Näinpä olikin, my bad. Hankalaa löytää tieto kun monissa tiedotteissa puhutaan vain prosenteista eikä pidetä määriä mukana. Saas nähdä onko tuo full analysis sitten tosiaan kaikki 35…
5 tykkäystä
Tuo ascossa oleva esitys on juurikin kaikista faasi 1/2 potilaista vasteet, eli 35 r/r ja 20 ensilinjan high risk ja webcast pidetään maanantaina heti sen jälkeen kun on ASCO:ssa julkaistu nio tulokset
12 tykkäystä
Onpa hurjasti tietoa ja tietäjiä tällä palstalla; kiitoksia kovasti kaikista inputeista. Olisi vielä pari selventävää kysymystä lääketieteen maallikolle tähän viimeiseen esitykseen liittyen (insinöörit tippuu kyydistä kun kaavat puuttuu): Eli oliko tämä Rotterdam nyt siis pelkästään kriteerijumppa, vai oliko tässä informaatiossa mitään aitoa lisäarvoa riskien pienentymisen suhteen? Toinen kysymys on liittyen referensseihin, eli ASCOssa tulee kattavammat tulokset uusin (ja kait vanhoinkin) kritereein. Mihin näitä verrataan, kun tulokset siis ovat uusilla kriteereillä. Käännetäänkö vanhatkin tälle uudelle “kielelle”? Kiitos jo etukäteen.
4 tykkäystä
Tarkennan vielä, että kysymys on lähinnä siitä, mihin näitä verrataan viranomaispuolella, eli myyntilupaprosesseissa usw.
3 tykkäystä
Bexmab-tutkimuksessa ei ole vertailuryhmää, eli vertailua voi tehdä vain siihen, mikä historiallisesti on elossaoloaika ja minkälaisia vasteita pelkkää azaa käyttäen. Nyt tästä eteenpäin vissiin Faron esittää vasteet sekä uusilla että vanhoilla vastekriteereillä. Aiemmat tutkimukset eivät ole uusilla kriteereillä, eli suoraan siis vertailua ei voikaan näistä vanhoihin tutkimuksiin vetää.
Faasi 3:ssa sitten tulee mukaan aito vertailuryhmä, jossa myös vasteita voi vertailla riippumatta siitä, mitä kriteerejä käytetään. Elossa pysyminen on tietysti edelleen elossa pysymistä, tähän mennessähän se näyttää hyvältä historiallisiin tutkimuksiin vertaillen ja kiva juttu että mOS 13,4 kk edelleen pysynyt.
Kiva oli myös, että Zeidan näki tähän asti kertyneen tiedon valossa, että faasi 3 eteneminen vaikuttaa perustellulta. Minulle se oli tämän tiedotteen positiivinen lisäys aiempaan.
Tämän päivän kurssilasku ei ehkä liity mitenkään Faronin tiedotteeseen vaan Trumpin uhkauksiin lääkehintojen laskemisesta ja ehkä siihen, että perjantai-ip:nä kurssi vastaavasti pomppasi?
Yleisesti ottaen lääkeyhtiöiden kurssit ovat tänään laskussa.
10 tykkäystä
Tämä on se pihvi. Oli ne vasteet mitä tahansa (HI, CR, mCR…), niin lopullinen myyntilupaa heltiää vain jos elinaika pitenee ja tulee elämisen arvoista elinaikaa lisää. Mutta se on aikaa vaativaa hommaa, niin nyt yritetään ennustaa noiden vasteiden perusteella.
10 tykkäystä
Elämisen arvoisuushan näyttää tässä myös hyvältä, jos kerran elinaika pitenee, eli haittavaikutuksia on havaittu vain lieviä ja hyvin vähän (yleensä syöpähoidoissa on haittavaikutuksia paljon). Ja ainakin osa on päässyt eroon punasolutiputuksista tai valkosolukasvutekijöiden annosta joka myös vähentää kustannuksia ja ok potilaalle elämänlaatua lisäävä ja sairaalahoidon tarvetta vähentävä asia
6 tykkäystä
OK kiitos. Ja mahdollisessa faasi 3 tutkimuksessa siis vertaillaan AZA+placebo ryhmää AZA+Bexiin, mutta edelleen myös pelkkään AZA-monoterapian historiatietoihin (isommalla otannalla)?
2 tykkäystä
Faasi 3:ssa vertaillaan käytännössä vain aza+bex ja pelkkä aza keskenään. Se tehdään tarpeeksi isolla potilasmäärällä, että on tilastollinen voima todistaa ero tehossa.
Bexmabin tapauksessa itse asiassa on niin, että FDA on ohjeistanut tekemään faasi 3 nimenomaan MDS high risk ensilinjassa. Mahdollista on anoa r/r:ssä sitten ensin nopeutettua hyväksymistä vasteiden perusteella ILMAN että tehdään r/r:ssä omaa faasi 3:sta, kunhan ensilinjan faasi 3 on aloitettu ja saatu alustavaa näyttöä vasteiden perusteella että tehoa tautiin on. Eli r/r faasi 2 data on tarkoitus johtaa ensin alustavaan myyntilupaan ja lopulta lopulliseen myyntilupaan, jos myös faasi 2 data näyttää elossaolon pidentymistä.
Mutta totta, että r/r:ssä joudutaan vertaamaan historialliseen dataan osana arviota. Vertailuryhmää ei r/r:ssä FDA suosita siksi, että ei ole muita hoitovaihtoja johon eettisesti voisi tehdä vertailuryhmän tutkimuksessa ja siksi hyväksyntä voisi perustua siihen, että teho ensilinjan tautiin voitaisiin osoittaa ja osoittaa mielekkäät vasteet ja historiaan verrattuna pidentynyt elinajan odote r/r:ssä. Näin minä asian ymmärrän.
15 tykkäystä
Tuo lienee mediaani. Mitähän keskiarvo olisi? Mietin että jos vaikka saadaan joku 20% luuydinsiirtoon ja paranemaan niin ei vaikuta mediaaniin vaikka jollekin tulisi 20 lisävuotta.
5 tykkäystä
Palstalla on kyllä pohdittu, miten tutkimuksessa/FDA käsitellään luuydinsiirtoon päätyneitä, mutta siihen asiaan vissiin mitään ymmärrystä ei ole syntynyt…
4 tykkäystä
Jos katsotaan VERONA trialia, eli aza+venetoclax MDS enslinjassa, siellä on siirtokelpoisuutta koskien sisäänottokriteereinä joko:
- Siirteeseen kelvollinen, mutta siirteen tekemisestä ei ole päätetty
- Siirteeseen ei-kelvollinen
Ryhmässä 1) elinajan ennustehan on tietenkin oleellisesti parempi kuin ryhmässä 2)
Todennäköisesti tilastollisin menetelmin ennen tutkimuksen aloitusta varmistetaan, että ryhmät ovat tämän osalta tasapainossa (stratified randomization). Päätetapahtumana vertaillaan elinaikojen mediaania, eikä siirteen saaneita tipauteta analyyseista pois.
Tässä nykyisessä BEXMABissa on sinänsä sama miten niitä käsitellään, kun asialla ei ole relevanssia FDA:n lupaprosessien kanssa.
9 tykkäystä
Miksi siis sinun mielestäsi asialla ei olisi relevanssia FDA:n kannalta koskien nimenomaan näitä r/r-potilaita? Heillähän faasi 3:sta ei ole tulossa ja oletettavasti elinaika on vähintään yhtä tärkeä muuttuja lopullista myyntilupaa pohtiessa kuin vasteet ja niiden laadut?
4 tykkäystä
Viitannet lehdistötiedotteeseen “Faron announces positive FDA feedback”. Seuraa omaa karhuisaa tulkintaani…
Itse saan nimittäin siitä sen käsityksen että FDA otti vain kantaa tutkimusten jatkoon, joka tapahtuu siis randomisoidusti kontrolloidusti ensilinjassa. Tämä Accelerated Approval on tuosta linjauksesta seuraavaa Faronin omaa optimistista tulkintaa. Eli “Subject to continued positive results, the FDA’s feedback means that…”
Uskoisin että jos Accelerated Approval olisi varteenotettavasti käsillä, FDA:lta olisi saatu hyvin selvät nuotit sen hakemiseen. Nyt tiedotteessa puhutaan vain “vasteista”, ja interim readoutista (milloin? 1kk 3kk 6kk 12kk?) liian epämääräistä…
Mutta jatkossa Faron tavannee FDA:ta end of phase 2 meetingissä ja faasi 3 suunnittelussa joten ehkä tuolloin saadaan lisätietoa asiaan.
Ja jos ensilinjassa tulee hyväksyntä niin varmasti tulee myös r/r potilaille, sama miten noita siirteen saaneita käsitellään.
17 tykkäystä