MDS kongressin abstraktissa 20 ekan potilaan osalta (joka oli kongressin sivuilta, ei Faronilta):
Nyt tulkinta oli muuttunut X-postauksen perusteella, jossa ei enää yhtään CR, mutta lähes yhtä hyvää CRl kaksi ja yksi CRh. CRe:tä ei voitu määrittää, koska ei ole tietoa sytogenetiikasta jopa 4 potilaalta. Sytogenetiikka eli kromosomihäiriöt olisi pitänyt tutkimukseen ottaessa arvioida eli esim. del(5q) ja voi olla, että dataa niiden häviämisestä tai vähenemisestä ei ole vielä ollut käytössä. Ei voi vielä tietää. Jos dataa ei ole käytössä, vaste on ”vain” HI eikä CRe, joka voisi olla parempi.
15.4.25 Faron tiedotti: According to this first fully enrolled Phase II analysis, the treatment continues to be well tolerated without any dose-limiting toxicity in r/r HR MDS patients with no other currently effective treatment options. A high objective response rate of 63% was observed in this initial data cut. The median overall survival remains at the same level as previously reported. Among treatment naïve (frontline phase 1) HR MDS patients, an ORR of 76% was observed. Many patients are still early in their treatment, which means responses may deepen over time and results are subject to minor changes as data matures. The full data has been submitted to the 2025 ASCO Annual Meeting.
Siis ei ollut ensilinjassa vaan r/r:ssä, mutta oli koko aineistossa, jossa kaikki melkein kypsätkin oli mukana faasi 2:sta, yllä. Muuttuuko nuo viimeisimmän Faronin tiedotteen alustavat prosentit ja mihin suuntaan?
Tässä on hyvä esimerkki siitä, kun mm. me sijoittajat haluaisimme tietää lopulliset tulokset ennen kuin se on mahdollista. Ensin puhutaan 14 potilaan ryhmästä (mOS) sitten 20 potilaasta (ORR ja nyt alaryhmät). Faron tiedottaa alustavat 32 vai oliko se 35 r/r potilaasta ORR osalta. Tietoja kaivetaan abstrakteista, joita Faron ei ole julkaissut, nehän pitää mahd aikaisin lähettää. Nyt joku random kongressin osallistuja? postaa Zeidanin? esitystä X:ään. ASCO kieltää julkaisemasta yksityiskohtia. Sitten vielä yritetään miettiä, mikä oli ensilinjaa ja mikä r/r. Sitten päälle tehdään tulosten tulkinnat kahdella eri kriteeristöllä, toinen jolla kaikki aiemmat trialit käytännössä on tehty, mutta on osoittautunut, että sen kriteerit eivät ole kaikki niin merkittäviä, pitää keksiä uusia. Niiden uusienkaan osalta ei ole kaikkia validoitu merkittäviksi, vaan ovat työn alla. Nyt meillä on uudet tulokset, mutta ei ole oikein mitään mihin niitä vertaisi, että voisi sanoa, miten hyvät ne ovat. Tiedottamishaaste. Ehkä täytyy yrittää kuitenkin ja perään todeta nämä kaikki datan toistaiseksi olevat puutteet. Lopulta elinaika on se, joka paljon ratkaisee ja Zeidan joutuu IWG-kriteerinsä sen perusteella miettimään joskus taas uusiksi, niin kuin on tehnyt tähänkin asti.
Zeidan muuten toteaa kalvon mukaan, että Clever-1 ilmentäminen luuytimen monosyyteissä/makrofageissa ennen hoitoa voisi olla biomarkkeri👍🏼