Tästä olen samaa mieltä, mutta mahdolliset (esi)sopimukset esim. nykyisten suuromistajien kanssa ovat tod. näk. ehdollisia hyvän datan kanssa. Jos data ei ole tarpeeksi hyvään,niin vaikea on nähdä valoisaa tulevaisuutta firmalle.
Uskon itsekin että data on tarpeeksi hyvää, mutta eihän tästä varmuutta ole vaikka kuinka rivien välistä tulkkaa. Lisäksi luulen, että potilaita ei ole vielä kovin paljon jotka on saaneet tarvittavan 2 - 3 hoitokertaa. Joten vasteprosentit pitää olla tosi korkeat, koska N on pieni, että väliluennasta voi vetää tilastollisia johtopäätöksiä tehosta.
Mulla tuli sama tunne, että tässä venytetään hetkeä jolloin anti pitää tehdä. Luulen lisäksi että vaikka faasi2 tulokset tärkeitä, niin faasi1 potilaiden vointi myös tärkeää. Jos nämä potilaat edelleen elossa ja hyvinvoivia niin antaa osviittaa siihen miten hyvä ja pitkäaikainen vaikutus lääkkeellä on.
Haluisin tähän lisätä sen jos isot ois halunnut rahastaa niin, se ois ollu mahdollista. Jos tarjouksia on jo tullut aikaisemmin tuskin ne on ollut alle pörssikurssin. Itse ainakin lisäilen osakkeita sen 10 pinnaa per kuukausi.
Mikä on riittävän hyvä IPF:lle? Markkinoille? FDA:lle? Partnerointiin?
SoC ORR eli vasteet standardihoidolla ovat 10 % ja Faron on toivonut vähintään tuplaavansa sen eli 20 % oli ainakin aiemmin heidän minimitavoitteensa, success bar. Juho äskettäin laukoi, että 50 % voisi riittää laittamaan vauhtia FDA:n päätöksiin.
Sittemmin venetoklaksin yhdistäminen azaan on tuottanut ORR 40 %, mutta sekin on faasi 1 tulos, ei mikään SoC-tulos. Elossaolon mediaani oli siinä 12,6 kk. Jälkeenpäin tehtyjen analyysien mukaan yhdessä vuoden 2020 artikkelissa vene+aza ORR 44 % (CR+mCR).
Noista luvuista päätellen, jos BEXMABissa päästään 50 % vasteisiin, on se kova juttu ja pitäisi riittää kenelle tahansa em. listassa. Jos päästään jatkossa esim. venen kanssa vasteissa tasoihin ja lähelle OS:ssä, on se Bexille etu vähäisempien haittojen vuoksi. Vene+aza faasi 2 tuloksia yhä odotetaan.
Faronin viimeisen tiedotteen mukaan FDA:ta lähestytään nopeutetusti faasi 1 hyvien tulosten vuoksi. Jos päästään Bex+azalla faasi 2:ssakin yli 50 % vasteisiin, täytyy pitää huivista kiinni. Jos vielä survivalkin alkaa näyttää hyvältä, täytyy peruukkikin liimata tukevammin päähän.
Pitää muistaa kuitenkin, että jos faasi 2 toukokuun lopun read outissa potilaita on vasta 5-10, yhden potilaan esim. satunnainen tilanne heiluttaa vielä koko faasin tulosta 10-20 %. Ja pelkkä veriarvojen paraneminen voi viedä sen 2 kk seuranta-ajan eli ekasta read outista voi tulokset yhä parantua ajan myötä. Ja survival-tuloksien saaminen faasi 2:sta vie aikaa eli siinä nojataan vielä faasi 1:een (Juho, FDA, faasi 1 = )
Silmäilin pikaisesti tuon Venetoclax-artikkelin läpi ja päällimmäinen huomio oli Vene-hoitojen haittavaikutukset. Vene+Aza-yhdistelmähoidoilla on saavutettu noin puolen vuoden keskimääräinen elinajan pidennys, mutta jos sen puolen vuoden “lisäajan” puitteissa kärsit väsymyksestä, huonovointisuudesta ym, niin en ainakaan itse suuresti innostuisi moisesta. Koska Bex on ainakin toistaiseksi todettu hyvin siedetyksi ilman merkittäviä haittavaikutuksia, on sillä tässä merkittävä etu Vene-hoitoihin verrattuna. Vasteissa ja elinajan pidennyksessä kuitenkin vene-hoitojen tasolle, mielummin yli, olisi päästävä.
Toistuu haastattelusta toiseen tuo - Eteenpäin mahdollisimman pienin laimennuksin. Joko sitä luottaa johtoon tai ei, mutta tavoite on kuitenkin osakkeenomistajan etu. IPF ei ollut hyvä merkintä CV:ssä, mutta sille nyt ei enää mahda mitään. Katseet eteenpäin!
Omasta mielestä osake on tällä hetkellä erittäin halpa mm. koska
isot kurssiliikkeet alaspäin pelottaa sijoittajia
ajautuminen maksukyvyttömäksi askarruttaa (itse en usko tähän ollenkaan). Konkurssi tässä hetkessä palauttaisi rahat korkoineen kun tehtäisiin pesän selvitys ja tähän astinen tutkimus huutokaupattaisiin
osaketta ei ole noteerattu jenkeissä eikä Suomesta ei löydy riskirahaa samaan malliin kuin piilaaksosta. Lontoon listautumisen hyödyt ei ehkä ole vielä realisoituneet. Ehkä myöhemmin, ehkä väärä päätös edes listautua sinne.
Eli jos kuulut siihen harvalukuiseen joukkoon jotka pystyy kantamaan riskiä, niin nyt on paikka hypätä junaan. Kuun loppupuolella se on paljon kalliimpaa. Jännä nähdä millaisia kurssiliikkeitä nähdään ±10 päivää tulosten julkistamisen ajankohdasta.
Toi kirjoitus oli kuin suoraan minun ajatusmaailmasta. Lisäsisin tuohon, että suurempi havahtuminen tapahtuu, kun noi 4/5 potilaat faasi 1 pysyy hengissä vielä pitkään. Siinä alkaa se todellinen läpimurto tulla. Eiköhän ne faronilla ole nähneet jo nyt samantapaista kehitystä omista tuloksistaan, kuin faasi 1:ssä. Ei Juho ainakaan näyttänyt haasttattelussa vaivaantuneelta vaan oli erittän luottavaisella mielellä.
Kopio optomedin palstan puolelta
Hauska nippelitieto, etta historiassa parhaiten ovat tuottaneet osakkeet, joille on annettu suositus “vahenna”
Khyl, itse en ole sanonut tuota paremmin, mutta samaan tapaan. Venetoclaxin kauppiaat AbbVie ja Roche taatusti ostavat markkinointibudjeteillaan isommat viinerit lääkäreiden kahvihuoneeseen, ellei Faron saa tarpeeksi isoa pharmaa partneriksi. Siksi ja muutenkin olisi tärkeää näyttää ne (närhen munat) venelle heti kättelyssä eli teho JA turvallisuus. The Lääke-status olisi hyvä saada eli ensisijainen valinta, sillä tulisi mainetta ja tunnettuutta muitakin käyttöaiheita jatkossa ajatellen.
Mikä/mistä on noi 4/5 potilasta? Faasi 1:ssä on ollut 8 potilasta HMA:ssa.
Erittäin hyvä pointsi heittää viinerit kahvipöytään. Joku pihvikin sinne saattaa tulla .Kun aletaan siirtyä suuremmille leikkikentille ja pelataan isoista rahoista, niin pelkkä hyvä aihio, tasavertaiset tulokset eivät välttämättä riitä. Oon täysin samaa mieltä ,että isot hartiat ois tueksi Faronille hyvä saada ja sitä ennen ne kuuluisat närhen munat vetää esiin tuloksien muodossa.
On kyllä Jalkasen juholla noissa haastatteluissa jäätävä itseluottamus
Tainno miksei olis koska tiesi jo viime syksynä että tässä on seuraava Suomalainen kultamuna
Nyt oli ehkä ensimmäistä kertaa ihan selkeästi kerrottuna, millä strategialla firmaa viedään eteenpäin. Toivottavasti tämä selkeä linja jatkuu vastaisuudessakin. Eli firmaa ei ainakaan alkuvaiheessa yritetä myydä, vaan partneroitumisen kautta käteistä kassaan ja tutkimuksen laajentaminen kiinteisiin tuumoreihin. Ilmeisesti kerralla ei ole tulossa yhtä isoa antia, vaan jatkavat pienillä tankkauksilla. Taustalla vielä odottamassa muut lääkeaihiot. Tästä on oikeasti tulossa hyvää ellei jopa priimaa.
Lisäyksenä, ehkä tätä uskaltaakin jo ostaa jos tuota mega antia ei tulekaan arvoa laimentamaan
Joo muistin väärin. Olet oikeassa, että heitä on 7/8. Alla Luiron raportista kopio:
Julkaistussa datassa vaiheen I tutkimuksessa hoitoon vastanneita potilaita oli lisää (nyt 7/8, aik. 4/5) HMA MDS -ryhmässä, jossa potilaiden aiempi lääkitys (hypometyloiva hoito) ei enää tehoa. Faronin mukaan hoitovasteen kesto ja keskimääräinen elinikä ovat myös ensimmäisten 5 potilaan osalta edelleen lupaavat.
Jos ja kun nyt aiotaan FDA:n luokse purjehtia mm. hyvillä faasi 1 tuloksilla, vasteet varmasti esillä, frontlinenkin vasteet ja survival, mutta mitä HMA-MDS OS voisi parhaimmillaan olla?
BEXMABin survival tilanne 15.3.24 kuvassa alla. Siihen tulee 20.5 alkavalla viikolla 2 kk 1 vko seuranta-aikaa lisää. JOS tossa plotissa elossa olevat ovat elossa vielä 20.5, elossaolon mediaani olisi 9 kk. Jos toi hoitoon liittymätön keskeyttäjä lasketaan mukaan, OS on 7,5 kk. Intention to treat-periatteen mukaan lasketaan, mutta päteekö tuo BEXMABin open-single arm-olosuhteissa, ei ole tietoa.
OS mediaani oli 15.3.24 tarkasteltuna 8 kk, jos tutkimuksessa lopettanutta ei oteta mukaan, muuten 6 kk. Hänet on merkitty elossa olevaksi 15.3, lopettaneeksi hoidon tammikuussa, palkki on kestänyt 1,5 kk. Juho, selventäkääs vähän tämän kaltaisten laskentaa OS:ään ja palkkien merkintöjä.
Muutama lisäkuukausi SoC:iin oli ainakin aikoinaan tavoite ja siinä ja yli 50 % OS:n pidennyksessä oltaisiin, jos 5,6->9 kk. Tämä siis pienten lukujen matematiikalla ja JOS:lla toki. Ja tosta toukokuun lopustakin ajan kuluminen jatkuu eli elossaolijat pidentävät elossaolon mediaania pitkin kesää, jos useampi on hengissä. Yhdeksästä kuukaudesta on tolla porukalla kyllä mediaania vaikea laittaa pitemmäksi.
Ei sitten millään mene joillekin kaaliin, ettei FDAn “markkinoille”-hyväksyntöjä anneta tusinalla hoitoa puoli vuotta saaneilla koehenkilöillä. Eikä tehdä miljardien kauppoja yhteistyökumppanien kanssa. Tympäisee lukea kuukaudesta ja vuodesta toiseen näitä yltiöoptimistisia pilvilinnoja.
Se on nyt vaan maltettava odotella vielä suht paljon pidempään ja toivoa lisärahoituksen järjestyvän siksi ajaksi.
)
