Kyllä. Ja tätähän tuo tri Zeidankin painotti kommenteissaan.
4 tykkäystä
mCR:stä.
Frontline eli ensilinjan MDS ja HMA-MDS eli r/r MDS-potilaat ovat eri asemissa. Jälkimmäiset ovat jonkin verran vanhempia (koska frontlinea ei voi tulla epäonnistumisen jälkeen, vaan toisinpäin 
. Jälkimmäisiä on hoidettu luuydintä salpaavalla azalla jopa 28 sykliä (BEXMAB) ja ehkä venetoklaksilla ja tauti on toistunut tai jatkunut pitkään, joten luuytimen kyky varsinkin taas uuden aza-hoidon aikana voi olla heikentynyt muodostamaan verisoluja, vaikka luuydin saadaankin putsattua blasteista eli parhaimmillaankin vaste voi jäädä tuolle mCR tasolle.
Ensilinjassa luuydin on vielä paremmassa kunnossa ja pystyy palauttamaan verisolutuoysnnon, joten vasteeksi tulee helpommin CR. Ensilinjassa Bexillä tulikin CR-vasteeksi (4/5) eli 80 %! Eikä yhtään mCR. Jos ensilinjassa, jota tuo @Antti_Siltanen bongaaman suosituksen OS-osio koskee, ei blastienputsauksen jälkeen luuydin pysty muodostamaan verisoluja, elinajan ennuste näyttäisi jäävän huonoksi aza-hoidetuilla. Miksi ei pysty ja miksi se voi kertoa huonosta ennusteesta, jää selvitettäväksi. Ja katsottava toistuuko löydös trialeissa nykyhoidoin.
Tätä ajatusta, että mCR on käytännössä parhaita vasteita HMA-MDS:ssä, ja liittyy pidentyneeseen OS:ään, tukee BEXMABin lisäksi tässäkin ketjussa usein käsitelty aza+vene-trial:
Marrow responses were seen including complete remission (CR, n = 3, 7%) and marrow CR (mCR, n = 14, 32%)…Median OS was 12.6 months.
BEXMAB on jo pannut paremmaksi hoitovasteiden CR+mCR osalta ja mOS taitaa olla mennyt jo ohi. Ainakin estimoivat, tänään siitä lisää. Ja ne haittavaikutukset ovat Bexillä vähäisemmät. And the Oscar goes to…? Molemmilla on faasi 2 menossa, joten ei kun odotetaan lisäinfoa, mutta hyvältä näyttää.
Pääsevät varmaan vielä artikkeleita rustaamaan mCR:n ja OS:n yhteydestä HMA-MDS:ssä sekä aza+vene että aza+Bex yhdistelmillä👍🏼
39 tykkäystä
Videosta:
Estimoitu OS on estimoitu OS. Aiemmin pähkäilin, että 9 kk yli olisi vaikea mennä faasi 1 porukalla, nyt estimoivat lisäpotilailla 13,4 kk🥸 Odotetaan…
Yllätys oli, että aza+ vene ei enää pusketa HMA-MDS:ään. Ei enää kilpaile kuin ensilinjassa. Vähissä on kilpailu HMA:ssa vielä, vain 3-5 %:lle hyväksytty lääke.
Professori haluaa nähdä mCR lisänä HI-vasteita. No, ei voi mitään jos OS on hyvä ilmankin. Anteeksi.
Zeidan kertaa, että SoC OS on 4-6 kk. Aza+vene pettää joka tapauksessa ja voi tulla Bexille.
Vene vaikea käyttää luuytimeen haitallisesti vaikuttamisen vuoksi. Siksi tarvitaan muitakin, kuten ehkä Bex.
24 tykkäystä
kylhän tuo loppu naureskelu näytti sille että tää on jo alustavasti myyty. hymyä yritti väkisin imeä sisään ja kättä suun etee. go faron!
18 tykkäystä
Katselin myös webinaarin ja kyllä sain vahvistusta omalle uskolleni siitä, että Faron on bexinsä kanssa menossa vahvasti kaikkien kannalta toivottavaan lopputulokseen. Lopun suomenkielisessä osuudessa Tuomon kommentit olivat kyllä erittäin mukavaa kuultavaa - erityisesti tietäen hänen taustansa. No, sitten vaan odottelemaan lisää infoa siitä, miten polkua tallataan eteenpäin kohti grande finaalia.
22 tykkäystä
Toi sadantuhannen euron hinnoittelukin näytti osuvan aika hyvin lääkkeen hinnaksi(koko hoidon ajan) mistä juteltiin. Jos vaikka vuoden bexiä saa 10-20k€ hinnalla kuukaudessa usa:ssa ja muualla vaikka puoleen hintaan.
8 tykkäystä
Nyt päivän video ja kalvot ovat jaossa: BEXMAB Study Update
18 tykkäystä
Kuinka moni 32:sta pääsee loppujen lopuksi kantasolusiirtoon? Tämä lukema varmasti kiinnostaa FDA:ta?
3 tykkäystä
Tarkoittaisiko se vain tämänhetkistä lukua, tyyliin as we speak?
2 tykkäystä
Video olikin helposti katsottavissa jälikäteen. Ei avattu. No, jää nähtäväksi tietysti. Vaikea sanoa miten tuota estimaattia pitäisi nyt arvottaa. Ilmeisesti nuo siirrepotilaat on eläneet pitkään vaikka heidän plottinsa loppuukin. ITT periaatteella jos mennään, heidät lasketaan mukaan
Oli muuten todella hyvä tuo tohtori Zeidanin katsaus MDS trialeihin. Siinä nähtiin kuinka trialeissa aina mennään mOS:ssa tuon toistuvasti siteeratun Prebet+kumppaneiden 2011 tutkimuksen 4-6kk yli, mikä selittynee potilasvalinnalla
5 tykkäystä
Amer Zeidanin käsityksen mukaan FDA ei nostaisi trialin prioriteettia ennen kuin on riittävästi dataa, eli vähintään 40 hoidettua potilasta.
K.o. kohta litteroituna, toivottavasti vastaa esitystä, kohdasta 38:23:
Q: What is needed for approval? Accelerated or full.
A: Few things to consider:
- Refractory / Relapsed setting, is very difficult space; no approved drugs (one available for 3-5 % of patients)
- so this is considered significant when there is no other alternative
- Zeidans’ own estimation: if you have a sample size of 40 patients and higher, in which you have durable, complete response in a significant number of patients, and median OS holds up that safe, i think that potentially could be considered.
- in my opinion, you can get an approval based on a single arm study, as long as it’s good sample size and efficacy profile does hold up, as well as safety profile.
Nyt on ainakin jonkunlainen arvio olemassa mitä FDA on edellyttänyt Faronilta. Muistaakseni jo vuosi sitten jossain Faronin webinaarissa annettiin ymmärtää että ollaan aivan kynnyksellä jonkinlaisesta statuksen nostosta. En nyt lausu tästä enempää, ehkä palsta voisi kommentoida mitä itse olette odottaneet Faronin FDA-yhteistyöltä.
19 tykkäystä
Tässä olisi aamuinen tuore yhtiöraportti. 
Faron tiedotti maanantaina ja järjesti webcastin keskiviikkona uusista BEXMAB-verisyöpätutkimuksen tuloksista. Tulokset antavat alustavia myönteisiä viitteitä tehosta, joskin tutkimus onkin vielä varhaisessa vaiheessa. Osakekurssin viimeaikaisen vahvistumisen myötä yhtiön rahoitusnäkymä on parantunut selvästi. Laskemme DCF-mallin oman pääoman kustannusta rahoitusriskin muutoksen mukaisesti. Siirrämme myös arviotamme BEXCOMBO:n ja traumakinen liittyvistä kaupallistamisista eteenpäin tutkimusten aloitusten lykkääntymisen vuoksi. Toistamme osakkeen vähennä-suosituksen ja nostamme tavoitehintamme DCF-mallin viitoittamana 2,4 euroon.
14 tykkäystä
Tohtori Amer Zeidanilta Juho “puristi” arvion, että 40 potilasta ta enemmän pitää olla hoidettuna ennenkuin dataa on riittävästä FDA:lle. Nyt on faasi 1 perua 8 ja ja faasi 2 6 potilasta, joilta saatu tietoa Bex + Aza tehokkuudesta eli yhteensä 14 potilasta. Voisiko @Antti_Siltanen tai joku muu valaista, että mistä johtuu “rekrytoitujen” potilaiden vähäinen määrä? Kuten eilisessä konferenssissa niin Tuomo kuin tohtori Zeidankin pitivät tuloksia lupaavina(hyvinä), mutta lisätutkimuksia vaativana. Jos unohdetaan ahneet sijoittajat(kuten meikäläinen), niin eettiseltä puolelta katsottuna, potilaiden näkökulmasta siis, tutkimuksella ja sitäkautta “pätevällä” lääkkeellä on valtava kiire. Jarruttaako tutkimuksia vaikeus rekrytoida potilaita(halukkaita ei ole tarpeeksi ollut), vai onko niin, että Faronin kassanpohjan ajoittainen häämötys on rajoittanut mahdollisuutta laajentaa faasi 2 tutkittavien potilaiden määrää.?
15 tykkäystä
40 x 100 000 € olis 4 M€. Joskohan taas potkitaan tölkkiä eteenpäin ja partnerilta rahat!
3 tykkäystä
Nythän on tosiaan 6/32 potilasta, joita on hoidettu riittävän pitkään luentaa varten. Eli rekrytoituja voi tässä vaiheessa olla ja varmaan onkin enemmän. Mahdollisia hidasteita voisi tulla esim:
- Vuoden vaihteessa sairaaloita oli muistaakseni vain Suomesta. Alkuvuodesta tuli USA-sairaaloita mukaan. Näissä voinee olla sisäisiä prosesseja jotka kankeuttaa rekrytointien aloitusta.
- Arvelisin että rekrytointia ei haittaa potilaiden halukkuus. Juho tuossa esityksessä mainitsi, että heille on tullut potilaita, jotka ovat jo olleet muissa tutkimuksissa. Tämä voisi viitata, että potilaista on kilpailua eri trialeiden välillä. Näin on käsittääkseni ainakin AML:ssä.
- Ja on toki mahdollista että rahoitustilanteen epäselvyys on kevään aikana saanut jossain päin aikaan jalan nostamista kaasulta.
Nämä toki pitkälti spekulointia eikä minulla sen kummempaa konkretiaa näihin löydy.
Q3 lopun tienoilla pitäisi varmaan olla rekrytointi maalissa, jotta ehditään saada ainakin ensimmäiset luennat noista 32 potilaasta suunnitellussa aikataulussa 31.12.24 mennessä. Toki aikarajan siirto onnistuu jos tarvetta.
17 tykkäystä
– Kiitos Antti Antti_Siltanen vastauksesta! Rahoitustilanteeseen tulee selvyyttä piakkoin. IPF: n asettama takaraja lähestyy. Toivottavasti rahoituspaketti on sellainen , että saadaan tutkimukset etenemään reippaasti, eikä ainakaan rahoitusongelmien takia faasi 2 “junnaisi” pienellä potilasmäärällä.
4 tykkäystä
Potilaiden rekryämisessä täytyy muistaa, että vaikka Bex on meille maailman tärkein, se kilpailee potilaista. Suomessa tilanne voi olla helpompi, mutta ameriikassa voi olla ollut, että big pharman omistamat magro, sabatolimabi, venetoclax ovat olleet lääkäreillä ekana mielessä eikä peräpohjolan Faron…mikä? Nuo kaksi ovat olleet pois radalta jo vähän aikaa. Uusimpana keskeyttäjänä venetoclax.
Nyt kun Zeidan totesi, että sponsori eli AbbVie/Genentech keskittyy ensilinjaan ja HMA-MDS rekisteröintitutkimusta ei olla tekemässä venetoklaksille, jättää se taas lisää tilaa Bexille. Oli jonkinasteinen pelko, että Bexille olisi rekrytty sellaisia potilaita, jotka eivät kestäisi vene-hoitoa eli huonokuntoisempia. Nyt on paremmin latu auki. Kyllä sana kiirii vähitellen.
Miten voittaa kilpailu, jossa ei ole juuri muita ladulla? Pitäisi riittävä joukko saada yli maaliviivan.
20 tykkäystä
Oma arvio/kuvitelma oli juurikin päinvastainen eli olen olettanut, että pikemminkin potilaat kilpailevat päästäkseen lupaavan Faronin kokeisiin kuin, että Faron kilpailee potilaista. Kiitos myös Vino_Pino valistuksesta.
2 tykkäystä
Kun kuuntelin eilistä suomenkielistä osuutta, niin Pätsi vaikutti asialliselta sekä asiantuntevalta.
Sen sijaan jos mietitään, että kyse on aivan tieteen kärjessä olevasta projektista ja voidaan ehkä siten olettaa ainakin suurimpien sijoittajien olevan aika valveutunutta porukkaa, niin mielestäni toimitusjohtajan ei tulisi esittää kysymyksiä kuten “Kerrotkos millainen sälli sää olet?” tai “No paljos tällä vois tehdä rahaa?”. Tuolla tyylillä voi ehkä yrittää myydä pankin rahastosäästämistä, mutta niissä on eri kohderyhmä. Toki itsellä ei ole valtavasti kokemusta neuvotteluista suurten sijoittajien kanssa.
Pätsistä sain sellaisen kuvan, että hänellä on kokemusta tutkimus-, lupa- ja hinnoittelurajapinnassa toimimisesta. Onkohan hänellä kokemusta rahoittajien kanssa neuvottelemisesta?
Oma asiantuntemukseni itse tuotteeseen perustuu viisaimpien sanomisiin, jotka kyllä ovat lupaavia. Rahoituksen hankintaan liittyvä henkilöriski sen sijaan tuntuu aika huomattavalta.
10 tykkäystä
Ihmelääkkeen tekeminen on paljon helpompaa kuin turkulaisuuden poistaminen puheenparresta, olen aika varma että jo yrityksestä seuraisi välitön universumin lämpökuolema. Tai jotain pahempaa jota ei ole edes keksitty vielä.
Luonnovakioiden kanssa ei ole leikkimistä…
9 tykkäystä