehdään rajatussa potilasryhmässä, jonka viranomaiset ja eettiset toimikunnat hyväksyvät. Ensimmäisessä tutkimuksessa emme valitettavasti edes saa ottaa taudin alkuvaiheessa olevia potilaita. Potilaiden suhtautumisesta meillä ei ole suoraa tietoa, koska tutkimuksen sponsorina emme eettisistä syistä saa olla yhteydessä potilaisiin, emmekä edes tietää potilaiden henkilöllisyyttä. Mutta tätä kysymystä sivutaan päätutkijan haastattelussa, joka julkaistaan lähiaikoina vuosikertomuksessamme.
Jokainen potilas on tietysti yksilö, ja samoin taudinkuva ja taudin eteneminen on hyvin yksilöllistä. Aika näyttää 1) osoittautuuko CDNF tehokkaaksi, 2) jos osoittautuu, niin kuinka suuri osa Parkinson-potilaista haluaa CDNF-hoitoa kun se on niin tehokasta kuin on, ja 3) kuinka paljon asiaan vaikuttaa seuraavan sukupolven ei-invasiivinen CDNF, jonka kehityksen aloittamisesta tiedotimme viime kesänä. Lääkekehitys vaatii kärsivällisyyttä, kuten aina muistutamme!
Terveisin, Pekka Simula, Herantis Pharma
4 tykkäystä
Vajaan 5,8 miljoonan euron anti meni eilen läpi, Swedbankin sijoitusyhtiö oli suurin sijoittaja. Johto merkkasi myös.Luottamusta näköjään löytyy myös Ruotsin puolelta, hinta oli 5,20€. Varhaiset Parkinson tulokset näyttävät rohkaisevia jatkoa ajatellen.
Veikkaan, että tämä firma tekee miljonäärejä Joulukuun mennessä…
1 tykkäys
Peluri: Tarkoititko joulukuuta 2029? Muista, että Lääkekehitys on hidasta.
3 tykkäystä
Kyllä se hidasta on…mutta Herantis ei tee lääkettä apteekin hyllylle asti itse valmiiksi vaan joku iso kansainvälinen jätti tekee sen loppuun laajoine testauksineen. Veikkaan kovan ostotarjouksen tulevan ensi Jouluun mennessä…
Mihin veikkaukseni perustuu? CDNF:n testaus on niin varhaisessa vaiheessa, että ilman parempaa tietoa en uskoisi lisenssin menevän kaupaksi jo tänä vuonna. Meneillään on vasta ensimmäinen tutkimus, jossa selvitetään lääkkeen turvallisuutta. Hyvällä tuurilla saadaan tietoa myös lääkkeen tehosta, mutta kuten Simula yllä kertoi, se ei ole lainkaan varma, sillä koepotilailla tauti on edennyt pitkälle, ja lääke tehoaisi parhaiten taudin alkuvaiheessa.
@Pakkosijoittaja ja @Peluri, tämä on tietysti asia jota yhtiö ei voi kommentoida muuten kuin että alan partnerointikeskustelut, samoin kuin varsinainen lääkekehitys, ovat pitkiä prosesseja. Tyypillisesti sellaiset aloitetaan jo varhaisessa prekliinisessä vaiheessa ja mikäli kaikki etenee hyvin, lääkeyhtiöiden kiinnostus todennäköisesti kasvaa tasaisesti.
Yleisellä tasolla voi todeta että kun lääkekehitys etenee ja toisaalta jos myös muuta tieteellistä evidenssiä kertyy lisää, myös riskit pienenevät. Koska lääkeaihion arvo on karkeasti yleistäen sen markkinapotentiaali diskontattuna riskillä, riskin pienentyessä arvo kasvaa. Pieni kehitysyhtiö tietysti uskoo lääkeaihioonsa ja pitää siksi lähtökohtaisesti riskiä pienempänä (eli arvoa suurempana) kuin mahdollinen ostaja. Voi siis ajatella, että suotuisa lopputulos neuvotteluissa saavutetaan, kun kehityksen etenemisen tai tieteellisen evidenssin ansiosta ostajan ja myyjän näkemys riskistä alkaa olla samaa suuruusluokkaa.
Merkittäviäkin lisenssisopimuksia tehdään toisinaan jopa prekliinisessä vaiheessa mutta tyypillisempää se on kliinisen kehityksen aikana. Pienen kehitysyhtiön neuvotteluasemaa toki auttaa, jos oma rahoitus on kunnossa.
Terveisin, Pekka Simula, Herantis Pharma
5 tykkäystä
Herantiksen oli eilen illalla pörssitalon pienyhtiöillassa mielenkiintoinen katsaus. Viime viikon annista omistajia tuli kaksi kovaa nimeä nimittäin Kyösti Kakkonen ja Veikko Lesonen!
On paljon mahdollista, että ovat myös tämän firman suhteen oikeassa…
Ps.Kaloniemi on listalla jo ennestään…
1 tykkäys
http://www.nasdaqomxnordic.com/digitalAssets/110/110002_herantis_yhtioesittely_18-mar-2019.pdf
Tässä linkki tähän yhtiöesittelyn esitykseen. Esityksen lopussa 2 mielenkiintoista viittausta analyytikoiden tavoitehintoihin (9,7e ja 10e), joista toista linkkiä (Nordic Biotech and Pharma) en ainakaan itse valitettavasti saanut auki.
Täytyy sanoa, että kovasti tekisi mieli lähteä tähän mukaan. Harvan firman toivoo yhtä vilpittömästi onnistuvan kuin tällaisen, joka kehittää lääkkeitä sairauksiin, joihin ei vielä lääkkeitä ole Riskitaso vain luonnollisesti mietityttää, koska tässä mahdolliset lopputulokset ymmärrän olevan osakkeen moninkertaistuminen tai arvon lähestyminen vauhdilla 0 euroa… Alustavasti olen miettinyt, että 2% paino salkussa voisi tästä syystä olla sopiva.
https://twitter.com/Contra__Capital/status/1110106254247104513
Twitterissä oli linkattu tällainen juttu uusimmasta osakeannista puolet merkanneen rahaston salkunhoitajan haastatteluun. Virkamiesruotsin läpäistystä kielikokeesta huolimatta laitoin Google Kääntäjän hommiin, ja sain pääpointit luettua: lisäsi mielenkiintoa entisestään. En edes kuvittele, että pystyisin itse analysoimaan tätä keissiä lähellekään näin hyvin, joten päätös perustuu pitkälti muiden peesailuun, mikäli osakkeiden hankintaan päädyn.
3 tykkäystä
Uusi omistaja lista on päivitetty… Kaloniemi lisännyt 20 kg ja uusia kovia nimiä tullut mukaan…
1 tykkäys
“Herantis Pharma Oyj (“Herantis”) tiedotti tänään tärkeimpiä 12 kuukauden seurantatuloksia Vaiheen 1 Lymfactin-tutkimuksesta rintasyöpään liittyvän lymfaturvotuksen hoidossa. Tutkimuksen turvallisuutta arvioiva komitea totesi, että hoito on edelleen osoittautunut turvalliseksi ja hyvin siedetyksi kaikilla potilailla, eikä vakavia haittavaikutuksia ole ilmennyt. Lymfactin, Herantiksen geeniterapia, joka pyrkii korjaamaan imujärjestelmän vaurioita rintasyöpään liittyvää lymfaturvotusta sairastavissa potilaissa, on parhaillaan Vaiheen 2 AdeLE-monikeskustutkimuksessa Suomessa ja Ruotsissa.”
2 tykkäystä
Tuore Nordic Life Science Newsin haastattelu aiheesta kiinnostuneille:
https://nordiclifescience.org/business-qa-herantis-pharma/
Terveisin, Pekka Simula, Herantis Pharma
4 tykkäystä
Tuo vähän pisti silmään. Onko nyt pääfokus siis löytää uusia alueita joilla voisi olla potentiaalia - vai nykyisten kehittäminen kaupallisiksi tuotteiksi? Tuon vastauksen voisi lukea myös niin että nykyisten aihioiden kehitys on sekondääristä, joka viittaisi taas niiden potentiaalin kyseenalaistamiseen.