Eettiset kysymykset ovat vaikeita. En aivan tiedä miten kysymykseesi tulisi lähestyä loukkaamatta ketään. Etenkin kun mainitsit, että olet samassa veneessä. Olen pahoillani siitä! Uskoakseni olet itse paras henkilö vastaamaan tähän kysymykseen ja toivoisin, että jaat myös oman näkemyksesi (vaikka kantasi kirjoituksestasi on tulkittavissa).
BEXMAB:n osalta keskeistä lienee se, että hoidoilla saattaa päästä kantasolusiirtoon ja sitä kautta remissioon, jolloin kyse ei ainoastaan ole muutamasta lisäkuukaudesta. Sekään ei tietenkään ole tae tulevaisuudesta, mutta antaa tietenkin toivoa tulevasta. Missä menee rahoituksen raja? Kuukausi? Vuosi? Viisi vuotta? mOS13,4kk-mOS 6kk= ~7,4kk? 1/20 remissioon? 1/100 remissioon?
Olen myös ulkopuolisena seurannut haimasyöpä-tapausta, jossa elinaikaodote oli alle puoli vuotta, mutta erinäiset toimenpiteet ja sattuma pitkittivät poismenoa yli viiteen vuoteen. Ulkopuolisen silmin nämä viisi vuotta eivät olleet potilaan (elämänlaatu) tai läheisten kannalta (valtava jatkuva suru ja odottaminen) millään mittarilla positiivisia. He saattavat olla asiasta täysin erimieltä.
Viimeisimpien tulosten perusteella 55 % potilaista saavutti ≥50 %:n vähennyksen luuytimen blastisolujen määrästä (blastisolut ovat indikaattori riskille taudin etenemiselle akuuttiin myeloidiseen leukemiaan) - matalampi taso hidastaa sairauden etenemistä, parantaa ennustetta ja elämänlaatua. Suurin osa potilaista koki hematologisia parannuksia. Tätäkin asetelmaa voi peilata kemoterapian aiheuttamiin sivuvaikutuksiin ja sitä kautta pohtia onko tällaisen lääkkeen kehittäminen tai rahoittaminen sen arvoista. 4/20 oli viimeisimmän päivityksen mukaan siirtynyt kantasolusiirtoon (tai odottaa, koska kaikkia ei välttämättä voida hoitaa koska vaikeuksia löytää sopiva luovuttaja tai potilas on liian hauras).
Jenkeissä on toki erilaiset resurssit, mutta lääkkeen hinnoittelu on myös täysin eri tasolla. Tuon edellisen julkaisuni lopussa mainitsemani kirja avasi silmiäni hinnoitteluun, ja siihen miten eri tavalla asiat toimivat kahdella mantereella. Korvaisiko Suomessa julkinen terveydenhuolto - todennäköisesti. Korvaisiko MEDICARE jenkeissä - tuskin.
Käytännössä kysymys kiteytyy siihen, että miten rajalliset resurssit jaetaan oikein: kuinka paljon ollaan valmiita maksamaan kuukauden tai kahden lisäelämästä, jos se ei tuo merkittävää parannusta elämänlaatuun, ja mitä kaikkea jää silloin rahoittamatta?
Tässä kohtaa data ratkaisee, jos kliiniset tutkimukset osoittavat, että BEX esimerkiksi tuplaa vaikean syövän eliniän hyvällä elämänlaadulla, kyse ei enää ole pelkästään “muutamasta kuukaudesta kalliilla hinnalla”, vaan aidosti merkittävästä hoidosta. Tällaiset hoidot voivat olla oikeutettuja myös kalliin hinnan kanssa. Pitemmällä tähtäimellä kun patentit umpeutuvat (15-25 vuotta), niin lääkkeestä tulee geneerinen ja hinnat romahtavat.
Ymmärrän näkemyksesi lääkkeiden hinnoista, mutta samalla tavallaan tuen nykyjärjestelmää, sillä se ajaa aggressivisesti sekä isoja lääkeyhtiöitä, että lääkekehitysyhtiöitä keksimään uutta. Raha ratkaisee. Ihminen on luonnostaan ahne ja hedonistinen - siihen on syynsä miksi kommunismi ei toiminut.
Suomen kontekstissa taas, kuten sanoit, resurssit ovat rajatummat, ja arvioinnissa painotetaan usein kustannusvaikuttavuutta (kustannus per laatupainotteinen elinvuosi). Jos BEX osoittautuu tehokkaaksi nimenomaan tässä mielessä, sillä on paremmat mahdollisuudet saada hyväksyntä myös täällä. Jos tulokset jäävät vaatimattomiksi, on eettisesti ja taloudellisesti perusteltua kyseenalaistaa, kuinka pitkälle hoitoa kannattaa viedä.
Rahoituspäätökset eivät voi perustua toiveisiin vaan tutkittuun näyttöön.