Faron Pharmaceuticals - Innovatiivisia lääketieteen ratkaisuja

[finito]

Markkuhan tuolla videolla avaa tilannetta aika paljon. Eli Faron valmistautuu nyt partnerointiin, perustuen MDS-syöpään tai todennäköisemmin ehkä kaikkiin verisyöpiin (oma arvio), ja kun partnerilta saadaan varoja niin voidaan edistää Bexcomboa, ja sen perusteella arvatakseni lopulta koko firma sitten myydään jollekin PD-1-blokkerin valmistajalle.

Pelimerkit tähän ensimmäiseen partnerointiin jaetaan ASH:ssa, ja tulokset varmaan tosiaan kuulemme maanantai-aamuun mennessä. Mahdollisesti partnerointi tosin viimeistellään vasta seuraavan helmikuisen data readoutin jälkeen. Faronilla on kuitenkin kiire saada Bexcombo etenemään, joten en usko että tuon enempää viivyttelevät.

Nythän on vasta julkaistu kesäkuinen abstrakti, jonka perusteella posteri on hyväksytty esitettäväksi. Itse posteri on voitu viimeistellä rauhassa viime aikoina, mitään postit-lappuja ei varmastikaan tarvitse olla mukana, vaan posteri on varmastikin alun perin tehty uusien datojen päälle.

[Vino_Pino]

Näin on, abstraktilla saadaan lupa esittää posteri. Posteri voi olla sisällöltään eri kuin alkuperäinen abstrakti, dataa voi lisätä. Viimeisin read out on 5.10.23 ja abstraktissa lukee, että sen data on 25.7.23 eli hyvissä ajoin on pitänyt lähettää. Saattaa olla, että itse posteri on tosiaan vasta printattu…kankaalle kai nykyisin, sen voi rullata mukaan.
Alla lukee varmasti
”Mika Kontro, Encouraging Efficacy, 2023, oil on canvas, 203 x 120 cm.”

Faron julkaisi tiedotteen, jossa oli linkki posteriin BEXMABin osalta EHA Meetingista kesäkuulta 9.6.23, samana päivänä kuin meeting alkoi New biomarker data from BEXMAB study at EHA2023. Posteri oli julkaistu jo 31.5.23 eli pari viikkoa ennen. Nyt ei sitä tullut, toivottavasti data on yhä encouraging. See you on Monday morning!

Markku viimeksi sanoi, että joutuvat ehkä tekemään AML:n osalta erikseen nyt MDS osalta alkavan kahden eri annoksen testailun. Kaksi annosta, joista valitaan parempi ja sillä mennään pivotaaleihin saakka. Se voisi olla siis eri annos kuin MDS:ssä. Voi olla, että kohta odotetaan sitä…jos sekin kuuluu Juhon toteamaan big pharman toiveeseen ”a bit more data”.

Veikkaisin minäkin, että JOS BEXMAB-data on hyvää, joko nyt tai faasi 2 jälkeen/aikana in licensing- diili etappiehtoineen koskien verisyöpiä. Etumaksulla, joka on sen muutama kymppimilli, voidaan tehdä BEXCOMBO faasi 2 aloitus. Yhä kummastuttaa, että PD-1 yhtiöt eivät työnnä rahaa ja itseään BEXCOMBOon…Meneekö sen menestyessä koko firma (josta vähennetään verisyöpädiili) vai jälleen etappimaksut ehtoineen, veikkaan fifty-sixty. Traumakinekin uskoakseni myydään erikseen, jos se menestyy nyt trialissa.

Onko vielä
”Bex myydään vain kerran ja Traumakine, Haematokine erikseen” tai

”Faron myydään nahkoineen”-puolueen jäseniä?

[finito]

Eikös Juho sanonut siinä rennossa haastattelussa että kyllä ne sitten koko firman ottavat? Ainoa vaihtoehto nähdäkseni olisi, että traumakine tai haematokine myytäisiin erikseen ennen kuin firma ostetaan pois, mutta pitäisin tätä epätodennäköisenä ja Faronin kannalta myös riskipitoisena.

[micoat]

Niinhän se haastattelussa tuumasi. Olen tulkinnut että myynti on se mihin loppujen lopuksi päädytään, mutta siinä välissä tulee olemaan partneroituminen todennäköistä. Mikä nyt eniten omistaja-arvoa tuottaa ja se muistaen ettei pikavoittoja haeta.

[Kulkuri]

Mixei jos TARPEEKSI hynää tiskiin tulee.

Pari jaardia tai yli.

[Vino_Pino]

Kuinka päästään Faronin nykyiseltä 250 MEUR tasolta tarpeeksi ylöspäin, että koko firma olisi myynnissä?

Lasketaan kaskadi steppejä eteenpäin, joista jokainen nostaa firman arvoa, kukin voi laskea, missä vaiheessa haluaa katkaista tai jättää jotakin pois ja milloin myydä firman/osuutensa pois. Seurantalistana tai voisi olla hauskakin. Täydennyksiä listaan voi antaa.

Traumakine faasi 1/2 alkaa (tutkija ilmoitti jo alkavan, Inden mukaan 2024 alussa, ClinicalTrials mukaan 1.12.23)

BEXMAB -data vakuuttaa ASHissä

BEXMAB faasi 2 ilmoitetaan alkaneeksi MDS-HMA, jatkossa myös MDS, r/r AML, AML

FDA antaa myös MDS:ään Orphan statuksen

EMA antaa AML ja MDS:ään Orphanin

FDA antaa Fast Track-statuksen Bexille

EMA antaa nopeutetun arvioinnin luvan

FDA antaa Breakthrough/Accelerated approval-statuksen Bexille

Traumakinen faasi 1/2 CAR T-trial vakuuttaa (read out nopea!)

Traumakinen faasi 3 CAR T-trial vakuuttaa

Traumakine lisensoidaan/myydään

Haematokine myydään

BEXCOMBO faasi 2 alkaa pään- ja kaulan syövissä

BEXMAB HMA-MDS faasi 2 tulokset vakuuttavat, sitten MDS

BEXMAB HMA-MDS pivotal faasi alkaa, sitten MDS

BEXMAB r/AML faasi 2 tulokset vakuuttavat, sitten AML

BEXMAB HMA-MDS pivotal faasi vakuuttaa, sitten MDS

BEXMAB r/r AML pivotal alkaa, sitten AML

BEXMAB r/r AML pivotal vakuuttaa, sitten AML

CMML seuraa BEXMABissa, useita steppejä

BEXCOMBO faasi 2 alkaa vakuuttaa pään- ja kaulan syövissä

BEXCOMBO faasi 2 alkaa keuhkosyövässä

BEXCOMBO faasi 2 alkaa vakuuttaa keuhkosyövässä, sama toistetaan melanooma jne. eri syövissä 6x?

FDA, sitten EMA antaa BLA-myyntiluvan HMA-MDS, sitten MDS eli 4x

FDA, sitten EMA antaa BLA-myyntiluvan r/rAML, sitten AML eli 4x

Bex lisensoidaan verisyöpiin 2-4x

MATINS faasi 3 alkaa

Bex saa lopullisen myyntiluvan FDA, EMA ja lisensoidaan ensin HMA-, sitten ensilinjan MDS-käyttöaiheella eli 4x

Bex saa lopullisen myyntiluvan FDA, EMA ja lisensoidaan ensin r/r-, sitten ensilinjan AML-käyttöaiheella eli 4x

CLEVER-1 positiiviset t-solulymfoomat ja b-solulymfoomat seuraavat testiputkessa, useita faasi yms. steppejä

BEXCOMBO BLA syöpätyyppi kerrallaan, useita steppejä 6x?

BEXCOMBO lopullinen myyntilupa käyttöaihe kerrallaan, useita steppejä 6x?

BEXCOMBO lisensointi useisiin syöpiin 6x?

MATINS faasi 3 vakuuttaa

Bex saa BLA-myyntiluvan MATINS-aiheella, sitten lopullisen

Bex lisensoidaan MATINS-loppuvaiheen syöpien käyttöaiheella

Bex aletaan yhdistellä sytostaatteihin, sädehoitoon, muihinkin immunolääkkeisiin kuin PD-1, lupia tulee, useita steppejä

Bex aletaan tutkia kaikissa muissakin kylmissä syövissä, menestyy ja lupia tulee, useita steppejä, maine kylmien syöpien yleislisälääkkeenä, jolla ei ole juuri haittavaikutuksia

Faron myydään

Lasketaan melkein vakavasti 50-60 steppiä ns. Dream Cascade Fountain (DCF) -mallilla , joka tunnetaan myös Dazzling Cash Flood (sekin sattumalta DCF)- mallina :

Sovitaan kohtuuden vuoksi noista stepeistä toteutuviksi vain 30. Järjestystä voi muuttaa, koska absoluuttinen arvo nousee alemmas mentäessä. Jos jokaisessa tulisi 15 % nousu edelliseen kurssiin, (todellisuudessa joissakin voisi tulla 100 % ja joissakin 0), lisäksi jonkin vaiheen mennessä pieleen, menisi kaikki siihen kytkeytyvät pieleen ennen uudelleen käynnistystä tai lopullisesti ja tulisi osin vähennyslasku) nousisi 250 MEUR x 1,15 ^30= 16,5 MRDEUR. Herättäkää, kun tämä on tapahtunut, niin varailen Kämpin Mannerheim-sviittiä (nyyttärit).

[Pirunnaapuri]

Tätä step-by-step kehityskulkua ja omistusten arvon hidasta nousua pelkään. Voi olla vaikea pitää kaikista lapuista kiinni kun niiden arvo on 2x, 3x tai 4x nykyhinnasta. Olisi paljon helpompi jos napataan kerralla 10x hinnalla firma myyntiin, mutta viime aikainen kehityskulku on omassa mielessä alkanut vaikuttaa siltä ettei niin tule tapahtumaan.

Sinänsä hauska, etten oikeastaan pelkää koko omistuksen menetystä

[micoat]

Olisi itselleni aikamoinen pettymys jos 10x hinnalla menisi nopeasti, jäisi vaan ikävä mitä jos kaivelemaan takaraivoon.

[Donkey]

Ihan mahdollinen tulevaisuus. Pois lukien firman myyminen. Löytyyhän maailmasta osaamista ja nuoria tutkijoita joita voidaan palkata kehittämään uusia lääkeaihioita.

[Mestarihiihtaja]

Kyllä mulle 10x kelpaisi oikein hyvin. Sehän tarkoittaisi firman myyntiä 2,7 miljardilla. Tietysti suurempikin kerroin olisi enemmän kuin tervetullut, mutta sen verran riskinen ala on kyseessä, ettei tuollaiseen voittoon oikein voisi pettynyt olla.

[Retired]

Kyllä 2,7 miljardia on siinä mielessä vähän, että onnistuessaan se voisi olla helposti bex:n vuosimyynti ja patenttiakin on jäljellä 10+ vuotta.Tuolla joskus aikaisemmin jo tuulipukulogiikalla googlailin/laskeskelin, että jos maailmassa vuosittain syöpään kuolee 10-12 milj ihmistä, eli eivät siis ilmeisesti hyödy nykyisistä hoidoista. Jos Bex:n käyttäjiksi ohjautuisi heistä 1% eli noin 100 000 potilasta ja hoitosyklin hinta olisi vaikka 25000:-, niin siitä tulee jo se 2,5 miljardia. Toki tuo summa ei kulujen jälkeen ole suoraan firman kassaan, mutta kertoo potentiaalista. Minun fantasiassani kauppahinta voisi olla ± 10 miljardia jos Bex myisi patentin voimassaoloaikana vaikkapa 50 miljardia. Nyt kun Matins raportti on osoittanut lääkkeen turvallisuuden ja jonkinasteisen tehon myöhäisvaiheen syövissä, niin kukapa lääkäri ei haluaisi potilaan kanssa kokeilla vielä yhtä mahdollisuutta, mistä tullaan siihen, että eettisesti lääke olisi mielestäni saatava markkinoille asap ilman viranomaisbyrokratiaa.

[Kulkuri]

Osakevaihto, edes osittainen, jonkin ison pajan kanssa ainakin hidastaisi verottajien saalista.

[Vino_Pino]

Edellinen päivitys 5.10.23 tilanne

· Bexmarilimab produces a 50% remission rate in doublet dose cohorts (11 out of 22 patients)
· Eight of the 11 patients are Complete Responders (CR) or CR with incomplete blood recovery (CRi)
· Highest overall response rate (ORR) of 80% observed in prior HMA-failure MDS group (4 out of 5 patients)

The updated data are consistent with the high objective response rate observed in the previous results. The most recent data includes read outs from a total of 22 patients (r/r AML with 12 patients, MDS frontline and MDS HMA-failed patients with five patients each) who have completed at least two or more treatment cycles. Eight of 11 patients achieved complete remission in the bone marrow with or without blood count recovery.
The highest single indication-specific ORR was observed among HMA-failed MDS patients (4 out of 5 patients; 80%). The combined study ORR continues to be high (11 out of 22 patients; 50%) across all patient groups having received two or more treatment cycles in the doublet. In most patients (75%), blast reduction was observed. A total of 29 patients have been recruited into the doublet cohort as of October 5, 2023.

Uusi päivitys 11.12.23

https://otp.tools.investis.com/clients/uk/faron2/rns/regulatory-story.aspx?cid=2223&newsid=1741052

Significant overall Response Rate (ORR) achieved in both HR-MDS (5/5) and HMA-failed MDS (5/5) patients
The vast majority of responses are deep and durable with 7/10 MDS patients achieving CR/mCR and one additional patient transferred to stem cell transplantation

Significant overall response rate observed in both previously HMA-failed (5 out of 5) and higher-risk MDS patient (5 out of 5) populations
· Observed responses were primarily deep and durable with 7/10 MDS patients achieving CR/mCR, and two demonstrating PR, out of which one moved on to receive a stem cell transplantation and one hematological improvement without remission (HI-P)
· The majority of higher-risk MDS patients were also TP53 mutated, typically associated with poor responsiveness to standard therapy, however all of them achieved CR/mCR upon receiving the treatment
· Clinical activity with 13/28 (48%) objective responses observed across all the indications, including r/r AML, and dose levels tested
· The combination of bexmarilimab and azacitidine remains well tolerated with immune-related adverse events observed at higher dose levels
· Clever-1 target engagement was confirmed in the bone marrow of treated patients together with an increased antigen presentation capacity and increased numbers of CD8 T and NK cells in patients

@Vino_Pino

BEXMAB -data vakuuttaa ASHissä

tick in the box

Vauhti kiihtyy. Faron ei kuitenkaan ole ainoa Turun lahja maailmalle.

Matti ja Teppo-Vauhti kiihtyy

[Pirunnaapuri]

Eli MDS etenee lähes täydellisesti mutta AML ei ole edennyt ollenkaan. Miksi moinen?

Onko AML potilaat tyypillisesti huonommassa kunnossa ja heidän oma puolustus on niin heikko, ettei BEX enää sitä herätä syöpää vastaan?

Jos näin niin homma korjaantuu kun BEX päästään antamaan aikaisemmassa vaiheessa.

[Vino_Pino]

Kesällä alkoi selvitä, että MDS saattaisi olla ”se juttu”. Ovat ilmoittaneet, että faasi 2 tehdään myös sillä ainoastaan ensin. R/r AML:ssä vasteet Bexille eivät olleet niin hyviä. Miksi näin on, on selvityksen alla. Tutkivat varmaan eri AML-tyyppejä, joita on ainakin 14, kuten ketjussa on todettu. Joissakin toiminee. Lisäksi näiden potilaiden immuniteetti voi olla sytostaateilla löyty maahan, joten immunostimulaatio ei toimi. Joutuvat varmaan aloittamaan tuoreiden AML:ien hoidolla, mutta niiden suhteen vaatii pitemmän ajan seurannan todistaa, että vaste johtuisi Bexistä eikä venetoklaksista tai Azasta.

Jää yritetään murtaa nyt MDS:llä ensin. Taloudellisesti ei niin valtava alue, mutta Bexin molekyylinä, rahoituksen ja syöpälääkefirmana vakavasti ottamisen kannalta hyvin tärkeä steppi.

[Donkey]

Tuossa vielä viimeisimmät tulokset suomeksi:

Faron Pharmaceuticalsin uusimmat testitulokset julkistettiin maailman...

[Vino_Pino]

MDS:n hoidossa kilpaileva, nosto tuli aiemmin Duodecimin MDS:n uudet hoidot-alaotsikosta.

@Vino_Pino

Sijoittajalle seurattavaksi nostetaan sen sijaan sabatolimabi, TIM-3-estäjä, FDA:n fast track status jo pari vuotta, faasi 2 menossa STIMULUS MDS-US, sillä myös magrokombo aiemmin hoidossa epäonnistuneisiinkin tapauksiin. Faasi 3 STIMULUS MDS2 on ollut CT:ssä vuodesta 2020, nyt ”Active, not recruiting”. Faronillakin varmaan seurataan jännityksellä, miten käy ja toivotaan…no parasta tietenkin🙃

MDS2:een on viime vuosina päivitetty vain osoitteita eli pysähtynyt.

Nyt tuli tuloksia MDS1, heillä siis aiemmin hoitamattomat = helpommat MDS:t.

”Sabatolimab plus hypomethylating agents in previously untreated patients with higher-risk myelodysplastic syndromes (STIMULUS-MDS1): a randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 2 trial”

Sabatolimab plus hypomethylating agents in previously untreated patients with...

”The addition of sabatolimab to hypomethylating agents in this study did not result in a significant improvement in complete response rates or progression-free survival. Sabatolimab had a manageable safety in most patients with higher-risk myelodysplastic syndromes. A randomised phase 3 trial is ongoing to assess the potential benefit of sabatolimab plus azacitidine on overall survival in this setting.

Funding: Novartis Pharmaceuticals.”

Turvallisuuskaan ei ole ainakaan parempi kuin Bexillä. ”There was one treatment-related death in the sabatolimab group due to pneumonitis.”

Vituralleen meni tuokin toistaiseksi magrolimabin jatkoksi. Katseet kääntyvät taas Bexiinkin.

[Antti_Siltanen]

Faronin Markku tosiaan tänään esittämässä yhtiöillassa. Huomaattehan hieman muuttuneen aikataulun, eli 16:25 aloitetaan. Kysymyksiä voi lähettää tuolta linkin kautta vaikka jo etukäteen.

Health Technology & Pharmaceutical Developer Night | Monday, Dec. 11 at...

[Rushimato]

Tässä alkaa olla relevanttia miettiä jo FDA-myyntilupaa. Tää alkaa olla kysymys että koska sitä haetaan, eikä että voikohan sitä hakea. 100% vaste-% on niin hurja!

Phase 2 voikin muuttua todella nopeaksi hommasi jos sieltä tulee edes lähelle samaa tasoa vasteita. Katseet kovana iltaan jos tulee swimmer-plot taas ja erittely että missä on ne uudet potilaat.

@Antti_Siltanen vähän teknisluonteinen kysymys, mutta nyt uusimpien tulosten myötä entistä relevantimpi: protokollassa sanotaan että on mahdollista että faasi 1 potilaat jatkavat faasissa 2, sisältyykö ne potilaat näin myös käytännössä numeroihin?

[Pirunnaapuri]

@Rushimato

Phase 2 voikin muuttua todella nopeaksi hommasi jos sieltä tulee edes lähelle samaa tasoa vasteita. Katseet kovana iltaan jos tulee swimmer-plot taas ja erittely että missä on ne uudet potilaat.

Jo edellisessä datasetissä vasteen saaneita MDS potilaita oli 7kpl jotka olivat BEX 3mg tai 6mg annostuksella.

Eikös nämä voi jatkaa faasi kakkoseen kun ovat oikean annoskoon saaneet.

Edit: Faasi 2 olikin pelkästään HMA MDS potilaille. Niitä ei ollut edellisessä setissä kuin 3kpl ja 4kpl uudessa joulukuun datasetissä.

Eli neljä potentiaalista jatkajaa seuraavaan vaiheeseen.