Faktaa Syöpätautien ja syöpätautien hematologian lääkekombinaatioiden hyväksynnöistä 2011-2021
-81 hakemusta sai hyväksynnän, joista 50 kiinteisiin kasvaimiin ja 31 hematologisiin.
-54:ssä hakemuksessa kombinaation lääkkeet olivat aiemmin hyväksyttyjä monoterapiana.
-77 tutkimusta oli satunnaistettuja ja kontrolloituja tutkimuksia.
-näistä 61/77:ssa asetelma oli A+B vs B, jossa A= tutkimuslääke ja B= standard of care
-9/77 tutkimuksessa asetelma oli A+B vs C+B, jossa A= tutkimuslääke ja C+B jo aiemmin hyväksytty kombinaatio
-5/77 tutkimuksessa asetlma oli A+B vs. C jossa yksikään kombinaation lääkkeistä ei ollut osa standard of carea (C)
-1/77 käsitteli eri formulaatioita
-1/77 käsitteli lääkkeiden eri antojärjestystä.
Mihinkä näistä AZA+Peks HMA-failuressa asettuu? Katsooko FDA, että standard of care on kuitenkin AZA, eli käsitelläänkö “HMA-failurea” omana entiteettinään ylipäätään? Tästä en ole 100% varma. Jos ei, asetelma olisi A+B vs B jossa HMA=standard of care. Jos HMA-failure tunnistetaan omaksi entiteetikseen kuten Faron ajattelee tällöin standard of care olisi “treatment-of-choice” eli asetelma A+B vs C. Näitä hyväksyntöjä siis hyvin vähän, 5 koko 2011-2021 otoksessa…!
Noiden tapausten tarkemmasta tutkimisesta voisi vielä saada vihiä siitä, millaista näyttöä vaaditaan, jos kombinaatiolääkkeet ei ole osa standard of carea plus kombinaation “uusi osa” on aiemmin hyväksymätön lääke. Katsotaan ehdinkö sen penkoa vielä.