Olipa hyvä löytö. Esimerkiksi tuo Mozart Therapeutics on perustettu vuonna 2020 ja jo 2021 se sai Series A -rahoituksen 55 miljoonaa dollaria. Tyypillisesti Series A aiheuttaa 15-25% diluution, eli yhtiö on jo silloin ollut arvoltaan todennäköisesti suurempi kuin koko Faron nyt. Sijoittajina muun muassa Bayer, Eli Lilly ja Merck. Mozart esitteli julkisesti ensimmäisiä prekliinisiä datoja 2022 ja aloitti ensimmäisen faasi I -tutkimuksen 2024.
Kyllä näissä big pharman mielestä on potentiaalia.
Mutta sijoittavathan BP:t lupaaviin yrityksiin pienehköilläkin osuuksilla, jota olen ihmetellyt kun Faronissa puuttuvat vaikka sopivia anteja ja hikkatapauksia olisi ollut. Epävarmuutta nähdään vielä paljon.
Big pharma sijoittaa näihin usein varhaiseen vaiheeseen keskittyvän rahaston kautta. Esimerkiksi Merckillä on MRL Ventures Fund, joka sijoittaa prekliinisen vaiheen yrityksiin. Yleensä ne eivät myöskään sijoita pörssifirmoihin.
Olisin pitänyt hyvin omituisena, jos jokin big pharma olisi osallistunut Faronin viime kesän antiin.
Tässä on Antin kommentit siitä, miten Faron tiedotti eilen uudesta patenttihakemuksesta ja hakemukseen liittyvästä tutkimuksesta. 
Big Pharmaa varmaan mietityttää Faronin sijainti täällä periferiassa.
Mainitut Mozart, GRO ja Deka ovat kaikki jenkkifirmoja, joten lähtevät sen turvin jo jonkinlaiselta etumatkalta suhteessa Faroniin liikkeelle. Itse en siis ole huolissani siitä ettei Faronia ole vielä “huomattu” tässä vaiheessa, vaikka esim. Mozart olisikin saanut jo nuo kolme mainittua jättiä taakseen vasta ensimmäisen faasi ykkösensä aikana.
Heitän tästä erityisesti jäsenien jerej ja Vino_Pino asiantuntevalle ruotimiselle alttiiksi mitä olen itse miettinyt Faronille potentiaalisina kumppaneina:
Maininnan arvoisia(?) villejä kortteja:
Suurkiitos - autoit isosti keventämistouhuissani.
Kuten tänäänkin huomaamme Faron on aikast tukalassa tilanteessa. Ainoastaan rahoitus / partnerointi saanee kestävämpää kannatusta (ja nostetta) aikaiseksi. Nämä forward looking statements (eilinen patentti, kiinteät Matins2 suunnitelmat, sitku/josku P2valmis niin…) ovat sikäli merkityksettömiä, että jollei nuo em. kaksi kynnystä ylity kommunikatiivisesti /tosiasiallisesti suht pian niin edessä voi olla vähintään luottamuksen suhteen kuoleman laakso.
Olemme (taas) tilanteessa, jossa yrityksen kohtalo ei ole sen omissa käsissä (ainakaan julkisesti). Mitä lähemmäs uutta defaulttia tulemme sitä tiukemmin Faronia kurittaa rahoittajat, sijoittajat, markkinat & partnerikandit. Puhumattakaan tästä ketjusta, jossa kovimmat n 400 fania seuraavat tilannetta tarkalla silmällä
Sikäli kuitenkin Faron on vielä kuskin paikalla, että sen omista päätöksistä on kiinni se kuinka tämä tulee menemään. Tarttukaa siis nyt härkaa sarvista ja pls pitäkää huoli siitä, että jouluun mennessä isot asiat ovat a) päätettynä b) tiedotettuna ja c) varmistamassa näiden em suurien tulevaisuussuunnitelmien toteutumisen.
Uskon, että kevennysharjoitukset jatkuvat monessa salkussa toistaiseksi
Nimimerk, Taking risks, but only calculated ones
Lisäisin tuohon listaan vielä Gileadin ja BMS:n. Edellisessä haastattelussa Juho sanoi, että BLAZE tullaan tekemään Gileadin PD-1 inhibiittorilla. BLAZE on tutkijavetoinen, joten voi olla myös, että tuo inhibiittorin valinta liittyy ko tutkijan kytköksiin eikä suoraan Faronin partnerointitouhuihin. BMS taas myy Vidazaa, jota käytetään BEXMABissa. Toistakymmentä partnerikandidaattia siellä taitaa nyt olla riiuulla, joten eiköhän tämä kevääseen mennessä selkene.
Juho lupasi diiliä jo tämän vuoden puolella ja uskon miehen sanaan.
Faasi 2:en tuloksiin liittyvä epävarmuus laskee diilin arvoa. Jos tulosten vieminen riittävän luotettavalle tasolle vaatii jonkin verran lisäaikaa niin se kannattaa ottaa, jos tarvittava rahoitus järjestyy sopivasti. Edelleen uskon/toivon että hallituksen puheet pienten kasvukykyisten yritysten tukemisesta pitää paikkansa ja siltä suunnalta Faronia auttavaa siltarahoitusta olisi saatavissa.
Jos Faron julkaisee seuraavan kerran potilastietoja 9. joulukuuta (?) niin tulee todella kiire.
Oletettavasti kumppanin pitää analysoida uudet tulokset, Faronin kanssa pitää käydä tämän analyysin pohjalta uusi neuvottelukierros ja molempien lakiosastojen pitää käydä sopimuspaperit läpi ennen allekirjoituksia. Ja tämä kaikki ennen joulun lomia.
Kaksi päivää sitten tein gallupin, siihen on vastannut tähän mennessä 280 henkilöä. Tämän vuoden diiliin uskoo 20% vastaajista.
Kyllä ne sopimuspohjat siellä voi olla valmiina, nyt vaan varmennetaan tuloksia!
Eiköhän tuoltakin jotain apuja saa…
Kansallinen Lääkekehityskeskus Oy on vuonna 2022 perustettu Suomen valtion kokonaan omistama erityistehtäväyhtiö, jonka tarkoituksena on edistää kilpailukykyistä lääkekehitystä ja siihen pohjautuvaa kannattavaa liiketoimintaa Suomessa. Yhtiö kuuluu työ- ja elinkeinoministeriön omistajaohjaukseen ja hallinnonalaan. Se palvelee koko maan korkeakouluja ja tutkimuslaitoksia, lääketutkimuksen toimijoita sekä alan yrityksiä.
”Missiomme on olla tutkijayhteisön arvostama kumppani innovatiivisten lääkeaihioiden kehittämisessä kansainväliseen menestykseen. Tehtävämme jakaantuvat kahteen osa-alueeseen: tieteelliseen ja kaupalliseen. Tieteellisessä osuudessa tunnistamme ja arvioimme lupaavia lääkeaihioita, tuemme, ohjaamme ja konsultoimme portfolioon valikoituneiden lääkeaihioiden kehitysvaiheiden suunnittelua varhaisesta tutkimusvaiheesta non-kliiniseen tutkimusvaiheen loppuun saakka. Kaupalliset tehtävät puolestaan liittyvät yhteyksien rakentamiseen, kansainväliseen rahoitukseen ja kaupalliseen menestykseen, yhteistyöverkoston laajentamiseen lääkekehityksen toimittajaketjussa ja avainsidosryhmien kanssa”, kertoo toimitusjohtaja Maarit Merla.
Varsinais-Suomen elinkeinoelämän vuoden 2030 tulevaisuuskuvista Merla nostaa erityisesti kansainvälistä yhteistyön ja osaamisen merkityksen:
”Osaaminen on kaiken edellytys alallamme, koska ilman uutta innovaatiota ei ole mitään kehitettävää tai kaupallistettavaa. Toimintaympäristön sujuvuus ja toimittajaketju ovat tärkeitä elementtejä kokonaisuudessa, ja avoin yhteys maailmaan korostuu tällä alalla vielä enemmän kuin monilla muilla. Uskon vahvasti, että yhteydenpito kansainvälisiin rahoittajiin ja lääkeyrityksiin kannattaa aloittaa jo hyvin varhaisessa vaiheessa, koska heidän suunnaltaan saadaan arvokasta – ja ilmaista – palautetta ja ohjausta oikeaan suuntaan. Tämä on meille tärkeää, sillä tulevaisuudessa haluamme olla pysyvä osa Suomen lääkekehityksen kenttää.”
Varsinais-Suomen aluetta toimintaympäristönä Merla kuvaa seuraavanlaisesti:
”Varsinais-Suomessa on erittäin paljon osaamista lääketutkimukseen, kehitykseen ja valmistukseen liittyen. Osaavan henkilöstön rekrytointi on kohtuullisen helppoa, koska täällä on useita alan toimijoita, joiden välillä ihmiset liikkuvat. Liikenneyhteydet muualle Suomeen ja maailmalle ovat kohtuullisen hyvät. Toiveena olisi kuitenkin vielä joskus saada Turku–Kööpenhamina-lentoreitti takaisin. Sen yhteyden menettäminen aikanaan oli iso pettymys.”
Tamibarotene epäonnistui phase 3. Hr MDS, molemmissa ryhmissä CR 20% luokkaa.
Syros pharman osake sukeltaa -80% afterissa.
Aika tyhjältä näyttää kentällä 
Kattelin nopeasti läpi Syroksen posterin niin siinä oli arvioitu MDS:n vuoden 2028 markkinaksi 4,8mrd. Aika linjassa näyttäisi olevan siis Faronin veikkaus markkinoitten suuruudeksi.
Itse epäilen, että sillä olisi väliä. Täällä on tai on ollut monen BP:n maaorganisaatiot, joten tuskin Suomi ihan tuntematon on. Esim. Abbvie, AstraZeneca, Bayer, BMS, GSK, Merk, Novartis, Novo N, Pfizer, jne. jne.
Syroksesta ei tarvitse etsiä tietoa ketjua kauempaa:
Nancy näyttää olevan edelleen tuolla Bayerin boardissa.
Syros yritti siis RARA-geeniä yliexpressoivia HR-MDS:iä hoitaa. Arviot vaihtelevat, kuinka monella tämä on, 20-30-50 % kaikista HR-MDS:stä. Markkina olisi siis ollut MDS:ssä enintään puolet Bexin markkinasta. Sitähän tosin ei vielä ole, kunnes kuullaan meneekö ensilinjan CR-vasteet yli 20 % ja mieluiten reilusti yli 40 %. Tämä siis vain partneria varten ja sitten faasi 3:ssa totuuden hetket. Paremmalta kenttä näyttää taas Faronin kannalta.
Kiitos taas asiantuntevasta korjauksesta. Itselle tämä RARA ei sanonut yhtään mitään. Melkoinen coctail noilla näytti sen sijaan olevan vaihe 2:ssa aza+vene+oma mömmö. Faronin markkina arvio siis maltillinen verrattuna Syrokseen.
Niinpä, kyseessä vaikeahoitoinen tauti. Tuosta epäonnistumisesta kertovasta uutisesta ei saa kovin perusteellista kuvaa, jää näet askarruttamaan miten tuo complete response (CR) on arvioitu. Asiantuntevammat varmaan korjaavat jos olen ihan pihalla. Eli jos lääkitys X tepsii 20%:lle niin se ei vielä kerro lopputulosta. Ts. kun yksittäinen potilas saavuttaa tuon CR:n niin suotuisa vaste voi olla pysyä esim. muutamia kuukausia tai pitempään kunnes residiivi ilmenee (tai vaste voisi olla jopa pysyvä). Ja siten faasi3 tutkimusten keston määrittely ei ole mutkatonta ja on tasapainottelua kustannustaakan takia.
No sehän on verikoe+luuydinnäyte. Ei siinä ole mitään muuta tapaa.
CR oli ensisijainen päätetapahtuma ja se ei täyttynyt, joten se oli siinä.
CR on se joka ennustaa lopputulosta eli elossaoloaikaa (ORR ei kovinkaan hyvin, tosin Faronin suunnalta kuulunut muutakin ja tästä aiemminkin keskusteltu…)
Kannattaa muuten huomata että aza+placebollakin CR oli 20% luokkaa.
Oikean elämän aineistossa minkä Jerej linkkasi taas CR oli 5% luokkaa. Kannattaa olla varovainen ennen kuin innostuu liikaa prosenteista ilman verrokkiryhmää. Tutkimuksiin valikoituu aina parempia potilaita.
Eiköhän ASh päivityksen yhteydessä kaiveta kuitenkin taas Prebetin ja kamujen tutkimus ja hehkuteta hyviä prosentteja 
Ainahan käytännössä clinical trial populaatiossa tulokset on oikean elämän dataa parempaa koska trialeissa on aina tiukemmat inkluusiokeiteerit.
Vastaavasti myös sen hyväksytyn lääkkeen tulokset on käytännössä myös aina parempia trialeissa kuin tosielämän vastaava.
Onko jollain postata viimeisintä bexin swimlaneplottia tai tarkempaa responssijaottelua mikä ois julkaistu R&D päivässä?