Amer Zeidanin käsityksen mukaan FDA ei nostaisi trialin prioriteettia ennen kuin on riittävästi dataa, eli vähintään 40 hoidettua potilasta.
K.o. kohta litteroituna, toivottavasti vastaa esitystä, kohdasta 38:23:
Q: What is needed for approval? Accelerated or full.
A: Few things to consider:
Refractory / Relapsed setting, is very difficult space; no approved drugs (one available for 3-5 % of patients)
so this is considered significant when there is no other alternative
Zeidans’ own estimation: if you have a sample size of 40 patients and higher, in which you have durable, complete response in a significant number of patients, and median OS holds up that safe, i think that potentially could be considered.
in my opinion, you can get an approval based on a single arm study, as long as it’s good sample size and efficacy profile does hold up, as well as safety profile.
Nyt on ainakin jonkunlainen arvio olemassa mitä FDA on edellyttänyt Faronilta. Muistaakseni jo vuosi sitten jossain Faronin webinaarissa annettiin ymmärtää että ollaan aivan kynnyksellä jonkinlaisesta statuksen nostosta. En nyt lausu tästä enempää, ehkä palsta voisi kommentoida mitä itse olette odottaneet Faronin FDA-yhteistyöltä.
Faron tiedotti maanantaina ja järjesti webcastin keskiviikkona uusista BEXMAB-verisyöpätutkimuksen tuloksista. Tulokset antavat alustavia myönteisiä viitteitä tehosta, joskin tutkimus onkin vielä varhaisessa vaiheessa. Osakekurssin viimeaikaisen vahvistumisen myötä yhtiön rahoitusnäkymä on parantunut selvästi. Laskemme DCF-mallin oman pääoman kustannusta rahoitusriskin muutoksen mukaisesti. Siirrämme myös arviotamme BEXCOMBO:n ja traumakinen liittyvistä kaupallistamisista eteenpäin tutkimusten aloitusten lykkääntymisen vuoksi. Toistamme osakkeen vähennä-suosituksen ja nostamme tavoitehintamme DCF-mallin viitoittamana 2,4 euroon.
Tohtori Amer Zeidanilta Juho “puristi” arvion, että 40 potilasta ta enemmän pitää olla hoidettuna ennenkuin dataa on riittävästä FDA:lle. Nyt on faasi 1 perua 8 ja ja faasi 2 6 potilasta, joilta saatu tietoa Bex + Aza tehokkuudesta eli yhteensä 14 potilasta. Voisiko @Antti_Siltanen tai joku muu valaista, että mistä johtuu “rekrytoitujen” potilaiden vähäinen määrä? Kuten eilisessä konferenssissa niin Tuomo kuin tohtori Zeidankin pitivät tuloksia lupaavina(hyvinä), mutta lisätutkimuksia vaativana. Jos unohdetaan ahneet sijoittajat(kuten meikäläinen), niin eettiseltä puolelta katsottuna, potilaiden näkökulmasta siis, tutkimuksella ja sitäkautta “pätevällä” lääkkeellä on valtava kiire. Jarruttaako tutkimuksia vaikeus rekrytoida potilaita(halukkaita ei ole tarpeeksi ollut), vai onko niin, että Faronin kassanpohjan ajoittainen häämötys on rajoittanut mahdollisuutta laajentaa faasi 2 tutkittavien potilaiden määrää.?
Nythän on tosiaan 6/32 potilasta, joita on hoidettu riittävän pitkään luentaa varten. Eli rekrytoituja voi tässä vaiheessa olla ja varmaan onkin enemmän. Mahdollisia hidasteita voisi tulla esim:
Vuoden vaihteessa sairaaloita oli muistaakseni vain Suomesta. Alkuvuodesta tuli USA-sairaaloita mukaan. Näissä voinee olla sisäisiä prosesseja jotka kankeuttaa rekrytointien aloitusta.
Arvelisin että rekrytointia ei haittaa potilaiden halukkuus. Juho tuossa esityksessä mainitsi, että heille on tullut potilaita, jotka ovat jo olleet muissa tutkimuksissa. Tämä voisi viitata, että potilaista on kilpailua eri trialeiden välillä. Näin on käsittääkseni ainakin AML:ssä.
Ja on toki mahdollista että rahoitustilanteen epäselvyys on kevään aikana saanut jossain päin aikaan jalan nostamista kaasulta.
Nämä toki pitkälti spekulointia eikä minulla sen kummempaa konkretiaa näihin löydy.
Q3 lopun tienoilla pitäisi varmaan olla rekrytointi maalissa, jotta ehditään saada ainakin ensimmäiset luennat noista 32 potilaasta suunnitellussa aikataulussa 31.12.24 mennessä. Toki aikarajan siirto onnistuu jos tarvetta.
– Kiitos Antti Antti_Siltanen vastauksesta! Rahoitustilanteeseen tulee selvyyttä piakkoin. IPF: n asettama takaraja lähestyy. Toivottavasti rahoituspaketti on sellainen , että saadaan tutkimukset etenemään reippaasti, eikä ainakaan rahoitusongelmien takia faasi 2 “junnaisi” pienellä potilasmäärällä.
Potilaiden rekryämisessä täytyy muistaa, että vaikka Bex on meille maailman tärkein, se kilpailee potilaista. Suomessa tilanne voi olla helpompi, mutta ameriikassa voi olla ollut, että big pharman omistamat magro, sabatolimabi, venetoclax ovat olleet lääkäreillä ekana mielessä eikä peräpohjolan Faron…mikä? Nuo kaksi ovat olleet pois radalta jo vähän aikaa. Uusimpana keskeyttäjänä venetoclax.
Nyt kun Zeidan totesi, että sponsori eli AbbVie/Genentech keskittyy ensilinjaan ja HMA-MDS rekisteröintitutkimusta ei olla tekemässä venetoklaksille, jättää se taas lisää tilaa Bexille. Oli jonkinasteinen pelko, että Bexille olisi rekrytty sellaisia potilaita, jotka eivät kestäisi vene-hoitoa eli huonokuntoisempia. Nyt on paremmin latu auki. Kyllä sana kiirii vähitellen.
Miten voittaa kilpailu, jossa ei ole juuri muita ladulla? Pitäisi riittävä joukko saada yli maaliviivan.
Oma arvio/kuvitelma oli juurikin päinvastainen eli olen olettanut, että pikemminkin potilaat kilpailevat päästäkseen lupaavan Faronin kokeisiin kuin, että Faron kilpailee potilaista. Kiitos myös Vino_Pino valistuksesta.
Kun kuuntelin eilistä suomenkielistä osuutta, niin Pätsi vaikutti asialliselta sekä asiantuntevalta.
Sen sijaan jos mietitään, että kyse on aivan tieteen kärjessä olevasta projektista ja voidaan ehkä siten olettaa ainakin suurimpien sijoittajien olevan aika valveutunutta porukkaa, niin mielestäni toimitusjohtajan ei tulisi esittää kysymyksiä kuten “Kerrotkos millainen sälli sää olet?” tai “No paljos tällä vois tehdä rahaa?”. Tuolla tyylillä voi ehkä yrittää myydä pankin rahastosäästämistä, mutta niissä on eri kohderyhmä. Toki itsellä ei ole valtavasti kokemusta neuvotteluista suurten sijoittajien kanssa.
Pätsistä sain sellaisen kuvan, että hänellä on kokemusta tutkimus-, lupa- ja hinnoittelurajapinnassa toimimisesta. Onkohan hänellä kokemusta rahoittajien kanssa neuvottelemisesta?
Oma asiantuntemukseni itse tuotteeseen perustuu viisaimpien sanomisiin, jotka kyllä ovat lupaavia. Rahoituksen hankintaan liittyvä henkilöriski sen sijaan tuntuu aika huomattavalta.
Ihmelääkkeen tekeminen on paljon helpompaa kuin turkulaisuuden poistaminen puheenparresta, olen aika varma että jo yrityksestä seuraisi välitön universumin lämpökuolema. Tai jotain pahempaa jota ei ole edes keksitty vielä.
Mielestäni vähän epärelevanttia pohdiskella mitä sanamuotoja esityksessä on käytetty, tai kuka on ollut slideja vaihtamassa.
Isossa kuvassa ne jotka mahdolliseen suunnattuun antiin osallistuvat, miettivät lähinnä että kun xyz määrä on jo laitettu rahaa kiinni, niin onko järkevää tässä vaiheessa laittaa kukkaroa kiinni. Siinä tilanteessa kaikki häviäisivät. Olettaen kuitenkin, että maaliviiva häämöttää vuoden säteellä tästä. Toisaalta taas, haluaisitko itse merkata vastaavassa tilanteessa lisää nykyiseen hintaan, kun kurssi pompannut äskettäin? Itselleni tuleva merkintähinta on aika arvoitus, enkä lähde sitä edes arvailemaan. Toisaalta olen aika varma, että rahoitus järjestyy tavalla tai toisella.
Tämän päivän ja viime päivien kurssilasku johtuu rahastoista, jotka myyvät omistuksiaan. Suomalaisilla salkunhoitajilla ei ole riittävästi osaamista arvioida tämän lääkkeen arvoa, joten tilanne on pitkälti Inderesin arvioiden varassa. Antti on mielestäni tehnyt tässä hyvää työtä. Lisäksi osa rahastoista tietää, että ne voivat saada lisää osakkeita alennettuun hintaan suunnatusta osakeannista, josta on puhuttu jo pitkään. Tästä syystä he myyvät varmuuden vuoksi nykyisiä positioitaan.
En ole huolissani kurssiliikkeestä, jos lisenssitarjouksia on pöydällä. Jos sama suuntaus jatkuu, johonkin tarjoukseen tartutaan pian, sillä liian alhaista hintaa ei voida pitää järkevänä. Tulokset näyttävät lupaavilta, ja lupaavista tuloksista ollaan valmiita maksamaan helposti 100-200 miljoonaa euroa, mikä on pieni summa lääkekehityskohteita etsiville lääkeyhtiöille.
"Watched the video - very informative - asking some sensible questions on what can happen in the near future - what population Bex can help , how realistic is approval , and what it means for patients . Dr Zeiden from Yale was very honest in his opinions . In his mind accelerated approval could happen with perhaps only 40 patients on our MDS study . In cases like this , simply achieving CR in enough patients and good survival length would be enough for FDA to approve where there is unmet medical need . One drug was approved with only 18 patients for a very small subset (3%) of these patients ( and 3% was still considered commercially viable - hence Bex is VERY attractive commercially )
Tuomo Patsi also very optimistic ( obviously ) , but he has a very distinguished standing in medical field , having launched azacitidine back in the day with Celgene I think - so he knows the field and has a solid reputation to maintain.
So overall - the data is impressive - the survival data is great - safety is excellent - patients can actually take the drug - and with a few more patients giving similar responses , the FDA should have no trouble passing approval in this area that is crying out for treatment .
Question is do we get to that 40 number alone - or does someone step in beforehand ?"
“Shush !WE don’t talk about the ‘H’ word here anymore .If you scan recent RNS’s you’ll understand why the SP fell to £1.20 odd . It was a great buying opportunity . Huge overeaction due to understandable jitters around small Biotechs and funding . Either way , framework is now in place for the company to complete P2 , whether through a fundraise or partnership . FDA guidance on next steps is crucial , but the data is pretty much nailed on , so its just the finance that needs sorting . As others have mentioned , thats mostly why we are swinging up and down at the moment as market can’t seem to decide if we are going to be partnered before end of P2 , or not . Faron have the framework in place to proceed alone ( through fundraising capacity agreed at AGM , so we won’t get another hiccup this year ), but I think Juno wants a partner . And by all accounts , there are multiple parties in discussion . Whatever happens could happen very quickly .”
Heittäkää roskiin tää spekulointi viesti, mutta tulevan suunnatun annin hinta näyttäisi kurssin perusteella olevan 2 euroa. Tosi raju volatiliteetti ja nyt myydään paljon osakkeita pois.
Kyllähän tässä taas Faron-omistajan uskoa koetellaan. Mun poiminnat eilisestä videosta
tutkijajoukko näkee edelleen lupaavia tuloksia
AA:n kohtalo mun fiiliksellä noilla puheilla < 50 %
Tänään Inderesin uusi tavoitehinta laski kurssia ja päälle kolmen euron kurssi olikin vain hetken helpostus, vaikka päätyyn saakka aiotaan mennäkin eikä sinänsä vaikuta mun omistuksiin, mutta liudentumiseen jonkun verran.
Näkisin silti syksyn partneroitumisen > 50 % mahdollisena. Mun mielestä se on enempi kiinni siitä FDA:lta saatavasta ohjeistuksesta (joka pitäisi tulla, oli tulokset hyviä tai ei). Mutta ehkä sitten pienempi etumaksu ja isommat milestonet. Sijoitushorisontti kasvaa.
Mun lohdutuksena toimii Hjalliksen kuolematon kommentti kun toimittaja joskus 90-luvulla kysyi miltä nyt tuntuu, kun Jokerit oli hävinny finaalisarjan TPS:lle. Ei oo sanatarkka lainaus, mutta jotain tällaista.
”En mä rupea yksittäistä tappiota itkemään. Tuolla on porukkaa joka on itkeny koko ikänsä, joten siihen nähden ihan hyvin menee.”
Mä luotan tähän koko ajan enemmän ja enemmän. Omasta mielestäni piensijoittajien paikat on nyt. Suurimmat omistajat ei myy, kyllä tässä taidetaan pieniltä ottaa viimeisetkin laput vielä kun tällä pystyy pelaamaan. Omat laput edelleen tappiolla, mutta jälleen tuli tulosten myötä syitä lisäillä. Saa laskea vaikka euroon minun puolesta, sitten laitetaan kättä alle vaikka lainarahalla. Loppuun saakka katson itse tämän lapun ja salkkujen suurin yksittäinen omistus on.
Kyllä tässä voi piensijoittajakin jotakin tehdä. Sanoa esimerkiksi piip. Valaat ajavat kurssin, mihin haluavat. Tai voi toki arvailla, että ei ne tämän alemmas saa ajettua ja ostaa edellisenä päivänä, mutta silloinkin 12-15 % valaita kalliimmalla. Viikon päästä nähdään myyneet, tosin hallintarekkarin sisältä ei. Pääomistajien julkiprosenteista kyllä.
Jotkut siis arvelee nyt, että pienpaperikädet myyvät kurssin alas, kun Inderes toistaa Faronin arviota 27 MEUR. Kumpaa uskotaan, virallista ”pakollista” tiedotetta max määrästä vai suullista viestintää mahdollisimman vähistä laimennuksista ja vähitellen rahoittamisesta toiveena diili ennen koko summaa?
Vuonna 2023 syksyn suunnattu tuli edellisen päivän päätöskurssiin -14,8 %. Kesän suunnattu -11.8 %. Anneista tiedotettiin seuraavina aamuina klo 9. Niitä edeltävinä päivinä ei kurssin alasajoa nähty.
Nythän tässä ei sinänsä ole yllätystä, on jo tiedotettu, että 11.6.24 mennessä on oltava merkintöjä, takauksia tai vastaavaa rahoitusta min. 10 MEUR, että helpotetut kassanpohjat ovat voimassa 27.6.24 saakka. Se määrä potkaisisi rahoitustölkkiä taas n. 4-5 kk eteenpäin ja helpottaisi sijoittajien antiahdistusta. BEXMAB luentaa olisi saatu 1-2 kertaa lisää eli a bit more dataa partneriehdokkaillekin.
Onko tietoa siitä, milloin tutkimuksesta julkaistaan seuraava päivitys? Tuleeko se vasta jouluna vai voisiko kesän jälkeen jo olla päivitys tilanteesta?
Näitä päivityksiä tulee arviolta noin kolmen kuukauden välein. Edellinen päivitys oli tammikuussa, kun faasin 2 ensimmäinen potilas oli annosteltu. Noissa aiemmissa esityksissä tuo faasin 2 dose optimization on merkitty jatkuvan q3-4q välille asti, mutta tuo raja mahdollisesti siirtyy eteenpäin, kun nyt on saatu rekryttyä vasta 6/32 faasin 2 potilasta, ellei nyt sitten aivan viimeaikoina ole saatu lisää potilaita, jotka eivät vain ole kerenneet enää tähän päivitykseen.
Täytyy muistaa, että Juhon työkalupakissa oli neljä vaihtoehtoa. Kurssiheilahtelu(pudotus) on mielestäni sijoittajien arvailujen seurausta mahdollisesta tulevasta annista. Partneroiti voi myös olla lähellä. Kyllä kiinnostuneet ovat tehneet riski- ja tuottoarvioita. Jos riski katsotaan siedettäväksi, niin “pelin avaus” joltain big pharma yhtiöltä voi muuttaa kurssitilanteen hetkessä. Itselleni on sama onko kurssi nyt sen yksi vai viisi euroa, kun kortit katsotaan loppuun asti. Tosin turhauttaa, kun ei ole voinut aina pohjilta ostaa.
