Faron Pharmaceuticals - Innovatiivisia lääketieteen ratkaisuja

Osakkeet
10275

Yhtiö näyttää vetäytyneen kesälomalle – ja niin on tehnyt tiedottaminenkin. Suomen kesä on tähän mennessä ollut niin ankea, että ajattelin käyttää tilaisuuden hyödyksi ja siivota omia muistiinpanojani.

Edellinen koosteeni on keväältä. Tämä päivitys jatkaa siitä, ja sisältää yhteenvedon kesä–heinäkuun aikana tapahtuneista olennaisista käänteistä. Kuten ennenkin: kommentit, näkemykset, korjaukset ja perustellut eriävät mielipiteet ovat enemmän kuin tervetulleita. Koosteet ovat erityisesti itselleni (staying on track), mutta jaan ne mielelläni muidenkin kanssa. Seuraamalla linkityksiä pääsee kiinni noin puolentoista vuoden koosteisiin, joten odottelun voi käyttää lukemiseen ja olennaisen karsimiseen epäolennaisesta. Riskeistä ja erityisesti aikataulusta olen kirjoittanut erikseen täällä.

15.4.2025 – Faron julkistaa positiivisia II vaiheen tuloksia

  • BEXMAB P2 saavutti ensisijaisen tavoitteen (r/r MDS) – ORR 63%
  • Ensilinjan MDS – ORR 76% (early cut-off)
  • Hyvin siedetty
  • Yksityiskohtaiset tulokset ASCO:ssa (30.5.-3.6.2025)

17.4.2025 – A&B ltd divestoi 3,6 milj. osaketta – Sijoitus vastaa enää alkuperäistä tarkoitusta (Traumakine)

12.5.2025 – BEXMAB P1/2 tulosten esittely 18th International Congress MDS 2025

  • mOS 13,4kk (20 potilasta r/r MDS (50% tp53 mutaatiot)
  • Neljä potilasta siirretty (allogeeniseen) hematopoieettiseen kantasolusiirtoon
  • 55 % potilaista saavutti ≥50 %:n vähenemisen luuytimen blastien määrässä
  • 21 % verensiirroista riippuvaisista potilaista tuli verensiirroista riippumattomiksi.

21.5.2025 – Ralph Hughes Faronin CBO:ksi

  • Vahva tausta kaupallisessa strategiassa
    • Kaupallinen due diligence, market access, liiketoiminnan kehitysprosessit
  • Aiemmin työskennellyt mm. PharmaVenturesilla, Mundipharmalla ja Pfizerilla

23.5.2025 – Uutta tutkimustietoa (uusi patenttihakemus)

  • Turun yliopiston tiedote
  • Julkaistu Journal for ImmunoTherapy of Cancer -lehdessä.
  • Kolme erilaista vasteprofiilia tunnistettiin, perustuen tulehduksen määrään, makrofagien tyyppiin ja sijaintiin kudoksessa.
  • BEXMAB aktivoi immuunivastetta ns. “kylmissä” kasvaimissa ja vähensi tulehdusta hoitoresistenteissä kasvaimissa.
  • Uusi geeniallekirjoitus (gene signature) voi ennustaa potilaan herkkyyttä hoidolle – haettu uusi patentti potilasvalinnan tueksi.
  • Myös viereiset terveet kudokset reagoivat bexiin, erityisesti B-solujen aktivoinnin kautta, mikä viittaa mahdollisiin laajavaikutteisiin immuuni­hyötyihin.
  • Tulokset tukevat tarkemman potilasvalinnan ja kumppanidiagnostiikan kehittämistä tuleviin bex-tutkimuksiin → ennustettavampi ja yksilöllisempi hoito.

27.5.2025 – Uutta tutkimustietoa

  • AML- ja MDS-potilaiden luuydinnäytteiden ex vivo -hoito lisäsi antigeenejä esittelevän HLA-DR-molekyylin (human leukocyte antigen DR isotype) ilmentymistä, mikä viittaa parantuneeseen antigeenin esittelykykyyn.
    • HLA-DR:n määrä solujen pinnalla kasvaa → solut kykenevät tehokkaammin aktivoimaan immuunipuolustusta.
    • Tehokas antigeenin esittely on edellytys sille, että kehon oma immuunijärjestelmä pystyy hyökkäämään syöpäsoluja vastaan.
  • Bex yhdessä Aza ja Vene kanssa tehosti HLA-DR:n ilmentymistä ja vähensi monissa näytteissä leukemisten blastien elinkykyä, erityisesti venetoklaksiresistenteissä näytteissä.
  • Kolmoisyhdistelmä (Bex+Aza+Vene) osoitti vahvemman leukemianvastaisen vaikutuksen resistenteissä AML-solulinjoissa kuin mikään yksittäinen vakiolääkitys.
  • Tutkimus julkaistiin vertaisarvioidussa Scientific Reports -lehdessä.

= Bex osoitti laboratoriotutkimuksissa kyvyn:

  • Aktivoida immuunivastetta lisäämällä HLA-DR-molekyylien ilmentymistä → tärkeää antigeenin esittelyssä → 66 %:ssa potilasnäytteistä HLA-DR lisääntyi.
  • Herkistää leukemiasoluja standardilääkkeille (Aza ja Vene) → erityisesti Vene vastustuskykyisissä tapauksissa (33–40 %:ssa vene-resistenttejä näytteitä herkistyi uudelleen lääkkeelle Bex ansiosta).
  • Prekliininen tutkimus, mutta tulokset ovat vahvoja ja vahvistaa biologista perustaa käynnissä olevalle BEXMAB-kliiniselle tutkimukselle,

27.5.2025 – Omien osakkeiden liikkeeseenlasku

  • 5 miljoonaa osaketta ilman vastiketta
  • Varautuminen First Tranche (15M€) muuntotilanteeseen ja etuajassa tapahtuviin maksuihin
  • Varmistaa, että yhtiöllä on tarvittaessa valmiita osakkeita siirrettäväksi HCM:lle.
  • Ensimmäinen maksuerä 2.6.2025 (maksuerät kahden kuukauden välein)
  • Lainaa voidaan maksaa takaisin joko osakkeina tai käteisellä (Faron päättää itse lyhennyserien kohdalla, mutta HCM:llä muunto-oikeus).
  • Velkakirjojen haltijat voivat muuntaa lainan osakkeiksi milloin tahansa laina-aikana. Alkuperäinen muuntokurssi on n. 2,94€/osake.

30.5.2025 – BEXMAB P1 tulosten julkaisu

  • Haittavaikutukset olivat pääosin lieviä tai keskivaikeita, ja vain 6 % liittyi Bexmabiin.
  • Hoito oli hyvin siedetty, eikä annosta rajoittavia toksisuuksia havaittu.
  • mOS 13,4kk/HMA-failed ja 8,1kk r/r AML
  • Kaksi HMA-failed MDS-potilasta sai hoidon jälkeen luuydinsiirron.
  • Julkaistu Lancetissa.

2.6.2025 – P2 data ASCO:ssa 2025

  • r/r MDS – mOS 13,4kk/ORR 63% (n=32) (IWG 2006)
  • Ensilinjan MDS – ORR 72%/cCR 56% (IWG2023) (n=18)
  • HR MDS 72 % potilaista >50 % vähennys luuytimen blastisolujen määrässä ja 56 % blastit vähenivät 100%.
  • Suositeltu vaihe 3 annos on 3 mg/kg
  • Hoito lisäsi immuunivasteen merkkejä ja paransi verisolujen määrää luuytimessä
  • Hyvin siedetty vaikeasti sairailla potilailla.

2.6.2025 – BEXMAB Phase II study results / Webcast

  • Yhteensä 53 potilasta
  • Ensilinjan MDS n=21, TP53 mutaatioita 9kpl
    • ORR 67%/cCR 56% (IWG2023) → promising data
    • Early evaluation – Kolmella potilaalla hoitovaste arvioimatta
    • Kuudella potilaalla No Response (3+6 potilasta saattaa vielä saada vasteen)
    • ORR TP53 86%/CR 38%
  • r/r MDS n=32, TP53 mutaatioita 13kpl
    • Early evaluation – Jotkin SD (stable disease) potilaista saattaa vielä saada vasteen
      • IWG2023 mukaan No response (ei merkittävää parannusta tai huononemista)
    • ORR 47%/cCR 16% (no response 12 ja 5 potilaalla hoitovaste arvioimatta) (IWG2023)
    • ORR 63% (IWG2006)
    • ORR TP53 46%
    • Median follow-up 6,9kk (4,8-15,2kk)
    • Median duration of treatment 5,6kk (2,8-11,8kk)
    • “You would generally not expect much activity in this setting – remember there are no approved drugs in this setting”. Any kind of response in this setting actually is considered meaningful” - Dr. Amer Zeidan
    • “Relatively small sample size, but everything is trending the right way, including bridging some patients to transplants” - Dr. Amer Zeidan
    • “In the r/r MDS -setting you can see on most indicators clearly comparable or even better activity with Bex and Aza including the ORR, mOS as well as the safety profile. Remember Vene is very myelosuppressive” - Dr. Amer Zeidan**
  • Seuraavat askeleet
    • Vaihe 3 ensilinjan MDS:ssä
    • End of Phase 2 meeting (kesän lopussa)
      • Esitetään BEXMAB-02 study design
      • Sokotettu Bex+Aza vs Placebo Aza (väliarviointi n=164) – Response rate based Accelerated Approval (r/r MDA ja Fronline MDS)
      • Primary endpoint cCR (increase of 25% Aza to 50% Bex+Aza)
      • Second primary endpoint Overall Survival
      • Lopullinen analyysi n=428
      • Vastaukset elokuun alussa
    • Partneroitumisesta: “Intense conversations – Couldn´t be better” – Jalkanen
    • FDA written feedback – Finalizing protocol – P3 H1/26 käyntiin – Rekrytointi kestää 20-24kk

3.6.2025 – Velan lyhennys osakkeilla

  • Velkaa lyhennettiin 352 989 osakkeella. Merkintähinta 2,5709€/osake. Velan lyhennys oli 907 500€.
  • Velkaan ei käytetty aikaisemmin yhtiölle itselleen myönnettyjä osakkeita, vaan uusia osakkeita rekisteröitiin 5 352 989 kappaletta.

4.6.2025 – Haastattelu (Jalkanen – Siltanen)

  • Kaikki P2 potilaat mukana, mutta seuranta jatkuu
  • Hyvin siedetty lääke
  • Hoitovasteet ”eivät juuri parempia voisi olla”
  • Maailman tappavin syöpä – maailman parhaat tulokset tähän asti – vastaanotto maailmalla ollut huikea (Jalkanen)
  • r/r MDS:ssä tuplataan elinajanodote ja ensilinjassa tuplataan Azan vaste (mitä voi Azalta odottaa)
  • Seuraavaksi FDA:lle EOP2-kokous
  • Ensilinjassa tulossa 3 potilasta lisää tuloksiin. Tämän jälkeen seurantadataa.
  • Ehdotettu P3-asetelma on adaptiivinen ja voi tulla jo aikaisemmin päätökseen, jos tehot ovat riittävät – komitea valvoo. P3 voi mennä 400 potilaaseen asti. Nopeutettu myyntilupa mahdollinen väliluennassa.

12.6.2025 – Päivitetyt tulokset EHA:ssa

  • r/r HR-MDS mOS 13,4kk (n=32).
    • TP53-potilailla mOS 9,3kk/ ORR 78% /cCR 44% (n=13)
  • Ensilinjan MDS ORR 85% ja cCR 50% (n=20) – (ASCO ORR 72%/cCR 56% (n=18))
  • Viisi r/r HR-MDS potilasta eteni kantasolusiirtoon ja kaksi odottaa siirtoa.
  • Ei-mTP53-mutaatiota omaavilla potilailla mediaani kokonaiselinikä ei ole vielä saavutettu, ja 15 potilaasta 19 on yhä elossa.

17.6.2025 – Abbvie Venetoclax VERONA epäonnistuu

  • Ei päässyt Primary endpointiin (OS)
  • Tarkempia tuloksia ei ole saatavilla
  • Carnegie: ”…as one of the remaining frontrunners…supporting our view of BEX as a highly promising clinical compound with blockbuster potential in this indication”.

30.6.2025 – sClever-1 tutkimustulos

  • Faronin tukema tutkimus tunnisti erittyvän Clever-1-muodon (sClever-1) itsenäiseksi syytekijäksi syövän immuunivasteen välttämisessä.
  • Syövässä on löydetty Clever-1-reseptorin muoto (sClever-1), joka erittyy veriplasmaan.
  • sClever-1 estää elimistön T-solujen toimintaa, eli heikentää immuunijärjestelmän kykyä hyökätä syöpäsoluja vastaan.
  • Korkeat sClever-1 -tasot liittyvät myös siihen, että jotkut potilaat eivät reagoi hyvin nykyisiin PD-1-estäjiin.
  • Bexmab vähentää sClever-1-määrää, jolloin T-solujen toiminta paranee ja immuunipuolustus tehostuu.
  • sClever-1:stä voi tulla biomarkkeri, joka auttaa ennustamaan, kenelle immunoterapia toimii.
  • Bexmab parantaa immuunijärjestelmän toimintaa syövän torjunnassa, ja avaa uusia mahdollisuuksia hoidon kehittämiseen ja potilasvalintaan.

Sisäpiirikauppoja

  • Markku Jalkanen lahjoitus Sirpa ja Markku Jalkasen Säätiölle 400 000 osaketta
  • Sirpa Jalkanen lahjoitus Sirpa ja Markku Jalkasen Säätiölle 100 000 osaketta
  • Markku Jalkanen -600 000 osaketta
  • Sirpa Jalkanen -200 000 osaketta
  • Juho Jalkanen +22 127 osaketta (+tytär 2000 osaketta)
  • Tuomo Pätsi +21 500 osaketta

AJATUKSIA:

Ajurit ja edut:

:white_check_mark: FDA Orphan Drug status AML (2023)
:white_check_mark: FDA positiivinen palaute (HR) MDS (Project Forerunner – mahdollisuus r/r MDS AA) (HEI24)
:white_check_mark: FDA Fast Track r/r MDS (ELO24)
:white_check_mark: EMA Orphan Drug status MDS (+Aza) (HEL25)
:white_check_mark: FDA Orphan Drug status MDS (MAA25)
:white_check_mark: Pantenttihakemus vireillä (2022)
:white_check_mark: Rahoituksen riittävyys Q1/2026, selkänoja ja rahoituskuvioiden selkeytyminen
:white_check_mark: Patenttihakemus (Clever-1 – autoimmuuni- ja tulehdussairaudet) (MAR2024)
:white_check_mark: UK MHRA Innovation Passport r/r MDS (JOU24)
:white_check_mark: Sisäpiirin sitoutuminen yritykseen
:white_check_mark: Scientific Advisory Board ja Ralph Hughes
:white_check_mark: Tulokset P2
:white_check_mark: :o: Onnistunut 2. Faasi (odottaa FDA-palautetta. FDA-palautteen jälkeen P2-onnistumisen todennäköisyys saattaa olla 100% ja silloin myös muuttuu tavoitehinnat… )
:white_check_mark: :o: VERONA-trial epäonnistuminen (…as one of the remaining frontrunners)
:o: Accelerated Approval mahdollisuus

Riskit:

:x: :o: FDA:n odottamaton palaute (esim. 2. faasin jatkaminen)
:x: Faasin 3 toteutus ja/tai tulokset (byrokratia, virheet tutkimusasetelmassa, luvat ja myynti)
:o: Geopolitiikka viivästyttää ja hankaloittaa
:o: Rahoitus (kriteerit eivät täyty 2. trenchin nostamiseen – anti)
:o: P3 aloituksen merkittävä viivästyminen - P3 rekrytointi ei ala ilman kumppania - Rekrytointi kestää 20-24kk (nykyisellää suunniteltu aloitus H1/26)
:o: Kumppanin löytäminen ja sopimuksen koko (geopolitiikka vs. varovaisuus investoinneissa)

All-in-all a business case?

  1. Erinomainen turvallisuusprofiili
  2. Viisi r/r HR-MDS potilasta eteni kantasolusiirtoon ja kaksi odottaa siirtoa.
  3. Lue uudestaan kohdat 1. ja 2.
  4. Maailman tappavin syöpä – maailman parhaat tulokset (tähän asti)
  5. Markkinalla on tilaa myös kahdelle lääkkeelle

Ketjussa on ollut erinomaista ja vähemmän erinomaista pohdintaa, mutta kaikki ovat jotenkin vaikuttaneet ajatteluuni. Riskinä on tietenkin se, että perustan omat sijoituspäätökseni hetkelliseen hypetykseen tai negailuun. Olen koittanut pitää pääni kasassa ja palata takaisin olennaisen pariin. Salkussani Faron on ollut kevään ja kesän vahva hold, mutta erinomaisten ostopaikkojen takia olen päätynyt lisäilemään muutamia kertoja lyhyeen ja pitkään salkkuuni.

Syksy näyttänee suunnan!

113 tykkäystä