Ehkä Faron haluaa päivitetyt tulokset toukokuun lopun Ascoon, jotta saa parhaat mahdolliset datat esitettyä. 1,5 kk on silloin edellisestä luennasta. Tiedä sitten siitä onko se Faronin mielestä tarpeeksi paljon aikaa lukea tuloksia uusiksi.
3 tykkäystä
Mikäli muistan oikein jostain lukeneeni niin tutkimuksessa lääkkeiden antoväli on 28 päivää ja kesäkuun puolivälin tienoilla tulisi 2 sykliä huhtikuun puolivälistä.
Faron osallistuu 27.6 3rd International Workshop on Myelodysplastic Syndromes & Myeloproliferative Neoplasms
ja
The European Hematology Association Congress 2025 on 12.6 - 15.6
2 tykkäystä
MDS kongressin abstraktissa 20 ekan potilaan osalta (joka oli kongressin sivuilta, ei Faronilta):
Nyt tulkinta oli muuttunut X-postauksen perusteella, jossa ei enää yhtään CR, mutta lähes yhtä hyvää CRl kaksi ja yksi CRh. CRe:tä ei voitu määrittää, koska ei ole tietoa sytogenetiikasta jopa 4 potilaalta. Sytogenetiikka eli kromosomihäiriöt olisi pitänyt tutkimukseen ottaessa arvioida eli esim. del(5q) ja voi olla, että dataa niiden häviämisestä tai vähenemisestä ei ole vielä ollut käytössä. Ei voi vielä tietää. Jos dataa ei ole käytössä, vaste on ”vain” HI eikä CRe, joka voisi olla parempi.
15.4.25 Faron tiedotti: According to this first fully enrolled Phase II analysis, the treatment continues to be well tolerated without any dose-limiting toxicity in r/r HR MDS patients with no other currently effective treatment options. A high objective response rate of 63% was observed in this initial data cut. The median overall survival remains at the same level as previously reported. Among treatment naïve (frontline phase 1) HR MDS patients, an ORR of 76% was observed. Many patients are still early in their treatment, which means responses may deepen over time and results are subject to minor changes as data matures. The full data has been submitted to the 2025 ASCO Annual Meeting.
Siis ei ollut ensilinjassa vaan r/r:ssä, mutta oli koko aineistossa, jossa kaikki melkein kypsätkin oli mukana faasi 2:sta, yllä. Muuttuuko nuo viimeisimmän Faronin tiedotteen alustavat prosentit ja mihin suuntaan?
Tässä on hyvä esimerkki siitä, kun mm. me sijoittajat haluaisimme tietää lopulliset tulokset ennen kuin se on mahdollista. Ensin puhutaan 14 potilaan ryhmästä (mOS) sitten 20 potilaasta (ORR ja nyt alaryhmät). Faron tiedottaa alustavat 32 vai oliko se 35 r/r potilaasta ORR osalta. Tietoja kaivetaan abstrakteista, joita Faron ei ole julkaissut, nehän pitää mahd aikaisin lähettää. Nyt joku random kongressin osallistuja? postaa Zeidanin? esitystä X:ään. ASCO kieltää julkaisemasta yksityiskohtia. Sitten vielä yritetään miettiä, mikä oli ensilinjaa ja mikä r/r. Sitten päälle tehdään tulosten tulkinnat kahdella eri kriteeristöllä, toinen jolla kaikki aiemmat trialit käytännössä on tehty, mutta on osoittautunut, että sen kriteerit eivät ole kaikki niin merkittäviä, pitää keksiä uusia. Niiden uusienkaan osalta ei ole kaikkia validoitu merkittäviksi, vaan ovat työn alla. Nyt meillä on uudet tulokset, mutta ei ole oikein mitään mihin niitä vertaisi, että voisi sanoa, miten hyvät ne ovat. Tiedottamishaaste. Ehkä täytyy yrittää kuitenkin ja perään todeta nämä kaikki datan toistaiseksi olevat puutteet. Lopulta elinaika on se, joka paljon ratkaisee ja Zeidan joutuu IWG-kriteerinsä sen perusteella miettimään joskus taas uusiksi, niin kuin on tehnyt tähänkin asti.
Zeidan muuten toteaa kalvon mukaan, että Clever-1 ilmentäminen luuytimen monosyyteissä/makrofageissa ennen hoitoa voisi olla biomarkkeri👍🏼
25 tykkäystä
Minua vähän häiritsee tuossa X kautta julkisuuteen tulleessa uuden tulosten posterissa tuo 15% CR. Odotin hieman enemmän. Onko tuosta nyt syytä huolestua?
3 tykkäystä
Mielenkiintoista jos se on juuri monosyytit ja makrofagit eikä esimerkiksi blastit, jotka siis myös Clever-1 positiivisia. Tällöin luuytimessä olisi mahdollisesti sama tilanne kuin Clever-1 positiivisissa kasvaimissa. Tällöin tuon luuytimen mikroympäristö voi olla samalla tavalla immunosupressiivinen kuin kylmissä kasvaimissa. Eli voi olla, että tuo Bexin toimintamekanismi on loppupeleissä sama sekä kiinteissä kasvaimissa että luuytimessä verisyövissä. 
25 tykkäystä
Kaikki MDS/AML tutkimukset muuttuu varmaan aikalailla erinäköisiksi jos ne re-analysoidaan IWG 2023 kriteerein?
5 tykkäystä
On autuasta ettei ymmärrä näistä jutuista kauhean paljon. Menisi pää puhki pohtiessa. Nyt vaan ollaan ja omistellaan ja katsotaan mitkä hedelmät lopulta asettuvat yksikätisen rosvon keskiriville. Vielä kone pyörii…
16 tykkäystä
Tosta seuraavasta luennasta ei Faron ole mitään viestinyt. Kertauksena vielä kansanvalistuksellisesti, (vaikka lähes kaikki ovatkin jo juonen ymmärtäneet) ja oman tajunnan laajentamiseksi:
Mitä se on viestinyt on, että tutkimuspotilailta on otettu mukaan luentaan 1, 3 ja 6 kk:n kohdalla kunkin potilaan näytteet em. kuukausien päästä kunkin rekrystä. Veriarvoja seurataan tod näk vähintään kuukausittain, koska näyte on helppo ottaa laskimosta, yleensä kyynärtaipeesta. Luuydinnäyte otetaan harvemmin, koska se on kalliimpi ja potilaalle ikävämpi. Se otetaan poraamalla rintalastan tai lantionluun läpi paksulla neulalla ja imaisten luuydintä. Jonkin verran kivulias toimenpide.
Ketään potilasta ei erikseen kutsuta luentaan, vaan luenta tarkoittaa siihen mennessä kertyneiden em. hoidonseurantatulosten koostamista. Tällä viikolla voisi olla esim. 35/35 r/r potilaan 3 kuukauden näytteet luettavissa. Kuuden kuukauden näytteista esim. vasta 25/35 potilaan näytteet. Viikon päästä esim 26/35 potilaan jne.
Faron voisi siis lukea kertyneet tulokset vaikka kerran viikossa, jos erityinen tarve tulisi.
Ovat viestineet, että tavoite on mennä eilisen MDS kongressin jälkeen ASCOn ja vielä senkin jälkeen EHAan, siitä 2 viikon päästä. Viimeisestä ei ole tietoa, ovatko saaneet hyväksynnän sinne, vaikka kalenterimerkintä onkin. Eikä sinne voisi mennä esittämään ASCOn tai MDS kongressin tuloksia eli jotakin uutta tulosta pitäisi taas olla, että olisivat saaneet paikan.
EHA: 2025 May 9; 09:00 (CEST) Deadline Late-breaking abstract submission
Voisiko siis luenta tulla juuri ennen sitä, jos ASCOon mennään nykyisillä hiukan vielä epäkypsillä tuloksilla. Jos eivät tiedota EHAn paikasta erikseen, luentaa ei siihen varmaankaan täsmäytetä.
12 tykkäystä
Osaako joku sanoa oliko nämä tiedot positiivisia vai neutraaleja aikasempiin tulkintoihin?
5 tykkäystä
Tulokset ovat myönteisiä aiempiin havaintoihin verrattuna. Tämä oli odotettavissa, sillä bexmarilimab vaikuttaa immuunijärjestelmän kautta, minkä vuoksi hoitovasteen kehittyminen saattaa viedä aikaa. Lisäksi pidempi seuranta-aika mahdollistaa sellaisten hoitovasteiden esiintymisen, jotka eivät ole vielä aiemmissa analyyseissä tulleet esiin.
4 tykkäystä
Juhon haaveille jenkkien kovista hinnoista kolaus, Trump uhkaa. Liekö vaikuttaa Faronin ja pharma-kursseihin yleensä?
8 tykkäystä
Tuo on reseptilääkkeille! Ekalla kaudellaan jo yritti!
3 tykkäystä
Minuakin mietityttää, onko tässä nyt syytä hymyyn? Vino pino ja Clark Kent voisi nyt vääntää rautalangasta mielipiteensä maallikoille ja kääntää nämä tulokset helposti ymmärrettävään muotoon. Sijoitus päätökset on tietysti jokaisen omat, mutta tätä keissiä on vaikea ymmärtää kun ei ole alan koulutusta.
1 tykkäys
Jos/kun Bexistä tulisi tulevaisuudessa hyväksytty lääke, niin Yhdysvalloissa se nähtävästi tulkittaisiin reseptilääkkeeksi
https://grok.com/share/c2hhcmQtMg%3D%3D_59238161-41ba-49f5-805d-610f192e9d57
2 tykkäystä
Faron Pharmaceuticals presents promising Phase 1/2 data from BEXMAB Study at MDS 2025 plenary session
BEXMAB data highlights meaningful clinical benefit, with beneficial immunological and hematological impact in r/r MDS
Encouraging survival; Median overall survival 13.4 months in 20 high and very high-risk r/r MDS patients treated with bexmarilimab + azacitidine; 4 patients successfully bridged to hematopoietic stem cell transplant
55% patients showed ≥50% reduction in bone marrow; 21% of transfusion-dependent patients became transfusion-independent
Faron will be hosting a virtual webinar to discuss the full analysis of r/r MDS as well as new frontline HR MDS patient data on Monday, 2 June 2025. To register for the event visit: BEXMAB Phase II study results
40 tykkäystä
”Full analysis” lupaillaan webinaarissa 2.6.
Toivottavasti nähdään tutkimuspotilaiden lähtötiedot, kuten aiempien hoitojen määrä, ikä ja sukupuolijakauma.
Blast reduction nostettu esiin, tässähän puhutaan samasta asiasta kuin luuydinvaste mCR, jolla ei liene merkitystä ennusteeseen…
Siirteeseen päätymistä nostettu esiin. Syytä muistaa ettei Bexmabin sisäänottokriteerien mukaan tutkimukseen ole erikseen valikoitu potilaita jotka olisivat ”unfit for HSCT”. Tästä paha vetää mitään johtopäätöksiä. Voi olla monia syitä miksi siirteeseen päästiin vasta nyt.
Clever-1 high potilaat respondoi paremmin, mutta taaskaan ilman kontrolliryhmää mehän emme varsinaisesti tiedä mistä se johtuu. En myöskään ole nähnyt dataa clever-1 pitoisuudesta ennustetekijänä MDS:ssä.
Zeidanin kommentit kohteliaan optimistisia kuten akateemiseen etikettiin kuuluu. Vähän jää kaikumaan tuo ”if these trends continue to hold…” tarkoittanee että tarvitaan vielä lisädataa ennen kuin phase 3 kannattaa lähteä suunnittelemaam?
18 tykkäystä
Siis tämä Zeidanin kommenttihan ja koko lehdistötiedote koskee tätä nyt analysoitua ensimmäisen 20 potilaan joukkoa. Lisädataa eli huomattavasti lisäystä potilasjoukkoon on tulossa 3 viikon päästä.
Lehdistötiedotteessa oli viime viikonlopun kongressiesitykseen suoraan liittymättömänä lisätietona tämä 2.6. Asco:n jälkeinen webcast
9 tykkäystä
Tuo taisi olla ainut uusi tiedonjyvänen koko Zeidanin presossa ja siitä laaditussa tiedotteessa.
3 tykkäystä
Tuleeko r/r potilaisiin vielä lisäystä, ymmärsin että ei? Näiden tulokset ”especially” Zeidanin mielestä hyviä.
5 tykkäystä
Siis eikö r/r potilaita ollut tulossa 35 kpl (tässä mukana ne 3 jotka oli 1 mg/kg annoksella) vai muistanko väärin?
2 tykkäystä