H1- presiksessä elokuussa oli jo maksasyöpä eli mukavasti tuloksia tulee. Nyt voi kyllä olla, että jollei tutkittuja ole enempää, ei lisää tuloksia saada ennen kuin rekrytään uusia potilaita ja näinhän tapahtuu. Hermoja vaan vaaditaan ja istumalihaksia. Tänään Kauppalehtikin ehti jo uutisoida, että hoidetuista 83 % oli elossa ja kontrolliryhmästä 29 %. Toivottavasti moni ei tuohon uutiseen ostanut. Korjasivat klo 11:04 uutisen. Menee helposti sekaisin eri tutkimusten faasit. Sitten kun tehdään sokkoutettu ja kontrolliryhmän (muu hoito/ei hoitoa) sisältävä trial ja jos saataisiin 83/29 % tulokset, voisi laittaa ainakin yhden numeron (1-9) nykyisen vitosen kurssin eteen. Mielelläni kyydissä olevana ja position jo ottaneena näen kurssin nousevan, mutta todellisuuteen perustuen.
Bex vaikuttaa 30-40 prosenttiin potilaista (DCR), joista 83 prosenttia on elossa kuuden kuukauden kuluttua. 83 prosenttia 30 prosentista on 25% ja 83 prosenttia 40 prosentista on 33%. Ja 28% potilaista, joihin Bex ei vaikuta (ei-DCR), ovat myös elossa kuuden kuukauden kuluttua. Onko Bexistä siis mitään hyötyä (25-33% vs. 28%) loppujen lopuksi näiden numeroiden valossa?
Marku on kuin hangon keksi tästä uudesta daattasta 
On muuten hyvät tulokset, aikalailla linjassa aiemman datan kanssa, mutta vaikka odottelin hyviä juttuja kaikesta niin en kyllä odottanut että rintasyöpä otettaisi mukaan. Tästä on hyvä lähteä eteenpäin ja onnea faronin tiimille ja kaikille mukana olleille.
Kuten aiemmin todettiin TAM kasvoi merkittävästi ja taas vastaavasti riski pienenee siitä että lääke ei ollenkaan toimisikaan, koska nyt on alan vaikutusvaltaisimmassa julkaisussa dataa jossa todetaan että “The efficacy and survival data are particularly compelling when you consider the late-stage, treatment-refractory disease patient population and inclusion of nonimmunogenic cold tumors in the trial”
Jos miettii että skenaariot on kellariin tai kuuhun niin kellarin todennäköisyys pieneni selvästi ja nyt sitten jengi laskemaan kuurakettien ballistisia kiertoratoja (tai siis niitä oikeiden firmojen valuaatioissa käytettäviä kaavoja)
Markku antoi myös mielestäni vihreää valoa partneroinnille, mutta ei vielä tässä vaiheessa.
Laitetaan tähän samalla muistiinpanot muuten eilisestäkin presiksestä:
“”On a scale from 1 to 10 where 10 is happiest you have ever been, where are you when releasing tomorrows data?” Markku:“9
Faron ei tule rajoittamaan partnerien määrää (eli antamaan eksklusiivisuuksia), koska näkevät että tätä lääkettä pitäisi saada kaikkien ja ei olisi oikein että vain tietty rajattu joukko saisi lääkettä.
Näkevät että sopiva määrä partnereiden määrän esim 3-4 isoa pelaajaa.
Esmo abstraktin pohjalta on jo moni kansainvälinen firma ottanut yhteyttä ja osoittanut kiinnostuksensa. Tää esmo presis on juuri niitä juttuja jotka antavat neuvotteluvoimaa heille kun voivat sanoa yhdelle immunoterapia big pharmalle että tuolla on 5 jonossa teidän takana.
NSLCL 1st line pd1 combination tehdään dose escalaationa St. Antonion (texas) kanssa eli iso hyvä site takana, jonka kanssa heillä on muutenkin ollut yhteistyötä eli jouhevasti rullaa.
Neo-adjuvantti tutkimus tulee sisältämään myös kolorektaali-kohortin
Ja vielä tosiaan ensi viikolla webinaari jossa avaavat vielä tarkemmin tämän kaiken merkitystä.
Tämänpäiväisen perusteella voi todeta, että Markku innostui mutta markkina ei. Sinänsä erikoista, että Faron on tällä viikolla ollut esillä ennennäkemättömän paljon mutta kurssi on silti alempana kuin pari viikkoa sitten.
Sinänsä kaikki toki näyttää hyvältä ja tulokset ovat entiseen tapaan lupaavia, mutta näen taivaalla muitakin kuin vain hopeareunaisia pilviä. Faron näyttää pelaavan isoilla panoksilla.
Kerrotko lisää noista muista kuin hopeareunoista?
Mielelläni. Ne liittyvät yksinomaan myöhäiseen partneroitumiseen liittyviin riskeihin, joista täälläkin on ollut paljon puhetta. Ei sen kummempaan.
Täällä ainakin luotto yrityksen johtoon, että tekevät parhaan mahdollisen diilin, kun aika on kypsä. Niinkuin Markku sanoi nyt eletään parasta arvon nousun aikaa…
Kääntäen logiikkasi tarkoittaisi seuraavaa:
60-70% potilaista ei vastaa Bex:iin, heistä 28% on elossa 6kk jälkeen.
=> 0.6 * 0.28 = ~17%
ja 0.7 * 0.28 = ~20%
83% vastaa Bexiin ja on elossa 6kk jälkeen.
=> 17 - 20% vs 83%
Uskoakseni pyrit vertailemaan omenoita keskenään, mutta mukaan lipsahti epähuomiossa myös yksi omenan näköinen banaani.
Sijoittajana minua kiinnostaa erityisesti nämä kaksi asiaa.
-
Miten paljon jo julkaistuista Matins II tutkimusten tuloksista voidaan vetää johtopäätöksiä tehon ja turvallisuuden puolesta? Käsittääkseni mitään vakavia haittavaikutuksia ei ole toistaiseksi havaittu ja lääkkeen teho on jo voitu todistaa 6kk. seurantajaksolla. On siis pidennetty vasteen saaneiden potilaiden elinikää ja jopa ihmishenkiä voidaan säästää?
-
Mikä voisi estää lääkkeen markkinoille pääsyn? Mikä voisi olla niin merkittävä haittavaikutus, joka siis ilmenisi yllättäen faasi 3 tutkimuksissa? Markkinoilla ajattelisi olevan iso halu saada mikä tahansa uusi syöpälääke ulos, jos sillä saavutetaan edes jonkinlainen hoitovaste.
Ensimmäisen laskelmani saa kyseenalaistaa. En ole siitä itsekään varma.
Tehdään uusi laskelma. Mukana edelleen viisi parasta kohorttia, joissa Markku on kertonut olleen mukanana 10 potilasta kussakin:
melanoma (30%) → DCR 3 potilasta ja non-DCR 7 potilasta
gastric cancer (30%) → DCR 3 ja non-DCR 7
cholangiocarcinoma (30%) → DCR 3 ja non-DCR 7
hepatocellular carcinoma (40%) → DCR 4 ja non-DCR 6
breast cancer (40%) → DCR 4 ja non-DCR 6
DCR-ryhmän koko näistä yhteensä 3+3+3+4+4=17, heistä elossa 6 kk:n jälkeen 83% eli 14 potilasta.
Non-DCR-ryhmän koko näistä yhteensä 7+7+7+6+6=33, heistä elossa 6 kk:n jälkeen 29% eli 10 potilasta.
Yhteensä tästä Bexiä saaneesta 50 hengen ryhmästä elossa oli 6 kk:n jälkeen siis 14+10=24 potilasta eli 48%.
Emme voi tietää mikä olisi ollut eloonjäämisprosentti koko joukolla, jos kukaan heistä ei olisi saanut Bexiä mutta voinemme olettaa(?), että se olisi ollut tuo sama 29% mikä se oli non-DCR-porukalla (mahdollisesti kuitenkin suurempi koska non-DCR-porukka lienee huonompikuntoista, kun heihin ei mikään enää tehoa?).
Lopputuloksena jos tehtäisiin uusi koe, jossa mukana olisi placeboryhmä ja Bex toimisi samalla teholla, Bexiä saavista olisi siis elossa 6 kk jälkeen 48% ja placeboryhmäläisistä (joille ei annettaisi Bexiä vaan lumelääkettä) olisi elossa oli 29%. Vaikuttaako tämä laskelma oikealta?
Uskon kyllä Faroniin, Markkuun ja Bexiin jos/kun he pitävät tuloksia merkittävinä. Haluan vain vielä saada tolkun ja varmuuden näistä numeroista, jotta voin jatkaa onnellista osakkeenomistajan elämääni haaveillen kurssin kymmenkertaistumisesta
Tehon suhteen yksittäisten syöpätyyppien osalta 10 potilaassa sattuma voi heiluttaa tehotuloksia yllättävän paljon. Kun pannaan kaikki potilaat yhteen, näyttää paremmalta jo!
Markun mukaan tutkimuksesta tehdään alaryhmäanalyysit, jotta nähdään tarkemmin, kelle toimii. En tiedä onko diagnostiikkayhteistyötä Clever-1-reseptorin esiintymisen suhteen vielä ollenkaan mukana Matins-potilaissa. Siinä lisäpotentiaali. Faronhan lähti tässä upporikas/rutiköyhä linjalla, kun hoidon kohteena oli ns. maailmanlopun tapaukset eli kaikki keinot olivat loppuneet auttaa. Näistä voisi päätellä, että hoidon tulokset olisivat vielä paremmat, kun päästään jatkossa aiemmin hoitamaan.
Syöpälääkkeiden suhteen lienee sivuvaikutusten sietämisessä katto aika korkealla. Nykyisin käytössä olevilla vuosikymmeniä sitten kehitetyillä sytostaateillahan joskus lähes tapetaan potilas, kun hajotetaan hänen solujen DNA:ta, koska pahis-solut halutaan hajottaa, mutta lääke ei tiedä kuka on hyvis ja kuka pahis. Lopulta anemian, verihiutalepulan tai valkosoluvajeen vuoksi tankataan luovuttajien soluja tai annetaan suoneen laajakirjoiset antibiootit. Lisäksi perimävaurioiden vuoksi voi tulla uusia syöpiä, kudosvaurioista sydänongelmia jne.
Bex vaikuttaa vähän liiankin mamolta, kun juuri mitään dramaattista sivuvaikutusta ei ollut. Ehkä jokin maksan ei-hallittavissa oleva tulehdus voisi olla ongelma. Siihenkään päin ei ollut viitteitä.
Hyvin laskettu auki, mutta tämä DCR-lähestymistapa vaatii vähän himmaamista, että voisi vetää lopullisia johtopäätelmiä. Mielenkiinnolla odotan, mitä eilen julkaistun artikkelin abstraktin varsinaisessa tekstissä pohditaan, saa nähdä milloin tulee.Siinä kun on puolueettomat kliinikot olleet hyväksymässä tekstin ilman Faron-laseja. Tiistaina kuullaan ehkä taas lisää.
Kiitos Wittelsbach_Diamond hyvästä pohdinnasta. Haluaisin vielä lisätä yhden näkökulman. Pitää muistaa että Bexiä annettiin yhteensä 10 eri syöpätyypin potilaille. Niistä on sitten jälkikäteen poimittu nämä 5 jonka perusteella laskit näitä todennäköisyyksiä. Jos huomio nämä kaikki 10 Bexiä saaneet tämä teholaskelma laimenee entisestään.
Nyt kyseinen tutkimus oli ennalta määritelty tehtäväksi näin ja tältä osin varmaan oikein että jälkikäteen ”valitaan” mitkä tulokset käytetään laskennassa. Mutta kun tehdään faasi 3 iso potilastutkimus pitää ennalta määrittää tavoitteet eli tarkasti mitä mitataan ja miten teho aiotaan osoittaa. Eli niitä ei voi jälkikäteen muuttaa ja valita vain osa datasta. Tätä jälkimmäistä kutsutaan ns. data-mining ja sillä ei lääkelupia saada. Harmillisen usein tosin sillä hujataan piensijoittajia uusille rahoituskierroksille.
Eli Bex:in syvädatassa (meillä ei käytössä muu kuin pintaraapaisu) on takuulla tehoon liittyvä epävarmuus/ongelma. Jos ei olisi ongelma olisivat isot lääkefirmat takuulla maksaneet niin monta miljardia tästä jo mennen tullen että ei tj tarvitsisi vakuutella että ”nyt ei ole oikea aika lisensoida”. Eli tällä hetkellä ei todennäköisyydet oli Bex:in puolella.
Lisään vielä että faasi 3 pitää myös voittaa placebo-ryhmä. Tilastollisesti myös placebo menestyy paremmin kuin hoitamattomat joten tämä syö myös lääkeaineiden ”tehoa” tai siis vaikeuttaa tehon osoitusta. Olisi ollut mielenkiintoista nähdä lumelääkeryhmiä vs nyt esitetyt tulokset. Pelkään että ei olisi hyvää tiedossa.
Ohhoh, aika kovia väitteitä. Itse en todellakaan ole alan asiantuntija mutta jos näihin lääketutkimuksiin kuuluu väittämäsi tulosten pimittäminen/muuttaminen myönteisemmäksi ja piensijoittajien huijaaminen, en enää koskaan sijoita yhteenkään lääkeyhtiöön.
Jotenkin vaan silti kuulostaa liian hurjalta…
Markku on aina sanonut että faktoilla mennään.Jos annetaan väärä kuva tuloksista tai muunnellaan totuutta, niin valheella on lyhyet jäljet.Eli Faron antaa vain oikeaa tietoa johon voi luottaa.
Näin olen itsekin uskonut mutta @Taikuri1 tuossa nyt aika suoraan väittää, että näin Faron toimii…
Onko kellään mitään tietoa verrokkiyhtiöistä ja niiden arvostuksesta? Onko vastaavassa kehitysvaiheessa olevia syöpälääkekehitysyhtiöitä yleensä arvostettu tähän Faronin nykyiseen noin 250 Meur. markkina-arvoon? Voiko tällaista vertailua edes tehdä, kun jokainen lääke on oma tapauksensa?
Me emme voi tietää mitä neuvotteluja mahdollisista lisensoinneista on jo tehty, sehän on yrityssalaisuuden piirissä olevaa asiaa. Pitääkö meidän edes olla pettyneitä tässä vaiheessa? Kuuluuko lisensoinnit automaattisesti tehdä faasi 1 tai faasi 2 aikana, vai voidaanko odottaa pitemmälle? Mikään ei minun mielestäni viittaa siihen, että bexissä olisi lääkkeenä jotain vikaa. Täytyy muistaa, että toimintamekanismi on täysin uusi eikä meillä siten ole muuta kuin ”uutta” tai ”mullistavaa” dataa.
Tässä mielessä kuulostaa ihan järkevältä odottaa lisää tutkimustuloksia, kun kerran yhtiö itse uskoo lääkkeen olevan paljon potentiaalisempi, kuin nykyiset tulokset vielä antavat ymmärtää. Eihän esimerkiksi yhdistelmähoidoista nykyisten käytössä olevien immuno-ontologisten syöpälääkkeiden kanssa ole vielä mitään tietoa, muuta kuin se että yhtiö itse näkee tässä ison mahdollisuuden.