Haastattelu tältä päivältä:
28 tykkäystä
Minkälaista potentiaalia tällä lapulla nyt annin jälkeen on, jos tuollainen keskiverto partnerointi tai lisensointi tapahtuisi? Vai oliko se niin, ettei täällä sovi spekuloida lappujen euromääräisiä spekulatiivisia arvoja?
2 tykkäystä
Eihän tämän selkeämpää viestiä mahdollisille ostajille ja partnereille ole kuin tämä.Kyllä niissä on punnittu vaihtoehdot joka lähtöön ja ihme on jos ei kohta ala kunnolla kuulua tarjouksia.Nopeat syö hitaat ja hinta nousee koko ajan.
12 tykkäystä
Mielenkiintoiseksi tuossa tekee sen että lääke toimii myös muihin pöpöihin. Eli aihioita on mahdollisesti useita jatkossa. Toki Faronin kyky kaupallistaa on melkolailla nolla joten partnerin valinta on yhtä tärkeä kuin oman vaimon valinta. Fast-track ja erittäin suotuista tie testauksen osalta kuvaa hyvin lääkkeen tarvetta ja toisaalta lupaavuutta. Isoja onnistunisia tapahtunut.
9 tykkäystä
FDA palaute tuli silloin kun pitikin ellei jopa aiemmin, joten johto piti sanansa tässä. Hyvä.
Palaute oli sen suuntaista kun ajattelin, eli huomioiden bexmabin nykytila, FDA ei voinut todeta muuta kuin että ”lisää dataa tarvitaan”.
Suunnitelmanahan oli rikkoa jää r/r MDS:ssä, poimia tämä matalalla roikkuva hedelmä. Nyt sen suunnitelman eteen on asetettu vaatimus faasi 3 tutkimuksesta frontlinessä (hr MDS). FDA kannustaa, noh voi sen niinkin ilmaista. Ihailen johdon ja palstalaisten optimistisuutta.
Itse näen kyllä niin, että Faronin johto on tässä ottanut harha-askeleen puskiessaan r/r MDS potilaiden faasi 2 eteenpäin. Ollaan tuotettu kontrolliryhmätöntä dataa eikä se ole edistänyt päätavoitetta, bexin myyntiluvan saamista johonkin, mitenkään. Tämä sama FDA palaute olisi olennaisesti voitu saada jo aiemminkin.
Positiivista oli tuo FDAn kommentti ”…the size of such a frontline study may not have to be substantially larger than the proposed study in the r/r setting”. Voi olla tai voi olla olematta. Jää nähtäväksi. Tämä on hankala paikka koska mitä isompi otos, sitä prempi tilastollinen voima. Mahtaa harmittaa jos OR% ero jää merkityksettömäksi. CK:n mielestä mielummin isompi kuin pienempi. Maksaa toki, aikaa ja rahaa.
Tiedotteessa on hieman harhaanjohtavaa se, että tämän palautteen perusteella time-to-market olisi muka lyhyempi (”speeding up and increasing our sales forecast…). Ehkä pitkällä välillä sales forecast on isompi jos kaikki menee nappiin, mutta markkinoille pääsyn esteeksi asetettiin kuitenkin nyt ensin tämä phase 3. Eli hyvästit AA:lle suoraan r/r MDS:ssä.
Nyt on paljon kiinni siitä, millainen partneri tuohon phase 3 saadaan ja millä ehdoilla. Rahaa tarvitaan lisää. Näytöt nimenomaan frontline HR MDS potilailla on vasta 5 potilaan osalta. Riittääkö tämä mihin?
Kurssi reagoi mukavasti, se on iloinen asia. Itselleni tämä palaute lähinnä neutraalia, ellei negatiivisen puolelle kokonaisuutena. Tavallaan riskitaso nousi, koska nyt tulevaisuus lepää frontline HR MDS datan varassa, ja sitä on tähän asti tuotettu kovin vähän.
19 tykkäystä
Videolla ilmaistaan, että FDA myyntilupahakemuksen voisi mahdollisesti jättää jo Faasi2:n perusteella koskien relapsi-potilaita. Korjatkaa jos ymmärsin väärin.
4 tykkäystä
Tänne on taas tullut aika monta viestiä, jossa spekuloidaan että tämän fda uutisen perusteella ostajia on pian jonossa. Pitäisin kuitenkin jäitä hatussa ja odotukset maltillisina. Faron itse odottaa partneroinnin/myynnin tapahtuvan faasi kakkosen jälkeen, enkä usko että FDAn kommentit muuttavat asiaa mitenkään. Ja mitä tulisi faasi kolmosen itse toteuttamiseen, niin kevyempikin toteutus maksaa todennäköisesti 10-x00 miltsiä ja kalenteriaikaa kuluu aika pitkään. Tällä hetkellä rahaa on faasi kakkosen toteuttamiseen, eikä mihinkään muuhun.
13 tykkäystä
Kyllähän tiedotteessa mainitaan, että r/r MDS:n osalta nykyinen menossa oleva faasi 2 voi olla rekisteröintitutkimus eli voi johtaa myyntilupaan tuon indikaation osalta.
Hassua, että näet negatiivisena sen, että FDA ilmoittaa, ettei faasi 3:sta tarvita r/r MDS:n myyntilupaa varten. Muistaakseni aiemmin olit 100%:sti varma, että faasi 3 tarvitaan kontrolloituna r/r MDS:ään. FDA ei tätä enää näytä vaativan.
Lisäksi FDA itse ehdotti siirtymistä suoraan faasi 3:en ensimmäisen linjan HR- MDS:ssä. Sekin on positiivista. Tähän uuteen indikaation ei tarvitse tehdä faasi 1 eikä 2 ja lisäksi mainitsivat, että pieni populaatio riittää mikäli tulokset jatkuvat samalla tasolla. Kyllähän tuo aikataulua nopeuttaa, jos voi aloittaa suoraan ”loppusuoralta”.
26 tykkäystä
Siihen ei kukaan täällä pysty vastaamaan. Vaihtoehdot on monet, Juhokin on sanonut, että joko nyt otetaan paljon ja jatkossa vähemmän tai nyt vähän ja jatkossa enemmän. Firman myyntikin kai mahdollinen.
1 tykkäys
Minun mielestä ihan perusteltua odottaakin, koska nyt sille faasi 3 hahmottuu hintalappu, jolloin lääkeyhtiöt voi tehdä kannattavuuslaskennat. Lisäksi kun päästään kevyemmällä kaavalla, niin silloinhan partneroinnin hinta on korkeampi. Ja on sitä rahaa kyllä enemmän kuin vain faasi 2 toteuttaminen. Oon oikeastaan kaikessa eri mieltä mitä kirjoitit.
12 tykkäystä
Lontoon puolella on Sax kaivanut linkin jossa FDA selittää tuon Front Runner jutun,
mutta en jostain syystä saa sitä tähän kopsattua.
Eli mitä FR tarkoittaa.
2 tykkäystä
What is Project FrontRunner?
Project FrontRunner is an Oncology Center of Excellence (OCE) initiative to encourage drug sponsors to consider when it may be appropriate to first develop and seek approval of new cancer drugs for advanced or metastatic disease, in an earlier clinical setting rather than the usual approach to develop and seek approval of a new drug for treatment of patients who have received numerous prior lines of therapies or have exhausted available treatment options.
Designing trials that support initial approval in the earlier setting may provide the following advantages:
- Earlier access to new therapies: Initiating the clinical investigation of new therapies in an earlier treatment setting can provide more patients the opportunity to receive the investigational agent early enough in the disease course when disease-related factors do not preclude participation in the trial, and when the treatment has the potential to alter the course of the disease more effectively.
- Improved assessment of drug effects. There is greater opportunity to characterize the drug’s safety profile while avoiding the confounding effects of disease-related complications or sequelae of prior treatment.
- Elucidates drug effects of new therapies compared to established standard of care. Randomized controlled trials which are the gold standard in characterizing new drug safety and effectiveness are less challenging to conduct early in the course of advanced/metastatic disease (e.g., first or second line setting) due to larger patient numbers and identifiable effective treatments to compare the new drug to, factors which may lacking in a more advanced treatment setting.
- Potential to improve treatments in the frontline setting. With the increase in the number of approved cancer treatments, there is a need to continually optimize treatment strategies for newly diagnosed patients with metastatic disease. While treatments in the frontline setting for many diseases may provide improvements in survival, better treatment options either as add-ons to or replacements of current non-curative and often very toxic treatments.
What are Project FrontRunner Goals?
- Develop a framework for identifying candidate drugs that are appropriate to initially develop for the treatment of early metastatic disease (e.g., first or second line setting), taking into account clinical, scientific, regulatory, and operational considerations.
- Facilitate engagement with drug sponsors during drug development to develop and implement strategies to support approvals in early clinical setting.
- Engage and collaborate with internal and external stakeholders on related research, policy, and educational initiatives.
What is the Scope of Project FrontRunner?
The initial focus for Project FrontRunner is for drugs being developed for treatment in the advanced/metastatic setting, typically where treatment is not expected to be curative. In this setting, advancing new effective therapies has the greatest potential to significantly improve quantity and quality of patients’ lives.
Will FDA incorporate external stakeholder perspectives in Project FrontRunner related activities?
FDA continues to identify mechanisms to engage with stakeholders to understand the opportunities and potential challenges related to this drug development paradigm, through symposia and listening sessions, and through collaborative projects.
Will FDA require that sponsors follow the Project FrontRunner paradigm?
As is always the case, FDA provides recommendations to sponsors on the best approach to developing new drugs for the treatment of cancer. In the right context, the Project FrontRunner paradigm may be appropriate for sponsors to consider.
Could Project FrontRunner discourage sponsors from developing drugs in the more refractory settings?
FDA recognizes the need to address the unmet need for treatments for patients who have received many prior treatments, and this will remain a priority for the OCE. Use of expedited programs that support drug development programs that address an unmet need continues to be strongly encouraged. Project FrontRunner aims to improve the evidence base for cancer therapies by promoting trial designs and clinical development and regulatory approaches (e.g., accelerated approval pathway) that help generate data from gold standard randomized controlled trials to support the safe and effective use of cancer therapies for all patients.
3 tykkäystä
Tämä lainaus yllä oli ihan varmasti linjassa meidän kaikkien odotusten kanssa. Ei epäselvää.
Mitä tulee r/r MDS faasi 2 puskemiseen niin tämä on ollut hyvin selkeä keino lyhessä ajassa ja pienellä potilasjoukolla näyttää BEX:in teho. Turvallisuudesta ja tehosta oli MATINS. Kaikkiin MATINS kohortissa olleisiin syöpiin ei kuitenkaan pienen yhtiön resursseilla olisi voinut lähteä. R/R MDS on syöpä jossa tulokset on saatu kustannustehokokkaasti esiin. Tällä näytöllä on hyvä jatkaa frontline HR-MDS ja odottaa että edelliset näytöt tukevat rajallista phase 3 kokoa.
14 tykkäystä
Mites porukka näkee, voiko Faron nyt omilla rahoilla jatkaakin suoraan kolmosfaasiin tuon Frontrunnerin ajatuksilla, eli että
-omat nyt kerätyt rahat riittää
-saataisiinkin pienellä potilaskoolla hyväksyntä johonkin BEX+jne…
-partneri/ tie eteenpäin löytyy nopeasti
Kun/jos hyväksyntä johonkin saadaan, niin sitten helpottaa, lääkärit pääsee määräämään lääkettä ja vaikka vähän myöhemmin muihinkin sivuaviin syöpiin, ennenkuin noutaja tulee.
Näin potilaan ominaisuudessa, kiva jos tuo Frontrunner-ohjelma oikeasti aikaistaa ja keventää hyväksyntää, ja vois vaikka tulla elämää pidentävä lääke tästä, kun omaankaan tautiin parannusta ei ole tiedossa.
Tullut seurattua työn puolestakin näitä reilu 10v (ja omistettuakin) syöpäkehitysfirmoja jo ennenkuin itse jouduin tai pääsin tänne potilaaksi, toiseen ‘näkökulmaan’.
Pitkä ja kivinen (+kallis) tie on näillä kehitys/pikkufirmoilla, ja aina ei hyväkään lääke riitä, promoaminen on tosi kallista ja patenttiaikaa kuluu, tienestit jää pienemmäksi kuin piti ym.
Blockbusterit on viime vuosina ollut tiukassa, toivotaan että tästä olis siihenkin.
Toivon siis nopeata etenemistä ja kaupallistamista, ei mitään tyyliin Hamlet Pharman 25v tutkimusennätyksiä…!
36 tykkäystä
Olisi hauskaa olla kärpäsenä katossa azacitidinen omistajan Bristol Myers Squibbin kokouksissa. Tuosta alkuperäisestä Aza:sta taitaa olla jo geneerisiä lääkkeitäkin markkinoilla paljonkin.
Eihän pelkällä azalla tee välttämättä pian enää mitään, jos Bex + Aza saa ensilinjassa paremmat tulokset. Nythän Bex+Aza on saanut 80% CR vasteen ja Aza yksin taitaa olla jossain 10 - 18 % tienoilla.
Voisi jopa ajatella, että tuota kombinaatiota kannattaisi tutkia myös muissakin verisyövissä ensilinjassa.
Voipi olla, että jotkut ovat kiinnostuneita ostamaan Bexin pois markkinoilta. Toivottavasti hinta on myös kohdillaan.
20 tykkäystä
No olipas laimea kurssireaktio päivän mahtaviin uutisiin nähden. Markkina-arvo nyt 128me ja yhtiöllä alkaa olemaan melko selkeät ja jopa turvallisen oloiset stepit edessään. Mielestäni markkina-arvoa pitäisi olla jo helposti 2-3x
5 tykkäystä
Eikös silloin pitäisi ostaa lisää jos olet tuota mieltä? Itse tänään otin lisää 1.5 pinnasta vaikka osaketta oli ennestäänkin reilusti…
8 tykkäystä
Sama juttu ja erittäin merkittävää oli että vaihto oli jotain yli 5 x 3kk keskiarvo.
Sieltä ostettiin runsaasti löysää pelurisälää pois.
Joku tyhjätasku otti yli 80k lappuja kerralla.
8 tykkäystä
Tämä juuri. FDA antoi selkeät stepit. Heidän kanssa pelatessa pitää toimia täsmälleen kuten he haluavat, muuten tulee aina sanomista tai uudestaan tekemistä. ja sitä kautta viivästyy yms.
Hyvä juttu, että haettiin selvyyttä asioihin näinkin hyvissä ajoin. Kurssireaktiosta en osaa antaa arvioita, mutta fdan tiedot olivat itselle se tärkein asia tässä casessa. Mikäli tulokset pysyvät hyvinä, tästä tulee iso juttu.
6 tykkäystä