Jos CR prosentit jäävät vaisuiksi niin sen voisi kompensoida tarkempi tieto siitä millä potilasryhmälle prosentti on korkea ja millä heikompi. Siten voisi hoitoa suunnata korkean vasteen ryhmään.
7 tykkäystä
Tässä aikataulu tietoa tuloksien esittelystä
Faron ilmoittaa hyväksyvänsä beksmarilimabitiedot suulliseen esittelyyn vuoden 2025 vuosittaisessa MDS-säätiön kongressissa
Faron Pharmaceuticals Ltd | Lehdistötiedote | 27. maaliskuuta 2025 klo 09:00 EET
Uudet analyysi- ja biomarkkeritiedot vahvistavat ymmärrystä beksmarilimabin potentiaalista
TURKU, SUOMI - Faron Pharmaceuticals Ltd. (TAVO: FARN, First North: FARON), kliinisen vaiheen biolääkeyhtiö, joka keskittyy uusien immunoterapioiden kehittämiseen, ilmoittaa tänään, että meneillään olevan BEXMAB-tutkimuksen tulokset, joissa arvioidaan beksmarilimabia potilailla, joilla on korkean riskin myelodysplastinen oireyhtymä (toukokuussa hyväksytty myelodysplastinen oireyhtymä1) täysistunnossa 18. kansainvälisessä myelodysplastisten oireyhtymien kongressissa (MDS 2025), joka järjestetään 7.-10. toukokuuta 2025 Rotterdamissa, Alankomaissa.
Suullinen esitys sisältää päivitetyt kliiniset tulokset BEXMAB-tutkimuksesta, mukaan lukien tiedot, jotka esiteltiin aiemmin ASH Annual Meeting 2024 -kokouksessa ja nyt analysoidaan kansainvälisen työryhmän (IWG) 2023 vastekriteereillä. Lisäksi esitys sisältää päivitetyt luuytimen Clever-1-ekspressiobiomarkkeritiedot, jotka selventävät entisestään beksmarilimabin vaikutusmekanismia ja sen mahdollisuuksia parantaa hoitotuloksia potilailla, joilla on refraktaarinen tai uusiutunut MDS ja jotka ovat epäonnistuneet hypometyloivan aineen (HMA) hoidossa (r/r MDS).
Dr. Petri Bono, Faron Pharmaceuticalsin lääketieteen johtaja, sanoi: “Relapsoituneilla tai refraktaarisilla korkean riskin MDS-potilailla on hyvin rajalliset hoitovaihtoehdot, ja tarve uusille, tehokkaille hoitomuodoille on kiireellinen. MDS 2025 -tapahtumassa esittelemämme tiedot sisältävät uusimmat IWG 2023 -vastekriteerit ja biomarkkerin oivalluksia, mikä vahvistaa ymmärrystämme beksmarilimabin potilaan immuunijärjestelmän potentiaalista modulointia. mahdollisuuteen tarjota merkityksellinen uusi hoitomenetelmä tähän tuhoisaan sairauteen.”
Suullisen esityksen yksityiskohdat ovat seuraavat:
Esityksen otsikko: Beksmarilimabin alustava tehokkuus atsasitidiinin kanssa uusiutuneessa tai refraktaarisessa MDS:ssä BEXMAB Ph1/2 -tutkimuksessa
Istunto: Täysistunto 08: Hoito korkea riski
Esittäjä: Dr. Amer Zeidan, MBBS, MHS
Päivämäärä ja aika: 10. toukokuuta 2025, 09.50-11.20
Paikka: Rotterdam, Alankomaat
Tiivistelmä nro: 225
Tarkemmat tiedot jaetaan lähempänä konferenssin päivämääriä.
24 tykkäystä
Esittelee
Dr Amer Zeidan
8 tykkäystä
Hei sen verran että, mulla on kääntäjä päällä sähköpostissa. Eli ei Faronin vika vaan meikäläinen olisi voinut sen mainita.
11 tykkäystä
juu, kyllähän sen tuosta huomasi. Asiasta kiinnostuneet löytää tiedotteen Faronin sivuilta. Tämä oli siinä nostettuna:
New analysis and biomarker data strengthens understanding of bexmarilimab’s potential
Esittelijän maineen tuntien, tämä lienee positiivista lääkkeeksi etenemisen kannalta.
16 tykkäystä
Okei, LOL. Otanpa nyt tuon viestini pois… mietinkin jo että tuo oli niin oireellista tekstiä että jotain pielessä… joko rahaa tulee ovista ja ikkunoista niin ettei fokus pysy tai sitten kaikki on luhistumassa 
1 tykkäys
Mielestäni erittäin positiivista ja innostavaa, että nimenomaan Zeidan on esittelemässä dataa. Kertoo, että ei ole vain “kansikuvapoikana” tiimissä vaan oikeasti perehtynyt bexiin ja todennäköisesti myös uskoa lääkkeeseen löytyy.
Edit: Ja IWG 2023 eli uudet vastekriteerit myös otetaan käyttöön, miälenkiintoista 
24 tykkäystä
Mikä tässä on merkittävää?
MDS kongressi on ”uusi” juttu, siitä ei ollut tietoa, että Faron tulisi siellä mitään esittämään.
Esittäjä Zeidan on MDS-tutkijoiden huippua ja johti mm. vastekriteerien uudistamisen kansainvälistä työryhmää. Nyt kerrotaan, että Zeidan analysoi ainakin ASH:ssä esitetyn 20 kpl r/r potilaiden tulokset (myös?) International Working Group (IWG) 2023 response criterian mukaan. Tämä saattaa olla hiukan hermostuttavaa, koska IWG2023 on r/r:ssä yleisimmän mCR-vasteen osalta armoton. Ehkä hän taas muuttaa kriteerejä, jos ilmenee, että mCR potilaat pärjäävät kuitenkin, 
-ajattelua 
. Mitään trialia, johon näillä uusilla kriteereillä tehtyä analyysiä verrattaisiin, ei taida vielä olla, mutta mielenkiintoista on kuulla ajatukset. Hän varmasti ottaa kantaa, miltä kaikki historialliset aza-tutkimukset näyttäisivät IWG2023 kriteereillä. BEXMABissa ei em. kriteeri ole käytössä, koska siitä ei edes tiedetty, kun tutkimus aloitettiin. Ensilinjan suhteen ei hermostuta yhtään, koska CR:n voi saada jopa helpommin.
Lisäksi hän kertoo, miten Bex vaikuttaa luuytimessä ja sen potentiaalista parantaa hoitotuloksia.
Kyseessä on aiempien postereiden eli ”taulujen” hallissa esittämisen sijaan suullinen esitys. Ja plenary session se, johon yleensä kaikki kongressissa osallistuvat. Luultavasti Zeidan on arvovallallaan saanut tällaisen paikan Bexille. Eiköhän kohta kaikki MDS:ää hoitavaa ole tietoisia Bexistä.
Huhtikuun luennan tulokset kuullaan varmaankin viimeistään tuolla.
46 tykkäystä
Eletään mielenkiintoisia aikoja Faronin Suhteen. Ensi keskiviikkona 02.04.2025 Kempen Life Sciences Konferens Amsterdamissa, johon Faron on ottamassa osaa. Uusien tulosten luentaa on ennakoitu huhtikuulle. Voisiko tiedonanto ehtiä tulla jo ennen tuota tapahtumaa? Tarkoittaisi ensiviikon alkua
13 tykkäystä
Niin kolme annossykliä lienee jo täyttynyt tällä viikolla. Nyt Faronin aktivoituessa on syytä olettaa , että hyviä aikoja on edessä - kyllä heillä lienee jo hajua tuloksista.
Itse asiassa ylämäki jakaa jatkossa jyviä akanoista - sillä nousun kulmaa määrittää lähinnä osakkaiden into ottaa sisään tuottoja. Tuulipukujen hermojen osalta hyvää ja erilaista h(i/a)llintaa luvassa siis pariksi kuukaudeksi… Sitten tullee se partneroinnin totuuden hetki ja antipuheet…
3 tykkäystä
Tämä oli Faronin uskottavuutta selvästi parantava uutinen. Oral presiksiin rima on korkeammalla kuin postereihin. Spotti on juuri ennen keynote luentoa. 2023 kriteeristön käytöstä myös peukku.
53 tykkäystä
En itse usko, että se tulee ihan vielä näin aikaisin. Viimeisestä potilaasta tiedotettiin tammikuun lopulla, ja nuo ensimmäiset responssit ovat tähän mennessä vaatineet noin kolme sykliä hoitoja, yhden syklin ollessa 28 päivää. Tällöin viimeisen potilaan kolme ensimmäistä sykliä osuisivat helmi-huhtikuulle. Faron tuskin myöskään seuraa noita hoitoja livenä, vaan nuo datat kerätään kerralla eri sairaalosta yhteen. Tuohon vielä lyhyt viive datan alustavaan analysointiin ja ollaan toukokuussa, jolloin tuo MDS konferenssi pitäisi olla. Oma veikkaukseni on siis, että tuo tiedote tulee vasta huhtikuun lopulla.
25 tykkäystä
Olisi kiinnostavaa tietää, että oliko tuo viimeinen rekry ensilinjaa vai ei. Erillisinähän nuo kaksi tulee raportoida- eikö niin.Ensilinjan tuloksethan käsittääkseni on sitä hot stuff-tulosta…
4 tykkäystä
Kurssin viimeisen kuukauden ajan muutos (+23,50%) yhdistettynä tämän päivän uutiseen ennakoi vahvaa dataa.
Mielenkiintoisia viikkoja - jälleen.
6 tykkäystä
Sen pitäisi olla ensilinjaa high risk MDS, siis ensilinjan viimeinen rekry, koska r/r kohortti on ollut jo täyteen rekryttynä ja ensilinjaan tuli saada lisää potilaita.
Ei voi sanoa kurssin liikkeistä mitään datasta ennen datan julkaisua. Lähinnä nousu ennakoi sijoittajien odotuksia. Kurssihan oli juuri laskenut antia kohden, ja nyt kiipeämässä takaisin ylöspäin. Näitä nousuja on nähty aina ennen kuin uutta dataa tai muita uutisia on odotettu, esim. ASH24 ja JPM25, mutta nyt on aika hyvä deadline tuolle datalle.
21 tykkäystä
Jos huhtikuussa luetaan vasteita ja elinaikoja, saadaan selville:
14 potilaan r/r seurantakohortti, josta oli arvioitu elinaika eOS 13,4 kk, nähdään pääsikö se siihen todellisuudessa.
20 potilaan r/r kohortin ensimmäiset vasteet ovat aiemmin tulleet pääosin 1-2 syklin eli noin 1-2 kuukauden kohdalla (sykli on 28 päivää). Yhdellä 4-5 kuukauden kohdalla mCR ja vasta 8 kk PR ja yhdellä 3 kk:n kohdalla, häneltä tosin ei oltu otettu 2 kk kokeita.
Ensilnjassa vasteet tulivat 1-5 (-6) kk kohdalla. Keskimäärin 3 kk. Näissä ajoissa täytyy ottaa huomioon se, että kalenteri ei jousta, mutta potilaat tulevat tiettyjen syklien käynneille silloin, kun potilaan ja klinikan aikataulut saadaan sovitettua yhteen, suurin piirtein kukin 28 päivän välein. Pitkin vuotta. Ei ole mitään tammikuun alun potilaita jne. Ainoa, mikä tiedetään on tammikuun lopun vika potilas.
Jos viimeiset potilaat on rekrytty tammikuun lopussa, ei ihan kaikkien lopullinen top line voi olla ”valmis” huhtikuun aikana. Yksi tapa olisi lukea ne potilaat, joilla on tietty määrä syklejä täynnä ja raportoida ne. Siellä kun on joukossa potilaita, joilla on varmasti vasta kaksi sykliä täynnä huhtikuussa. Joku tammikuun lopun potilaista voisi päästä kolmeen huhtikuun lopussa. Siten tulokset jo kaikilta koottuna olisivat heikommat kuin myöhemmin luettuna. Tosin, jos 1-2 kk:n luennassa napsahtaa jo parhaat mahdolliset vasteet, ei olisi ongelmaa. Epätodennäköistä se on kuitenkin.
Viimeisimmät kommunikoinnit:
Faron Pharmaceuticals Ltd | Company announcement | March 03, 2025
- Faron is on track to report frontline and HMA-failed (r/r) MDS top-line efficacy results in April 2025
Bono viimeisessä linkkaripostauksessaan n. 15.3.25 kertoi, että tulokset esitellään ASCO- ja EHA-kokouksissa kesäkuussa. Ei maininnut mitään huhtikuusta ja MDS 10.5.25 kongressi tuli yllärinä. Bonon postauksessa tosin oli kyse Clever-1-mekanismien selvittelyistä juuri ilmestyneen artikkelin vuoksi ja ne tarkemmat analyysit ovat tieteellisten kokousten sisältöä.
ASCO alkaa 31.5 ja EHA 12.6.25. Jälkimmäiseenkin ehtii viimeisiltä tammikuun potilailta vain 4 syklin luenta. Verikokeiden tulokset eivät napsahda slideille ilman analysointia eli viivettä, viivettä.
Jännä nähdä, miten tämä faasi 2 kokonaisuus kommunikoidaan, jotenkin näyttäisi olevan pakko palastella ja/tai raportoida taas vain alustavina tuloksina. Elinaikatiedot ja vasteen kestot r/r:ssä ja ensilinjassa tulevat sitten pitkin vuotta 2025 ja ensilinjassa toivottavasti vielä 2026-27.
Ensilinjan MDS IWG2006: keltainen viiva olisi kunkin potilaan 3 kk luenta. Osalla vasta vasteita. Paras vaste vasta 4 kuukauden jälkeen ja yhdellä potilaista vasta 5-6 kk kohdalla…
r/r MDS IWG2018: ASH:ssä näytetyissä tuloksissa 3 kuukauden analyysi jättäisi 2/20 potilaan tulokset ehkä näkymättömiin (punainen ympyröinti). Lisäksi on 4/20 potilasta, joiden vasteet voivat vielä parantua, mutta eivät huonontua (vihreät kysymysmerkit). Hyvinähän noita jo luettujakin pidettiin. Oli siis vasta alustavat vasteet 
Jos Faron raportoi koko faasi 2 vasteet vaikka huhtikuun viimeisen viikon tuloksina, ne ovat lopullisia tuloksia heikommat. Voi olla, että EHA:n kokoukseenkaan mennessä ihan kaikkien vasteet eivät ole saavuttaneet huippuaan.
On tämä tulevaisuudessa eläminen pirun vaikeaa. Mikä kriteeristö lopulta merkitsee? Millä kriteeristöllä tehtyihin tutkimuksiin voi edes verrata, IWG2023 trialeja ei ole käytettävissä. Milloin lopullisten tulosten voi katsoa olevan valmiit? Alustavien vasteiden vertaaminen toisten tutkimusten lopullisiin vasteisiin on epäreilua Bexille. Helpointa olisi, kun joku ottaisi riskin jo kantaakseen, itse kun ei halvalla sen kantamisesta haluaisi luopua 
53 tykkäystä
Olen seuraillut Faronin tarinaa viime kesästä saakka hyvin realistisin fiiliksin, mutta kyllä tässä tiedotteessa Bono antaa epäsuorasti ymmärtää, että tulokset jatkavat hyvällä mallilla 
Alla lainaus Bonolta ja paino sanalle strengthens …
“The data we are presenting at MDS 2025 incorporates the latest IWG 2023 response criteria and biomarker insights, which STRENGTHENS our understanding of bexmarilimab’s potential to modulate the immune system and improve patient outcomes.”
35 tykkäystä
Ehkä sittenkään ei liikoja kannata hermoilla. Armoa Amerilla on.
Kuvassa Zeidanin Amerin analysoimana, mitä vastekriteerien tiukennus IWG2006->2023 tarkoittaisi. Nämä käytännössä tehty ensilinjassa, joka ei ole todennäköisesti mikään ongelma Bexille. Vain 27 % mCR-vasteista itse asiassa menisi ”roskiin” eli muuttuisi SD=ei vastetta tai PD progressive disease . Ja säännöt ovat kaikille tietenkin samat eli huonommassa asemassa Bex ei ole kuin muut molekyylit, vaikka oltaisiin kriittisempiä.
Kuten aiemmin todettua, veriarvojen parantaminen on r/r:ssä uupuneella luuytimellä vaikeaa, vaikka blastit onkin putsattu pois, joten saa nähdä, minkälaisiin prosentteihin noi 20 r/r potilasta Zeidanin käsittelyssä päätyvät. Heillä pitäisi ainakin jo se paras vaste olla saavutettu, koska viimeisinkin heistä on ollut yli puoli vuotta mukana.
31 tykkäystä
Itse näen nykytilanteen jotenkin niin, että hyvät tulokset ovat jo aika lailla osakkeen nykyhinnassa.
Jokainen Faronin tilaisuus ja sen odotus liittyy tällä hetkellä mielestäni vahvasti partneroinnilla ulostuloon ja siitä jäi viime webcastista itselleni käsitys, ettei ole odotettavissa H1/2025 aikana.
6 tykkäystä
2 viestiä yhdistettiin ketjuun: Kurssien ja niiden muutosten kyselyt, kauhistelut ja hehkuttelut (Osa 3)