Näyttäisi Makaryllä olevan käytännöllisempi näkökulma, käytäntöä voitaisiin soveltaa muihinkin kun pelkästään “oikeasti harvinaisiin” sairauksiin.
Olisivatko myös vähentämässä sijoituksiaan myös EU alueella joten lähtivät myös Faronista … kauppasodat vaatinevat sitä että on käteiskassaa riittävästi
Todella hyvä huomio. On Faronin onni tuon Kiina-yhteyden ainutlaatuisuus. Olihan se ainut olihan?
Tämä lienee Rotterdamin MDS kokouksesta? Yllä on siitä jo keskusteltu.
Allekirjoittaneelle jäi sellainen epäilys että siellä ei varsinaisesti uusia tuloksia ruodita vaan verrataan loppuvuoden tuloksia sekä IWG2006 ja IWG2023 kriteerein joista tuo em. tulosten heikentyminen johtuu.
Ts. julkistettiinko oikeasti jo edellisellä pörssitiedotteella varsinaisia uusia tuloksia vaiko vain tulkintoja vanhoista tuloksista uusilla kriteereillä?
Tänään pitäisi tulla tieto ASCOn abstracteista ja sen jälkeen ilmeisesti Faronilla on mahdollisuus avata enemmän asiaa…
Mitenkäs se tämä ns. “The Iso Kuva” nyt Fanonin osalta?
Eli Faasi kakkonenhan piti hoidella loppuun, ja sitten partnerin lompakon voimalla kohti kolmosta?
No mites nyt kun kakkonen alkaa olla tanssittu, mutta tanssipari puuttuu kolmoselle?
Ollaanko kesä vaan toimistolla viheltelemässä, vai puuhaillaanko jotakin esityötä kolmosfaasin osalta? Vai otetaanko palkatonta lomaa vallan, jätetään vaan luuria sen verran auki jos joku johtaja soittaa Big Pharman puolelta, että nyt olis diiliä, tuukko hakeen? Ja sitten kassakin kestäis pidempään.
Itsellä ainakin vähän hämärä tämä, että mitäs seuraavaksi sitten…
Toimari sano että lennot alkaa ympäri maailmaa sinne tänne tonne. Eiköhän siellä partneria etsitä tällä hetkellä.
Sen vähän mitä asiasta itse ymmärrän, ei Faasi II ole vielä lähellekään loppuun tanssittu tieteellisesti katsottuna. Faron on kertonut ennakkotiedot tähän astisista luennoista, mutta tulosten tieteellisen analysointi kestää vielä tovin. Ennen Faasi III alkamista täytyy saada lopulliset Faasi II tulokset valmiiksi, tehdä tutkimussuunnitelma Faasi III:sta, sekä käydä neuvotteluja/hakea luvat valvontaviranomaisilta tutkimuksen jatkoon.
Kaiken tämän rinnalla Faron varmasti käy neuvotteluja potentiaalisten kumppanien kanssa, mutta on aika turha mielestäni olettaa asioiden ratkeavan yhden alustavia tuloksia koskevan tiedotteen perusteella.
TUOMMOISTA LÖYSIN ASCOn saitilta. OVATKO MUUT VIISAAMPIA?
Meeting2025 ASCO Annual Meeting
TrackHematologic Malignancies
TypeRapid Oral Abstract Session
LocationE450a | On Demand
Time30. toukokuuta 2025
13.00 – 14.30 UTC-5
-
13.36 UTC-5
-
Efficacy of macrophage checkpoint Clever-1 inhibition with bexmarilimab plus azacitidine in myelodysplastic syndrome: Results from the ph1/2 BEXMAB study.
-
Presenter: Naval Guastad Daver, MD | Department of Leukemia, The University of Texas MD Anderson Cancer Center
-
Abstract: 6513
Asco rapid oral abstract session:
https://meetings.asco.org/abstracts-presentations/244214
Julkistetaan 22.5
Mielenkiintoista että tässäkin kuten Rotterdamin konferenssissa esittäjä tulee tieteellisestä neuvonantajakunnasta. Ovatko nämä aktiivisesti mukana tekemässä näitä tutkimuksia?
AI KERTOI TÄLLAISTA:
Tieteellisellä neuvonantajakunnalla on ensisijaisesti eettinen ja ammatillinen velvollisuus toimia puolueettomasti ja riippumattomasti. Heidän päätehtävänsä on tarjota asiantuntemustaan ja neuvojaan yritykselle, mutta samalla varmistaa, että heidän lausuntonsa ja suosituksensa perustuvat vankkaan tieteelliseen näyttöön eivätkä ole sidoksissa esimerkiksi taloudellisiin intresseihin tai muihin eturistiriitoihin.
Tässä muutamia keskeisiä velvollisuuksia puolueettomuuden näkökulmasta:
- Objektiivisuus: SAB:n jäsenten on arvioitava lääkekehityksen testejä ja niistä saatavia tuloksia objektiivisesti, ilman ennakko-oletuksia tai henkilökohtaisia preferenssejä. Heidän analyysinsä tulisi perustua tieteellisiin menetelmiin ja dataan.
- Riippumattomuus: Heidän tulisi olla riippumattomia yrityksen johdosta ja muista sidosryhmistä, joilla voisi olla taloudellisia tai muita intressejä testien tuloksiin. Tämä tarkoittaa, että heidän ei tulisi antaa ulkopuolisten paineiden vaikuttaa arvioihinsa.
- Eturistiriitojen välttäminen ja ilmoittaminen: SAB:n jäsenten on aktiivisesti vältettävä eturistiriitoja ja ilmoitettava mahdollisista olemassa olevista tai potentiaalisista ristiriidoista yritykselle. Tällaisia voivat olla esimerkiksi taloudelliset sidokset kilpaileviin yrityksiin, henkilökohtaiset suhteet yrityksen avainhenkilöihin tai merkittävät osakeomistukset.
- Läpinäkyvyys: Heidän tulisi toimia läpinäkyvästi antaessaan lausuntoja ja suosituksia. Tämä voi tarkoittaa esimerkiksi perusteiden avaamista johtopäätöksille ja mahdollisten rajoitusten tai epävarmuustekijöiden tuomista esiin.
- Parhaan tieteellisen tiedon edistäminen: SAB:n velvollisuus on varmistaa, että yrityksen päätökset lääkekehityksessä perustuvat parhaaseen saatavilla olevaan tieteelliseen tietoon. Heillä on vastuu tuoda esiin uusia näkökulmia ja haastaa olemassa olevia oletuksia tarvittaessa.
- Potilaiden edun ensisijaisuus: Viime kädessä SAB:n tulisi aina pitää potilaiden turvallisuutta ja hyvinvointia ensisijaisena. Heidän lausuntonsa lääketestien tuloksista tulisi heijastaa tätä periaatetta.
ASCO abstraktista poimittu: The full, final text of this abstract will be available at 5:00 PM ET on May 22, 2025
Daver on Zeidanin lisäksi toinen kova luu verisyöpien alalla. Professori hänkin ja on ollut pitkään Houstonin BEXMAB-päätutkija. Muotoilisin niin, että hän on tullut SABiin eikä SABista . Päätutkijat tuntevat parhaiten asiat, joista esittävät ja ovat onneksi Faronin ulkopuolelta, vaikka yhteistyötä tekevätkin.
Eli siis ovat saaneet suullisen esityksen ASCOon ja myös toinen MDS-guruista Naval Daver on halukas omalla naamalla esiintymään. Tämähän on hienoa!
Erittäin hienoa! Nyt vain niitä P Koiviston lupaamia haastiksia Faronin toimista odottelemaan.
Tässä on nyt vaan vielä se ongelma, että vain Amsterdamin 10.5 Zeidanin 13 minuutin keikan abstrakti ilmestyi julkisuuteen eikä sekään Faronin kautta.
Noista IWG2023 kriteereistä osa on yhä kehittelyn alla, mitä ne merkitsevät ja BEXMAB ohjannee osin sitä kehitystyötä Zeidanin kautta. CRh (selvästi vajaat verisoluvasteet) on sellainen epäselvä, AML:ssä FDA on jo sen hyväksynyt. HI eli verisolusrvojen parannus ja PR osittainen luuydinvaste näyttävät pidentävän elinaikaa ja erityisesti CR ja myös CRL. Ne kaikki ovat surrogaatteja eli kielivät eliniän pidentymisestä, sellaisia on katsottu, kun harkitaan AA-myyntilupaa varsinkin, kun ei ole elinaikatietoja saatavana. BEXMABissa alkaa olla. Elämänlaadun parantuminen liittyy noihin vasteisiin myös. Zeidan puhuu osin siitä, kun kertoo, miten Bex+aza vaikutti verensiirtojen vähenemisen eli kuinka oma verisolutuotanto on saatu stabiloitua.
Daverin 6 minuutin rapid show ASCOssa 30.5 ei tule abstraktin osaltakaan näköjään kuukauteen julki ja siten tiedot ovat julkaisukiellossa eli haastattelut voisivat jäädä vähän vaisuiksi?
Muistaakseni kyse oli jostain aikatauluista ym. ei niinkään tutkimusten tulosten sisällöistä.
Tässä on lainaus:
“…23. päivä, ja tällöin tiedämme esimerkiksi ASCO:n kannan, onko abstrakti hyväksytty ja millä laajuudella. Tämän tiedon saatuamme tulemme pitämään haastatteluja, joissa voimme vastata ainakin osaan teitä askarruttaneisiin kysymyksiin…”
Vaikuttaa siltä, että nämä konffanäkyvyydet ovat merkittäviä promotilaisuuksia. Miten on- liikkuuko näissä esiintymismahdollisuuksissa raha vai onko se pelkästään tieteellinen kontribuutio (abstrakti), jolla stagelle pääsee?
Toinen mieltäni askarruttava kysymys on se, että tuleeko ennen Ascoa vielä uusi luenta ja sitä myöten uutta tietoa? Jos tulee niin onko kesäkuussakin vielä grand finale - eli elääkö nämä tulokset syvällisesti vielä n 2 kuukautta luoden arvoituksellisuutta tähän sijoituskeissiin?