Faron Pharmaceuticals - Innovatiivisia lääketieteen ratkaisuja

[Odetus]

Melkein 300 miljoonaa pelkästä potentiaalista hyvin pienellä tulosjoukolla, olemattomalla kassalla ja suurella velkaantumisasteella voi olla toisten mielestä vähän ja toisen mielestä poskettoman palljon. Itse mutuilisin, että se on tilanteen huomioon ottaen kalliin puoleinen. Tarjouksia on kuulemma ollut pöydällä ja ne on hylätty. Ne eivät ole voineet olla paljoakaan nykyistä markkina-arvoa isompia, kun niistä olisi pitänyt ilmoittaa julkisesti. Lienee realismia, että myyntihinta on jotain 500 miltsin ja parin miljardin välillä, jota säädetään rojalteilla tai muulla tuotonjakomenettelyllä. Tämä olisi ~2x - 7x nykyhintaan ja koska riskit ovat tällä hetkellä vielä erittäin korkeat (tyhjä kassa, kokeet kesken) ei tämä houkuta pelaamaan kovin isoilla panoksilla.

Tämä siis vaan omaa mutuiluani. Muut voivat repiä hihastaan eri lukuja

[Pasimus]

Oma mutu menee välille 500 milj. ja 5 mrd kättelyrahaa! 47 myytiin liki viidellä miljardilla faasi 1:ssä ja feilasi lopulta. Minkä kokoinen 47 lääkkeen markkina oli verrattuna bexin markkinaan, en osaa sanoa. Mutta faasi 2 valmiina, on partnerin paljon turvallisempi sijoittaa rahojaan, kuin faasi 1 aikana.

[MyrtsiZzz]

Omat mutut on 1 Miljardi ja kasvavat rojaltit partneroinnista. Vähintään.

Myynti vuosien päästä, hintalappu >10 Isoa.

Perustelut? Täysin uusi, hyvin patentoitu hoitomuoto.

[Vino_Pino]

MDS kongressin 7-10.5.25 tarkentuneet aiheet, mistä Zeidan puhuu.

Bexistä 15 min. Muista lääkkeistä hän ei pidä esitelmää. Puhuu näköjään r/r:stä ja nojannee joulukuun ASH-tietoihin, preliminary data. Ensilinjasta on parempi, ettei mitään lupaile, koska se riippuu viime hetken Faronista, r/r-aineisto on suurempi ja vaikutusmekanismi- ja biomarkkeridataa jo on, joskin tarkentuneena:

Muita aiheita, johon osallistuu näköjään ”Mr. MDS”-roolissa ton nelipäiväisen kongressin aikana on MDS:n kv-luokittelu-debatti:

Korkean riskin MDS yleisesti:

Hoitovaihtoehdoista:

Ja paneelikeskustelu, Q&A ja loppupuheenvuorot:

https://booklet.kenes.com/export/mds25

[Rushimato]

Jos ton tiedotteen perusteella heittää niin villin idean liikkeelle että bionarkkerilla pystyisi tekemään potilas valintaa niin sillä on ihan merkittävä arvo myös ton indikaation todennäköisyyteen mennä faasi 3 läpi. Syöpälääkkeiden, joissa on biomarkkeripohjainen potilasvalinta onnistumistodennäköisyys on noin tuplat, verrattuna jos ei ole biomarkkeripohjaista potilasvalinta.

Jos tota ajatusta vielä avaa auki niin voi ihan kuvitteellisella numeroilla ajatella että vaikka lääkettä annetaan 100 potilaalle. Ilman biomarkkereita 40 saa hyödyn lääkkeestä, ja 60 ei hyödy. ORR on siis 40%.

Jos on biomarkkeri käytössä niin ne samat 100 testataan, joista vaikka 50 on biomarkkerille positiivisia ja heille aloitetaan lääkitys ja niistä ne samat 40 saa hyödyn. ORR on silloin 80%, eli hyöty ja rlossaolo on huomattavasti helmpompi näyttää.

Odotetaan kuitenkin että mitä biomarkkeridataa sieltä tulee ennen kuin jatketaan pidemmälle tätä.

[Kalastaja]

Entäs jos biomarkkeri(t) tai muu kriteeri olisi eri syöville universaali. Silloin jatko olisi aika suoraviivaista näiltä osin.

[Rushimato]

Onhan niitä muutama, esim ntrk-markkeri, mutta valitettavasti aika vähemmistöön ovat jääneet. Ihan noin kovia lupauksia en uskalla odottaa.
Oma veikkaus on että toi biomarkkeridata jää myös “kiinnostava havainto” tasolle, jota ei voi suoraan hyödyntää. Se riippuu toki lopullisesta ORR-prosentista että kuinka pakottava tarve on edes tehdä potilasvalintaa.

[jerej]

Voi hyvin olla, että nuo MDS biomarkkerit tulevat olemaan samoja inflammatorisia markkereita kuin kiinteissä syövissäkin. Niissä muistaakseni alhainen IFN-γ, TNF-α ja IL-6/10 ovat olleet ne parhaat markkerit, merkiten immunologisesti kylmiä kasvaimia, sekä lisäksi korkea Clever-1/PD-L1 suhde kasvaimessa (siis mahd. vähän PD-L1:stä). Googlailin hieman tuosta aiheesta PD-L1:een ja MDS:ään liittyen ja tuli vastaan ihan mielenkiintoinen juttu. Targeting PD-1/PD-L1 pathway in myelodysplastic syndromes and acute myeloid leukemia | Experimental Hematology & Oncology

“In general, lower-risk MDS is often linked to increased intramedullary apoptosis and pyroptosis, accompanied by elevated interferon-γ (IFN-γ), tumor necrosis factor-α (TNF-α), interleukin-6 (IL-6), S100A8/S100A9 and NLRP3 inflammasome levels. While in higher-risk MDS and AML, the milieu in BM is relatively more immunosuppressive, as effector T cells and NKs are exhausted and functionally impaired, accompanied by elevated frequencies of hyperfunctional regulatory T cells (Tregs).”

Eli, mikäli nuo biomarkkerit ovat josain määrin samoja kuin kiinteissä syövissä, voi olla, että Bexi toimii lopulta jopa paremmin korkean riskin MDS:ssä kuin matalammassa. Tuo korkean riskin MDS vaikuttaa olevan assosioitunut juuri immunosupressiivisen luuytimen mikroympäristön kanssa, johon oletetusti Bex voisi siis toimia paremmin.

[Vino_Pino]

Faron pressitiedotteessa (ketjussa aiemmin): The oral presentation will feature updated clinical results from the BEXMAB study, including data previously presented at the ASH Annual Meeting 2024, now analyzed with the International Working Group (IWG) 2023 response criteria. Additionally, the presentation will include

”updated bone marrow Clever-1 expression biomarker data,”

further elucidating bexmarilimab’s mechanism of action and its potential in improving outcomes for patients with refractory or relapsed MDS who have failed hypomethylating agent (HMA) therapies (r/r MDS).

Bono postauksessaan www.linkedin.com/posts/petri-bono-68655a28_faron-announces-acceptance-of-bexmarilimab-activity-7310922242270355457-5mvj?utm_source=share&utm_medium=member_ios&rcm=ACoAADzLNDUBYjnTgnbdrDkvqpM0hsCVkkriwCA kirjoittaa translational tuloksista.

”His presentation will highlight bexmarilimab’s efficacy and translational results in relapsed/refractory MDS in our BEXMAB Phase 1-2 trial.”

Translational tarkoittanee tässä, miten Bex vaikuttaa syöpäsolun biologiaan ja biomarkkereihin ja miten nämä ilmiöt liittyvät hoitovasteisiin. Siis kaikki, miten laboratoriolöydökset pitäisi tulkita suhteessa kliinisiin tuloksiin.

Translationaaliset tulokset ASH-posterissa faron.com/wp-content/uploads/2024/12/BEXMAB_ASH24-poster_final_02Dec2024.pdf oikeassa ylänurkassa, joita nyt siis syvennetään ja toivottavasti käännetään merkitseviksi tuloksiksi. Posterista tiedotettiin ”Clever-1 target engagement and expression in the bone marrow with an increased antigen presentation capacity and presence of CD8 T and NK cells supports bexmarilimab mechanism-of-action”. Tossa ei puhuttu hoitovasteisiin linkityksestä vielä.

Jos menee niin, että @jerej postauksen immunosupressio on Clever-1:stä johtuvaa, olisi luontevaa käyttää sitä ennustavana biomarkkerina, jos Zeidanin esityksessä saadaan näyttöä siitä, että se tosiaan ennustaa vastetta tai alustavasti jopa survivalia ja hän siitä sellaisena puhuu. Pressitiedotteen sanavalinta voisi viitata siihen. Toisaalta toivoisi, että Bex olisi yleislääke kaikille MDS:ssä eikä kohdejoukkoa tarvitsisi rikastaa eli kaventaa. Mutta, kuten @Rushimato, myyntilupa tulisi varmimmin ja nopeimmin, jos ennustava biomarkkeri, Clever-1 varmistuu. AML:ssä ainakin luulisi myös saman ilmiön tapahtuvan. Ja CMML:ssä.

Maijan lymfoomaprekliinisen pitäisi antaa tuloksia Q2 aikana. Jos toi Clever-1 biomarkkerina saisi pontta ensin MDS:ssä, tulisi kaikkeen Bexin käyttöaihetutkimukseen vauhtia Cleverin katu-uskottavuuden kautta.

[Johanne_s]

Itse oon ajatellu, että tuo clever-1 biomarkkerina ja Bex siihen lääkkeenä olisi sen myötä kullanarvoinen, että tähän liittyvän patentin mennessä läpi saataisiin rahastusvuosia rutkasti lisää + tietenkin tuo että saadaan paremmat vasteet kuin ”umpimähkään ampumalla”. Näin ollen myyntilupa olisi helpompi saavuttaa. Lisäksi kun en tunne kiinteitä syöpiä juurikaan, niin en osaa sanoa kuinka hyvin on hoitoja tarjolla, mutta tottahan se on helpompi tunkea toisten tontille jos on näyttää potilasryhmä johon Bex toimii.

[MagnificRat]

Ollaanko tässä edes “tunkemassa toisten tontille”? Tämähän on kombinaatio lääke eli boostaa jo olemassa olevia hoitoja

[Johanne_s]

No esimerkkinä vaikkapa rintasyöpä. Siihen on käsittääkseni jo aika tehokas lääke olemassa eikä tarvi kuin ottaa pilleri kotona ohjeiden mukaan. Mutta se on totta, että Bexihän on toimintaperiaatteeltaan katalyytti, joten ei varsinaisesti olla menossa toisen tontille.

[Yamarin]

Tuntuu et tällä palstalla kirjoitellaan paljon ohi faktoista ja siitä, mitä yhtiö on itse informoinut. Se lienee selvää, että Faron ei itse tee faasi kolmosia (tästä vuosi sitten kättelin Markun kanssa et näin on), vaan tuottaa dataa ja vie faasi kakkoset loppuun itse oli sit kyse mistä syövästä tahansa ja faasi kolmoset vie partneri lopuun. Nyt näyttää monella menevän sekaisin partneroituminen ja yritysosto. Faron on yritys, joka tekee kaiken pohjatutkimuksen ja vie eri syövissä faasi kakkoset loppuun ja siitä jatkaa partneri, aivan kuten CEO Juha Jalkanen on selvästi sanonut. Partneri MDS:ään ei välttämättä tarkoita samaa partneria muihin syöpiin mutta niin olen ymmärtänyt, että se eka BP partneri todennäköisesti haluaisi tätä ja jatkaa yhteistyötä. Näen asian niin, että partneroituminen MDS:ään tapahtuu ennen kuin kassa tyhjä (ennen syyskuuta) ja siitä eteenpäin partneri. Etumaksun oletan olevan riittävän suuri pelkästään MDS:ään ettei lisärahoitukselle tarvetta, vaan riittää myös kiinteiden jatkoon.

[Retired]

Olen aikaisemminkin tästä täällä arvuutellut ja kun laki sanoo, että lääkevalmiste voi olla markkinoilla vain yhdellä nimellä, niin en oikein hahmota, että miten partneri voisi olla MDS eri kuin kiinteisiin. Se on sit eri asia kun patentti loppuu ja markkinoille tulee geneerisiä, eli kopio lääkkeitä. Käyttämällä Bexiä tehostamaan azaa tai jotain Pd-1 lääkettä, niin tuskin niistä yhdessä muodostuu uusi lääke, kun annostelut ovat erilaiset ja eri aikaväleillä? Viisaammat kertokoon, että millainen semmoinen diili voisi olla, että olisi eri partnerit?

[Itisice]

Bexcombo Gileadin pd-1 kanssa toi aloitettiin olisi konttorikin kaliforiniassa. Eli bex/aza mds/aml eri partneri (epä.tod.näk) verisyövät. Kiinteiden kanssa Gilead olisi vahva ehdokas.

[Vino_Pino]

Lääkekehitykset lokikirjat – Laine, Lappalainen ja Veromaa

Nyt, parin kuukauden jälkeen, on podcast osa 3 valmis. Sirpa ja Juho mm. Puhe on Traumakinesta ja sen kompastumisesta koronassa kortisoniin.

[Clark_kent]

Mielenkiintoinen kuva X:ssä vastaan. (En tiedä lähdettä tarkemmin)

Alle kassan arvostettujen small/midcap biotechien osuus ainakin 8v huipussa. Eiköhän ääripäät yleensä ennakoi käännöstä jollain aikavälillä. Käännös tarttunee Faroniinkin, vaikka Faronin valuaatio onkin aivan toisella pallokentällä.

[apostoli]

Jep. Tietääkö kukaan:

• paljonko faronilla on palanut rahaa faasi 2 loppuunsaattamiseen/nykyvaiheeseen?
• paljonko vaaditaan kiinteissä syövissä faasi2 loppuunvientiin?

[SentinVenyttaja1]

@apostoli

Jep. Tietääkö kukaan:

• paljonko faronilla on palanut rahaa faasi 2 loppuunsaattamiseen/nykyvaiheeseen?
• paljonko vaaditaan kiinteissä syövissä faasi2 loppuunvientiin?

Ensimmäiseen helppo vastaus: kaikki tähän mennessä saadut varat. Jälkimmäinen vaikeampi arvioitava, koska riippuu mahdollisten tulevien varojen jakautumisesta Bex 3-vaiheen kehityksen ja muiden kesken (jos/kun rinnakkain niitä edistetään), aikahan on rahaa. Oma veikkaukseni, että kymmeniä miljoonia ennen kuin valmis myytävä lääke olemassa.

[Mr_Mandarin]

Faron-non-conf-April-2025.pdf

Harhailin maailmanlaajuisessa toisiinsa kytkettyjen tietoverkkojen järjestelmässä, jota myös internetiksi kutsutaan. Vastaani tuli Faronin huhtikuulle 2025 päivitetty diasetti. En nyt kyllä osaa sanoa, että onko tuossa jotain varsinaisesti mullistavaa uutta, mutta selvästi nuo solidit alkavat myös viestinnässä nousta pinnalle.

Haluaisin myös muistuttaa kaikkia, että on tosiaan huhtikuu. En yleensä ole huhtikuusta kuukautena ollenkaan välittänyt, mutta nyt olen sitä oikeastaan vähän odottanut