KRAS ja BRAF toimivat samassa signalointiketjussa, mutta eri kohdissa.
Tässä FDA antoi AA-myyntiluvan 57 potilaan myös avoimella eli satunnaistamattomalla tutkimuksella. Ensin saivat Orphan ja sitten Breakthrough statuksen (jota Faron himoaa tässä lähikuukausina myös).
Tässä kummallakaan lääkkeellä ei ollut myyntilupaa mihinkään, yksin teho ei ollut riittävä ja saivat AA:n nimenomaan yhdistelmäkäyttönä.
Kuten @jerej edellä, hyvin spesifi potilasvalinta. BEXMABissa mutaatiovalinta potilaissa voisi olla TP53 mutaatio, heitä on yleensä n. 10 % ensilinjassa, mutta pitkän azan jälkeen r/r:ssä vaihdellen n. 30 % tai ylikin. Ei Bexillä varmaan mitään spesifisyyttä juuri siihen mutaatioon ole, joten täysin ei voi verrata, mutta koska oikein mukaan muu ei toimi, yleisvaikutus blasteihin ja immuunisoluihin voi olla riittävän hyvä.
Zeidanin tämän päivän esitelmässä 20 ekan potilaan BEXMABista TP53 on 45 % eli vähän ehkä yliedustettuna, mutta odotetaan mitä hän asiasta lausuu ja kuinka monta lopulliseen 35 potilaaseen eksyy. Tuolla MDS kongressissa viimeisin kannanotto TP53 mutaatiosta nyt oli, että sitä pitäisi tarkastella kuin omana tautinaan blastimäärästä riippumatta, sen verran hankalia tapauksia ovat.