Ei toi kovin hyvältä lääkkeeltä näytä jos 3 viikkoa elinikää tuli lisää. Tiedä sitten kuinka paha myrkky oli vielä potilaille vaikutukseltaan? Latuja tulee lisää bexille.
4 tykkäystä
Ei kai pahempia haittoja. Jostain syystä faasi1-2 data näytti hyvältä, vähintäänkin lupaavalta.
https://ashpublications.org/blood/article/139/8/1135/476977/Phase-1-2-study-of-uproleselan-added-to
Eli näytti hyvältä vrt. Historiallisiin aineistoihin. Nyt kuitenkin kontrolloidussa tutkimuksessa kontrolliryhmä eli ”liian pitkään”.
Nää on näitä… biotech on vaikea ala, ja verisyövät erityisesti 
7 tykkäystä
Mitä nyt äkkiseltään katoin vasteet oli vajaa 20 prossaa kasvanut. Os ei yhtään faasi 2 :ssa. Vai ymmärsinkö jotain väärin ? Vähän paremmat luvut verrattuna standardi hoitoon?oliko toi 8 kuukautta historiallinen elinikä?
1 tykkäys
CR/CRi oli 20%-yks parempi ja mOS +2,8-4,8kk vrt historiallinen data
3 tykkäystä
Toi on hyvä esimerkki siitä miksi omasta mielestäni on osakkeenomistajien arvon maksimointia myydä oikeudet faasi 2 jälkeen jos data on erittäin hyvää edelleen ja tulee edes kelvollinen diili. Se että odottaa kaksi vuotta lisää ja ottaa kuitenkin historialliseen dataan peilaten tilastollisesti 50% riskin epäonnistua niin ei perustele riski ottoa vaikka toki palkkiokin olisi merkittävä.
Niinhän toki Jalkanen Jr. sanoikin että faasi 2 ja sit partneroidutaan, mutta näkisin että sitten kannattaa ennemmin myydä kuin lisensoida.
Edit. Tottakai riippuu diilistä, mutta noin niinkuin yleisesti ottaen tarkoitan että kannattaa hyväksyä vähän pienempi tukko riihikuivaa kuin ehdollinen jättidiili, joka on sidottu faasi 3 onnistumiseen ja myyntilupaan.
9 tykkäystä
Juho sanoi tossa inderesin haastattelussa, että yleensä iso pharma on ostoksilla 2 faasin aikana. Näin sopisi mullekkin jos se on kertaluokkaa isompi hinta ja siinä on tarpeeksi nollia. Kyllä kaikki puheet on nyt sellaisia, että tämän vuoden aikana tapahtuu diili tai faasi 2 lopussa
4 tykkäystä
Antti kysyi ja Juho vastasi, että lasketaanko faasi 1 potilaat mukaan faasi 2 tuloksiin. Vastaus oli kyllä, mutta tarkoittiko Juho, että tietenkin, eihän niitä hoideta mitenkään eri tavalla ja kriteerit ovat samat. Yhden mg:n annos toki on pois. Ja annosvalintaa ei oltu satunnaistettu faasi 1:ssä.
Perustuuko tohon satunnaistamispointtiin se, miksi juuri faasi 2 data olisi niin merkittävä partnerointiin? Kyseessähän on aika lievä satunnaistaminen, jos vain tutkittavan lääkkeen annos satunnaistetaan? Annosten kannaltahan tehon pitäisi vain lisääntyä faasi 1->2 data-analyysien perusteella.
Vai tarkoittiko Juho, että otetaan kyllä huomioon, mutta koska annos 3 ja 6 mg on satunnaistettu vasta faasi 2:ssa, eron selville saamiseksi on kuitenkin rekryttävä 10 vielä lisää kumpaankin ryhmään ensimmäiseen read outiin reilun 3 viikon päästä? Vaikka nyt on jo 2 kpl 3 mg/kg ja 4 kpl 6 mg/kg potilaita faasi 1:stä käytössä. Toisen tulkinnan mukaan tarttisivat enää vain 8 kpl kolmen mg:n ja 6 kpl kuuden mg:n ryhmään.
7 tykkäystä
No tuohan näytti aivan paskalta kaikin tavoin, bexiin verrattuna siis.
The response rates were 2 (11%) CRi, 1 (6%) CRp, and 4 (22%) MLFS. There was a reduction in BM blasts in 13 pts (72%) (Figure 1). The ORR was 50%(5/10) ( p=0.60) and 20% (1/5) ( p=0.06) among pts who had prior Ven exposure or prior SCT, respectively.
Ehkä bexiä pitäisi verrata ennemmin niihin joilla on alustava teho ollut samaa luokkaa, jos semmoisia edes löytyy.
3 tykkäystä
Minusta taas näyttää paremmalta kuin Faronin AML data mutta tässä herkästi verrataankin omenia appelsiineihin…
3 tykkäystä
Itseäni hieman hämää tuo noin 13 minuutin kohdalla oleva lisäpanostus ja rahoitustarve tuotantoon.
1 tykkäys
Maallikkona koko tähän lääkekehitykseen liittyviin rohkenen kuitenkin hoksauttaa ja itseäni hämmästyttää sillä, että arvostan ja monelta kantilta pohdiskelen näitä Clark Kentin esiin tuomia vastaväittäjämäisiä kommentteja ja jopa provokatiivisia heittoja, joita ei voi kaikkia vain ohittaa ihan kevyesti. Tähän kuitenkin lisään, että koko Faronin polku syöpälääkekehitysyhtiönä on saavuttamassa sellaisen käännekohdan, että kysymys kuuluukin, että mitä olikaan olemassa ennen Flooraa … anteeksi enne Bexiä. Nyt ehkä ollaan sellaisen uuden edessä, mikä vaatii vanhan koulukunnan edustajilta hiukan sulattelemista ja syöpähoitojen paradigmamuutos
ta.
8 tykkäystä
Niinpä…eräs herra taisi sanoa eräässä web-päivityksessä jotenkin että:“Jos luulitte, että PD 1 on iso juttu, niin BEX on isompi”
6 tykkäystä
Tämä oli @Antti_Siltanen nosto, ehkä hän osaa selittää, mikä pointti tässä oli. On ymmärrettävää, että valmius lääkkeen laadukkaaseen tuotantoon eli tuote kunnossa täytyy olla, mikäli markkinoille aiotaan mennä. Tässä ei kai ole mieltä sekoittaa kahta asiaa eli laatua ja määrää.
Vasta-aineen eli Bexin laatuprosessit on helppo kuvata ja osoittaa, että siihen laatuun pystytään ja tuotannon skaalaamiseen. Sitähän Juho jo sanoi tehdynkin. Sen sijaan määrää ei ole mitään järkeä kasvattaa bioreaktoreissa kymmeniin tuhansiin annoksiin, jos mitään takeita ei ole siitä, milloin sitä saisi alkaa jaella. Määrän kasvatus on kallista. Maailmalla on kyllä sopimusvalmistajia, joilla on valmius. Jos markkinointilupa tulee, Faronin rahoitus on jo silloin ”järjestynyt”.
8 tykkäystä
Jos oikein muistan, niin aikaisemmin ainakin yhden suunnatun annin osatuotto mainittiin menevän Bex:n kaupallisen valmistuskyvyn rakentamiseen.
Ja by the way Bayer:n uusi tuotantolaitos muuten pitäisi valmistua Turkuun vuoteen 2025 mennessä. Mielenkiintoista…
6 tykkäystä
Tuotannon skaalausta tarvitaan jo pivotaalivaiheeseen mentäessä ja tästä Faron on käsittääkseni ottanut jo reippaasti kustannuksia sisään, mikä osaltaan in vaikuttanut siihen mikä osakemäärä on nyt ja mikä se on esim kesäkuun lopussa. Nämä asiat siis on vaikuttanut ja vaikuttaa osakekohtaisiin lukuihin.
Tulevaisuudessa tilanne on sama, eli minun rooliin kuuluu arvioida kokonaisuutta ml tuotannon skaalaukseen liittyvät kustannukset. Tuotannon skaalaus kaupallistamista kohti mentäessä vie aikaa, rahaa ja se täytyy aloittaa aikaisin. Kustannukset tulee siis etupainotteisesti tässäkin. Hienoa jos tulevat skaalaukset hoituu ennakkomaksuilla ja rahaa jää vielä poskettomasti ylikin. Tässä työssä täytyy kuitenkin huomioida myös vaihtoehtoisia skenaarioita esimerkiksi että se ennakkomaksu on odotuksia pienempi, toteutuu myöhemmin tai ei toteudu lainkaan ja rahoitusta tätyy siten miettiä kiinteänä osana liiketoimintamallia myös jatkossa.
Ja siis todetaan vielä että ei ole triviaalia ja halpaa siirtyä 10 tai 100x suurempaan bioreaktoriin. Tämä juuri vaatii optimointia, aikaa ja rahaa.
8 tykkäystä
Joo tätä on tosiaan tehty. Oletukseni on että aiemmin rakennettiin valmiuksia pivotal-vaihetta varten, joka siis täytyy olla valmiina tässä vaiheessa. Kaupalliset tuotantovaatimukset lienee sitten selvästi suurempia ja näiden täytyy olla valmiina ennen myyntilupahakemuksen jättämistä.
4 tykkäystä
Olisko mahdollista seuraavassa haastattelussa yrittää avata sitä miten elämänlaatua voidaan mitata OS:n ohella? Onko ne sairaalapäiviä tms. vai puhtaasti subjektiivisia arvioita? Miten sitä normaalisti mitataan ja missä ollaan Bexin kanssa.
3 tykkäystä
Seuraavasta rahoituskierroksesta oli hienoa huomata, että uusi CEO toi esiin 4-vaihtoehtoa. Nuo kun ovat olleet koko ajan käytössä. Ja ainakin itselleni julkinen anti ei ole ollut edes vaihtoehto, tai no se viimeinen neljäs… Nyt vaan pitoa mutkiin ja hanaa 
1 tykkäys
Inderes pysyy 2.5.24 antamassaan ennusteessa (perustuenko taannoiseen Faronin tiedoitteeseen/”varoitukseen”) 27 miljoonan euron osakeannista (dlutoivaa), jonka Inderes ennustaa toteutuvan kesäkuun loppuun mennessä.
Aiemmin Inderes ennusti merkintäoikeusantia (dilutoivaa) 30-35 miljoonaa euroa, vaikka yhtiö oli jo ehtinyt ilmoittaa, tosin edellisenä iltapäivänä…että sitä ei ole tulossa merkintäoikeusantina. Inde arvioi silloin rahoitustarpeen olevan 40 miljoonaa.
Inderes ennustaa viimeisimmässä 14.3.24 sijoitussuosituksessaan ”vähennä”, että osakkeen 12 kk:n riskikorjattu tuotto-odotus on heikko. Tarkoittanee, että silloinen osakekohtainen 1,72 € ei tule juuri nousemaan vuoden 2025 maaliskuuhun mennessä. Joko sen vuoksi, että yhtiön arvostus ei nouse tai voi nousta, mutta diluutio syö vähintään saman verran osakkeen arvoa. Tavoitehinta sen sijaan on 2 €. Riskikorjausko tarkoittaa tässä, että tulosten ollessa hyviä, rahoitus varmistuu ja kurssi nousee huomattavasti, mutta pieleenmenon riski on niin paljon suurempi, että kurssi on todennäköisemmin pohjamudissa->riskillä korjattuna ei näytä erikoisen lupaavalta nykykurssiin nähden?
Tämä Indereksen näkemys sisältää sen oletuksen, että partnerointia ei ole tulossa vuoteen tai sen ehdot ovat niin huonot Faronin kannalta, että se auttaisi jatkamaan vain kituuttamalla. Epävarmuus lääkkeiden eli Bexin ja Traumakinen toimimisesta jatkuisi vuoden kuluttuakin ja yhtiö kamppailisi edelleen rahoituksen riittämisen kanssa.
Juho Inden haastattelussa sanoi, että faasi 1 tuloksilla saa huonomman diilin, kaikki haluavat nähdä faasi 2 dataa. Indekö nyt ennustaa, että faasi 2 data 12 kk:n aikana ei vakuuta ketään, joten rahoitusta ei järjesty laimentumattomana? Ja faasi 1 datadiili ei auttaisi eteenpäin taloudellisesti?
Faron sopi viimeksi IPF:n kanssa, että rahoitusta on tultava ulkopuolelta 10 miljoonaa (dilutoivaa tai ei) kesäkuussa viimeistään.
Juho viimeisimmässä Proactiven haastattelussa kertoi pyrkivänsä ei-dilutoivaan rahoitukseen, mikä merkinnee partnerilta saatua rahaa Bexin tai sitten Traumakinen jotakin oikeutta vastaan. Tämä rahoitus varmistaisi trialeiden jatkamisen muihinkin käyttöaiheisiin. Verisyövät? BEXCOMBO?
Markku ehti viime töikseen puristamaan kuukausittaisen burn raten 2 miljoonaan. Mikäli em. rahamäärä riittää oikeasti myös trial-kuluihin, sillä pyörittäisi Faronin toimintaa Indereksen kesäkuun loppuun mennessä povaamalla 27 miljoonan annilla 13,5 kk:tta eli heinä-elokuuhun 2025. Mikä ajankohta tämä olisi eli miksi juuri sinne asti pyrittäisiin nyt kerralla rahoittamaan? Nämä tiedotetut miljoonat taitavat olla sen hetkisiä maksimeja?
IPF:lle kyllä ollaan 10 miljoonaa pystyssä. Onko Inden ennusteessa sen takaisinmaksu ennen partnerointia ja miksi olisi?
Antti kysyi Juholta, hän vastasi, että tuotantoa on skaalattu, ovat erittäin hyvissä asemissa, mutta myyntiluvan saamiseksi tarvitaan vielä huomattavia investointeja. Vaikea nähdä, että suuri bioreaktori täytettäisiin h-tin kalliilla Bexillä, joka menisi viemäriin, jos lupaa ei heti tulekaan. Varataanko suuria bioreaktoreja ja tuotanto(solu)linjoja testataan pienillä määrillä ja reaktorien varaaminen maksaa?
Oikeita vastauksia ei ole ja minullakaan (tälläkään kertaa) ei niitä ole, yhdessä viisaammiksi, @Antti_Siltanen , menikö lukemani Inden oletukset oikein? Oma näkemys on, että kolikonheitossa käytetään painotettua kolikkoa ja se näyttää todennäköisempää diiliä 12 kk sisään kuin ei diiliä. Foorumin parviäly ennusti diilin tulevan 12 kk sisään; 72 % puolesta, 28 % vastaan, 154 ääntä.
11 tykkäystä
Juhohan ihan suoraan tuolla videolla kertoo, että partneridiili olisi saatu jo, mutta ei kovin rahakasta, niin ei otettu!
2 tykkäystä