Toi (taitaa olla muurin takana) on siitä ketjuun aiemmin linkatusta British Journal of Cancer -julkaisusarjan jutusta. Kuuluu Nature-portfolioon ja on ”ihan hyvätasoinen” julkaisu. Impact factor 2 vuoden ajalta 8,8. Juhohan haastattelussa mainitsi, että Maija pystyy osoittamaan partnereille, etteivät ne ole niitä, jotka tuntevat tieteelliset perusteet, vaan Maija t.j.s.p.
”Makrofageja aktivoivia syöpälääkkeitä on markkinoilla vasta muutama, mutta odotukset niistä ovat korkealla.
Näin todetaan Turun yliopiston InFLAMES-lippulaivan tutkijoiden dosentti Maija Hollménin ja väitöskirjatutkija Jenna Rannikon kirjallisuuskatsauksessa, jossa puitiin uusien makrofageja aktivoivien syöpälääkekandidaattien turvallisuutta ja tehokkuutta selvittäviä potilastutkimuksia.”
”Syövän hoito myös kehittyy yhä yksilöllisempään suuntaan, ja tutkimus voi auttaa löytämään parhaiten toimivia hoitoyhdistelmiä sekä merkkiaineita hoidosta hyötyvien potilaiden tunnistamiseksi.”
Bexiin arvattavasti ei keskitytä, koska mainos ei olisi mennyt tieteellisenä kirjoituksena. Jotakin sentään vihjataan: ”Kuitenkin jo nyt on onnistuttu kehittämään kohdennetumpia lääkemolekyylejä ja annostelumuotoja, jotka vaikuttavat tehokkaammin kasvaimen makrofageihin ja aiheuttavat vähemmän sivuvaikutuksia.”
Varsinaisessa katsauksessa sanottiin lisäksi, että (suomennettuna) ”Kaiken kaikkiaan menneet ja nykyiset kokeet ovat osoittaneet, että täydelliset vasteet ovat satunnaisesti saavutettavissa TAM-uudelleenohjelmoinnin monoterapialla, vaikkakin laajemmat hyödyt saavutetaan ensin yhdistelmähoidoissa muiden hoitomuotojen kanssa. Tulevaisuuden polun tulisi korostaa valikoituja dataan pohjautuvia hoitostrategioita, jotka hyödyntävät uusinta tietämystä TAM-biologiasta ja potilaiden biomarkkereista.”
Sinänsä kun maksumuurin takana, niin saisiko firmojen ja lääkkeiden nimiä alle? Kiitos!
Olisiko kyse tuosta artikkelista !?
https://www.nature.com/articles/s41416-024-02715-6
Tuo juttu on Rannikko & Holmén, BJC, 2024, joka linkattu yllä Vino_pinon kommentissa ja alla Kulkurin kommentissa. Sieltä kun etsii supplementary table 1:n, niin siitä löytyy lista vajaasta 200:sta lääkeaihiosta, jotka tuossa on käyty läpi. Artikkeli on open access CC BY 4.0 lisenssillä, joten kopioin tuon taulukon myös tähän viestiin (tosin ilman clinical trial numeroita, koska tuo lista on muutenkin jo tosi pitkä).
| Target | Therapeutic* | Molecule type | Phase** |
|---|---|---|---|
| AHR | IK-175 | Small molecule | 1 |
| CD163 | OR2805 | mAb | 1 / 2 |
| CD24 | IMM47 | mAb | 1 |
| CD24 | ATG-031 | mAb | 1 |
| CD40 | Dacetuzumab; SGN-40 | mAb | 2 |
| CD40 | Selicrelumab; CP-870,893; RO7009789 | mAb | 1 / 2 |
| CD40 | ChiLob 7/4 | mAb | 1 |
| CD40 | SEA-CD40 | mAb | 2 |
| CD40 | Mitazalimab; ADC-1013; JNJ-64457107 | mAb | 1 / 2 |
| CD40 | Sotigalimab; APX005M; PYX-107 | mAb | 2 |
| CD40 | ABBV-428 | Bispecific Ab (Mesothelin) | 1 |
| CD40 | ABBV-927 | mAb | 1 / 2 |
| CD40 | MEDI5083 | Fusion protein | 1 |
| CD40 | CDX-1140 | mAb | 2 |
| CD40 | NG-350A | Viral vector for mAb | 1 |
| CD40 | GEN1042; BNT312 | Bispecific Ab (4-1BB) | 1 / 2 |
| CD40 | 2141 V-11 | mAb | 1 / 2 |
| CD40 | YH003 | mAb | 2 |
| CD40 | LVGN7409 | mAb | 1 |
| CD40 | RO7300490; RG6189 | Bispecific Ab (FAP) | 1 |
| CD40 | MP0317 | Bispecific protein (FAP) | 1 |
| CD40 | MIL-97 | mAb | 1 |
| CD40 | SHR-7367 | Bispecific (FAP) | 1 |
| CD40;CD47 | SL-172154 | Bispecific protein | 1 |
| CD47 | Magrolimab; Hu5F9-G4 | mAb | 3 |
| CD47 | CC-90002 | mAb | 1 |
| CD47 | Ontorpacept; TTI-621; PF-0791800 | Fusion protein | 2 |
| CD47 | Evorpacept; ALX148 | Fusion protein | 2 / 3 |
| CD47 | SRF231 | mAb | 1 |
| CD47 | Maplirpacept; PF-07901801; TTI-622 | Fusion protein | 2 |
| CD47 | SHR1603 | mAb | 1 |
| CD47 | IBI188 | mAb | 1 |
| CD47 | AO-176 | mAb | 1 / 2 |
| CD47 | TG-1801 | Bispecific Ab (CD19) | 1 |
| CD47 | lemzoparlimab; TJ011133 | mAb | 3 |
| CD47 | HX009 | Bispecific Ab (PD-1) | 2 |
| CD47 | SGN-CD47M | Antibody–drug conjugate | 1 |
| CD47 | IMM01 | Fusion protein | 1 / 2 |
| CD47 | IMM0306 | Bispecific protein (CD20) | 1 / 2 |
| CD47 | ZL-1201 | mAb | 1 |
| CD47 | IMC-002 | mAb | 1 |
| CD47 | IBI322 | Bispecific Ab (PD-L1) | 2 |
| CD47 | DSP107 | Bispecific protein (4-1BB) | 1 / 2 |
| CD47 | MIL-95 | mAb | 1 |
| CD47 | AK117; Ligufalimab | mAb | 2 |
| CD47 | Gentulizumab | mAb | 1 |
| CD47 | TQB2928 | mAb | 1 |
| CD47 | PF-07257876 | Bispecific Ab (PD-L1) | 1 |
| CD47 | IBC0966 | Bispecific Ab (PD-L1) | 1 / 2 |
| CD47 | 6MW3211 | Bispecific Ab (PD-L1) | 2 |
| CD47 | STI-6643 | mAb | 1 |
| CD47 | CPO107 | Bispecific protein (CD20) | 1 / 2 |
| CD47 | BAT7104 | Bispecific Ab (PD-L1) | 1 |
| CD47 | IMM2902 | Bispecific protein (HER2) | 1 / 2 |
| CD47 | NI-1801 | Bispecific Ab (Mesothelin) | 1 |
| CD47 | HMPL-A83 | mAb | 1 |
| CD47 | SG2501 | Bispecific Ab (CD38) | 1 |
| CD47 | AUR103 | Small molecule | 1 |
| CD47 | PT886 | Bispecific Ab (Claudin 18.2) | 1 / 2 |
| CD47 | IMM2520 | Bispecific protein (PD-L1) | 1 |
| CD47 | SG1906 | Bispecific Ab (Claudin 18.2) | 1 |
| CD47 | PT217 | Bispecific Ab (DLL3) | 1 |
| CD47 | D3L-001 | Bispecific Ab (HER2) | 1 |
| CD47 | HCB101 | Fusion protein | 1 |
| C/EBPα | MTL-CEBPA | Small activating RNA | 2 |
| Cell therapy | CT-0508 | Macrophage-based cell therapy | 1 |
| Cell therapy | CT-0525 | Monocyte-based cell therapy | 1 |
| Cell therapy | MT-101 | Monocyte-based cell therapy | 1 / 2 |
| Cell therapy | SIRPant-M; SI-101 | Macrophage-based cell therapy | 1 |
| Cell therapy | Autologous monocytes, peginterferon alfa-2b and interferon gamma-1b | Monocyte-based cell therapy | 1 |
| Clever-1 | Bexmarilimab; FP-1305 | mAb | 1 / 2 |
| Dectin-2 | BDC-3042 | mAb | 1 / 2 |
| HDAC | Tefinostat; CHR-2845 | Small molecule | 1 / 2 |
| HMGB1 | SB17170 | Small molecule | 1 |
| IDO1 | Indoximod; NLG-8189; 1-methyl-Dtryptophan | Small molecule | 2 |
| IDO1 | Epacadostat; INCB024360 | Small molecule | 3 |
| IDO1 | GDC-0919; navoximod | Small molecule | 1 |
| IDO1 | BMS-986205; linrodostat | Small molecule | 3 |
| IDO1 | KHK2455 | Small molecule | 1 |
| IDO1 | PF-06840003 | Small molecule | 1 |
| IDO1 | NLG802 | Small molecule | 1 |
| IDO1 | LY3381916 | Small molecule | 1 |
| IDO1 | MK-7162 | Small molecule | 1 |
| IDO1; TDO | HTI 1090; SHR9146 | Small molecule | 1 |
| IDO1; TDO | M4112 | Small molecule | 1 |
| IDO1; TDO | DN1406131 | Small molecule | 1 |
| IDO1; TDO | LPM-3480226 | Small molecule | 1 |
| LAIR1 | NGM438 | mAb | 1 |
| LAIR1 | NC410 | Fusion protein | 1 / 2 |
| LILRB1 | SAR444881; BND-22 | mAb | 1 / 2 |
| LILRB1 | AGEN1571 | mAb | 1 |
| LILRB2 | MK-4830 | mAb | 2 |
| LILRB2 | JTX-8064 | mAb | 1 / 2 |
| LILRB2 | IO-108 | mAb | 1 |
| LILRB2 | BMS-986406 | mAb | 1 |
| LILRB2 | CDX-585 | Bispecific Ab (PD-1) | 1 |
| LILRB2 | ES009 | mAb | 1 |
| LILRB2 | OR502 | mAb | 1 / 2 |
| LILRB2; LILRB1 | NGM707 | mAb | 1 / 2 |
| LILRB2; LILRB1 | IOS-1002 | Fusion protein | 1 |
| LILRB4 | MK-0482 | mAb | 2 |
| LILRB4 | NGM831 | mAb | 1 |
| LILRB4 | IO-202 | mAb | 1 |
| PI3Kγ | Eganelisib; IPI-549 | Small molecule | 2 |
| PI3Kγ | ZX-4081 | Small molecule | 1 / 2 |
| PI3Kγ | HS248 | Small molecule | 1 |
| PΙ3Κγ; PI3Kδ | Duvelisib; IPI-145 | Small molecule | Appr. |
| PI3Kγ; PI3Kδ; SIK3 | Tenalisib; RP6530 | Small molecule | 2 |
| PI3Kγ; PI3Kδ | ZX-101A | Small molecule | 1 |
| Siglec-15 | NC318 | mAb | 2 |
| Siglec-15 | PYX-106 | mAb | 1 |
| SIRPα | CC-95251 | mAb | 1 |
| SIRPα | BI 765063 | mAb | 1 |
| SIRPα | GS-0189 | mAb | 1 |
| SIRPα | BR105; lumistobart | mAb | 1 |
| SIRPα | LM-101 | mAb | 1 / 2 |
| SIRPα | ADU-1805 | mAb | 1 |
| SIRPα | BYON4228 | mAb | 1 |
| STAT3 | OPB-31121 | Small molecule | 1 / 2 |
| STAT3 | Napabucasin; BBI608 | Small molecule | 3 |
| STAT3 | OPB-51602 | Small molecule | 1 |
| STAT3 | AZD9150; danvatirsen; IONISSTAT3Rx | Anti-sense oligonucleotide | 2 |
| STAT3 | OPB-111077 | Small molecule | 2 |
| STAT3 | TTI-101 | Small molecule | 1 / 2 |
| STAT3 | DSP-0337 | Small molecule | 1 |
| STAT3 | WP1066 | Small molecule | 2 |
| STAT3 | DCR-STAT3 | Small interfering RNA | 1 |
| STAT6 | ExoASOSTAT6; CDK-004 | Exosome-based delivery of anti-sense oligonucleotide | 1 |
| STING | MIW815; ADU-S100 | Small molecule | 2 |
| STING | MK-1454; ulevostinag | Small molecule | 2 |
| STING | MK-2118 | Small molecule | 1 |
| STING | GSK3745417 | Small molecule | 1 |
| STING | BMS-986301 | Small molecule | 1 |
| STING | IMSA101 | Small molecule | 2 |
| STING | SB 11285 | Small molecule | 1 |
| STING | SYNB1891 | Bacterial vector | 1 |
| STING | E7766 | Small molecule | 1 |
| STING | TAK-676; dazostinag | Small molecule | 1 / 2 |
| STING | exoSTING; CDK-002 | Exosome-based delivery of STING agonist | 1 / 2 |
| STING | SNX281 | Small molecule | 1 |
| STING | HG381 | Small molecule | 1 |
| STING | TAK-500 | Antibody–drug conjugate (CCR2) | 1 / 2 |
| STING | KL340399 | Small molecule | 1 |
| STING | BI 1387446 | Small molecule | 1 |
| STING | BI 1703880 | Small molecule | 1 |
| STING | XMT-2056 | Antibody–drug conjugate (HER2) | 1 |
| STING | CRD3874 | Small molecule | 1 |
| STING | ONM501 | STING-agonist in polymeric micelles | 1 |
| TLR2; TLR4 | OM-174; CRX-527 | Synthetic lipid A analogue | 1 |
| TLR3 | Hiltonol; poly-ICLC | Nucleic-acid based | 2 |
| TLR3 | Rintatolimod; ampligen | Nucleic-acid based | 2 |
| TLR3 | BO-112 | Nucleic-acid based | 2 |
| TLR4 | G100; GLA-SE | Synthetic lipid A derivative | 2 |
| TLR4 | GSK1795091 | Synthetic lipid A analogue | 1 |
| TLR5 | entolimod; CBLB502 | Recombinant protein | 2 |
| TLR5 | mobilan; M-VM3 | Viral vector for TLR5 and entolimod | 1 / 2 |
| TLR7 | Imiquimod; aldara; TMX-101; UGN-201 | Small molecule | Appr. |
| TLR7 | PF-4878691; 852-A | Small molecule | 2 |
| TLR7 | LHC-165 | Small molecule | 1 |
| TLR7 | DSP-0509; guretolimod | Small molecule | 1 / 2 |
| TLR7 | NJH395 | Antibody–drug conjugate (HER2) | 1 |
| TLR7 | BNT411 | Small molecule | 1 / 2 |
| TLR7 | TQ-A3334 | Small molecule | 1 / 2 |
| TLR7 | RO7119929 | Small molecule prodrug | 1 |
| TLR7 | SHR2150 | Small molecule | 1 / 2 |
| TLR7 | MBS8(1V270) | Micellar TLRagonist | 1 |
| TLR7 | CAN1012 | Small molecule | 1 |
| TLR7; TLR8 | Resiquimod; R848; STM416 | Small molecule | 1 / 2 |
| TLR7; TLR8 | telratolimod; MEDI9197 | Small molecule | 1 |
| TLR7; TLR8 | BDB001; EIK1001 | Small molecule | 2 |
| TLR7; TLR8 | NKTR-262 | Small molecule | 1 / 2 |
| TLR7; TLR8 | BDC-1001 | Antibody–drug conjugate (HER2) | 2 |
| TLR7; TLR8 | TransCon | Hydrogel with resiquimod | 2 |
| TLR7; TLR8 | BDB018 | Small molecule | 1 |
| TLR8 | motolimod; VTX-2337 | Small molecule | 2 |
| TLR8 | DN-1508052 | Small molecule | 1 |
| TLR8 | SBT6050 | Antibody–drug conjugate (HER2) | 1 / 2 |
| TLR9 | PF-03512676; CpG 7909 | Nucleic-acid based | 2 |
| TLR9 | EMD 1201081; IMO-2055 | Nucleic-acid based | 2 |
| TLR9 | GNKG168 | Nucleic-acid based | 1 |
| TLR9 | SD-101 | Nucleic-acid based | 2 |
| TLR9 | MGN1703; lefitolimod | Nucleic-acid based | 3 |
| TLR9 | CMP-001; vidutolimod | Virus-like vector for a TLR9 agonist | 2 / 3 |
| TLR9 | tilsotolimod; IMO-2125 | Nucleic-acid based | 3 |
| TLR9 | DV281 | Nucleic-acid based | 1 |
| TLR9 | cavrotolimod | Nucleic-acid based | 1 / 2 |
| TREM1 | PY159 | mAb | 1 |
| VISTA | CI-8993; Onvatilimab; JNJ-61610588 | mAb | 1 |
| VISTA; PD-L1 | CA-170 | Small molecule | 1 |
| VISTA | W0180 | mAb | 1 |
| VISTA | HMBD-002 | mAb | 1 |
| VISTA | KVA-12123 | mAb | 1 / 2 |
| VISTA | SNS-101 | mAb | 1 / 2 |
| VISTA | PMC-309 | mAb | 1 |
Onko se kenties huono merkki JOS seuraavan väliluennan numeerisia tuloksia ei tule heinäkuun loppuun mennessä?
ASH 24 abstract kun ei sellaisia vaadi vielä 1.8 mennessä tehtävään hakemukseen.
Poster Walk (puhuttu esitys) on haettava 5.8 mennessä (jos uskoo jotain esitettävää olevan joulukuun alussa).
Vielä kolme päivää äänestää Jalkasia patenttikisan voittoon. Voitto toisi näkyvyyttä myös Faronille ja toivottavasti nostetta kurssiin.
Kauppalehdessä aiheen viereen liittyvä juttu jossa on Markkua haastateltu. Ei ole maksumuurin takana.
Samasta asiasta oli tänään artikkeli myös Turun Sanomien pääkirjoituksessa, jossa kirjoitettiin miten merkityksellisestä alasta on kyse. Maailmanlaajuisesti lääkemarkkinoiden arvioidaan nousevan 1,35 tuhanteen miljardiin euroon tänä vuonna.
Jutussa nostettiin esiin Turun alueella oleva kehitystyö, joista yhtiöinä nostettiin mm. Orion, joka kertoi maanantaina tehneensä miljardiluokan lisensointisopimuksen amerikkalaisen lääkevalmistaja MSD:n kanssa. MSD saa yksinoikeuden Orionin kehittämään opevesostaattiin, josta Orionille tulee etappimaksuja 1,5 miljardia euroa, plus osuus myyntituotoista (siitä mallia Faronille). Em. lääkkeen lisäksi mainittiin vielä, miten Orion on aiemmin tehnyt Bayerin kanssa lisensessisopimuksen eturauhassyöpälääke Nubeqasta, josta Bayer arvioi saavansa 3 miljardin myyntitulot vuodessa.
Sitten jutussa vielä tietenkin nostettiin Faron bexinsä kanssa, sekä Biovian, joka rakentaa uutta tehdasta Turun Itäharjulle.
Jalkaset ei voittaneet. No hyvä kun olivat finaalikolmikossa!
Mikäs tuo oli? Oliko merkittäviä tekijöitä tuolla mukana
Euroopan patenttiviraston pellepeloton-palkinnot, saman kilpailukategorian voittaja oli myös yleisön suosikki kaikista muistakin kategorioista. Kieltämättä ihan hyvä keksintö tämäkin:
Finaalisijastakin voisi laittaa Finlandian soimaan tänne, mutta jääköön. Bannaa luultavasti paukahtaisi lisää ja tämä viimeisin opetti 
Onnittelut herrasväki Jalkasille. Finalistien joukkoon pääseminen oli jo kunnioitettava saavutus. Huomioiden, että Bex on vielä kehitys-/testausvaiheessa. Esiraati on kyllä finaaliin valitessaan tunnistanut Bex :n potentiaalin ja tunnustustanut pitkäjänteisen työn. Energia- ja ilmastokeksintöjen kanssa on tässä ajassa vaikea kilpailla. Luulen, että vihreäsiirtymän keksinnöt on nyt isolle yleisölle suunnattuna tällä hetkellä mediaseksikkäämpi aihe, kuin syöpä (paitsi jos koskettaa itseä tai lähipiiriä).
Tiedotimme tänään positiivisia uutisia FDA:n antamasta ohjeistuksesta. Toimitusjohtaja Juho Jalkanen avaa FDA:n ohjeistusta tarkemmin maanantaina klo 15 järjestettävässä webcastissa.
Voit rekisteröity lähetykseen täältä ja katsoa sen jälkikäteen saman linkin kautta FDA Feedback update (videosync.fi)
Tässä vielä koko tiedote
Suomalainen lääkekehitysyhtiö Faron Pharmaceuticals on käynyt Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto FDA:n kanssa virallisia keskusteluja myelodysplastisen syndrooman (MDS) hoitoon tarkoitetun lääkkeen myyntiluvan edellyttämistä toimista. FDA ehdottaa nopeampaa ensilinjan 3. vaiheen tutkimusta korkea riskin MDS-potilailla eikä vaadi erillistä 3. vaiheen tutkimusta potilailla, jotka eivät ole saaneet apua nykyisestä standardihoidosta (r/r, relapsed/refractory). FDA:n ohjeistus on osa Project Frontrunner -hanketta, jossa lupaavat hoidot tuodaan mahdollisimman nopeasti laajemman potilasryhmän käyttöön. FDA:n ehdottama tutkimustapa nopeuttaisi myyntiluvan saamista ja pienentäisi myyntilupaan johtavien tutkimuksen kustannuksia merkitsevästi, mikäli tulokset jatkuvat nykyisten kaltaisina.
Faron Pharmaceuticals Oy on kliinisen vaiheen lääkekehitysyhtiö, joka keskittyy kehittämään Clever-1-reseptoreihin kohdistuvaa hoitoa, jotta saataisiin aikaan immuunireaktio syöpää vastaan.
Kun otetaan huomioon jo saadut lupaavat tulokset bexmarilimabin ja atsasitidiinin yhdistelmähoidosta r/r MDS -potilailla, joilla on primaari tai kehittynyt toleranssi atsasitidiinille, Faron on FDA:n kanssa käydyissä virallisissa keskusteluissa ehdottanut siirtymistä satunnaistettuun 3. vaiheen tutkimukseen r/r MDS -potilaiden hoidossa. Tutkimuksessa käytettäisiin bexmarilimabin ja atsasitidiinin yhdistelmähoitoa verrattuna tutkijan valitsemaan hypometyloivaan hoitoon. Koska sekä ensilinjan että r/r MDS -potilaiden hoidossa teho on ollut lupaava ja bexmarilimabin turvallisuus on hyvin tunnettu, FDA on sen sijaan ehdottanut, että käynnissä olevan r/r MDS -potilaita koskevan 2. vaiheen BEXMAB-tutkimuksen jälkeen Faron siirtyisi suoraan sokkoutettuun, satunnaistettuun ensilinjan tutkimukseen korkean riskin MDS-potilailla. Tässä vaihtoehdossa verrataan bexmarilimabin ja atsasitidiinin yhdistelmähoitoa plasebon ja atsasitidiinin yhdistelmähoitoon. FDA huomautti, että ottaen huomioon ainoana vaikuttavana aineena käytetyn atsasitidiinin melko vaatimaton teho ja nykyiset bexmarilimabilla saadut tulokset, ensilinjan tutkimuksenkaan ei välttämättä tarvitsisi olla merkittävästi laajempi kuin ehdotettu r/r-potilailla suoritettava tutkimus, jolloin se voisi olla toteuttamiskelpoinen myös pienelle yhtiölle.
FDA esitti myös, että tällainen ensilinjan tutkimus voitaisiin järjestää FDA:n Project Frontrunner -hankkeen puitteissa. Project FrontRunner on FDA:n syöpätutkimuskeskuksen (Oncology Center of Excellence, OCE) hanke, jolla rohkaistaan lääkeyhtiöitä harkitsemaan uusien lupaavien syöpälääkkeiden kehittämistä ja hyväksynnän hankkimista pitkälle edenneiden syöpien hoitoon aikaisemmassa kliinisessä asetelmassa kuin tavanomaisesti. Project Frontrunner tarjoaa vaihtoehdon tutkimukselle, jossa kehitetään ja haetaan hyväksyntää uudelle lääkkeelle sellaisten potilaiden hoidossa, jotka ovat saaneet aiemmin jo lukuisia muita hoitoja tai joiden kaikki muuta hoitovaihtoehdot on jo käytetty. FDA:n ohjeistuksessa annetaan yhtiöille useita mahdollisia strategioita, kuten nopeutettua hyväksyntää r/r-potilailla 2. vaiheen tutkimuksella kun 3. vaiheen tutkimus ensilinjassa on käynnissä.
Mikäli hyviä tuloksia saadaan jatkossakin, FDA:n palaute tarkoittaa sitä, että erillistä 3. vaiheen tutkimusta r/r MDS -potilailla ei vaadittaisi. Näin Faronin käynnissä oleva 2. vaiheen BEXMAB-tutkimus voisi olla myyntilupaa edeltävä tutkimus r/r MDS -potilaiden kohdalla, sillä bexmarilimabin ja atsasitidiinin yhdistelmähoidon edut verrattuna pelkkään atsasitidiiniin vahvistettaisiin ensilinjan 3. vaiheen tutkimuksen välivaiheen tuloksissa (interim results). Tämän jälkeen nopeutettu hyväksyntä ensilinjan korkean riskin MDS-potilaiden hoitoon saataisiin tämän 3. vaiheen tutkimuksen vasteprosentista, ja lopullinen hyväksyntä saman tutkimuksen elinajanodotteen pidentymisestä. Eli yhdellä 3. vaiheen tutkimuksella tulisi useampi myyntilupa ja mahdollisesti vieläpä nopeutettuna.
”Faron tulee muokkamaan kehityssuunnitelmaansa tämän mukaisesti”, toteaa Faronin toimitusjohtaja Juho Jalkanen.
”Palaute on erittäin myönteistä, ja jopa odotettua parempaa. FDA:n ehdotus pienentää kehityskustannuksia ja lyhentää tutkimuksiin käytettävää aikaa huomattavasti kaikkien korkeamman riskin MDS-potilaiden osalta. Palaute korostaa FDA:n näkemystä korkean riskin MDS-potilaiden hoitojen riittämättömyydestä, uusien hoitovaihtoehtojen kiireellisyyttä sekä erittäin rohkaisevista tuloksista, joita bexmarilimab on tuottanut atsasitidiinitoleranssin kumoamisessa. Olemme erittäin kiitollisia tästä palautteesta ja teemme kaikkemme, jotta saamamme suositusten toteuttamiseksi.”
”Ehdotuksen mukaisessa 3. vaiheessa tavoitellaan tuntuvasti laajempaa potilasryhmää odotettua aiemmin, mikä nopeuttaa ja kasvattaa bexmarilimabin myyntiennusteitamme*.* Vaikutus paraillaan käynnissä olevaan toimintaamme ei ole merkittävä, sillä 2. vaiheen r/r MDS -tutkimuksessa suunnitellusti. Lisäksi tulemme rekrytoimaan lisää ensilinjan korkean riskin MDS-potilaita jo BEXMAB-tutkimukseen, jotta ymmärrämme paremmin hoidon tehon tässä asetelmassa ja pystymme paremmin suunnittelemaan ehdotetun 3. vaiheen tutkimuksen. Uskomme, että pystymme kompensoimaan kliinisten lisäinvestointien tarpeen muilla säästöillä siten että vaikutus rahavarojen riittävyyteen ole merkittävä. Ainoa poikkeus alkuperäiseen suunnitelmaan on, että 3. vaiheen r/r MDS -tutkimuksen sijaan aloitamme valmistelut 3. vaiheen ensilinjan korkean riskin MDS-tutkimukseen, mikä on merkittävä saavutus”, Jalkanen jatkaa.
“FDA huomautti, että ottaen huomioon ainoana vaikuttavana aineena käytetyn atsasitidiinin melko vaatimaton teho ja nykyiset bexmarilimabilla saadut tulokset, ensilinjan tutkimuksenkaan ei välttämättä tarvitsisi olla merkittävästi laajempi kuin ehdotettu r/r-potilailla suoritettava tutkimus, jolloin se voisi olla toteuttamiskelpoinen myös pienelle yhtiölle.”
Eli ymmärsinkö tosiaan oikein, että Faron pystyisi tekemään tämän FDA:n linjausten perusteella itse loppuun asti ja saamaan myyntiluvan ilman pakollista kumppanoitumista?
Siis sadan millin kioski saamassa ehkä pian myyntiluvan miljardeja myyvälle lääkkeelle? Jonka jälkeen käytön laajentaminen muihin syöpiin olisi yksinkertaisempaa, koska on jo lupa yhteen. Jestas…olen iloinen, mutta melkein shokissa 
“Ehdotuksen mukaisessa 3. vaiheessa tavoitellaan tuntuvasti laajempaa potilasryhmää odotettua aiemmin, mikä nopeuttaa ja kasvattaa bexmarilimabin myyntiennusteitamme”
Tämäkin vielä 
Eli yhdellä 3. vaiheen tutkimuksella tulisi useampi myyntilupa ja mahdollisesti vieläpä nopeutettuna.
Menen keittämään Faron kahvit 
Odotukset oli jo korkealla Faronilla FDA kanssa, mutta vieläpä odotettua paremmat. FDA ottaa tosissaan nämä potentiaalisesti uudet hoitokeinot, mikä on erittäin positiivista, koska juuri tämän takia mahdolliset partnerit ovat varovaisia.
Omassa kirjanpidossa mahdollinen myyntiarvo juuri tuplaantui 