Tässä nämä olisi cmd:stä
11 tykkäystä
Hieman ärsyttävästi noissa ploteissa on potilaat eri järjestyksessä. Niitä olisi helpompi verrata, jos potilaat olisivat samassa järjestyksessä. Anyways, arvioin noiden kuvaajien perusteella tämänhetkistä mOSää.
Kuvassa vasemmalla oleva numero on potilaan numero toukokuun (ylempi) päivityksen järjestyksen mukaan. Oikealla oleva numero on approksimoitu elinaika lokakuun (alempi) päivityksen aikaan. Kysymysmerkki on elinajan vieressä potilailla, joiden elinaika noissa ploteissa on vielä alle Faronin arvioiman 13,4kk:n. Nämä potilaat siis voivat vielä vaikuttaa tuohon mOS lukuun.
Tällä hetkellä 4 potilasta on yltänyt 13,4 kk OS:ään. Faronin arviossa lienee mukana oletus, että kantasolusiirteen saaneet potilaat (HSCT) pääosin parantuisivat taudista ja heidän elinaikansa lähtökohtaisesti ylittäisi tuon 13,4 kk:n, jolloin 13,4 kk:een yltäviä potilaita olisi 6 kpl. Tällöin mOS arvion alla olisi vielä kolme potilasta, numerot 4, 8 ja 13. Tällöin mediani tulisi tällä hetkellä muodostumaan potilaiden numero 12 ja 13 väliin ja potilas numero 13 tulisi olemaan ratkaiseva.
16 tykkäystä
Saisivat julkaista responssitaulukon missä on myös lähtötilanne. Sellainen oli joskus aiemmin julkaistu, enää en Faronin sivuilta löydä.
Ehkä poistivat. Muistaakseni siellä oli tilanteita mCR-> mCR. Tuohan voi tarkoittaa ettei mitään vastetta parempaan ole ollut, jos hma-failuren on trigannut huononevat veriarvot
6 tykkäystä
Näin maallikkona pakko kysyä, että kai nyt joku taho aika tarkasti määrittää speksit tutkimukseen osallistuvilta? Vai onko se muka enemmän sitä ketä sattuu mukaan tulemaan? Eli missä menee toi raja että on hma failed? Toki ymmärrän että siinä on vaihtelua ja nuorempi ihminen paranee todennäköisesti paremmmin kuin vanha jne. Itse olin ainakin aikaisemmin luulossa,että ensilinjan hoidosta ei saa enää mitään vastetta jos on failed ja siitä toi lyhyt 5kuukauden elinajan odote tulee.
4 tykkäystä
Suomen hematologiyhdistyksen mukaan:
Epäonnistunut hoito(failure) Hoidon aikainen kuolema tai taudin eteneminen, mikä ilmenee sytopenioiden syvenemisenä, luuytimen blastiosuuden lisääntymisenä tai taudin etenemisenä korkeamman riskin FAB-alaryhmään.
En tiedä, onko BEXMABissa tasan samat kriteerit. Sitä ei avata.
3 tykkäystä
Arvopaperissa markkinoidaan J Jalkasta:
Faronin Juho Jalkanen on kirurgi, kauppatieteilijä, vapaalaskija ja vuorikiipeilijä – Toimitusjohtajan puku, kravatti ja rajoitukset vaativat totuttelua
Faron Pharmaceuticalsin toimitusjohtaja Juho Jalkanen on akateemisen tuplatutkinnon opiskellut tohtori ja verisuonikirurgi, joka tunnetaan huumorintajustaan. Armeijakaveri kertoo, että jos Jalkanen tiputettaisiin reppu selässä Lappiin, se ei olisi mikään ongelma.
Enempää en uskalla kopsata
10 tykkäystä
CR on toki aina Complete Remission/Recovery sitä en kiistä, mutta mun mielestä Syroksen ja Faronin responssit kun määritellään eri kriteerein - Syroksen perustuu IWG-criteriaan (https://ashpublications.org/blood/article-split/108/5/1497/132614/International-Working-Group-IWG-consensus-criteria, Table 1) ja Faronin RECIST-criteriaan (https://ctep.cancer.gov/protocoldevelopment/docs/recist_guideline.pdf) - niin on hyvä pitää mielessä ja hahmottaa mitä CR- ja PR-kriteerit pitävät sisällään.
6 tykkäystä
Vielä ote tuosta Arvopaperin jutusta viuhuvan lipun uhan alla:
Kirurgin koulutus on pitkä ja valikoi siilosta selviävät. Paineensietokykyä on oltava, ja sitä Jalkaselta kuulemma löytyy runsaasti. Jos jollakulla pinna kestää viikon, niin Jalkasella se voi venyä vuosia, kertoo hänet pitkään tuntenut henkilö.
14 tykkäystä
Faronin ASH:iin 2024 tulevan abstraktin (ja varmasti posterinkin) viite. Ensilinjan vasteet, CR:ää tuijotetaan.
Kirjallisuuskatsaus ja meta-analyysi ensilinjan HR-MDS:stä. Siihen on sisällytetty kliinisiä tutkimuksia, trialeja, ja havainnointitutkimuksia elävästä elämästä. Artikkelissa on mukana myös KOL Naval Daver, joka on Faronin scientific boardissakin ja abstraktissa.
Azacitidine Monotherapy in Patients With Treatment-Naïve Higher-risk Myelodysplastic Syndrome: A Systematic Literature Review and Meta-analysis
https://www.clinical-lymphoma-myeloma-leukemia.com/article/S2152-2650(22)01719-0/fulltext
”Across all studies, pooled CR was 16%; PR was 6%; Median OS was 16.4 months; median DOR was 10.1 months; median TTR was 4.6 months.”
Faasi kolmessa failannut tamibarotene: aza+placebohaara, CR rate of 18.8% (n=64). On linjassa edellisen kanssa, varsinkin kun elävän elämän tutkimuksissa vasteet ovat vähän huonompia. Failanneet sabatolimabi ja magrolimabi pääsivät 18 prosenttiin.
Juho kommunikoi kesävideossa, että jos Bex+aza saavuttaisi 40 %:n CR (siis vähän yli tupla verrattuna azaan aiemmissa monoterapiana) tarkoittaisi faasi 3 tutkimukselle tilastollisen voimanosoituksen suhteen vaatimatonta kokoa eli yhteensä 150 potilasta. Aika edulllinen myyntilupatutkimukseksi partnerille.
RECIST on lyhenne sanoista Response Evaluation Criteria in Solid Tumors. Siis kiinteissä, kuten MATINS ja tulevat kiinteiden syöpien trialit voivat käyttää sitä.
BEXMABissa on CR määritelty ihan samalla tavalla kuin nyt failanneessa Syroksen tamibarotene-trialissakin IWG 2006 mukaan. Juho pohti pitäisikö määritellä myös kaikkein uusimpienkin mukaan, mutta 2006:
CR:
• Luuydin: ≤5 % myeloblasteja, kaikkien solulinjojen normaali kypsyminen
- Hb: ≥11 g/dL, verihiutaleet: ≥100 × 10^9/L, neutrofiilit: ≥1,0 × 10^9/L, blastit: 0 %
Hyvin tarkkaan kriteerit on määritelty. Lopulta trialeja täytyy verrata niihin otettujen potilaiden mukaan noiden kriteerien sisällä. Jos ja kun mukaan otetaan hyvin korkean ja korkean ja keskikorkean riskin hankalimmat tapaukset, voisi sama CR prosentti olla parempi, jos suurin osa olisi hyvin korkean riskin potilaita ja toisessa trialissa taas keskiriskisiä. BEXMABissa ei ainakaan vinoumaa keskiriskisiin päin ole ollut.
31 tykkäystä
Hyvä kun korjasit! Olin jotenkin niin MATINS-maailmassa viestiä kirjoittaessa.
9 tykkäystä
Merck puolustaa Keytruda-bisnestään…
10 tykkäystä
Bayer -20% tulosjulkistuksen jälkeen.
Kyllä sielläkin alkaa olemaan painetta löytää uusi kultamuna.
11 tykkäystä
Koko pöytä on katettu kaikille lääkeyhtiöille. Tällä kattamisella tarkoitan kaikkea mitä faronilla on tarjolla. Verisyöpää,kiinteää ja autoimmuunia.Trumpin valitsema terveysministeri ajaa useampia lääkeyhtiöitä pörssissä alas maailmanlaajuisesti. Eihän tässä auta muuta kuin odotella 9.12 asti että saa taas lisää uskoa tähän sijoitukseen tutkimuksen tuloksien muodossa. Hiljaisuus tässä tarkoittaa sitä että nyt odotellaan tuloksia ja neuvotellaan tosissaan ison pharman kanssa. Annetaan työrauha Faronille ja ostetaan halpoja osakkeita jos siltä tuntuu. Nopeasti kaikki saattaa muuttua suuntaan jos toiseen.
17 tykkäystä
Ehdottaisin Faronille 1:1 osakevaihtoa Bn kanssa. Sitten voisi vain toivoa Bn toipuvan edes vuodentakaiseen.
6 tykkäystä
Loistava ehdotus! Tähän varmasti kaikki osakkeenomistajat olisivat tyytyväisiä.
Huomio Juho Jalkanen ja Christine Roth. Diili on tässä!
8 tykkäystä
Faronin sijoituskeissi on siinä mielessä upea, että politiikka, USAn terveysministeriö, korkotaso, inflaatio tai lama ei tätä “pitkävetolappua” haittaa. Kunhan vaan suutarit pysyy lestissään ja BEX pelittää niin ei pitäisi olla mitään hätää satoi tai paistoi. Odottavan aika on tosin pitkä, mutta niin on odotuskin pitkä kuin nälkävuosi… Hyvää viikonloppua
6 tykkäystä
Korkea korkotaso nimenomaan juuri vaikeuttaa läkekehitysyhtiöiden toimintaa. Se ohjaa rahoja riskittömämpiin sijoituksiin ja laskee lääkekehitysyhtiöiden osakkeen arvoa. Kun lääkekehitysyhtiöt nostaa pääasiassa omaa osakettaan vastaan lisää rahaa, lisääntyy osakkeen laimennus jokaisessa annissa. Lisäksi korkeariskisen rahoituksen väheneminen yleisesti voi muutenkin vaikeuttaa rahoituksen saantia. 22-24 on ollut biotekkiyhtiöille tiukkaa aikaa rahoituksen suhteen. Tämä on vaikuttanut tietenkin kaikkiin start-uppeihin, mutta lääkekehitysyhtiöiden vaatima etupainotteinen pääoma on niin suurta, että ne ovat ottaneet oikein erityisesti osumaa. Tämä käy esiin vaikka tuosta vähän ylempänä olevasta Vino_Pinon postauksesta liittyen Syroksesta käytyyn keskusteluun. Monta biotekkiä taitaa vieläkin olla hinnoiteltu alle kassavarojensa. Toivottavasti tuo partnerointidiili saadaan nyt sovittua hyvän sään aikaan, niin ei tarvitse enää taistella rahoituksen kanssa.
15 tykkäystä
Ymmärrän ja olet oikeassa isossa kuvassa. Viestissäni en kuitenkaan jossittele. Sanomasi koskee lähinnä kiikun kaakun bioteekkejä, jollaiseksi en haluaisi Faronia enää laskea (tulosten osalta) olenhan sijoittanut siihen semihevisti.
Kun puhutaan plus miinus 700M€ kioskista korkotasolla ei pitäisi olla väliä. Sitähän tietty rahoittajat ja suora-antiin osallistujat liputtavat saadakseen suhteetonta etua panokselleen. Juuri tästä syystä liputtaisin kurssia tukevan, reilun rahoitusratkaisun julkituomista ennen tuloksia /tuloksien yhteydessä, jotta saadaan selvyyttä ja pulinat pois tältä rahoitusmöröltä. Samalla partnereilta poistuisi Faronkin kiristykseen sopiva perälauta uhkaavasta insolvenssista. Kyllä myös minun mielestäni parnerisopparille olisi tilausta jo tämän vuoden aikana…
2 tykkäystä
Se mitä tuolta cmd:stä jäi mieleen jutusteluissa oli kyllä aika painokkaasti ilmaistu, että partneri olisi heti valmis kuvioihin mukaan tuloon. Faron jo läpäissyt heidän vaatimuksensa/ajonsa. Toinen asia mikä jäi mieleen, että tarjoukset on tällä hetkellä tasoa verisyöpä. Sen takia pusketaan uusia aihioita eteenpäin ja odotellaan lisää luentatuloksia nykyisestä tutkimuksesta. Esimerkiksi gilead tuskin uudestaan haluaa 47 kaltaista epäonnistumista. Pointtina tässä sepostuksessa on se että ainakin itse uskon että se raha saadaan varmasti jos sitä tarvitaan. Nyt neuvotellaan meille kaikille omistajille sitä parasta diiliä ja sen voi todennäköisesti tehdä vain kerran. Juhon Turkulaista perusteetonta itseluottamusta tarvitaan nyt enemmän kuin koskaan.
26 tykkäystä
Jep. Olen kyllä sitä mieltä, että Faron on tilanteeseen nähden aivan oikeilla urilla. Se miten nopeasti tuo diili saadaan lyötyä lukkoon riippunee siitä miten pitkälle diili on jo sovittuna, eli onko homma nimikirjoitusta vaille valmiina, ja miten hyvinä seuraavan päivityksen tulokset ovat säilyneet.
Ymmärtääkseni näiden diilien sopiminen on kuitenkin usean kuukauden prosessi, mutta jos siellä on jo valmiina jotain suunnitelmia, esimerkiksi seuraavan luennan tehokkuuden suhteen, voi olla että diili saataisiin nopeastikin kasaan. Tuo faasin II tulos vaikuttaa kuitenkin faasin III kokoon ja onnistumistodennäköisyyteen. Jos taas jotain yksityiskohtia joudutaan vielä vääntämään, tai faasi II on edennyt odotettua hitaammin, voi tuo diili vielä venyä.
23 tykkäystä