Vanha pitää nyt tiukasti laidoista kiinni, ettei tipu kokonaan kärryiltä. Jonkinlaista käännettä tässä nyt edellä olevissa kirjoituksissa on pohjustettu. Siirrytään suunnitelmasta A suunnitelmaan B eli tarvitaan kontrolliryhmätrial. Hiukan tämä faasi 2 onkin ihmetyttänyt .Vino Pino viittasi nysväämiseen ja kieltämättä “muutaman” potilaan lisäys faasi 1 verrattuna on siltä vaikuttanut. Mutta sitten niihin kysymyksiin, mitä tämä herättää: Käsittääkseni tuleva anti on suunniteltu kattamaan faasi 2 loppuun asti. Jos nyt siirrytään laajempaan potilasryhmään ja siihen vielä vertailuryhmä, niin onko suunniteltu n.30 miljoonan euron anti riittävä ja toiseksi mistä se vertailuryhmä otetaan, jos toimivaa lääkettä ei vielä ole? Joku viisas voisi vastata. Kiitos
Tekoäly tähän sanoi että:
“On average, the cost per patient for a Phase 2 clinical trial across various therapeutic areas can range broadly from approximately $20,000 to $50,000. However, for oncology trials, this cost can be significantly higher, sometimes exceeding $50,000 per patient due to the aforementioned reasons.”
Nyt kun vielä joku tietäisi, että meneekö kustannus tässä tapauksessa rangen ala- vai ylälaitaan?
Mutta jos potilasmäärä olisi yli 100, niin ehkä 5 miljoonaa tulisi lisäkustannuksia. Eli ei kuitenkaan mikään mahdoton summa kokonaisuuteen nähden.
Lehdistötiedotteessa ei nyt kuitenkaan suoraan otettu kantaa faasi 3:n siirtymisestä. Tässä lainaus:
Ottaen huomioon kokeilun vaiheen 1 osassa jo nähdyt lupaavat tiedot HMA-epäonnistuneiden MDS-potilaiden joukossa, joilla ei ole hyväksyttyjä hoitovaihtoehtoja, Yhtiö aikoo ottaa yhteyttä Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirastoon (FDA) suunniteltua aikaisemmin tänä vuonna ja pyytää Sen rekisteröintitutkimussuunnitelmaa koskeva tieteellinen neuvontakokous koordinoidakseen ja viimeistelläkseen suunnitelmia, jotka voivat johtaa markkinoille saattamista koskevaan hyväksyntään.
Joku lääketieteestä enemmän ymmärtävä voi suomentaa tämän tavalliselle kansalle. Siltasen arvio oli, että faasi 3 olisi todennäköistä.
Korjatkaa jos olen väärässä. Mutta tässä omat perusolettamat, tuntematta sen paremmin yhtiötä.
Ovatko seuraavat askeleet?
a) julkaista dataa faasi 2 trialista.
→ 1) jos positiivista: kurssi nousee 20 - 30%
→ 2) jos negatiivista: case closed
b) osakeanti 30-35mEUR (itse arvioin että tod. näk. instituutioille suunnattu)
→ 1) jos positiivisen datan jälkeen: diluutio jää pienemmäksi (hintaan 1,50eur → 20milj. uutta osaketta, jolloin diluutio jää noin 27% tienoille.
→ 2) jos ennen positiivista datajulkaisua: diluutio on suurempi (hintaan 1,20 → 25milj. uutta osaketta, diluutio 36%.
==>> joka tapauksessa kun rahaa on kerätty 30mEUR antien muodossa niin kurssi korjaa ylös, joko ennen positiviisia tai negatiivisia uutisia. Silloin markkina huokaisee helpoituksesta.
Isompi kysymys onkin että onko faasi2 ennakkodata tarpeeksi positiivsta, jotta firman tarina jatkuisi vai tuleeko konkurssi. Firmalla ainakin luotto siihen että tarina jatkuu, mutta heistä se ei valitettavasti ole enää kiinni… Sekä ovatko tulokset tarpeeksi positiivisia, että joku isompi lääkeyhtiö haluaisi ostaa faronin pois? Jos tulee yksi tarjous niin se on aivan varma että tulee muitakin.
Markku sanoi viimeisimmässä inderesin haastattelussa että jompikumpi tai kummatkin fdan myönteinen päätös tai faasi 2 tulokset voivat laukaista partneroitumisen jonkun yhtiön kanssa. Uskoisin että rahaa kerätään osissa tutkimustulos uutisten mukaan.
Edit: piti kuunnella toi haastattelu uudestaan ja sanatarkkaan se meni niin ,että fda feedback tai faasi 2 tulokset yksin tai yhdessä saattavat laukaista partneroinnin.
Alalaitaan. Markku kommentoi jossain aiemmassa videossa, että Bex hoitojen kustannus näissä kliinisissä kokeissa on noin 20k$ luokkaa per potilas. Veikkan että nuo ylälaidasta yli menevät hinnat on paljon kompleksimille hoidoille, kuten CAR-T soluterapioille.
Eikös Fa2:seen ole merkattuna 181 ilmoa? Mutta ehkä sitten on eri asia, paljonko potilaita on otettu sisään…
Se nysvääminen tässä tarkoitti sitä, että FDA:ssakin ovat huomanneet, että faasi 2 jälkeen on voinut tulla pettymys faasi 3:ssa ja siten väärä signaali on voitu saada faasi 2:sta. Jos taas ”oikeana” hoitona pidetään faasi 3 tai muuta kontrolloitua tulosta, hoito viivästyy, koska nysvätään ensin faasi 2 läpi ja odotetaan kuitenkin vielä sen jälkeen kontrolloitua. Tätä tietenkin sekoittaa vielä HMA-MDS:n tapauksessa se, että sitä todistettua kontrollihoitoa ei ole, mihin verrata. Ei tästä siis ilman popcorneja selvitä. FDA kuitenkin on paineessa jo faasi 2:n 50 % vasteilla, kuten Juho totesi. Toki pelkkä ”hematological improvement” eli veriarvojen paraneminen ei varmaan riitä siihen. Ottavatko riskin ja antavat AA:n ja vaativat vuosien mittaan kontrolloidun jotakin muuta vastaan, mikäli sellainen ilmaantuu. Mielenkiintoista.
Toki ymmärsin ,että se “nysvääminen” oli FDA:n pointti. Laiskana miehenä lyhensin vähän kirjoitustani. Sen verran lisäisin vielä, että siirtyminen faasi 3:en pikimmiten tuntuisi järkevältä ihan näin maallikonkin mielestä. Tarvitaanko siihen pakosta vertailuryhmä ,jollaista ei tällä hetkellä ole. Kenties myöhemmin. Nyt kun faasi 2:sta saadaan luentaa ja kenties selville, mikä annos toimii tehokkaimmin ,niin eikö tästä voida siirtyä isompaan potilasmäärään testaamaan. Mitä isompi testiryhmä, sitä luotettavampi tulos. Jos alkaa tulla hyvää tulosta sieltäkin siedettävyyden ja tehokkuuden osalta, niin myyntilupa kehiin? Toki aina parempi, jos lupa irtoaisi faasi 2 tulosten perusteella.
Väännetään vielä kerran rautalangasta maallikolle(minulle) tämä mahdollinen faasi 3 vertailuryhmä. Eli hma tarkoittaa standardihoitoja aza+vene. Mikäli olen oikein ymmärtänyt noin 50% saa jonkinlaista hyötyä jonkin aikaa edellämainituista hoidoista. Näille millä lääkkeet ei tehonneet ei siis ole muutakuin kivunlievitys tämän hetkisenä hoitona? Nyt siis bexin faasi 3 pitäisi jakaa ryhmä jolla aza+vene ei tehonnut, jotenkin eettisesti ja tutkimustuloksen varmistamisen saamiseksi kahteen ryhmään? Toiset saa mahdollista hoitoa ja osan annetaan vaan kuolla. Jos olen oikein ymmärtänyt kyllä Fda:kin on vaikeuksia päättää miten edetään ja pinon mainitsemat popparit voidaan kaivaa esiin.
Hyvää tossa eilisessä viestissä oli se että readout tulee ennen kuin rahat loppuu kesken taas. Tiedä kuinka pakkoraossa se readout tehdään mutta kuitenkin.
Tuskin näiltä tasoilta lähetään 27m kuitenkaan nostamaan vaan uskoisin että potkitaan tölkkiä esim 9+9+9 eteenpäin. Tilanne ois eri jos osake ois siellä 2-3 kulmilla, mutta tässä keritään valumaan euroon ennen kuin antia julkaistaan.
Saattaisi olla peliliike nostaa vaan 9m suunnatulla annilla ja julkaista kesällä sitten taas faasi 1 OS dataa ja vetää sitä kautta pienintä mahdollista diluutiota. Nythän on ihan selkeä tilanne että kurssia myydään alas kun on kommunikoitu että kohta tulee taas lappuja. Mutta jos ei tulisikaan heti niin paljoa. 
Just kuuntelin bexmab study eventin uusintana. Siinä Markku toteaa, että jos tulokset on heti hyviä faasi 2:ssa, pivotaali vaihetta aikaistetaan ja fda:n otetaan yhteyttä. Eli voisi olettaa että vasteita on näkyvissä tuloksissa pörssitiedotetta tulkittaessa. Rahoituksen hankkimisesta olen samaa mieltä kanssasi.
Näkisin kyllä parempana vaihtoehtona saada kunnon rahoitus loppuvuodeksi tulevalla osakeannilla. Mihin asti ankkurisijoittajat venyy. Ei sielläkään pohjaton kassa luultavasti ole. Vaikka osake laimenisi enemmänkin, niin tärkeämpää olisi turvata rahoitus kerralla pitemmäksi aikaa olettaen, että tällä hetkellä luottoa firmaan riittää.
BEXMAB-updatessa Juho kertoi Faronin strategian.
Vaikka nyt on slideilla suunnitelma plan B-reitistäkin lopulliseen myyntilupaan saakka kontrolloidulla trialilla, eli ensin AA vasteiden perusteella ja lopulta täysi myyntilupa elossaolon perusteella, voimassa oleva strategia on yllä. Sellaista ei ole ainakaan vielä viestitty, että osakeanneilla aletaan rahoittaa ”suurta” trialia.
BEXMAB-update oli 19.3.24 ja maaliskuun corporate deckissa on 15.3.24 tilanne, joten yllä oleva Juhon strategialausuma on myöhäisempi tieto kuin deckistä täällä nuuskittu Plan B.
Tämän päivän tiedote touko-kesäkuun tapahtumista sopii tuohon Juhon kommunikoimaan strategiaan. Riittääkö toukokuun lopun data ”for ongoing partnering discussions and the major upcoming industry events +ASCO” vai mennäänkö syksyyn, nähdään.
…Tänään tiedote.? Missä julkaistu?..Iso kysymys todellakin on riittääkö faasi 2 tulokset partnerointiin. Jollei ,niin rahaa tarvitaan osakeannin muodossa käsittääkseni.
HMA on HypoMetylating Agent ja käytännössä tarkoittaa azaa. Jos pidetään toistaiseksi fokus vain HMA failed MDS:ssä, on yksinkertaisempaa, koska sitä kohti pusketaan. Standardihoito on aza. Ei vene. Venetoklaksia vasta testataan faasi 1/2. Siitä voi joskus tulla se, mihin Bexiä verrataan teholtaan ja haitoiltaan. Ensin valmistunee ensilinjan MDS faasi 3 trial, jos vain saisivat tulokset julkaistua. Jos vene failaa siinä, tuskin tulee myöskään HMA-MDS:ään kisaamaan. Doctors choice voi tarkoittaa esim. MDS:ssä tavallisia punasolusiirtoja ja muita tukihoitoja. Jos antavat jollekin off labelina venetoklaksia, meneekin jännäksi, koska Markun puheista ymmärsin, että Bex/kontrolliryhmän potilasmäärien suhde olisi 2/1. Muutama vene-potilas voisi korkeintaan sekoittaa analyysiä.
Ensilinjan MDS:ssä saa hyötyä n. 50 % pelkästä azasta. HMA-MDS:ssä vain 10 %.
Kiitos tarkkuudesta, eilinen olisi ollut oikea ilmaisu. Tänään ilmaistuna toissapäiväinen.
Kiitos vastauksesta. Päivä kerrallaan tässä oppii vähän uutta. Terminologian sisäistämiseen menee jo aikaa. Muistanko oikein että hma failed mds potilaan elinajan odote oli 6 tai 9 kuukautta? Voidaanko faasi 1 ja 2 tuloksia käyttää os:n osoittamiseen pivotaali vaiheessa vai voiko saada myyntiluvan ennen tätä? Tästä varmasti keskustellaan fda:n kanssa.
Ilmankos Venelle ei löytynyt oikein myyntilukuja kun niitä koitin joskus googlailla. Tää tuli siis uutena tietona mulle, että Vene ei ole vielä lääke.
HMA failed luonnollisesti edullisin reitti kun vertailuryhmää syntyy koko ajan lisää, niin eikös ryhmä 1 ja ryhmä 2 synny jo pelkästään sillä, että annetaan ryhmälle Bexiä ja verrataan niin isoon otantaan HMA failed -potilaita kuin halutaan. Näin mä oon sen käsittänyt, mutta tuo Venen tilanne edellisessä viestissä oli mulle yllätys.
Lisäyksenä vielä, että oon kyllä itse törmännyt vielä maltillisempiin lukuihin ensilinjan hyötyjistä. Ne on ollut jotain 4X, mutta pitäis penkoa vanhoja luettuja juttuja aiheesta.
Kyllä venetoklaksi on jo markkinoilla (esim. VENCLYXTO 10 mg tabletti, kalvopäällysteinen 1 x 14 fol - Verkkoapteekki.fi).
Käyttöaiheena on KLL. Ehkä Vino_Pino viittasi faasi 1/2:een MDS:ssä?
Venetoklaksin myyntilukuja pitäisi kyllä etsivän löytää verkosta.
Abbvie myi Venetoclaxia vuonna 2023 noin 2,3 miljardin USD edestä