Faron Pharmaceuticals - Innovatiivisia lääketieteen ratkaisuja

[Vino_Pino]

@JusaVaan

Kiitos vastauksesta ja artikkelilinkistä!
En oikein osaa sanoa suhdanteista ja niiden kehityksestä…todistusaineistoa kertyy vähä vähältä, ja se mikä tässä edelleen vaikuttaa varsinkin positiiviselta on r/r-tulokset. Vertailukalvo saatiin ainakin näyttämään vakuuttavalta. Painoarvoa vakuuttavuudelle antaa sen esittäjä (Zeidan). Minusta Zeidan puhui positiivisemmin, kuin viime kesänä. Toisaalta sellainenkin olo tuli, että hän puhuu tautia hoitavan hematologin näkökulmasta, eli kaikki lupaavalta vaikuttavat hoidot kannattaa tutkia kunnes selvyys saadaan. Tarkoitan, että sijoittaja katsoo asiaa ja omaa riskiään eri näkökulmasta kuin uusia hoitoja kaipaava lääkäri. Varmaan ymmärrät, mitä tarkoitan.
Potilasvalinnan merkitystä kontrolliryhmättömässä tutkimuksessa täällä usein otettu esiin. Ajatus syntyy, että ne 5 ensimmäistä ensilinjalaista olivat eri puusta veistettyjä, kuin 13 seuraavaa. Faronin tiedotteen mukaan kuitenkin minimaalisia muutoksia vasteisiin voi vielä tulla (tämä oli sanamuoto). Eihän se 28% ole huono, mutta olisihan se ollut kiva nähdä heittämällä olemassaolevan hoidon päihittävä luku, vaikka ei kai kukaan 80% jatkumista odottanut. Mutta ei voi olla ajattelematta, että mitä jos jatkossa/faasi 2:ssa potilasmateriaali on keskimäärin enemmän, kuin nämä 13 viimeisintä. No ei varmaan bexmarilimab ainakaan heikennä aza:n tehoa…
Itse nyt odottelen mielenkiinnolla, miten kommunikaatiossa FDA:n kanssa nyt nähdään faasi 3 mielekäs suunnitelma. Ei asiaa varmaan ole lyöty niin lukkoon, kun Faron asian viime kesän jälkeen esittänyt. Eihän suunnitelma valmiiksi pureskeltu faasi 3:a varten voi olla tuolloisen 5 hoidetun ensilinjan potilaan perusteella!
Kuten aiemmin sanoin, minusta ensilinjan potilaita tullaan tutkimaan faasi 2:ssa enemmän, ennekuin faasi 3 design ja varsinkin maksaja varmistuu.
Vai lähdetäänkö kuitenkin tekemään r/r- potilaille, jos se on FDA:lle ok…?

Tosiaan Zeidanilla ei ole sijoittajan riskiä, hän tosin on sijoittanut itsensä Faronin SABiin Daverin ja Kontron kanssa ja ovat sijoittaneet itsensä myös esittelemään tuloksia syöpähoitojen kärkitapahtumiin. Zeidan on saattanut todella monta lääkemolekyyliä MDS-hautaan, kuten hänen kalvossaan aiemmin ketjussa oli. Koputtaako viikatemies meemin mukaisesti seuraavaksi Bexin ovelle, ei ainakaan näytä siltä nyt. Venetoklaksi ainakin on vaarassa. Menestys AML:ssä voi suojata. Nämä kolme KOLlia varmasti asettavat sanansa ja attityydinsä hyvin varovaisesti perustuen aiempiin kokemuksiin, siinä mielessä voi turvallisemmin seurata heidän viestintäänsä kuin muiden. He vahtivat uskottavuuttaan yhtä tarkasti kuin sijoittajat rahojaan.

@Haukiranta

Mistä tämä tulee: " Eihän se 28% ole huono" Tuosta tulee mieleen maallikkolle että 72% ei saanut mitään hyötyä BEXistä. Kuitenkin faronin sivuilla tiedotteissa lukee seuraavaa:
" Vaiheen II BEXMAB-tiedot osoittivat, että relapsoitunutta MDS:ää sairastavien potilaiden arvioitu mediaani kokonaiselossaoloaika (mOS) oli noin 13,4 kuukautta verrattuna 5–6 kuukauteen, jota tyypillisesti odotetaan standardihoidossa."
" 44 %:lla beksmarilimabilla ja atsasitidiinilla hoidetuista r/r HR MDS -potilaista ja 72 %:lla beksmarilimabilla ja atsasitidiinilla hoidetuista etulinjan MDS-potilaista luuytimen blastimäärät vähenivät >50 %. Lisäksi 56 %:lla etulinjan potilaista luuytimen blastimäärät vähenivät 100 %."
Eikä tuolta Inderesin analyysistä pikavikaisulta mitään negatiivista löytynyt… Tavoite hinnan antaminen tällaiselle lääkekehitys yhtiölle on varmasti hankalaa. Tuo 3€ on liikaa (jos menee lääke kehitys pieleen) Jos taas onnistuu niin tuo 3€ on taas ihan päin honkia. Eli pitää miettiä riskejä molempiin suuntiin. Tosin jos ei veikkaa, niin ei voi voittaa

@JusaVaan varmaan vastaa, mitä tarkoitti, mutta ongelma on tossa CR eli täydellisessä vasteessa, jossa blastit putoavat tietyn rajan alle ja verisoluarvot kohoavat noisevat tietyn rajan yli, että se jättää kaikki muut vasteet huomiotta. Nekin, jotka liittyvät elinajan pidentymiseen. Eli kaikki positiivinen muutos, joka ei tiettyjä tavoitteita täytä. Siksi Zeidan on ottanut cCR:n käyttöön, johon on koottu kaikki vaikuttavin. ASCO-webcastissa esitti kalvon, jossa esitettiin noiden muidenkin vasteiden kuin CR:n yhteys elinaikaan eli cCR:n.

Esim. PR eli osittainen vaste kuuluu myös IWG2023 mukaan ashpublications.org/blood/article/141/17/2047/494297/Consensus-proposal-for-revised-International

raportoitaviin, koska sekin liittyy parempaan elinaikaan. Samoin HI eli veriarvojen paraneminen liittyy eliniän pitenemiseen em. linkin mukaan.

Yhdistetty CR eli cCR ei ota huomioon edes noita PR ja HI, vaikka nekin voivat olla merkittäviä. Siksi IWG2023 kokonaisvasteprosentti eli ORR on myös merkittävä, koska työryhmä on nimenomaan koonnut merkittävät vasteet siihen ja pudottanut vanhat, ei välttämättä niin merkitsevät, kuten mCR ja SD pois. Trialeja pitää tietysti verrata keskenään samoilla kriteereillä, ei ole mielekästä, että Faronin tuloksia tulkitaan näillä ja muita muilla.

Niinpä Faron tiedottaa, että ”As per the new IWG 2023 criteria, the composite CR (cCR) rate in frontline HR-MDS was 56%, while historically up to 20-25% can be expected with azacitidine alone”. On siinä kohtuullinen 2-3 x cCR-vasteprosentti. Kolme luentaa odottavaa potilasta voi vielä liikauttaa prosenttia johonkin suuntaan.