Tämä Faronin esitys on ollut lyhyt parin minuutin poster teaser. Muut datat tehosta varmaan posterissa. Jos tuo teho on muuten verrattavissa Veneen, tuossa on varmaan haluttu keskittyä siedettävyyteen mielenkiinnon herättämiseksi. Tätä kuitenkin tullaan todennäköisesti vertaamaan juuri Venetoclaxiin asiantuntijoiden osalta. Saa nähdä suunnitellaanko kolmanteen faasiin vielä Vene kontrollia Bexille tai Vene + Bex olosuhdetta. Huomenna tiedetään sitten lisää. Voi olla että laittavat posterin sivuille ASCO:n jälkeen.
26 tykkäystä
Kuuden minuutin tykityksessä on ilmeisesti keskitytty Bexin esittelyyn ja turvallisuuteen. Niistähän on varmempi puhua ilman vertailuryhmää kuin tieteellisen varmasti vielä tehosta. Jos hoito ei vaaranna terveyttä, ei se muuksi muutu satunnaistamalla.
Joitakin reaktioita:
Yli 96 000 seuraajaa tällä postaajalla:
Leukemia & Lymphoma Society’s Therapy Acceleration Program (LLS TAP) rahoittaa ja tukee innovatiivisten verisyöpähoitojen kehitystä, erityisesti leukemian, lymfooman ja myeloman osalta. Ohjelma perustettiin vuonna 2007, ja sen tavoitteena on nopeuttaa lupaavien hoitojen siirtymistä kliinisiin tutkimuksiin ja muuttaa verisyöpien hoitostandardeja. Faron on saanut rahoitusta pariin kertaan ja ovat omistajia.
Daver itte:
Hän ASCO- slidessään myös määritteli Bex+aza turvallisuuden JA TEHOKKUUDEN vahvaksi ja se tukee faasi 3:een siirtymistä.
Editoitkin jo, mutta kyseessä oli retrospektiivinen tutkimus ja tosiaan potilaiksi nimenomaan oli valikoitu luuydinsiirtokuntoiset. Altis virheille tällainen ja vertailtavuutta ei oikein ole BEXMABiin. Jahka Verona valmistuu, niin voi olla vähän varmempi vertailla. Daver kyllä jo mainitsi, että “These Phase I results with bexmarilimab are promising as patients lived longer than typically expected, and some even improved enough to receive a stem cell transplant. It offers new hope for those with high-risk MDS,” siis improved enough, tarkoittaa, että eivät olleet luuydinsiirtokunnossa ennen hoitoa. Määrä on tosin vielä niin pieni, että kovin merkittävää ei taida olla.
Nyt taas seurataan, mitkä asiat jäävät kahden viikon päähän EHA:n pitemmän esityksen embargoon. Kaikkea ei ehkä vieläkään kuulla ennen sitä. Maanantaiaamuna klo 9 varmaan taas tiedotetaan.
Paavo määrittelee Daverin/BEXMABin saamaa vastaanottoa:
39 tykkäystä
Teksti sinäänsä täsmää osin, mutta teknisesti analysoitu täysin väärää osaketta ja näin päädytty todennäköisesti täysin väärään johtopäätökseen tai ainakin väärillä perusteilla. Tarkastamaton AI-tuotos…
19 tykkäystä
Tämä lienee AI automaattianalyysi. Jospa näitä ei linkkailtaisi…
15 tykkäystä
Currently trading at [X]** , Faron's valuation reflects early-stage risk but offers **asymmetric upside** . Success in upcoming trials could propel the stock to **[Y] , with a potential market cap exceeding $2 billion if approved in multiple indications.
Analyysi oikeasta osakkeesta mutta juttuun linkattu väärä osake. Ei varmaan Faronia löydy
heidän listoiltaan.
Mutta valuaatiot heti ihan eri tasoa rapakon tuolla puolen. Borat Capital antoi targetin 12 usd/osake.
10 tykkäystä
2billion = 2 miljardia. Aika meh. Jos pelkät verisyövät lyö läpi ja kiinteät kusee niin tuo on silti helposti saavutettavissa.
2 tykkäystä
Ei vaan investointi pankkiiri D. Boral capital, 38 miljardia…
8 tykkäystä
Faron Pharmaceuticals Ltd | Press Release | June 02, 2025 at 09:00:00 EEST
Favorable response rates and survival data in high/very high-risk frontline and r/r MDS support advancement to Phase III trial in frontline MDS, per previous FDA guidance
- Median overall survival of 13.4 months in 32 r/r MDS patients treated with bexmarilimab + azacitidine
- ORR of 63% and 72% observed in patients with r/r MDS (n=32) and frontline MDS patients (n=18), respectively 56% composite CR (cCR) rate in frontline MDS per the new IWG 2023 criteria
- 72% of frontline or treatment-naïve MDS patients showed >50% reduction and 56% showed 100% reduction of bone marrow blasts with the combination
- will be hosting a virtual webinar to discuss the full analysis of r/r MDS as well as frontline HR MDS patient data on Today, June 2 at 4pm EEST/9am ET. To register for the event visit: BEXMAB Phase II study results
64 tykkäystä
Em. cCR on composite complete response ja sitä pidetään merkkinä parantuvasta elinaikaennusteesta eli se on surrogaatti (sellaisia jotka kelpaavat esim.AA-lupaan). Siihen kuuluu CR+CR-L+CRh+CRequ. Vertailtavuus muihin tutkimuksiin on vaikeaa, koska ne on tehty uusien ajatusten mukaan ”merkityksettömillä” vanhemmilla kriteereillä.
N=18 eli olisivatko jättäneet ne tuoteimmat vielä pois, joilta ei ole voitu lukea. Näin ollen voisi vielä luku liikahtaa hiukan johonkin suuntaan.
26 tykkäystä
Mielenkiintoista nähdä vasteiden tarkempi analyysi vielä webcastissa tänään. Kaipaamaani vertailua venetoclaxiin ei vieläkään pysty tekemään. Saa nähdä, avataanko tulos myös IWG2006-kriteeristöllä, jolla voisi suoraan vertailla.
Tiedotteessa muuten johdannossa mainittiin ensilinjan potilaiden määräksi 18, alempana tekstissä 21.
8 tykkäystä
Tässä oli siis Faronilla 18 frontline high-risk MDS-potilasta mukana (bex+aza) ja nyt saatiin kaipaamaani vähintään kohtalaisen hyvää vertailudataa magroon.
Gilead hankki magrolimabin Forty-Seven-nimiseltä yhtiöltä vuonna 2020. Magrolla oli hankintahetkellä ehditty hoitaa faasi 1b-tutkimuksessa (magro+aza) suurin piirtein saman verran frontline high-risk MDS-potilaita, 24 kappaletta:
“In higher-risk MDS, the overall response rate (ORR) was 92 percent, with 12 patients (50 percent) achieving a complete response (CR), eight patients (33 percent) achieving a marrow CR and two patients (8 percent) achieving hematologic improvement. Two patients (8 percent) had stable disease.”
Magrolla oli siis ensimmäisessä tulosluennassa samankaltaisella potilasjoukolla ORR korkeampi ja CR vähän matalampi, nämä tosin vanhemmilla kriteereillä.
Magron myöhemmistä vaiheista kirjoitin aiemmin, ensin tuon faasi 1b:n lopulliset tulokset kaikilta potilailta ja sitten sitä seuraavan faasi III:n tulokset:
Magro ei siis lopulta osoittautunut paremmaksi kuin aza yksinään.
Onko täällä tarkempaa tietoa siitä, miten nuo uudet kriteerit eroavat vanhoista esimerkiksi CR ja cCR suhteen? Itse en ole ehtinyt perehtyä tähän.
12 tykkäystä
Ainakin näyttäsi näyttö riittävän AA:n suuntaan. Kyllä tämä on matkalla menestykseen. Ihailtavan hennosti tätä pakettia nyt avataan. Näin saadaan aikaan maksimaalinen hype kesää kohden. FDA tämän pelin ratkaisee jopa ilma partneria, mikäli se päättää myöhemmin kesällä BEXiä boostata ihan kunnolla. Go Faron Go
30 tykkäystä
Itselle riittää, että maailman arvotetuimpia tohtoreita alalla on sitä mieltä, että eteenpäin vaan ja uutta lääkettä kehiin, vaikka ei tätä tietenkään suoraan voi sanoa. En lähde väittelemään vastaan.
Mikä tietysti kiinnostaa, on tämä Aza + Vene vs Aza + Bex, koska oma tuntuma on, ettei Aza + Vene + Bex kombo ole realistinen vaikkapa kustannussyistä ja olematon tai pieni etu vs Aza + Bex yhdistelmähoitoon.
Miten muut näkee tämän kilpailutilanteen, jatkavatko lääkärit Vene rintamassa vai onko oletettavaa että pikkuhiljaa tai ehkäpä nopeastikin siirrytään käyttämään Bexiä tämän turvallisuusprofiilin johdosta kun se odotettu nopeutettu myyntilupa FDA pärähtää?
Entä EU hyväksyntä, se taisi Venelle tulla ennen FDA myyntilupaa, voiko tässä käydä samalla tavalla?
8 tykkäystä
Vene+aza ensilinjan HR-MDS. CR 29.9 % eli 32/107 ja mCR, jossa veriarvojen parantuminen 20/107 potilasta. Näin ollen 52/107 olisi lähellä cCR määritelmää, on 49 %.
BEXMABissa cCR 56 % tällä hetkellä. Ja lisäksi ne muut vasteet, joista tulee yht, 72 %. Vielä pitäisi tutkia, vastaavatko potilaat vaikeusasteiltaan toisiaan, ettei kumpaankaan ole valikoitunut lopulta kovin erilaisia, mutta nyt ei huonolta näytä.
25 tykkäystä
Tämä on juuri se suuri kysymys, mikä itseäkin suuresti kiinnostaa. Toivottavasti tänään tosiaan avataan paremmin tuloksen eroa muihin lääkkeisiin ja huomenna analyytikolta selkeä analyysi nyt saaduista tuloksista.
4 tykkäystä
Hienoja tuloksia. Ensilinjassa 14/18 potilaalla olisi pitänyt olla CR, jotta 80 % CR-rate olisi jatkunut. Mutta tuo 56 % on korkean kuuloinen kun nuorempi Jalkanen on maalaillut, että 40 % voisi olla riittävä. Ja täytyy muistaa, että näistä suurin osa on ihan hoitotaipaleensa alkuvaiheilla. Clark on monesti nostanut esiin, että Azan vasteet tulee myöhään, noh, nämä ei. Ja voisi jopa olettaa, että em. syystä ainoastaan paranee.
Nyt on väännetty paljon Venestä. Eikö markkinalle mahdu kahta lääkettä? Toki kakku on silloin pienempi. Mutta jos tästä nyt Venestä tulisi Veronan myötä SoC (Jos, Jos ja Jos), niin sitten Bexiä verrattaisiin siihen. Tässä mennään kyllä aika paljon asioiden edelle. Mutta vaikka näin kävisikin, niin miksei sinne mahtuisi kahta lääkettä markkinalle. Tarkoitan että kai nyt hyvät tulokset riittää, ei tarvi enää välttämättä olla toista merkittävästi parempi? Toki se vaikuttaa silloin koko homman loppuun viemiseen valtavasti potilasjoukkojen koon kasvun myötä jne.
15 tykkäystä
Kyllähän nämä aika rohkaisevia näkemyksiä edustavat:
Dr. Naval Daver, MD, said, “This data with bexmarilimab plus azacitidine is highly encouraging, especially in the r/r MDS setting where treatment options are limited and outcomes remain poor. Seeing promising survival outcomes and overall response rates in patients after HMA failure highlights the potential of this approach. The observed immune activation in the bone marrow further reinforces the mode of action of bexmarilimab and offers hope for bridging patients towards a bone marrow transplant, which could lead to a possible cure.”
Dr. Mika Kontro, Associate Professor at University of Helsinki and Helsinki University Hospital Comprehensive Cancer Center, Department of Hematology said, “For patients living with high-risk MDS, especially those who have exhausted current treatments, any therapy that offers patients more time and improves hematological parameters is a welcomed development. The continued progress of therapies like bexmarilimab brings much-needed optimism to patients and families navigating this difficult disease.”
Juho Jalkanen, MD, PhD, Chief Executive Officer of Faron Pharmaceuticals, said, “These amazing results reinforce our confidence in bexmarilimab’s potential to transform care for patients with high-risk MDS. This data not only strengthens the rationale for advancing to a randomized Phase III trial in frontline HR-MDS, in line with FDA guidance, but also marks a significant step forward in our clinical development strategy towards approval.”
Faron Pharmaceuticals presents Phase II data from BEXMAB Study at ASCO 2025 - Faron
29 tykkäystä
Tiedotteen mukaan ensilinjan potilaista 66% oli korkean tai erittäin korkean riskin potilaita. Kaipa siis keskivaikeita on 1/3.
Nopean tekoälyhaun perusteella siinä aza-vene faasi 2b oli 86% korkean tai erittäin korkean riskin potilaita.
IWG2023 saa CR hieman helpommin kuin IWG2006, ei vaadita ihan yhtä hyvää veriarvojen paranemista, mutta senhän sinä toki tiedät.
4 tykkäystä
30 tykkäystä