Miksei julkaisu ole Open Access? Mahtaa olla kassa tiukilla.
Lääkeyhtiö Faron Pharmaceuticals on saanut lupaavia tuloksia kehitteillä olevan bexmarilimab-lääkkeensä varhaisvaiheen tutkimuksesta. Vaiheen I tulokset on julkaistu The Lancet Haematology-tiedelehdessä.
Bexmarilimab yhdistettynä atsasitidiiniin osoitti merkittävää tehoa korkean riskin myelodysplastista oireyhtymää (HR-MDS) ja akuutin myeloidileukemian (AML) sairastavilla potilailla. Tutkimuksessa saavutettiin 100 prosentin hoitovaste hoitamattomilla HR-MDS-potilailla ja 89 prosentin vaste niillä, joiden aikaisempi lääkitys oli epäonnistunut.
“On harvinaista nähdä näin voimakkaita vasteita näin vaikeahoitoisessa potilasryhmässä. Tulos antaa toivoa, kun nykyhoidot eivät enää auta”, sanoo tutkimuksen päätutkija, dosentti Mika Kontro Helsingin yliopistosta kertoo yhtiön julkaisemassa englanninkielisessä tiedotteessa.
Yhteensä 33 potilasta Suomessa ja Yhdysvalloissa sai hoitoa. Haittavaikutukset olivat pääosin lieviä tai keskivaikeita, ja vain kuusi prosenttia niistä liittyi suoraan bexmarilimabiin. Vakavia annosrajoittavia haittoja ei havaittu.
Hoitovasteiden lisäksi lääke näytti pidentävän potilaiden elinaikaa. HMA-lääkityksen epäonnistaneiden MDS-potilaiden mediaani eloonjäämisaika oli 13,4 kuukautta – selvästi enemmän kuin nykyhoidoilla, joiden tulokset jäävät usein 5–6 kuukauteen. Kaksi potilasta pääsi kantasolusiirtoon hoidon jälkeen.
“Nämä tulokset osoittavat, että bexmarilimabi voi mahdollistaa jopa siirtohoitoja. Se ei ole pelkkä kokeilu, vaan potentiaalinen suunnanmuutos”, sanoo professori Naval Daver MD Anderson Cancer Centeristä.
Tutkimuksessa havaittiin myös immuunivasteen aktivoitumista: HLA-DR-molekyylien määrä kasvoi 67 prosentilla niistä potilaista, joilla aikaisempi hoito oli epäonnistunut. Tämä tukee lääkkeen oletettua toimintamekanismia, jossa syöpäkudosta ympäröivä puolustusjärjestelmä aktivoidaan.
Faronin kehittämä bexmarilimab on kokeellinen immunoterapia, joka kohdistuu Clever-1-reseptoriin. Tavoitteena on murtaa syövän kyky vältellä elimistön puolustusjärjestelmää ja tehostaa muiden hoitojen vaikutusta. Lääkettä tutkitaan parhaillaan vaiheen II kliinisissä tutkimuksissa.
“Meillä on vahva syy jatkaa bexmarilimabin kehittämistä. Nämä tulokset velvoittavat meitä viemään tutkimusta eteenpäin”, sanoo Faronin toimitusjohtaja Juho Jalkanen.
17 tykkäystä
En ole näihin viitsinyt kommentoida ennen. Kysymys? Muuta ei enää voi Clark tehostakaan kommentoida? Eikö kassa nimenomaan ole turvattu?
10 tykkäystä
Tiedotteen mukaan se on vapaasti luettavissa linkin takaa:
The article is freely accessible until 17 July 2025 via this link.
5 tykkäystä
No nytpä onkin. Eilen jostain syystä ei vielä ollut.
Edit: eipä olekaan vieläkään. Vain ”section snippets” saatavilla kokotekstistä. Sääli.
1 tykkäys
Voiko joku kiteyttää tuliko tuon faasi I artsun myötä jotain uutta tietoa vai onko tämä nousu nyt vain ASCO fomoa?
Jos jälkimmäistä laitan vähän ulos 
5 tykkäystä
Nyt olisi mielenkiintoista, jos voisit/haluasit avata enemmän tätä kommenttiasi. Onko Faronilla jo tiukkaa likviditeetin kanssa?
3 tykkäystä
Koko artikkeli on tosiaan maksumuurin takana. Tuloksethan ovat siis jo vanhaa tietoa, aiemmasta faasi 1 vaiheesta. Ehkä voi olla, että on vähän jotain tarkennusta aiempaa potilasmateriaalin koostumuksesta jne detaljitiedosta. Tieteellisessä mielessä validoi ja tekee Faronia kiinnostavammaksi, kun tulee arvostettuun lehteen julkaisu. Veikkaisin, että enemmän tämän päivän nousuun voi vaikuttaa Kauppalehden positiivinen uutisointi, mistä kaikki eivät ehkä ymmärrä, että kyse ei ollut uusista tuloksista ja tietysti ASCO-FOMO?
17 tykkäystä
Ymmärsin tuosta, että tarkoitettiin Kauppalehden kassaa.
4 tykkäystä
No puoliksi sarkasmia mutta Open Accessina julkaisu maksaa enemmän (ehkä 10000$ Lancetissa) mutta kuitenkin aivan peanuts tän kokoiselle yhtiölle.
En ymmärrä miksei tieteeseen toimintansa pohjaava pörssiyhtiö julkaise tutkimustaan vapaasti kaikkien saataville.
6 tykkäystä
Mieleästäni ihan järkevää taloudenhallintaa. Eiköhän kaikilla vähänkään merkittävillä potentiaalisella kumppaneilla Lancet ole tilauksessa.
7 tykkäystä
Lieneekö niin että Open Access mahdollisuus on Lancet Hematologyn osalta mikäli tutkimuksen rahoittajana on vain tietty rajattu joukko säätiöitä yms tahoja? Joka tapauksessa taitaa olla niin että julkaistavan tutkimuksen prosessointimaksu on vakiona joku 5000-7000 dollaria, eli sen verran rahaa liikkuu aina.
5 tykkäystä
Eikö Faronin ASCO esitys ole tänään ilta yhdeksältä suomen aikaan? Onko näihin esityksiin mitään pääsyä vai elelläänkö pimennossa/huhupuheiden varassa maanantain webcastiin asti?
13 tykkäystä
Eikö CEO Jalkanen kertonut grillin äärellä, että III-faasin suunnitelma jätetään FDA:lle jo toukokuussa (2025)? Kuullaankohan siitä lisää webinaarissa.?
8 tykkäystä
Ainakin niin tulkitsisin tuon mitä Lancetin OA ohjeissa lukee. Eli käytännössä näyttäsi siltä, että Lancetin hybrid lehdissä voi julkaista open accessina vain, jos tutkimus on ollut yhden noista tuolla listatuista tahoista rahoittamaa. Sitten siihen vielä päälle tuo 7280$ open access käsittelymaksu. Lancet Haematology on tosin sen tason lehti, että tuolla julkaisulla saa kyllä huomiota juuri oikeilta tahoilta tulevia partnerointineuvotteluja silmällä pitäen.
11 tykkäystä
Tuossa yllä jo koostin joitakin asioita artikkelista. Muuria en särje. Faron näyttää olevan uskossa, että ovat maksaneet free accessin 17. heinäkuuhun, mutta ScienceDirect ei näytä koko artikkelia, Lancet vielä vähemmän.
Yksityiskohta oli r/r AML potilaiden mOS 8,1 kk.
Vaikuttaisi ihan ok:lta mutta, kun katsoo sitä, että uppiniskaisia oli vähän ja uusiutuneita paljon, toisin päin kuin historiallisissa trialeissa, tulosta ei voikaan verrata.
”Neljällä MDS-potilaalla vaste syveni osittaisesta mCR/CR:ään ensimmäisten kuuden hoitosyklin aikana.” (Tämän vuoksi sanoin jo aiemmin, että heinäkuun lopussa tiedetään lopullisesti kaikkien paras vaste)
Kokonaiselossaoloaika (OS)
• Frontline MDS: 13,8 kuukautta (vaikuttaa lyhyeltä)
• HMA-refraktaari MDS: 13,4 kuukautta ( vaikuttaa pitkältä)
• AML: 8,1 kuukautta (ks. ed.)
Vasteet alkoivat nopeasti (siis ei paras vaan eka)
• Frontline MDS: 0,9 kk (95 % CI: 0,9–ei saavutettu)
• HMA-refraktaari MDS: 1,4 kk (95 % CI: 0,9–3,7) (siis 4 kk olis ok, jos olisi luenta niin…mutta kun taitaa olla vain 3 ja 6 kk)
• Refraktaari AML: 1,5 kk (95 % CI: 0,9–ei saavutettu)
”Vasteet ovat pitkäkestoisimpia MDS-potilailla, erityisesti niillä, joilla on TP53- tai RUNX1/ASXL1-mutaatioita.”
Tässä vaiheessa Faronia voi diskussion/artikkelin tiivistää tähän:
”Seuraavissa vaiheissa tarvitaan kuitenkin lisää tietoa vasteiden pysyvyydestä, vaikutuksesta eloonjäämiseen ja tarkemmasta toimintamekanismista.”
28 tykkäystä
Ei vaan nuo rahoittajat vaativat nimenomaan OA julkaisun. Kuka tahansa voi julkaista OA kunhan maksaa.
Kyllähän länsimaiden hematologeilta varmasti lehden tilaus löytyy ja ei tuolla julkaisumuodolla partnerineuvottelujen kanssa mitään tekemistä ole. Mutta kyllähän Faron voisi ajatella niin nykyistä kuin myös potentiaalista sijoittajakuntaansa ja julkaista tiedon saataville…
14 tykkäystä
Vaikka joku voikin luulla, että nyt julkaistiin jo ASCO-asioita eli faasi 2, niin kuten aiemmin maalailin, on merkittävää, kuinka key opinion leaderit suhtautuvat tuloksiin, siitähän Arvopaperissa (ei muuria) ja tietenkin tiedotteessa mainittiin. Järkyttävän hyviä ei faasi 1-tulokset olleet, kuten tiedettiin, siinähän oli puolet r/r AML ja Bexin annokset olivat erilaiset, 1, 3 ja 6 mg, (päätyivät että 6 mg paras), mutta hehän tietävät jo faasi 2 tuloksia. Ja lausuvat:
“On harvinaista nähdä näin voimakkaita vasteita näin vaikeahoitoisessa potilasryhmässä. Tulos antaa toivoa, kun nykyhoidot eivät enää auta”, sanoo tutkimuksen päätutkija, dosentti Mika Kontro Helsingin yliopistosta kertoo yhtiön julkaisemassa englanninkielisessä tiedotteessa.
“Nämä tulokset osoittavat, että bexmarilimabi voi mahdollistaa jopa siirtohoitoja. Se ei ole pelkkä kokeilu, vaan potentiaalinen suunnanmuutos”, sanoo professori Naval Daver MD Anderson Cancer Centeristä.
Käyttivät IWG2018-kriteerejä. Jos artikkelin TP53 5/6 OR pitää edelleen faasi 2:ssa MDS:ssä, voi olla merkittävää. Siinä mutaatiossa kyllä yleensä alkuun tuleekin vasteita, mutta ne eivät kestä. Vasteiden kesto ja lopulta heidän OS vain merkitsee.
Artikkelista voi varmaan kertoa, mitä siinä kerrotaan, mistä ei kerrota. Noi alla mainitut siirtyvät ASCO/EHA-raportteihin/webcasteihin ja sitten joskus tuleviin artikkeleihin…
”Minimal residual disease status, 4-week and 8-week mortality, event-free survival, tranfusion independence, and number of infections requiring treatment will be reported with the results of the phase 2 part of the study.
Exploratory outcomes for both phases of the study included relevant pharmacodynamic parameters and potential predictive biomarkers associated with bexmarilimab activity, including Clever-1 expression concentrations in monocytes and blasts in peripheral blood and bone marrow aspirates or biopsies, target engagement of bexmarilimab on soluble CLEVER-1, immune cell phenotyping of NK cells, CD8 and CD4 T-cells and B-cells, and cytokine and chemokine concentrations. Cytokine and chemokine data are not reported here and will be reported later.”
Saattaahan olla, että muurin ylittävä linkki vielä korjataan (onko joku pyytänyt sitä Faronilta?), mutta näistä palasista pääsee jo kärryille ja perillekin. Ja kukaan ei enää muista kohta faasi 1, koska faasi 2.
43 tykkäystä
https://meetings.asco.org/2025-asco-annual-meeting/16373
Tuolta ascon abstrakti löydettävissä
18 tykkäystä
https://meetings.asco.org/abstracts-presentations/244214
Jos tekee tilin, niin tuolta näkee ilmeisesti Daverin esityksen videomuodossa. En ehdi sitä nyt itse tekemään (tiliä) enkä videoa katsomaan, mutta jos jollain on tiedonnälkä, niin pieni briiffi olis ihan kiva.
2 tykkäystä