Faron Pharmaceuticals - Innovatiivisia lääketieteen ratkaisuja

Foorumilla ei ole vielä juurikaan pohdittu sitä, ketkä voisivat olla Faronin mahdollisia yhteistyökumppaneita.

Bexmarilimab etenee vahvasti kohti vaihe III -tutkimusta lupaavin tuloksin, ja lääkkeellä on FDA:n myöntämä Fast Track -status, mikä auttaa saamaan sen nopeammin markkinoille.

Kyseessä on hieno tilaisuus, jota suuret lääkeyhtiöt kuten Roche, Novartis ja Bristol Myers Squibb tuskin jättävät käyttämättä. Partnerisopimus, johon kuuluu myös rojalteja, on todennäköisesti enää ajan kysymys. Myelodysplastisen oireyhtymän markkina on suuri, ja nyt ollaan tilanteessa, jossa uuden hoitomuodon läpimurto on lähellä.

Kun mietitään muita mahdollisia kumppaneita Rochea ja BMS:ää lukuun ottamatta, tulee mieleen esimerkiksi Lantheus. Se tunnetaan innovatiivisista lähestymistavoistaan ja voisi hyvinkin nähdä bexmarilimabin mahdollisuudet löytää tiensä Lantheuksenkin valikoimiin.

Myös pienemmät yhtiöt, kuten hVIVO, voisi olla kiinnostunut. hVIVO tekee yhteistyötä isojen toimijoiden kanssa ja on aiemmin tehnyt projekteja muun muassa japanilaisen Shionogin kanssa. Saman tyyppinen kumppanuus voisi sopia hyvin myös Faronille.

Viimeisenä mutta ei vähäisimpänä on syytä mainita Pfizer. Se on viime vuosina panostanut vahvasti syöpälääkkeisiin ja pyrkii jatkuvasti laajentamaan onkologia- ja immunoterapiaosaamistaan. Bexmarilimabin toimintamekanismi, joka vaikuttaa CLEVER-1-reseptoriin ja herättää immuunijärjestelmän hyökkäämään syöpää vastaan, sopii täydellisesti Pfizerin tavoitteisiin uuden sukupolven syöpälääkkeiden kehittämisessä.

Pfizer on ollut aktiivinen sekä yritysostoissa että yhteistyösopimuksissa, erityisesti sellaisten yhtiöiden kanssa, joilla on edenneitä lääkeaihioita. Faronin vaihe III -valmius, Fast Track -status ja rohkaisevat kliiniset tulokset tekevät siitä houkuttelevan vaihtoehdon. Lisäksi myelodysplastisen oireyhtymän ja akuutin myelooisen leukemian markkinat ovat suuria, ja Pfizerilla ei vielä ole vahvaa jalansijaa näissä sairauksissa.

Yhdistämällä Pfizerin resurssit, kansainvälisen tutkimus- ja markkinointikokemuksen sekä Faronin tieteellisen edelläkävijyyden voisi syntyä erittäin tuottoisa ja vaikuttava kumppanuus.

Tuleeko muilla mieleen muita potentiaalisia kumppaneita ja oletteko miettineet BP:n puolelta kenellä voisi olla eniten kiinnostusta napata Bexmarin valikoimiinsa?

26 tykkäystä

Jos selaat ketjua taaksepäin, niin kumppanuutta on pohdittu hyvinkin paljon. Esimerkiksi Bayer ollut esillä johtuen Roth kytköksestä.

6 tykkäystä

Faron Pharmaceuticals presents updated Phase II data from BEXMAB Study at EHA 2025

Faron Pharmaceuticals Ltd | Press Release | June 12, 2025 at 09:00:00 EEST

Strong efficacy and survival outcomes with bexmarilimab in high-risk MDS support Phase III advancement

  • Median overall survival (mOS) of 13.4 months in r/r HR-MDS patients (n=32) treated with bexmarilimab + azacitidine; mOS of 9.3 months in TP53 mutated patients (n=13)
  • ORR of 85% and cCR of 50% in patients with frontline MDS (n=20)
  • Deep bone marrow responses demonstrated at all dose levels in frontline MDS and based on the safety and efficacy data of the trial, the recommended phase III bexmarilimab dose is 3 mg/kg
    Dr. Petri Bono, Chief Medical Officer of Faron, said , “Achieving this milestone underscores our commitment to addressing the urgent needs of MDS patients. These results support ongoing positive and pivotal discussions with regulatory authorities. We are dedicated to advancing bexmarilimab through clinical development into phase III, with the goal of offering new hope to patients suffering from HR-MDS.”
56 tykkäystä

Taas saa joku viisaampi tulkita, mutta ORR nousi ja cCR laski? Ja cCR oli ainakin Teräsmiehen mukaan se merkityksellisin? Elinaika-arviot ennallaan, 13,4 kuukauden ryhmään kuuluvista 15/19 on vielä elossa, mutta arvioitua elinaikaa ei ole luonnollisesti vielä voitu saavuttaa.

edit. Miksi Faronin tiedotteet ei näy kauppalehden KL-nyt feedissä? @Paavo_Koivisto

5 tykkäystä

OTE ARVOPAPERISTA:

Faronin korkein tavoitehinta on huikaiseva, Inderes painoi jo vähän jarrua – Tässä ovat tuoreet suositusmuutokset

Faronin bexmarilimabi-syöpälääkeaihion arvo vaihtelee rajusti eri analyytikoiden papereissa.

Faron. Lääkekehittäjä Faronin bexmarilimabi-aihion kakkosfaasin tulokset näyttävät lupaavilta, ja aihio voi hyvin edetä tärkeimpään ja laajimpaan lääketutkimusvaiheeseen eli kolmosfaasiin, jos rahoittaja löytyy. Analyysitalo Inderes painoi kuitenkin jarrua alentamalla suositusta vähennä-tasolle lisää-tasolta ja tavoitehintaa 3,00 euroon 3,20 eurosta.

Kolme muuta Factsetin aineistosta löytyvää Faronia seuraavaa analyytikkoa antavat kuitenkin osakkeelle ostosuosituksen, ja tavoitehinnat ovat korkealla. Neljän analyytikon keskimääräinen tavoitehinta on peräti 6,97 euroa, kun kurssi on liikkunut viime aikoina 2,50–3,00 euron tuntumassa. Korkein tavoitehinta on peräti 12 euroa. Kansainväliset investointipankit saattavat hakea yhtiölle vertailukohtia onnistuneista lääkekehittäjistä ja myös Yhdysvaltojen rahakkaasta markkinasta. Inderes taas pitää epäonnistumisen riskiä aktiivisesti esillä ja vertaa Faronin arvostusta pohjoismaisiin verrokkeihin.

15 tykkäystä

Tätä itse pohdin. Käytin ChatGPT-4.5:n apuna pohdinnoissani. Vastaukseni saa poistaa, jos se ei tuo lisäarvoa tai ei pidä paikkaansa:

10 tykkäystä

Potilasmäärä kasvanut 18 ==> 20. cCR 10/18 Ascon datassa ja 10/20 EHA datassa, joka selittää laskeneen prosentin. Nämä kaksi uutta potilasta kaiketi vielä aika alkuvaiheessa hoitoa ja cCR kriteerit voivat heille täyttyä myöhemmin (kuten myös muillekin noista 10 potilaasta, joilla ei vielä täyty). Ymmärtääkseni tuo cCR voi siis hyvinkin vielä parantua.

30 tykkäystä

Tulokset vain vahvistuvat ja kuten ketjussa aikaisemmin käyty useasti läpi cCR on mustavalkoinen tapa ilmaista täydellinen vaste, mutta ei kerro koko totuutta. Tämä vaste joku tulee tai ei tule myöhemmin, mutta hoito itsessään on jokatapauksessa potilaan näkökulmasta huimasti parantunut.

15 tykkäystä

Olikohan tässä tehty uusintaluenta kaikille potilaille vai luettu vain ne 2 mitkä puuttuivat?

3 tykkäystä

Hyvä kysymys, mutta olettaisin että vain lisätty kaksi uutta luentaa.

4 tykkäystä

ITT raportointitavalla cCR tulos ei muuttunut; 10/21 edelleen

Per protocol raportointitavalla nyt tiedotteen mukainen 10/20

Eli 2 uutta luettua potilasta eivät saaneet cCR vastetta.

Tosiaankin cCR% voi nousta koska vasteita tulee viiveellä. Faron raportoi ”best achieved response” - tavalla. Tähän kategoriaan pääsee vaikka CR kestäisi vain 2kk. Jopa lyhyempi saattaa riittää - aiemmin Faron on laskenut lyhytkestoisiakin vasteita mukaan.

Pyytäisin huomioimaan, että se millä on käytännön merkitystä ja mitä myös FDA huomioi osana kokonaisuutta, on vasteiden kesto. Siitä emme ole saaneet täsmällistä dataa vielä.

20 tykkäystä
  1. Täytyy vielä kerran muistaa, että tammikuun viimeisenä päivänä rekrytyn faasi 2 potilaan 6 kk:n luenta tehdään heinäkuun lopulla. Silloin voidaan olla käytännössä varmoja, että kaikkien faasi 2 vasteiden syvyys eli hyvyys on tiedossa.

Nyt ensilinjasta on vasteita luettu 20 potilaalta eli yhdeltä uupuu vielä.
Kuinka kestäviä eli osaltaan merkittäviä nämä vasteet ovat, siitä tulee tietoa kokonaisuutena vielä myöhemmin kuin heinäkuun lopussa. ORR IWG2023 85 % ei nyt hirveästi enää jää siitä ihmetellystä IWG2006 100 %:sta ja kriteeritkin muuttuivat tiukemmiksi, tossa 100 %:ssa tosin ei ollut mCR:iä. Historiallinen pelkän azan cCR 20-25 % jää vielä puoleen tai alle 50 %:sta. Hedelmät kypsyy kypsyy, ei kai homehdu, ei, vaan kypsyy…

  1. R/r potilaiden elinaika mOS tulee syksyllä selväksi. Vielä näyttää hyvältä. Kaikki KOLlit odottavat varsinkin TP53 potilaiden mOS paranemiseen johtavia hoitoja (viite mm. Rotterdam video). Jokohan toi 9,3 kk napsahti lopulliseksi? Siis puolet heistä olisi kuollut. Mahdollista hyvinkin, jos kerran kaikilla voisi olla jopa 13,4 kk ja ”valmistuisi” syyskuussa. TP53 on pienehkö otos kuitenkin, vaikka prosentuaalisesti merkittävä joukko kaikista.

  2. Toi luuydinsiirtoon pääseminen on varsinkin ensilinjassa ilmeisen heikko päätetapahtuma eli että sitä voisi pitää vertailtavana asiana. Siihen vaikuttaa erittäin moni tekijä, myös hoidon antaja. Jotkut pitävät sillä saavutettavaa muutamien kuukausien elinaikahyötyä TP53-mutatoituneilla riittämättömänä ja lisäriskinä, toiset eivät. Mm. tosta on luento ketjussa olleella MDS yhdistyksen Rotterdamin videolla, jolla Zeidan kertoo BEXMABista ja kuulin hänen äänensä yleisössä kommentoivan siihen malliin, ettei endpointiksi siirrosta olisi. Ei taida trialeissa ollakaan ellei nimenomaan sitä tutkita ja sittenkin vaikeasti hallittava. No, Faron tekee erillisen analyysin siirroista Bonon mukaan. Kai siirtoa r/r-potilailla voi jonkinlaisena saavutuksena jo pitää. Ensilinjassa taidetaan lähestyä aza+venetoklaksin prosentteja, jos sillä merkitystä/vertailemisen edellytyksiä edes olisi. Jonkinlaisia laskureita lienee siirron onnistumistodennäköisyydelle, niitähän voisi ainakin käyttää vertailututkimukseen, tosin epäsuorana viitteenä hyödylle. Vaatisi faasi 3 potilasmäärät johtuen juuri tuosta monen selittävän tekijän läsnäolosta.

  3. Biomarkkeridataa tuli nyt ylimalkaisesti, että Bexin osoitettiin targetoivan sekä veressä että luuytimessa Clever-1:tä. Ai liukoistako?
    Ja että 3 mg/kg Bex-annos (+aza) sai aikaan sekä synnynnäisen että adaptiivisen immuniteetin aktivoitumista.

Kiertävän liukoisen Cleverin blokkaus voisi merkitä yleisen immunosupression vaimenemista ja luuytimen tietty myös, pääkallopaikalla.

Synnynnäinen immuniteeetti Bexin tapauksessa voisi merkitä makrofagien suuntautumista M2->M1, NK-solujen aktivoitumista, sytokiini- eli välittäjäaineiden muutosta.
Adaptiivinen voisi merkitä T-solujen määrän ja laadun muutosta luuytimessä ja IFN-gamman nousua.

Nuo molemmat pitää vielä kääntää eli transloida kliinisiksi hyödyiksi. Proofeja jo on PoP ja PoC. Biomarkkerien metsästys tässä on kyseessä, jokinhan tuota selittää, miksi CR ei ole vielä 100 % (eikä sellaista lääkettä varmaan tulekaan).

43 tykkäystä

image

17 tykkäystä

Se on melkoinen ja varmasti Faronille tarpeellinen vuosittainen pariutumistapahtuma jossa niitä partnereita haeskellaan.

Käsittääkseni osallistui ainakin viime vuonna (?). Ainakaan silloin ei sitä mitenkään mainosteltu.

Onko tuossa viestissä mainittu mitään tiettyä esiintymistä vai onko vain ylvästä esillä oloa?

2 tykkäystä

image

11 tykkäystä

Kumpikaan ei näytä (ainakaan vielä) olevan tilaisuuden valtaisalla puhujalistalla.

3 tykkäystä