Jatkan hieman vielä tätä keskustelua, koska se mielestäni tuo lisäarvoa tänne ja lisää ymmärrystä jokaisen henkilökohtaiseen arvioon riskeistä ja mahdollisuuksista, etenkin kun kokeneemmat kommentoivat ja se tuottaa keskustelua.
Adaptiiviset trialit toki mahdollistaa melkein mitä tahansa, jos sille on painavat syyt ja päätös FDA:ssa saadaan aikaiseksi. Muodollisessa ja byrokraattisessa organisaatiossa tämä saattaa olla helpommin sanottu kuin tehty. Kuten @Clark_kent kirjoittikin, niin lääkkeiden turvallisuus ja toimivuus (vaikutus/teho) tulee todistaa.
Se on selvä, että FDA hyväksyntä vaati kaikki kolme vaihetta ja niiden jälkeen myös post-market surveillancen. Vaikka prosessia saataisiinkin jotenkin nopeutettua niin, että potilasrekrytointi helpottuisi ja nopeutuisi, niin otanta ja tutkimus vaaditaan joka tapauksessa. Kysymykseni pääkohta tai keskeisin ajatus liittyy ennemmin mahdollisuuksiin ja näiden todennäköisyyden arviointiin ja keskusteluun kuin siihen, että AA tulee huomenna pelkästään Ph1 perusteella.
AA ei ymmärtääkseni ole ainoa tapa nopeuttaa prosessia, mikäli alustavat kliiniset todisteet viittaavat merkittävään parannukseen olemassa oleviin hoitoihin verrattuna tehokkuuden, turvallisuuden tai molempien osalta.
Lisäksi löytyy seuraavat vaihtoehdot prosessin nopeuttamiseksi.
- Fast Track Designation
- Breakthrough Therapy Designation
- Priority Review
Fast Track Designation: This process is designed to expedite the review of drugs that treat serious conditions and fill an unmet medical need. Benefits include more frequent meetings with the FDA, more frequent written communication, and eligibility for Accelerated Approval and Priority Review.
Breakthrough Therapy Designation: This designation is for drugs that show substantial improvement over existing therapies for serious or life-threatening diseases. It provides all the Fast Track features, plus intensive guidance on the drug’s development program and an organizational commitment involving senior managers.
Accelerated Approval: This allows drugs that treat serious conditions and provide a meaningful advantage over existing treatments to be approved based on a surrogate endpoint (a marker that is thought to predict clinical benefit, but is not itself a measure of clinical benefit). This means that approval can be granted based on early evidence, with post-approval trials required to confirm the anticipated benefit.
Priority Review: This reduces the FDA review period from the standard 10 months to 6 months. This is granted to drugs that, if approved, would offer significant improvements in the treatment, diagnosis, or prevention of serious conditions
Oman arvioni mukaan, kun otanta kasvaa ja jos tulokset pysyvät edelleen erinomaisina, niin mahdollisuudet näihin kaikkiin on olemassa (kuvausten perusteella), mutta todennäköisyyksiä en osaa laskea.
Voisitteko vielä kommentoida ajatuksia tästä? Uskotteko siihen, että lääkkeeltä vaaditaan ajallisesti täysi prosessi jos tulokset ovat tätä luokkaa, vai onko peksillä minkäänlaisia mahdollisuuksia saada helpotusta mihinkään suuntaan (esim. otannan koko, sovellettuna monoterapian asetelma, vaiheiden yhdistäminen)?