Timelinesta:
Priority review tarvitaan nopeutettuun. Luultavasti vene ja Bex saisivat sellaisen, koska unmet need.
Off label käytöstä tosiaan on ollut puhe, mutta samassa yhteydessä on korostettu, että myös vene pettää ja potilaat tulisivat Bexille.
Hyvä todella miettiä tätä Bex faasi 3:n sotkemista. Jos lääkäri tietää ja uskoo, että tämä potilaani on sen verran hyväkuntoinen ja valmis sietämään enemmän haittavaikutuksia ja sairaalahoitoja, mutta myös todennäköisesti selviämään pitempään vene+aza-hoidossa, vaikka sitten off-label, kuin BEXMAB faasi 3:ssa azalla, voi olla vaikea eettinen valinta. Mutta, lääkäri ja potilas eivät tiedä, onko kyse Bex+aza vai Placebo+aza, jos faasi 3:ssa potilaat on kaksoissokkoutettu. Voisiko tämä tieto kuitenkin ohjata huonommassa kunnossa olevat potilaat nimenomaan BEXMAB faasi kolmeen, koska vene voisi kunnon huonontajana olla heille lisäriski? On myös mahdollista, että potilas saa paremman hoidon BEXMABissa. Riskien laskentaa…voi myös miettiä, että vaihdetaan hoitoa, jos ei toimi.
No kuvitellaan tilanne, että eivät tiedäkään, mitä hoitoa faasi 3:ssa potilas saa. Menee hyvin, ei toimenpiteitä. Mutta, on kumpi tahansa hoito, niin vähitellen vaste häviää tai ei tule alkuunkaan tai sitten mentiin luuydinsiirtoon, mutta sittenkin mahdollisesti vähintään vuosien kuluttua. Lääkäri miettii, että vaste häviää, mitä teen? Onhan aza+vene, kokeillaan sillä. Potilaan seuranta katkeaa BEXMABissa, koska kuolemaa eli OS-tulosta ei jäädä odottamaan. Paras vaste saatiin talteen dataan ja vasteen kesto, mutta ei elinaikaa.
Näissä drop outeissa olisi varmaankin syy siihen, miksi faasi 3 voi vaikuttaa otoskooltaan ylisuurelta (n=400) eli kyse ei ole tilastollisen voiman kikkailu suureksi vaan ihan oikea riski sen jäämisestä liian pieneksi. Aiempi 2x75 potilasta on varmaankin liian pieni. Voi silläkin jäljelle jäävällä määrällä saada sen alkuperäisen voimalaskennan merkittävän tuloksen, mutta noin suuri potilaskato altistaa poistumisharhalle, eikä potilasaineisto enää edusta välttämättä alkuperäistä aineistoa.
Tämä oletettu aza+vene off label mahdollisuus on jo ollut yhtä lailla olemassa nykyisten BEXMAB faasi 2 potilaiden aikana. Mielenkiintoista kuulla, mitä vaikutuksia on ollut seurantaan ja rekrytointiin. Näitä samoja asioita partnerit pyörittelevät nyt mielessään. Taas yksi aihe webcastiin 2.6.25.
P.S. Aiemmin ihmettelin, missä on vanhat webcastit nykyisin. Ne ovat InderesTv:n arkistossa👍🏼