Jos muilla menee vähän huonommin kuin faronilla tutkimuksissa, on ihan loogista että kurssi nousee. Juhohan viimeisimmässä tiedotustilaisuuksessa mainitsi näistä kilpailijoiden ongelmista. Hyvä näin ja tässähän on vasta alkusoitto tehty.
2 tykkäystä
Kura (se 1,5 miljardin mcapin USD:n ”verrokki”) sai eilen FDA:lta Breakthrough statuksen tiettyyn mutaatioon R/R AML:ssä, NPM1. Sitä ilmenee 20-30 %:lla kaikiista AML-tapauksista. https://ir.kuraoncology.com/news-releases/news-release-details/kura-oncology-receives-breakthrough-therapy-designation
”clinical activity with 45% ORR (35% CR rate) and lack of myelosuppression, with maintained count recovery in heavily pretreated R/R NPM1-m AML”
Tämä siis potilasjoukosta, joka on vain 20-30 % siitä, mihin Bexillä tähdätään. Tutkimus on faasi 1/2.
Onko Kura kilpailija? On ja ei. Jos ilmenee, että Clever-1 positiivisia blasteja on kaikissa eri mutaatioissa, Bex voi tulla lisälääkkeeksi myös näille tiettyihin mutaatioihin tarkoitetuille hoidoille. Pitäisi vain osoittaa, että lisälääke eli add-on tehoa on. Lisää trialeja, lisää leveitä hartioita…jos Bex joutuu kilpasille yksin näiden tarkkuuslääkkeiden kanssa AML:ssä ja siinä tietyssä mutaatiossa, voi olla tiukkaa. KOMET-001 tutkimukseen tossa viitataan. Se ehti jo olla FDA:n pysäyttämä turvallisuusseikkojen vuoksi, mutta ilmeisesti hyvin edistynyt. Kesällä tuloksia?
Hekin luulevat, että faasi 2 voi olla registration enabling 
?!
14 tykkäystä
FARON CORPORATE DECK APRIL 2024:
8 tykkäystä
Viimeisimmästä tiedotteesta lainaus:
Alustavat tiedot meneillään olevasta BEXMAB-tutkimuksen vaiheen 2 osasta , jossa arvioitiin beksmarilimabin turvallisuutta ja tehoa yhdistettynä normaalihoitoon (SoC) potilailla, joilla on hypometyloiville aineille (HMA) refraktiivinen tai uusiutunut myelodysplastinen oireyhtymä (MDS) julkistetaan 20. toukokuuta 2024 alkavalla viikolla. Nämä luetut tiedot ovat tärkeitä meneillään oleville kumppanuuskeskusteluille ja tuleville suurille alan tapahtumille, joihin Faron osallistuu, mukaan lukien American Society for Clinical Oncology (ASCO) vuosikokous ja Bio International Convention , joka järjestetään kesäkuussa 2024.
Ottaen huomioon kokeilun vaiheen 1 osassa jo nähdyt lupaavat tiedot HMA-epäonnistuneiden MDS-potilaiden joukossa, joilla ei ole hyväksyttyjä hoitovaihtoehtoja, Yhtiö aikoo ottaa yhteyttä Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirastoon (FDA) suunniteltua aikaisemmin tänä vuonna ja pyytää Sen rekisteröintitutkimussuunnitelmaa koskeva tieteellinen neuvontakokous koordinoidakseen ja viimeistelläkseen suunnitelmia, jotka voivat johtaa markkinoille saattamista koskevaan hyväksyntää.
8 tykkäystä
Ei uutta deckissä, mutta nuuskitaan pilkkuja:
Huhtikuun deckistä on poistettu jokunen slide, jossa on 1 mg/kg annosdataa ja biokemiaa, ok, järkevää.
On nostettu esiin uutena BEXMAB-showsta tämä, liittynee vahvasti tuleviin steppeihin:
Sen sijaan on poistettu 12 kk road map, voi liittyä uusimpaan tiedotteeseenkin, ja toisaalta siinä oli talous per 21.2.24 sadan tonnin tarkkuudella, ennen siltarahoituituksia, ennen Markun talouskuuria ja sen ajan antitarve-ennusteella, joten ok, uusi varmaan saadaan vähintään verbaalisesti kuukauden päästä, monimuuttujainen, alla siis deckistä poistettu slide muistin virkistykseksi (unohda se siis):
3 tykkäystä
Deckissä näköjään Matins on myös merkitty faasin 2 osalta “Completed”. Sehän oli jossain välissä “palautettu” faasin 2 puoliväliin (sellaisena se muuten edelleen on Faronin sivuilla pipelinessa). Johtokunnassa taas ovat deckissä edelleen mukana Armstrong ja Ostrowski, jotka on Faronin sivuilla poistettu.
2 tykkäystä
Sitten lisää hämmennystä aiheuttamaan muutenkin vaikeassa asiassa:
HR-MDS:ssä vastekriteerit muuttuivat 2023. Mm. mCR on kokonaan poistettu ja jaettu alatyyppeihin ja CR-kriteerejä muutettu hiukan, mm. Hb 100 riittää, ennen 110. Faronin slideissä noi mCR tietenkin vielä ovat. BEXMAB alkoi 2022 eli ennen uusia kriteerejä.
Asia tuli vastaan nyt käytännössä, kun ”kilpailija”, BMS:n ja Abbvien rahoituksella, päivitti clinical trialsiin tutkimussuunnitelmansa ”Oral Azacitidine Combined With Venetoclax in Previously Untreated Higher-risk Myelodysplastic Syndromes”, se josta BEXMAB-updatessa puhuttiin, alkoi vuosi sitten ja nyt ilmoittikin vaihtavansa uusiin tuloskriteereihin. Tuo on ensilinjan MDS, mutta kriteerit ovat tietty samat.
Jatkossa on siis joko muutettava kaikki aiemmat tulokset uusiin kriteereihin, että tuloksia voi verrata tai kaikki uudet pitäisi raportoida myös vanhoilla kriteereillä, menee vaikeaksi, good luck FDA ja kaikki muutkin.
Joitakin poimintoja:
Aiemmin ei ollut ORR määritelty, nyt ORR = CR (or CR equivalent)+ PR + CRL + CRh + HI
Aiemmin epäilin, että HI eli pelkkä veriarvojen paraneminen ei olisi yksin kovin mahtavaa FDA:n mielestä, mutta kirjoittavat survivalin paranevan, eli luuytimen laatu paranee, vaikka blastit jäävät…siis toimisi kuitenkin markkerina eliniän pitenemisestä.
20 tykkäystä
Tuossa kuvassa HI kriteerinä on vasteen kesto >16 weeks. En tiedä onko tämä muuttunut aiemmasta. Joka tapauksessa Faronin HI-potilaat eivät näin ollen tuota kriteeriä vielä täyttäisi, ja siten ollen heitä ei laskettaisi ORR% mukaan… 
5 tykkäystä
Joo, IWG2018 kriteereissä se oli 2 kk ja noissa 2023 kriteereissä 4 kk.
Faasi 1 alkoi ennen BMS+Abbvie trialia, joten vaihe-ero ei haitanne, jos päittäin joskus verrataan. Ja sehän on ensilinjaa, jota Faronilla on vain muutamia, koska nyt on HMA-MDS.
M.D. Andersonin sponssaama HMA-MDS trial päivittyi eilen myös. He jatkavat vanhalla 2 kk:n eli 8 viikon kriteerillä, Faronkaan tuskin kesken trialin luennan vaihtaa kriteeristöä, Juholta tätäkin toki voi kysyä.
BEXMABin 8 potilaan raportoiduista ORR:stä 2 oli tota hematological improvementia. On toukokuun lopun 2 kk kestävän vasteen kriteeri tiukka sekin eli muiden vasteiden on oltava tosi hyviä faasi 2:ssa. Ehkä mennään faasi 1 luennatkin edellä vielä tässä vaiheessa.
5 tykkäystä
BMS on mainittu tässäkin ketjussa toive-big pharmana, myy mm. azaa. Sen PD-1-gigalääke nivolumabi menettää sekin patenttinsa muutaman vuoden päästä, myyntikin laski Q1. Tarttisivat puhaltaa uutta ideaa siihen. Valittelevat CAR-T-terapiankin hintojen laskevan kilpailun paineessa 
. Luvassa on nyt 10 % tukanleikkuu henkilöstöön. Riittäiskö meille yhtään rahaa?
”Lääkeyhtiö on ilmoittanut käyttävänsä nämä säästöt innovaatioiden rahoittamiseen, kiinnittäen erityistä huomiota tutkimus- ja kehitysohjelmiin, joilla on korkein potentiaalinen sijoitetun pääoman tuotto pitkällä aikavälillä.
BMS aikoo myös priorisoida avainkasvumerkkiensä kehittämistä ja minimoida kolmansien osapuolien menot. Kokonaisuudessaan liiketoimintastrategian tulisi auttaa BMS:ää tulemaan “ketterämmäksi, ajamaan tehokkuutta yhtiön läpi ja priorisoimaan investointeja mahdollisuuksiin, joissa näemme suurimman potentiaalin”, toimitusjohtaja Chris Boerner sanoi lausunnossaan.
“Me investoimme suhteettoman paljon korkean tuoton mahdollisuuksiin, mikä parantaa salkkumme sijoitetun pääoman tuottoa ja vahvistaa kasvuprofiiliamme vuosikymmenen toisella puoliskolla”, talousjohtaja David Elkins sanoi sijoittajapuhelussa torstaiaamuna, lisäten, että BMS on tehnyt päätöksen “lopettaa ja ulkoistaa useita kliinisiä assetteja.””
Suosittelen tosiaan lopettamaan hölmöt assetit ja investoimaan niiden sijaan epäsuhtaisen/suhteettoman paljon korkean tuoton mahdollisuuksiin, joista vuosikymmenen toiselle puoliskolle saatte tuottoa korvaamaan nivon aiheuttamaa menetystä. Amen 
8 tykkäystä
Nämä hölmöilyt lopettivat
mutta jäi sinne ”jotakin”. MDS huutaa poissaolollaan. Patentin menettäjä nivoa yrittävät nyt kombonaittaa LAG-3-lääkkeen relatlimabin kanssa. Sitenkö jatketaan lääkkeen elinkaarta? Siinäpä miettimistä, olisko Bexissä samaan ainesta, win win ja wink wink. On tuolla myös ”partner-run studyja”.
7 tykkäystä
Anti-ILT4 ja anti-SIRPa olisivat ainakin makrofageja kohdentavia vasta-aineita.
Kun noista muista anti-CD47 vasta-ainekokeista on tullut tähän mennessä huonoja tuloksia, tuo anti-SIRPa vasta-aineen lopetus voi olla ihan looginen veto. Nuo kaksi signaloivat samaa reittiä, missä SIRPa on makrofagin pinnan reseptori ja CD47 sen ligandi syöpäsolun pinnalla, joka välittää sen ns ‘dont eat me’ signaalia.
ILT4 on myös makrofagin pinnan reseptori, joka tunnistaa anti-inflamatorista HLA-G reseptoria, jonka ilmeneminen myös korreloi joidenkin syöpien haitallisuuden kanssa. HLA-G ilmenee normaalisti istukassa, jossa se suojaa kehittyvää sikiötä äidin immuunipuolustukselta. Ainakin anti-ILT4 vasta-ainetta (JTX -8064) on testattu PD-1 inhibition kanssa 2 faasin kokeissa, mutta nuo tulokset taisivat olla aika siinä ja siinä ovatko ne lopulta merkitseviä.
Anyway, onko tämä merkki siitä, että BMS fokusoi portfoliotaan pois makrofagien kohdentamisesta ylipäänsä, vai onko heillä jotakin muuta kiikarissa?
8 tykkäystä
Aiemmin eli 16 pvää sitten postasin tämän Arjunin taulukon suurimmista syöpälääkkeistä myynnillisesti. Tässä vuorostaan suurimmat syöpälääkkeiden big pharmat. Ensimmäisten PD-1-lääkkeiden myyjät eli nivolumabin BMS ja pembron myyjä Merck vielä keulilla, Merckin myynnistä 90 % pembrosta 
, saattaa olla kuumeinen pohdinta, miten välttää romahdus. Kombinoimalla, kuten BMS edellä? Patentit voimassa muutaman vuoden. Mikä listalta puuttuu? Bayer.
15 tykkäystä
Eilen oli Bayerin yhtiökokous. Käytettyjen puheenvuorojen perusteella firmassa keskustelu liikkuu lähinnä ongelmien ympärillä. Uusi tj on kyllä ryhtynyt toimeen mutta nopeisiin muutoksiin ei oikein tunnuta uskottavan. Koitin kuunnella mitä sanotaan lääkekehityksen suunnitelmista mutta niistä ei juuri puhuttu. Jossain syvällä vuosikatsauksen syövereissä todetaan että “Our aim is to further expand our oncology research pipeline.”. Tuolle Arjunin listalle Bayer ei yllä lähellekään; Nubeqan myynti viime vuonna oli $ 0,93B.
Jäi vaisu vaikutelma yhtiöstä lääkekehitysyhtiönä.
Sellainen nyanssi, että johtokuntaan (?) (Supervisory Board) valittiin Nancy Simonian. Hän on Syros Pharmaceuticalsin hallituksessa ja entinen CEO, firman joka myös kehittää hoitoja MDS:ään ja AML:ään. Roolina: “Dr. Nancy Simonian will support the work of the Supervisory Board in particular through the expertise and experience she possesses in the fields of research and development, healthcare, finance, controlling and risk management, as well as human resources.”.
Miten hyvin mahtavat Roth ja Simonian tuntea toisensa?
8 tykkäystä
Tässä vielä ote siitä vajaan vuoden takaisesta artikkelista. Rupeaa bayerilla olemaan kiire. Eipä noilla listoilla näy, vaikka Wikipedian mukaan se on maailman kolmanneksi suurin lääkealan yritys.
Bayer recently laid out its ambition to achieve $10 billion in sales from its oncology business by 2030 and become a top 10 cancer drug player. To get there, the company is looking outside for a “midsize acquisition,” Bayer’s oncology chief Christine Roth said.
6 tykkäystä
Turun Sanomissa artikkeli Faron/Juho Jalkanen…maksumuurin takana pahus.
Ja itsellä siis ei ole TS tilausta, eli en voi referoida tai kopsata.
7 tykkäystä
Oliko toi hyvä kirjoitus? Kannattaako tuhlata aikaa tai rahaa?
1 tykkäys
Kyllä turkulaisen Faronin seuraajia pitäis olla tässä ketjussa pilven pimein kopsaamaan juttu tähän.
1 tykkäys
Hyvä, kun hän mainitsi TS:n jutun olevan maksumuurin. 
Juttuja voi referoida omin sanoin, mutta rajansa kaikella siinäkin ettei koko jutun sisältö rupea kertomaan.
2 tykkäystä