The FDA is eyeing a “new pathway” for rare disease drugs, potentially allowing for their approval even without data from a randomized, controlled clinical trial, recently confirmed FDA Commissioner Marty Makary said in an interview on Friday.
Speaking on The Megyn Kelly Show in his first major interview since taking the reins at the FDA, Makary said the agency will open a new regulatory pathway based on what he called a “plausible mechanism,” focusing mainly on rare or incurable diseases that affect “a small number of people.”
If there is an investigational drug, Makary explained, “that makes sense physiologically. The mechanism is scientifically plausible that this treatment would help these individuals.” The FDA could approve that therapy on “a conditional basis . . . even though we don’t have a randomized controlled trial because it’s not feasible.”
Äskettäin FDA:lta loparit ottanut Peter Marks oli ollut näiden harvinaisten tautien hoitojen ja erilaisten solu- ja geeniterapiahoitojen löysemmän säätelyn kannalla, jotta harvinaisia ja vakavia tauteja sairastaville olisi helpommin tarjolla hoitomahdollisuuksia. Näköjään tämä uusi FDA:n pomo, Makarty, vaikuttaa olevan myös tuon harvinaisten tautien löysemmän testauksen vaihtoehdon kannalla.
Iso kysymysmerkki tuossa Bexin nopeutetun hyväksynnän mahdollisuudessa on ollut juuri tuo lumelääkekontrolloidun kohortin puute näissä nykyisissä kokeissa. Tämä ‘new pathway’ voisi ehkä vielä mahdollistaa AA:n tälläkin datalla, kunhan uskottava mekanismi on osoitettavissa.