Mikä tämä ensi tiistai on? Mitä silloin on tarkoitus julkaista ja mistä siitä voi lukea lisää?
1 tykkäys
Ensi tiistaina faasi 1 lisätietoja:
https://twitter.com/FaronPharm/status/1768692561927889274?t=ZOJQGtvnAgJzfGdyIsX5vw&s=19
8 tykkäystä
Tämä liittynee huomiseen Webinaariin, tai jotain muuta tietoa asiasta:
https://otp.tools.investis.com/clients/uk/faron2/rns/regulatory-story.aspx?newsid=1800064&cid=2223
Toisaalta suomeksi lyhennettynä:
" Lääkekehitysyhtiö Faron kertoo saaneensa lisää positiivista dataa yhtiön Bexmab-tutkimukseensa liittyen.
Faronin mukaan Bexmabin ensimmäisen faasin tutkimuksesta on saatu uusia tuloksia, joita yhtiö kuvailee “erinomaisiksi”. Faronin mukaan tutkimuksessa hoidettujen MSD-potilaiden hoitovasteet ovat säilyneet vahvoina."
26 tykkäystä
“Hoidetuista R/R MDS-leukemiapotilaista 87,5 prosenttia (7/8) sai kliinisen hyödyn. Valtaosa potilaista on edelleen elossa ja mukana tutkimuksessa, joten ei tarkkaa arviota hoitovasteen kestosta voi vielä antaa, mutta tämänhetkinen arvioitu elinajanennuste ylittää nykyiset odotusarvot”
‘Erinomainen’ - sanoisinko laimea ilmaisumuoto näille tuloksille 
35 tykkäystä
11 tykkäystä
Suomennosta osasta tiedotteesta kommentteineen:
Mika Kontro, MD, PhD, dosentti ja Helsingin yliopistollisen sairaalan Comprehensive Cancer Centerin johtava tutkija BEXMAB-tutkimuksessa, sanoi: “Jatkamme rohkaisevien tietojen näkemistä BEXMAB-tutkimuksesta, jossa tavallisesti hoitoon reagoimattomat potilaat menevät remissioon (saavat täyden hoitovasteen) bexmarilimabi- ja atsasitidiinihoidon jälkeen.
Vaikka meillä ei vielä ole keskimääräisiä kokonaiselossaololukuja (koska niin moni on yhä hengissä), on rohkaisevaa nähdä, että potilaat ovat elossa ja tärkeintä, nauttivat hyvästä elämänlaadusta jopa 12+ kuukautta hoidon aloittamisen jälkeen. Olen edelleen erittäin innoissani bexmarilimabin mahdollisuuksista parantaa merkittävästi näiden aggressiivisista sairauksista kärsivien potilaiden hoitotuloksia.”
Dr. Markku Jalkanen, Faronin toimitusjohtaja, sanoi: “Nämä tiedot ovat todella merkittäviä ja vahvistavat uskoamme, että meillä saattaa vihdoin olla hoito tälle alihoidetulle potilasryhmälle. Tiedot ovat vahvasti sitä tukevia, että rekisteröintitutkimus olisi positiivinen minkä tahansa nykyaikaisen hoidon kanssa, kun lopullinen päätepiste on elossaolo. Odotamme innolla BEXMAB-tutkimuksen vaiheen 2 valmistumista, jotta voimme viedä nämä tiedot FDA:lle mahdollisimman pian.”
Viidelle etulinjan (aiemmin hoitamattomille) HR (korkean riskin) MDS -potilaalle, joilla oli 100% ORR ja jotka raportoitiin viime vuonna Amerikan hematologian seuran (ASH) vuosikokouksessa, mOS ei ole vielä saavutettu. R/r AML -potilasryhmälle, josta raportoitiin ASH:ssa, joka on suurempi kooltaan (n= 18) ja ollut kauemmin seurannassa (keskimääräinen seuranta-aika kuusi kuukautta), mOS:n arvioidaan tällä hetkellä olevan yli 8 kuukautta (vielä muuttumassa, koska jotkut potilaat ovat edelleen elossa). Historiallinen elossaolon mediaani mOS tälle potilasryhmälle on noin kuusi kuukautta, mikä tarkoittaa, että nykyiset tiedot tukisivat rekisteröintitutkimuksen suorittamista mOS:lla myös tässä potilasryhmässä päätepisteenä.
Kommentti: aikamoista. Lisäksi tuo r/r AML:n pulpahtaminen pintaan on yllättävää, siinähän ei pitänyt olla innostumisen aiheita vasteiden suhteen, mutta jos se porskuttaa 18 potilaan aineistolla elossaolossa yli standardien, voi siinäkin muhia lisäyllätys, jos tuo Markun toiveikkuuden värjäämä myyntilupaan tähtäävä tutkimus toteutuisi HMA-MDS:n lisäksi myös r/r AML:ssä. Tärkeintä on nyt pidätellä innostusta, ettei kurssi nouse ja Faronia ei saisi anneista halvalla🙃
21 tykkäystä
Rohkaisevia tuloksia tosiaan.
Osaako ketään arvioida aikaisempiin tapauksiin verraten, miten todennäköisenä FDA Fastrack status nyt on? Näin maallikkona, jos ainoa hoitokeino mikä pidentää elinikää, niin itse arvioisin jopa todennäköistä sen saaminen?
4 tykkäystä
Ja vielä tiedotteen alkuosan kuratoitu käännös kommentteineen:
Aiemmat BEXMAB-tutkimuksen tulokset osoittivat korkean kokonaisvasteen (ORR) 5/5 korkean riskin aiemmassa hoidossa epäonnistuneiden MDS-potilaiden keskuudessa, joille ei ole nykyisin olemassa hyväksyttyä hoitoa. Suurin osa faasi 1 potilaista on nyt ollut bexmarilimabi- ja atsasitidiini-hoidossa yli kuusi kuukautta, ja vain yksi potilas on menehtynyt, koska hänen HR MDS:nsä muuttui akuutiksi myelooiseksi leukemiaksi (AML).
Näistä alkuperäisistä viidestä potilaasta neljä on edelleen elossa kahdeksan kuukauden jälkeen. Normaalisti uusiutuneilla tai refraktäärisillä eli hoitoon reagoimattomilla HR MDS -potilailla on keskimääräinen kokonaiselossaoloaika (mOS) alle kuusi kuukautta. BEXMAB-tutkimuksessa hoidettujen potilaiden mOS ei ole vielä saatavilla, mutta nykyisten tietojen perusteella sen arvioidaan olevan merkittävästi korkeampi kuin perinteisesti on nähty standardihoidolla (tai nykyisillä hyväksytyillä hoidoilla).
Jo raportoitujen viiden HMA-HR MDS -potilaan jälkeen rekrytoitiin kolme uutta potilasta, täyttäen jäljellä olevat vaiheen 1 paikat. Vaikka on liian aikaista arvioida näitä potilaita eloonjäämisen tai vasteen kestävyyden suhteen, aiemmin havaittu korkea ORR on vahvistettu 2/3 potilaalla. Kolmas potilas keskeytti tutkimuksen varhain toisessa syklissä vakavan, tutkimukseen liittymättömän haittatapahtuman (SAE) vuoksi, mikä nosti nykyisen ORR:n 7/8 potilaaseen (87,5 %) HMA-epäonnistuneessa HR MDS -ryhmässä. Näiden kahdeksan potilaan parhaat vasteet ovat seuraavat: 1 täydellinen vaste (CR), 3 luuytimen täydellistä remissiota (mCR), 1 osittainen vaste (PR), 2 hematologista (veriarvojen) parannusta ja 1 vakaa tauti (SD), joka keskeytti varhain tutkimukseen liittymättömän vakavan haittatapahtuman vuoksi.
Kommentti: Aiemmin oli 5 potilasta, joista 100 % sai jonkin hoitovasteen. Nyt tuli 3 potilasta luettavaksi lisää. Heistä yksi sai Bexiin liittymättömän vakavan haittavaikutuksen ja keskeytti. Näin ollen hänelläkään ei ole Bexin vuoksi epäonnistunut hoito. Trialeissa lasketaan kaikki kuolemat mihin tahansa syyhyn ja keskeytykset, joten tässä ei ole juuri mitään eroa, onko vasteiden määrä 100 % tai nyt oleva 87,5 %, koska tässä tutkitaan ihmisiä ja elämässä (varsinkin vanhojen ja kuolemansairaiden) sattuu ja tapahtuu. Mitä enemmän potilaita tutkitaan, sitä epätodennäköisemmäksi 100 % vasteet muuttuvat ryhmätasolla.
TL;DR ”BEXMAB-tutkimuksessa hoidettujen potilaiden mOS…nykyisten tietojen perusteella sen arvioidaan olevan merkittävästi korkeampi kuin perinteisesti on nähty standardihoidolla
19 tykkäystä
Hyvä kysymys Lontoosta:
"Bristol Mryers Squib owns azacitidine…
Wonder what they think to the results?!?"
3 tykkäystä
Neuvomatta sen enempää, mutta jos tunne sijoituskohteen suhteen on ”hirvitys” eli pelko, olisiko terveellistä jättää sellainen väliin?
Educate us; kerroit, että yksi sijoitus meni pieleen, kun FDA antoi kielteisen päätöksen, mihin? Jos viittaat AroCellin diagnostiikkalaitteeseen, mitä samankaltaisuutta näissä keiseissä on? Faronillakin luetaan tätä ketjua, hekin varmaan mielellään oppisivat siitä, mitä kaikkea tiedät, kun kerrot: ”olen lueskellut FDA:n ohjeita”.
FDA on tosiaan se, joka peukuttamalla ylös tai alas määrää lopulta suurimman suunnan yhtiön arvostukselle. Suomalaisella lupaviranomaisella Fimealla vähemmän merkitystä, Euroopan EMA:lla jo aika paljon. Jos nopeutus-statuksia ei saada, prosessi menee standardina eteenpäin. Kestää pitempään. Datan määrä ja laatu määrittää lupien saantia. Jos itse lupahakemuksessa olisi datasta riippumaton kuvittelemasi ongelma, FDA ei jää lällättelemään, että ettepäs osanneet hakea, ei heru. Heillä on tehtävänä myös edistää kansanterveyttä.
Spekuloit, että Faronilla ei ole osaamista hakea lupia eikä edes konsulttien käyttö auta. Onko niin, että CMO:ksi palkattu Berns, joka nimenomaan on regulatoristen prosessien osaaja, ei voi auttaa? Eiko Faronilla ole FDA:lta haettu ja saatu Bexin Orphan Drug Designation? Eikö Faronilla ole FDA:lta haettu ja saatu Traumakinen Fast Track?
Kerrot, että riskienhallinnan kannalta kannattaa varautua siihen, että lupaa ei tule. Missä vaiheessa ajattelit, että viimeistään pitäisi pettyä ja minkä luvan suhteen? Itse keskittyisin pettymään siihen, että markkinointilupaa ei tulisi koskaan millekään Faronin molekyylille. Markkina ei tällä hetkellä odota ilotulitusta FDA:n suunnalta. Statukset ovat polku eteenpäin, eivät maali tai jokin on-off-tekijä, joka romahduttaa maailman.
Jos Fast Trackin voi periaatteessa saada jo ennen faasi 1:tä ja Breakthrough Designationin alustavien kliinisten tulosten jälkeen, en ihmettelisi, jos Bex saisi Breakthroughin keväällä tai viimeistään faasi 2 puolivälissä tai lopussa. Se kattaa myös Fast Trackin edut. Sen sijaan ihmettelisin, jos nykytuloksilla ei jo saisi Fast Trackia. Tämän päivän tulokset varmaan lisätään hakemuksiin, alkaako 60 päivän laskenta tästä päivästä vai alkoiko se joskus vuoden alussa ja nyt vain lisäys, ei ole tietoa.
TL;DR Epävarmuus tässä on se pointti. Jotka ottavat riskiä (kaikilla on siitä oma käsitys tai ei ole käsitystä), saavat ehkä rewardin. Muut eivät kumpaakaan.
13 tykkäystä
Hyviä pointteja.
… Entäs ne potilaat joille ei voida antaa aza+vene komboa tai se joudutaan keskeyttämään? Muistelen vaan että tälläkin foorumilla on mainittu että vene:llä voi olla suuria haittavaikutuksia?
2 tykkäystä
Lontoon puolelta bongattu Proactiven haastattelu:
11 tykkäystä
Tulevaan rahoitusratkaisuun sen verran, että kaiketi kaikki Faronin osakkeenomistajat toivoisi mahdollisimman vähän dilutoivaa rahoitusratkaisua. Silloin jos firman perustajat todella uskovat tuotteeseen (ja miksi ei uskoisi viimeisimpien tulosten osalta) ja uskovat mahdolliseen partneroitumiseen / firman myyntiin noin vuoden sisällä, niin eikös silloin kannattaisi ottaa vaan kylmästi tuo noin 35M€ laina (jollakin järkevällä korolla) ja jättää muut rahoitusratkaisut sivuun. Mikäli Markku Jalkasen ilmoittama noin 2M€ poltto per kuukausi olisi todellisuutta tästä eteenpäin, riittäisi velka 17 kuukaudeksi, mikä lienee varsin yllinkyllin.
PS. Uusi jäsen ja kiitos ryhmään pääsystä 
8 tykkäystä
Tottahan laina olisi paras, mutta mitä meinasit antaa lainan vakuudeksi? Eihän yrityksellä ole mitään muuta kuin toive siitä, että on löydetty lääke joka lyö läpi. Jos ei lyö, niin sitten ei taida löytyä kuin vuokratoimisto yms.
10 tykkäystä
Tässä viitannet alunperin @Rushimato postaamaan vene+aza faasi 1b? Siinä CR vain 7 %:lla. MOS oli raportin mukaan useammassa vastaavassa faasi 1 tutkimuksessa 11,4 kk ja ORR 44 %.
Venetoklaksihoitoa ei tosiaan voi turvallisuudeltaan rinnastaa Bexiin, sillä on siten regulaattorin ja potilaan kannalta etu. Siitä toi maininta elämänlaadusta. Mika Kontro ottaa varmaankin venetoklaksihoidon puheeksi huomenna, mikäli siitä on tulossa merkittävä kilpatekijä. Onhan venetoklaksi myös BEXMAB:ssa ensilinjan AML:ssä (joka on tauolla) Bexin kombokaveri, ensilinjan potilaat ehkä sietävät paremmin rajuja hoitoja kuin r/r AML ja HMA-MDS-potilaat? Ja Kontro kommentoinee OS pituutta, verrataanko yhä 4-6 kuukauteen, kuten aiemmin, vai onko pidentynyt.
Aza+vene tutkitaan paraikaa mm. MD Andersonissa HMA-MDS:ään. Onko sitten regulaattorin mielestä 11,4 kuukautta (jos vene+aza faasi 1 tulokset voidaan tulevaisuudessa todentaa) sairaalassa tai sairaalahoidon ajoittaisessa tarpeessa parempi tulos kuin Bexillä (mahdollisesti) pärjäten pääosin sairaalan ulkopuolella x kk, saamme nähdä. Turvallisuus on FDA:n tärkeimpiä intressejä,
Muistetaan Maijan sanat lokakuussa Turun Sanomissa ”Täytyy oikein ihmetellä sitä, kuinka hyvät vasteet sillä on ollut, sanoo syöpäimmunologian dosentti Maija Hollmén hymy huulillaan.– Se ei ole ihmelääke, mutta se on tavattoman mielenkiintoinen”
Kuunnellaan huomenna, mikä lääke se sitten on…ja hymyilyttääkö yhä.
9 tykkäystä
Esität paljon kysymyksiä muille, kysytäänpä sinulta:
Kuinkas itse laskelmissasi tähän päädyt?
Itse sanoisin, että markkina voi hyvinkin odottaa sitä. Se on kuitenkin se mitä CEO Markku laskelmoi ja markkinalle kommunikoi eli plan A: accelerated approval vuoden 2025 loppuun mennessä. Veikkaan: kun tämä ei tule toteutumaan, kurssi putoaa. Nykyisen kaltainen data,vaikka hyvää on, tuskin ihan siihen edelleenkään riittää. Perustelut? Voi lukea aiemmat viestini.
Edit: lisätty oikea vuosiluku.
1 tykkäys
Kysymysten esittäminen muille osana omien mielipiteiden esittämistä on elämän kokemuksen myötä tulevaa tietynlaista nöyryyttä ja kohteliaisuutta. Ei tarvitse aina esittää hirmu varmaa.
Liputettuja viestejäsi ei voi lukea, mutta ketjussa on kyselty, voiko Bex saada Fast Trackin. Jos tämä on markkinan sentimentti, että voiko saada FT:n, ei vielä regulaation ilotulituksesta aiheutuneesta arvostuksen noususta voi puhua. Itse asiassa aloitin tuon viestin kirjoituksen jo ennen tämän päivän tiedotteita vastauksena Odetukselle, joka epäili vähän kaikkea.
Ilotulituksesta voisi puhua, jos tulee kohta Fast Track, sitten Breakthrough. Niissä kurssi yleensä nousee 20-30 %. Ei ole vielä tullut. Nyt vasta korjataan kuoppaa uskon palatessa tekemiseen. Vielä odotetaan rahoituksen varmistumisen aiheuttamaa mahdollista lisäkorjausta.
Hahmottelemasi loppuvuoden Accelerated Approval Markun suuhun laitettuna ei kuulosta tutulta. Oletko sen kehittänyt omassa päässäsi? Narratiiviisi sopii ainakin tuo ”ei tule tapahtumaan- kurssilasku”.
Kuvassa on tuore road map ja loppuvuodesta alkaa myyntilupaan tähtäävän trialin suunnittelu FDA:n kanssa. Se on eri asia kuin AA. Jos AA:ta aletaan hinnoitella kurssiin, puhutaan ihan eri luvuista (älä kysy). Partneroinnista loppuvuodesta Markku on spekuloinut ja hänelläkin on ollut kysymysmerkit puheissaan. Suosittelen.
14 tykkäystä
Mistä olet tämän löytänyt? En kyllä Faronin sivuilla ole tähän törmännyt tai sit oon vaan sokea
Jos ”tämän” tarkoittaa kuvaa, sieltä mistä kaikki muutkin eli @Rushimato postauksesta 
Vakavammin, en löydä itsekään sitä alkuperäistä esitystä…
Nyt ei kannata kaivaa lipputangolle enää syvempää kuoppaa. Väärä vuosi hahmotella kurssilaskua.
3 tykkäystä
Tältä videolta kohdassa 23:00 löytyy 2024 roadmap kuva, jos sitä tästä tarkoitetaan 
6 tykkäystä