Olisi mielenkiintoista kuulla myös karhuisemman osapuolen näkemys vaikkapa @Clark_kent suunnalta - onko tämä siis kryptoniittia vai ei? Härkäleiri (johon itsekin kuulun) on jo näkemystä tähän osoittanut.
15 tykkäystä
Eli tässä on tulossa Bexille FDA:n fast track status ja accelerated approval mahdollisuus? Ja mitä niitä vielä olikaan? Breakthru therapy status?
4 tykkäystä
Pitää muistaa että partneroitumisen yksi ehdoista oli että faasi 3 kustannukset pitää olla tiedossa. Nyt ne on. Eiköhän seuraavan luennan jälkeen ole vipinää big pharman kanssa keskusteluissa. Hyvä Faron!
30 tykkäystä
Näin on. Paljon on puhuttu partneroitumisesta ja partnerin kanssa toteutettavasta kolmosfaasista. Parhaassa tapauksessa en kuitenkaan sulkisi pois sitä, että koko kioski saatetaan piankin ostaa pois kuljeksimasta. Monet yrityskaupat on tehty nimenomaan silloin, kun kakkosfaasi on vielä kesken, ja nythän askelmerkit eteenpäin ovat jo hyvin selkeät. Tietysti mitä pidemmälle mennään, sitä enemmän hinta nousee, muttei ole mahdonta, että jollain isolla pettää pokka jo nyt.
8 tykkäystä
Kyllähän tässä tilanne saattaa olla myös se, että Faron lähtee viemään faasi kolmosta läpi itse, ja pyrkii saamaan lääkkeen käytännössä myyntivalmiiksi. Jos se onnistuu, se olisikin sitten menoa.
Eiköhän Juho kerro lisää tästä maanantain infossa.
Jatketaan vielä:
- Rahoitus on turvattu hyväksi aikaa.
- FDA käytännössä luvannut nopeutetun käsittelyn ilman verrokkiryhmää.
Vaikka mitään en lajista ymmärrä tieteen puolesta, näkisin välittömän riskin pienentyneen jälleen kerran merkittävästi.
32 tykkäystä
Lupaukset pidettiin taas ja nopeamminkin, FDA kannanoton piti tulla loppukesästä. FDA siis kannustaa Faronia hakemaan myyntilupaa trialilla ensilinjan MDS:n hoitoon.
AA-myyntilupa tulisi nykyisen faasi 2 myönteisten tulosten jatkuessa r/r eli ”HMA-MDS” hoitoon tekemättä siinä aiheessa faasi 3. Popcorneja ei kulunut kuin 1 pussi, kuten aiemmin ketjussa tuli mainittua, verrokkiryhmä tuntui mahdottomalta ajatukselta r/r MDS:ssä.
Ensilinjan MDS:ssä Faronilla on vain 5 potilasta, joille tosin 100 %:lle hoitovaste OR. Täydellinen vaste CR 80 %:lle 🫨 AA-myyntiluvan FDA lupaa jo vasteiden perusteella ensilinjassa väliluennassa. Lopullisen sitten elinajan pidentyessä. Pelkällä aza:lla, joka on nyt tulevan faasi 3:n verrokkiryhmä FDA:n suosituksesta, CR on aiemmin saavutettu ensilinjassa 10 %:lla 
Faasi 3 piti olla turkasen kallis, satoja potilaita. Nyt meni tämäkin uusiksi, pieni määrä riittäisi. Tätähän se dosentti Mika Kontrokin peräsi, että ensilinjan trialiin pitäisi tähdätä. Siellä hänen mielestään kirkkaimmat vasteet (CR). Ei r/r MDS-trialkaan hukkaan mene, vakuutettiin sillä FDA:ta ja siihen suoraan myyntilupa, jos menestys ensilinjan faasi 3:ssa tulee, kuten on jo saatu siitä makua.
Väliluenta faasi 3 ensilinjassa voi tarkoittaa vain parin kuukauden seurantaa. Trialin valmistelu vie toki aikaa. Saattaa olla, että siihenkin alkaa löytyä rahaa muiltakin kuin meiltä, vaikka kustannukset jäävät pieniksi AA-myyntilupaan eli väliluentaan asti.
62 tykkäystä
Saattaapi olla partnerointi lähellä. Vaikka Faron lähtisi yksin kolmos faasiin, niin se markkinointi, tuotanto ja levitys taitavat vaatia sen kumppanin mukana olon. Ehkä tämä FDA:n lausunto oli se kaskaadi joka saa tapahtumiin vauhtia.
20 tykkäystä
Haastattelu tältä päivältä:
28 tykkäystä
Minkälaista potentiaalia tällä lapulla nyt annin jälkeen on, jos tuollainen keskiverto partnerointi tai lisensointi tapahtuisi? Vai oliko se niin, ettei täällä sovi spekuloida lappujen euromääräisiä spekulatiivisia arvoja?
2 tykkäystä
Eihän tämän selkeämpää viestiä mahdollisille ostajille ja partnereille ole kuin tämä.Kyllä niissä on punnittu vaihtoehdot joka lähtöön ja ihme on jos ei kohta ala kunnolla kuulua tarjouksia.Nopeat syö hitaat ja hinta nousee koko ajan.
12 tykkäystä
Mielenkiintoiseksi tuossa tekee sen että lääke toimii myös muihin pöpöihin. Eli aihioita on mahdollisesti useita jatkossa. Toki Faronin kyky kaupallistaa on melkolailla nolla joten partnerin valinta on yhtä tärkeä kuin oman vaimon valinta. Fast-track ja erittäin suotuista tie testauksen osalta kuvaa hyvin lääkkeen tarvetta ja toisaalta lupaavuutta. Isoja onnistunisia tapahtunut.
9 tykkäystä
FDA palaute tuli silloin kun pitikin ellei jopa aiemmin, joten johto piti sanansa tässä. Hyvä.
Palaute oli sen suuntaista kun ajattelin, eli huomioiden bexmabin nykytila, FDA ei voinut todeta muuta kuin että ”lisää dataa tarvitaan”.
Suunnitelmanahan oli rikkoa jää r/r MDS:ssä, poimia tämä matalalla roikkuva hedelmä. Nyt sen suunnitelman eteen on asetettu vaatimus faasi 3 tutkimuksesta frontlinessä (hr MDS). FDA kannustaa, noh voi sen niinkin ilmaista. Ihailen johdon ja palstalaisten optimistisuutta.
Itse näen kyllä niin, että Faronin johto on tässä ottanut harha-askeleen puskiessaan r/r MDS potilaiden faasi 2 eteenpäin. Ollaan tuotettu kontrolliryhmätöntä dataa eikä se ole edistänyt päätavoitetta, bexin myyntiluvan saamista johonkin, mitenkään. Tämä sama FDA palaute olisi olennaisesti voitu saada jo aiemminkin.
Positiivista oli tuo FDAn kommentti ”…the size of such a frontline study may not have to be substantially larger than the proposed study in the r/r setting”. Voi olla tai voi olla olematta. Jää nähtäväksi. Tämä on hankala paikka koska mitä isompi otos, sitä prempi tilastollinen voima. Mahtaa harmittaa jos OR% ero jää merkityksettömäksi. CK:n mielestä mielummin isompi kuin pienempi. Maksaa toki, aikaa ja rahaa.
Tiedotteessa on hieman harhaanjohtavaa se, että tämän palautteen perusteella time-to-market olisi muka lyhyempi (”speeding up and increasing our sales forecast…). Ehkä pitkällä välillä sales forecast on isompi jos kaikki menee nappiin, mutta markkinoille pääsyn esteeksi asetettiin kuitenkin nyt ensin tämä phase 3. Eli hyvästit AA:lle suoraan r/r MDS:ssä.
Nyt on paljon kiinni siitä, millainen partneri tuohon phase 3 saadaan ja millä ehdoilla. Rahaa tarvitaan lisää. Näytöt nimenomaan frontline HR MDS potilailla on vasta 5 potilaan osalta. Riittääkö tämä mihin?
Kurssi reagoi mukavasti, se on iloinen asia. Itselleni tämä palaute lähinnä neutraalia, ellei negatiivisen puolelle kokonaisuutena. Tavallaan riskitaso nousi, koska nyt tulevaisuus lepää frontline HR MDS datan varassa, ja sitä on tähän asti tuotettu kovin vähän.
20 tykkäystä
Videolla ilmaistaan, että FDA myyntilupahakemuksen voisi mahdollisesti jättää jo Faasi2:n perusteella koskien relapsi-potilaita. Korjatkaa jos ymmärsin väärin.
4 tykkäystä
Tänne on taas tullut aika monta viestiä, jossa spekuloidaan että tämän fda uutisen perusteella ostajia on pian jonossa. Pitäisin kuitenkin jäitä hatussa ja odotukset maltillisina. Faron itse odottaa partneroinnin/myynnin tapahtuvan faasi kakkosen jälkeen, enkä usko että FDAn kommentit muuttavat asiaa mitenkään. Ja mitä tulisi faasi kolmosen itse toteuttamiseen, niin kevyempikin toteutus maksaa todennäköisesti 10-x00 miltsiä ja kalenteriaikaa kuluu aika pitkään. Tällä hetkellä rahaa on faasi kakkosen toteuttamiseen, eikä mihinkään muuhun.
14 tykkäystä
Kyllähän tiedotteessa mainitaan, että r/r MDS:n osalta nykyinen menossa oleva faasi 2 voi olla rekisteröintitutkimus eli voi johtaa myyntilupaan tuon indikaation osalta.
Hassua, että näet negatiivisena sen, että FDA ilmoittaa, ettei faasi 3:sta tarvita r/r MDS:n myyntilupaa varten. Muistaakseni aiemmin olit 100%:sti varma, että faasi 3 tarvitaan kontrolloituna r/r MDS:ään. FDA ei tätä enää näytä vaativan.
Lisäksi FDA itse ehdotti siirtymistä suoraan faasi 3:en ensimmäisen linjan HR- MDS:ssä. Sekin on positiivista. Tähän uuteen indikaation ei tarvitse tehdä faasi 1 eikä 2 ja lisäksi mainitsivat, että pieni populaatio riittää mikäli tulokset jatkuvat samalla tasolla. Kyllähän tuo aikataulua nopeuttaa, jos voi aloittaa suoraan ”loppusuoralta”.
27 tykkäystä
Siihen ei kukaan täällä pysty vastaamaan. Vaihtoehdot on monet, Juhokin on sanonut, että joko nyt otetaan paljon ja jatkossa vähemmän tai nyt vähän ja jatkossa enemmän. Firman myyntikin kai mahdollinen.
1 tykkäys
Minun mielestä ihan perusteltua odottaakin, koska nyt sille faasi 3 hahmottuu hintalappu, jolloin lääkeyhtiöt voi tehdä kannattavuuslaskennat. Lisäksi kun päästään kevyemmällä kaavalla, niin silloinhan partneroinnin hinta on korkeampi. Ja on sitä rahaa kyllä enemmän kuin vain faasi 2 toteuttaminen. Oon oikeastaan kaikessa eri mieltä mitä kirjoitit.
13 tykkäystä
Lontoon puolella on Sax kaivanut linkin jossa FDA selittää tuon Front Runner jutun,
mutta en jostain syystä saa sitä tähän kopsattua.
Eli mitä FR tarkoittaa.
2 tykkäystä
What is Project FrontRunner?
Project FrontRunner is an Oncology Center of Excellence (OCE) initiative to encourage drug sponsors to consider when it may be appropriate to first develop and seek approval of new cancer drugs for advanced or metastatic disease, in an earlier clinical setting rather than the usual approach to develop and seek approval of a new drug for treatment of patients who have received numerous prior lines of therapies or have exhausted available treatment options.
Designing trials that support initial approval in the earlier setting may provide the following advantages:
- Earlier access to new therapies: Initiating the clinical investigation of new therapies in an earlier treatment setting can provide more patients the opportunity to receive the investigational agent early enough in the disease course when disease-related factors do not preclude participation in the trial, and when the treatment has the potential to alter the course of the disease more effectively.
- Improved assessment of drug effects. There is greater opportunity to characterize the drug’s safety profile while avoiding the confounding effects of disease-related complications or sequelae of prior treatment.
- Elucidates drug effects of new therapies compared to established standard of care. Randomized controlled trials which are the gold standard in characterizing new drug safety and effectiveness are less challenging to conduct early in the course of advanced/metastatic disease (e.g., first or second line setting) due to larger patient numbers and identifiable effective treatments to compare the new drug to, factors which may lacking in a more advanced treatment setting.
- Potential to improve treatments in the frontline setting. With the increase in the number of approved cancer treatments, there is a need to continually optimize treatment strategies for newly diagnosed patients with metastatic disease. While treatments in the frontline setting for many diseases may provide improvements in survival, better treatment options either as add-ons to or replacements of current non-curative and often very toxic treatments.
What are Project FrontRunner Goals?
- Develop a framework for identifying candidate drugs that are appropriate to initially develop for the treatment of early metastatic disease (e.g., first or second line setting), taking into account clinical, scientific, regulatory, and operational considerations.
- Facilitate engagement with drug sponsors during drug development to develop and implement strategies to support approvals in early clinical setting.
- Engage and collaborate with internal and external stakeholders on related research, policy, and educational initiatives.
What is the Scope of Project FrontRunner?
The initial focus for Project FrontRunner is for drugs being developed for treatment in the advanced/metastatic setting, typically where treatment is not expected to be curative. In this setting, advancing new effective therapies has the greatest potential to significantly improve quantity and quality of patients’ lives.
Will FDA incorporate external stakeholder perspectives in Project FrontRunner related activities?
FDA continues to identify mechanisms to engage with stakeholders to understand the opportunities and potential challenges related to this drug development paradigm, through symposia and listening sessions, and through collaborative projects.
Will FDA require that sponsors follow the Project FrontRunner paradigm?
As is always the case, FDA provides recommendations to sponsors on the best approach to developing new drugs for the treatment of cancer. In the right context, the Project FrontRunner paradigm may be appropriate for sponsors to consider.
Could Project FrontRunner discourage sponsors from developing drugs in the more refractory settings?
FDA recognizes the need to address the unmet need for treatments for patients who have received many prior treatments, and this will remain a priority for the OCE. Use of expedited programs that support drug development programs that address an unmet need continues to be strongly encouraged. Project FrontRunner aims to improve the evidence base for cancer therapies by promoting trial designs and clinical development and regulatory approaches (e.g., accelerated approval pathway) that help generate data from gold standard randomized controlled trials to support the safe and effective use of cancer therapies for all patients.
3 tykkäystä