Eikö lähtökohtaisesti faasi 2 tutkimustulokset pitäisi olla bexmarilimabilla hyviä. Paremmat annoskoot, valittu paras linja syövistä ja tieto muutenkin kasvanut tutkimusten edetessä. Rahoituksen järjestäminen vanhojen osakkeiden omistajien kannalta kiinnostaa minua. Tällä hetkellä kaikki vaihtoehdot ovat auki ja oma veikkaukseni on, että noista vaihtoehdoista tulee yhdistelmä rahan keräämiseen. Toivon mahdollisimman paljon ei dilutoivaa rahoitusta, vaikka isommalla korolla loppusuoralla.
En tiedä muiden ajatuksia, mutta hemmetti tästähän voi tulla Faronin puheiden mukaan rahaa jo faasi 2 tutkimuksen aikana tai lopussa. Omassa riskianalyysissä tämä alkaa näyttää jo coinflippiä paremmalta. Juho kyllä puhuu kansantajuisemmin kuin Markku.
Reilu pariviikkoa ensiluentaan ja itsellä kyllä jännitys on kasvanut maksimaaliseen tilaan Markun sanoin. Kurssi ainakin on kiittänyt tiedottamisesta ja suunnitelmien kertomisesta. Hyvä tästä vielä tulee!
Uutisia verisyöpätutkimuksista Uproleselan
Epäonnistui phase 3 tutkimuksessaan. mOS oli niukasti parempi, muttei merkittävä. Lääkettä kehitettiin r/r AMLään. Ennestään jo halvan näköinen osake -80%
Ei toi kovin hyvältä lääkkeeltä näytä jos 3 viikkoa elinikää tuli lisää. Tiedä sitten kuinka paha myrkky oli vielä potilaille vaikutukseltaan? Latuja tulee lisää bexille.
Mitä nyt äkkiseltään katoin vasteet oli vajaa 20 prossaa kasvanut. Os ei yhtään faasi 2 :ssa. Vai ymmärsinkö jotain väärin ? Vähän paremmat luvut verrattuna standardi hoitoon?oliko toi 8 kuukautta historiallinen elinikä?
Toi on hyvä esimerkki siitä miksi omasta mielestäni on osakkeenomistajien arvon maksimointia myydä oikeudet faasi 2 jälkeen jos data on erittäin hyvää edelleen ja tulee edes kelvollinen diili. Se että odottaa kaksi vuotta lisää ja ottaa kuitenkin historialliseen dataan peilaten tilastollisesti 50% riskin epäonnistua niin ei perustele riski ottoa vaikka toki palkkiokin olisi merkittävä.
Niinhän toki Jalkanen Jr. sanoikin että faasi 2 ja sit partneroidutaan, mutta näkisin että sitten kannattaa ennemmin myydä kuin lisensoida.
Edit. Tottakai riippuu diilistä, mutta noin niinkuin yleisesti ottaen tarkoitan että kannattaa hyväksyä vähän pienempi tukko riihikuivaa kuin ehdollinen jättidiili, joka on sidottu faasi 3 onnistumiseen ja myyntilupaan.
Juho sanoi tossa inderesin haastattelussa, että yleensä iso pharma on ostoksilla 2 faasin aikana. Näin sopisi mullekkin jos se on kertaluokkaa isompi hinta ja siinä on tarpeeksi nollia. Kyllä kaikki puheet on nyt sellaisia, että tämän vuoden aikana tapahtuu diili tai faasi 2 lopussa
Antti kysyi ja Juho vastasi, että lasketaanko faasi 1 potilaat mukaan faasi 2 tuloksiin. Vastaus oli kyllä, mutta tarkoittiko Juho, että tietenkin, eihän niitä hoideta mitenkään eri tavalla ja kriteerit ovat samat. Yhden mg:n annos toki on pois. Ja annosvalintaa ei oltu satunnaistettu faasi 1:ssä.
Perustuuko tohon satunnaistamispointtiin se, miksi juuri faasi 2 data olisi niin merkittävä partnerointiin? Kyseessähän on aika lievä satunnaistaminen, jos vain tutkittavan lääkkeen annos satunnaistetaan? Annosten kannaltahan tehon pitäisi vain lisääntyä faasi 1->2 data-analyysien perusteella.
Vai tarkoittiko Juho, että otetaan kyllä huomioon, mutta koska annos 3 ja 6 mg on satunnaistettu vasta faasi 2:ssa, eron selville saamiseksi on kuitenkin rekryttävä 10 vielä lisää kumpaankin ryhmään ensimmäiseen read outiin reilun 3 viikon päästä? Vaikka nyt on jo 2 kpl 3 mg/kg ja 4 kpl 6 mg/kg potilaita faasi 1:stä käytössä. Toisen tulkinnan mukaan tarttisivat enää vain 8 kpl kolmen mg:n ja 6 kpl kuuden mg:n ryhmään.
No tuohan näytti aivan paskalta kaikin tavoin, bexiin verrattuna siis.
The response rates were 2 (11%) CRi, 1 (6%) CRp, and 4 (22%) MLFS. There was a reduction in BM blasts in 13 pts (72%) (Figure 1). The ORR was 50%(5/10) ( p=0.60) and 20% (1/5) ( p=0.06) among pts who had prior Ven exposure or prior SCT, respectively.
Maallikkona koko tähän lääkekehitykseen liittyviin rohkenen kuitenkin hoksauttaa ja itseäni hämmästyttää sillä, että arvostan ja monelta kantilta pohdiskelen näitä Clark Kentin esiin tuomia vastaväittäjämäisiä kommentteja ja jopa provokatiivisia heittoja, joita ei voi kaikkia vain ohittaa ihan kevyesti. Tähän kuitenkin lisään, että koko Faronin polku syöpälääkekehitysyhtiönä on saavuttamassa sellaisen käännekohdan, että kysymys kuuluukin, että mitä olikaan olemassa ennen Flooraa … anteeksi enne Bexiä. Nyt ehkä ollaan sellaisen uuden edessä, mikä vaatii vanhan koulukunnan edustajilta hiukan sulattelemista ja syöpähoitojen paradigmamuutos
ta.
Tämä oli @Antti_Siltanen nosto, ehkä hän osaa selittää, mikä pointti tässä oli. On ymmärrettävää, että valmius lääkkeen laadukkaaseen tuotantoon eli tuote kunnossa täytyy olla, mikäli markkinoille aiotaan mennä. Tässä ei kai ole mieltä sekoittaa kahta asiaa eli laatua ja määrää.
Vasta-aineen eli Bexin laatuprosessit on helppo kuvata ja osoittaa, että siihen laatuun pystytään ja tuotannon skaalaamiseen. Sitähän Juho jo sanoi tehdynkin. Sen sijaan määrää ei ole mitään järkeä kasvattaa bioreaktoreissa kymmeniin tuhansiin annoksiin, jos mitään takeita ei ole siitä, milloin sitä saisi alkaa jaella. Määrän kasvatus on kallista. Maailmalla on kyllä sopimusvalmistajia, joilla on valmius. Jos markkinointilupa tulee, Faronin rahoitus on jo silloin ”järjestynyt”.
Tuotannon skaalausta tarvitaan jo pivotaalivaiheeseen mentäessä ja tästä Faron on käsittääkseni ottanut jo reippaasti kustannuksia sisään, mikä osaltaan in vaikuttanut siihen mikä osakemäärä on nyt ja mikä se on esim kesäkuun lopussa. Nämä asiat siis on vaikuttanut ja vaikuttaa osakekohtaisiin lukuihin.
Tulevaisuudessa tilanne on sama, eli minun rooliin kuuluu arvioida kokonaisuutta ml tuotannon skaalaukseen liittyvät kustannukset. Tuotannon skaalaus kaupallistamista kohti mentäessä vie aikaa, rahaa ja se täytyy aloittaa aikaisin. Kustannukset tulee siis etupainotteisesti tässäkin. Hienoa jos tulevat skaalaukset hoituu ennakkomaksuilla ja rahaa jää vielä poskettomasti ylikin. Tässä työssä täytyy kuitenkin huomioida myös vaihtoehtoisia skenaarioita esimerkiksi että se ennakkomaksu on odotuksia pienempi, toteutuu myöhemmin tai ei toteudu lainkaan ja rahoitusta tätyy siten miettiä kiinteänä osana liiketoimintamallia myös jatkossa.
Ja siis todetaan vielä että ei ole triviaalia ja halpaa siirtyä 10 tai 100x suurempaan bioreaktoriin. Tämä juuri vaatii optimointia, aikaa ja rahaa.
Joo tätä on tosiaan tehty. Oletukseni on että aiemmin rakennettiin valmiuksia pivotal-vaihetta varten, joka siis täytyy olla valmiina tässä vaiheessa. Kaupalliset tuotantovaatimukset lienee sitten selvästi suurempia ja näiden täytyy olla valmiina ennen myyntilupahakemuksen jättämistä.
Olisko mahdollista seuraavassa haastattelussa yrittää avata sitä miten elämänlaatua voidaan mitata OS:n ohella? Onko ne sairaalapäiviä tms. vai puhtaasti subjektiivisia arvioita? Miten sitä normaalisti mitataan ja missä ollaan Bexin kanssa.
Seuraavasta rahoituskierroksesta oli hienoa huomata, että uusi CEO toi esiin 4-vaihtoehtoa. Nuo kun ovat olleet koko ajan käytössä. Ja ainakin itselleni julkinen anti ei ole ollut edes vaihtoehto, tai no se viimeinen neljäs… Nyt vaan pitoa mutkiin ja hanaa
