Markku on ehtinyt jo kertoa, että 6 mg/kg olisi nopein vaikutuksiltaan. Se kertoo epäsuorasti myös lopullisesta tehosta. 12.7.23 asti kertyneestä plotista voi tuon vaikutelman saada jo nyt, jos katsoo ekan/tokan syklin eli 1-2 kk:n tuloksia.
Lisäksi hän pohdiskeli pari pvää sitten videolla, että onko annos 6 ja 1 tai 6 ja 3. FDA:n ohjehan oli, että tehokkaimmalta näyttävä ja siitä 1 taso alaspäin vertailuun.
Mietin, että onko heillä lisäksi epäsuoraa todistusaineistoa, mutta tuossa uusimmassa slidessä (jälleen parin päivän takaa) on uusinta antigeenin esittelydataa, mutta ei siinä 6 mitenkään silmille pomppaa erona 3:een. Onko 1000 % ja toisaalta 0 % outlierit mitä?
Varmaan on ehtinyt kertyä muutakin epäsuoraa biomarkkeridataa, Markkuhan lupaili, että ihan uutta on tulossa ASH 2023 65TH AMERICAN SOCIETY OF HEMATOLOGY ANNUAL MEETING AND EXPOSITION
9th - 12th December, 2023 San Diego, CA, USA
Vaikutustapa 2 eli suora vaikutus blasteihin voisi perustella isompia annoksia kuin kiinteissä kasvaimissa, joissa tätä vaikutustapaa ei ole.
Edit. Vaihdettu selvempi kuva, olihan se jo corporate presiksessäkin.
Edit 2. Korjattu annos 2 mg/kg → 3
Joo, ehkä se on niin, että tuossa mennään 6 mg/kg ja 3 mg/kg annoksilla tuohon II faasiin. Tuosta pitäisi kai olla myös tulossa jotain dataa tuosta Enrichment n=12 kohortistakin, mikä kai kasvattaa n:ää ennen II faasia, eikö? Tämä kai on aloitettu tuon aikajanan mukaan Q2:lla, joten ehkä tästä ei ole ollut vielä tarpeeksi dataa heinäkuussa. Kuitenkin tästä saatetaan tietään jo jotain alustavia vasteita, mikäli tämä on edennyt noiden slidejen mukaan.
Tuosta aiemmasta suunnitelmasta on poistettu expansion (n=14 ja n=11) ja pivotal amendment (n=11 ja n=30) osiot II faasista (kuvassa punainen katkoviiva). Nämä vaikuttaisivat siltä, että nuo kohortit tarvittaisiin n:n kasvattamiseen, jos tehokkuus muuten ei ole poikkeuksellisen hyvä. Suoko jo odottaa hyviä tuloksia noilta puuttuvilta enrichment kohortin potilailta, vai liittyykö tämä siihen, että tuo SoC:n CR vaste on vain sen 5% luokkaa ja tarvittava responssi saataisiin tilastollisesti näytettyä jo näillä pienemmillä potilasmäärillä?
Miksi Faron ei puhu r/r MDS:stä, kuten tuossa @Rushimato linkkaamassa aza+vene-tutkimuksessa, voi olla halu korostaa azalle resistenttiä tautia, azahan on HypoMetyloiva Agentti eli HMA. Näin saadaan Bexin vaikutus esiin paremmin. En kyllä tiedä, onko sellaisia potilaita olemassa, jolle azaa tai vastaavaa ei olisi kokeiltu. Em. trialissa oli samat HMA-kriteerit.
Mielenkiintoinen tuo CR:n käyttö vasteen kriteerinä, jos tosiaan ensilinjan hoitona azalla 5 % vaste. Rushin linkissä pelkän luuytimen vasteita eli mCR oli selvästi enemmän kuin CR, mutta sitä pidettiin ei niin merkittävänä eli siihen pätee se vertaus, tehdas on korjattu, mutta tuotteita ei tule ulos. BEXMABissa 1 kumpaakin sorttia 7/23. Toisaalta mCR:ään sisältyy potentiaalinen parantavan hoidon mahis eli luuydinsiirto. Kuten sillä yhdellä Bex-potilaalla. Toivottavasti lukevat CR:ksi onnistuneet luuydinsiirrot. Nyt siis kilpaillaan venetoklaksiakin vastaan azan kaverina. Venen kaveri ei enää olla, koska tuoreeseen AML:ään ei enää keskitytä, vaan mennään doublettina aza+Bex. Maybe later?
Mitähän ”SoC” CR ratea Faron/FDA meinaa tosiaan käyttää MDS HMA:ssa, jos ensilinjassakin vain 5 %? Markku sanoi 2-5, tuo 5 pätisi siis ainakin ensilinjaan, ehkä sitten 2 HMA r/r:ssä? Jokin prosentti varmaan on, koska tuossa toisessakin trialissa aika saattoi olla inkluusiokriteerien mukaan viisikin vuotta epäonnistumisesta. Tosin harva olisi elossakaan ilman luuydinsiirtoa…
Toinen juttu, mihin aiemmat tutkimustulokset vaikuttavat, on sitten se lopulliseen myyntilupaan tarvittava confirmatory trial eli miten suureksi suunnittelevat otoskoon, kun ensin näkevät faasi 2 tehot. Se on ehkä helpompi, kun mitataan vain hengissäoloaikaa.
Syyskuun deck, jonka @Koodinikkari nosti, on .pptx tiedosto ja siinä on tekstit miten sattuu. Elokuun vastaava oli .pdf ja ongelmaa ei ollut. Pitäisikö @Paavo_Koivisto korjata tuo? Ei meistä niin väliä, mutta jos joku oikeakin sijoittaja tutustuu Faroniin?
Deckin sisältö on muuttunut käytännössä kai vain niiden 2 sliden osalta, jotka nostin Markun Wainwright-esityksestä jo ketjuun. USAn kartta on hävinnyt US team ja partnering discussions- slidestä (alla). Ehkä ei ollut tarkoitus etsiä kartasta kyseisten big pharman pääkonttoreiden sijaintia vai lieneekö unohdus tai asemointivahinko, kuten nuo tekstit?
Neiti Rothin nimitys hallitukseen lähestyy. Faron esittelee hänet sijoittajille edelleen myös GlaxoSmithKlinen syöpäpuolen senior vice presidenttinä. Ilmeisesti tuo sitten pitää paikkansa, koska ei ole korjattu, vaikka se on nostettu esiin jo pari viikkoa sitten
Tutkiskelin tuota Faronin Investor Relations (IR) asiaa. Onko niin, että vastuun jakautuminen häivyttää vastuuta lopulta?
IR:n nykyinen Euroopan vice president eli VP eli varsinainen vastuullinen ”toimitusjohtaja” on Yrjö Wichmann. USA:ssa Nykissä IR:ää ”toimitusjohtaa” Julia Balanova.
Wichmann on ollut Faronin palveluksessa jo lähes 10 vuotta (!). Yleensä näin pitkät urat liike-elämässä perustuvat nousujohteisuuteen, kuinka on tässä tapauksessa? LinkedIn mukaan hän luopui CFO-pestistä Toni Hännisen hyväksi (ja Tonikin jo Jameksen hyväksi) ja väistyi hallituksestakin 2019. Tehtäviksi jäi VP, funding ja IR. Joissakin organisaatioissa ”vanhojen, kauan talossa olleet työntekijöiden ja kavereiden” annetaan ”jäädä”. Osakkeenomistajana toivon todella, että funding VP Wichmann lunastaa paikkansa, kun funding on nyt menossa.
Faronin sivujen mukaan hän luopui 500 osakkeesta elokuussa 2023. Jäljelle jäi 91 133 kpl. Hakutoiminto osakkeenomistajista Shareholder Information | Faron ”Wichmann” antaa myös Averbach-Wichmann Irene Regina, joka on netissä julkisen qw.geneanet.org mukaan Yrjö Wichmannin puoliso. Hän puolestaan on vähentänyt osakemääräänsä 10 000 osakkeella eli viidenneksellä elokuussa Sisäpiirin kauppoja ei löydy ollenkaan tapahtuneeksi Inden hakukoneella, eikö VP Wichmannia lasketa sisäpiiriin, vaikka pieni vähennys olikin? Tiedotettakaan en näe. Tulevaa/nykyistä/entistä puolisoa ei varmaankaan, jos ei olisi saamassa jotakin kautta tietoa, mitä firmassa tapahtuu. Tietämättä enempää, tulee mieleen vain sana auts.
Osakkeenomistajana toivon todella, että IR/tiedotuskompuroinnille ilmenee jokin miellyttävän yllättävä syy ja sisä-lähipiirin kevennyksille (sisäpiiristä en löytänyt vuoden sisällä muita keventäjiä ) ei löydy hyvää syytä.
Ylimääräinen yhtiökokous perjaintaina => Bayerin ja GSKn (ilmeisesti ja ehkä) edustaja mukaan rosteriin, COO Juho Jalkasen mukaan syyskuun aikana vielä osakeanti => ei tarkennettu minkälainen anti. Jos veikata pitäisi niin suunnattu anti, niinkuin aina ennenkin.
Olen niin irvileuka, että spekuloin, molemmat, Bayer ja GSK, tulevat suunnatulla annilla sisään ja Roth on sovittu edustajaksi molemmille. Tämä olisi syy radiohiljaisuuteen tuon tiedon korjaamisen/tarkentamisen ympärillä.
Se mullekin tuli mieleen kun Juho veti aika lonkalta.Ja isä ja poika niin vapautuneina että vihdoin työ alkaa kantaa hedelmää.Uskoisin että tuo koskee juuri Bayernin mukaan tuloa.Perjantaina saattaa jysähtää.Se on nimittäin semmoinen tilanne että olisi outoa jos Nokian hallitukseen tulisi Ericssonin tai Huawein edustaja eli ei sinne kilpailijoita oteta.
No sielläpä jysähtelee esityslistan mukaiset asiat. Ei yhtiökokouksessa tuoda pöytään mitään yllättävää päätettäväksi esityslistan ulkopuolelta. Keskustelua voi tietysti käydä. Hallitus voi tietty heti järjestäytyä, kokoontua ja antaa jonkun tiedonannon tai päätöksen asiassa mihin sillä on ennalta annettu päätösvalta…eikös se näin mene?
Ei varmaan kannata pettyä, jos perjantain yhteydessä ei jysähdä sen kummempia asioita kuin esityslistalla on. Uudet bexmab-tulokset lienevät se jysäys, jota nyt kannattaa odottaa, ja ne valmistunevat vasta ensi kuussa. Toki myös osakeannin (tai antien) tiimoilta voi kuulua jotain hyvinkin pian. Syyskuustahan Juho asian yhteydessä puhui.
Tuossa videossa selitettiin aika hyvin. Faronilla ei ole taloudellista kykyä saattaa lääkkeitä suurille markkinoille, vaan tarvitaan jokin isompi lääkeyhtiö toimittajaksi, tämä tarkoittaa käytännössä partnerointisopimusta tai koko yrityksen ostamista isomman toimajan toimesta.
edit. Osakeannilla ja ylimääräisellä yhtiökokouksella ei tietenkään ole mitään tekemistä keskenään. Varsinaisessa yhtiö kokouksessa alkuvuodesta on päätetty paljonko uusia osakkeita enintään lasketaan ulos ja tätä ei ole ehdotettu muutettavaksi ylimääräisessä yhtiökokouksessa.
Muistaakseni aikaisemmin tänä vuonna hallitus sai valtuudet laskea liikkeelle X määrän osakkeita, josta määrästä kai osa on käytetty. Muistaako joku lukumääriä? Meinaan monenko miljoonan osakkeen laimennus on tällä valtuudella nyt tulossa?
Jos tässä nyt kehittyy jotain isompaa yhteistyötä jonkin ison lääkeyhtiön kanssa, en olisi yhtään ihmeissäni, jos tästä hallitukseen tulevasta ”Amerikan Kristiinasta” leivotaan tulevaisuudessa Faronin toimitusjohtaja tai yritysoston myötä syntyvän yksikön johtaja.
Markku täyttää ensi vuonna 70 vuotta, eikä hän loputtomasti toimarin hommia tee. Toistaiseksi Faron on varmasti vielä liian pieni firma Rothin johdettavaksi, mutta ehkäpä jo pian on toisin.
Olisi hienoa, jos meitä tuulipukusijoittajiakin muistettaisiin vaikkapa siten, että x kpl vanhaa osaketta kohden saisi ostaa yhden uuden vaikkapa kahdella egellä:-D
vai lieneekö unohdus tai asemointivahinko, kuten nuo tekstit?
Julia Balanova.
Sisäpiirin kauppoja ei löydy ollenkaan tapahtuneeksi Inden hakukoneella, eikö VP Wichmannia lasketa sisäpiiriin, vaikka pieni vähennys olikin? Tiedotettakaan en näe. Tulevaa/nykyistä/entistä puolisoa ei varmaankaan, jos ei olisi saamassa jotakin kautta tietoa, mitä firmassa tapahtuu. Tietämättä enempää, tulee mieleen vain sana auts.
) ei löydy hyvää syytä.
