Tuon ensimmäisen faasin first line data alkaa kai olemaan jo aika lähellä, tosin tutkimuksen valmistuminen on arvioitu vasta marraskuulle 2023. Koehenkilöitä seurataan 36 päivää, joten jos tuo faasin I toinen osio on päästy aloittamaan jo kesäkuun lopulla, ensimmäiset tulokset lienevät jo lähellä. En sitten tiedä miten pitkälle tätä dataa kerätään / analysoidaan ennekuin tästä voidaan tiedottaa, meneekö lopulta vasta marraskuulle.
5 tykkäystä
Herantiksen Antti Vuolantoa olisi taas tarkoitus haastatella ensi viikon torstaina H1-raportin tiimoilta. Kysymksiä otetaan milellään vastaan. Tällä kertaa mukaan voisi mahtua myös vähän syvemmälle tieteeseen meneviä kysymyksiä, jos jollain sellaisia mielessä on.
5 tykkäystä
Tieteellisemmistä kysymyksistä ainakin
-
Voisiko Antti Vuolanto kertoa meille taviksille, millainen vaihtoehto kantasoluhoidot ovat verrattuna HER-096:een? Lähinnä siitä näkökulmasta, että jos kantasoluhoidolla saadaan korjattua Parkinsonin taudissa rappeutunut dopamiinireseptorialue, paranisiko potilas tällöin täysin vai jäisikö Parkinson ikään kuin taustalle ja alkaisi kuluttaa kantasoluilla korjattua reseptoreita uudestaan?
-
Herantiksen HER-096 tutkimusohjelma nojaa biomarkkeripohjaiseen lääketutkimukseen. Aiemmin Herantiksella oli toisen lääkeaihion kanssa ongelma Faasi 2 -tutkimuksen ryhmien vertailtavuudessa. Auttaako biomarkkeripohjainen tutkimus - jota yhä tehdään pienillä joukoilla tässä Faasi 1 -tutkimuksessa - tekemään tilastollisesti luotettavia johtopäätöksiä?
5 tykkäystä
Tässä on tekstiä lääketutkimuksesta ja tilastotieteestä - mitä Herantiksen käyttämät otokset kertovat nyt tehdyistä faaseista tämän tyyppiseen kirjoitukseen reflektoiden?
Tarkentaisitko hieman, en ymmärtänyt kysymystä.
Nyt meneillään oleva kliininen vaihe selvittää lääkeaihion kulkeutumista keskushermostoon ja sopivaa annostusta terveillä vapaaehtoisilla. Tutkimusasetelma tai osallistuvien määrä ei mahdollista johtopäätöksiä aihion tehosta. Turvallisuudesta saadaan hieman tietoa suppeassa mittakaavassa.
Muutama kysymys mitä tuli mieleen. Nämä ehkä enemmän tajunnan virta kuin tarkasti mietittyjä.
-
Taloudellinen tilanne. Ymmärtääkseni Herantiksen nykyinen rahoitus pitäisi riittää faasin I a ja b osioiden läpi, vai? Kuinka paljon faasin II kokeisiin odotetaan tarvittavan rahaa, mikäli faasin I kokeet saadaan nyt vietyä onnistuneesti läpi? Riittääkö esimerkiksi tuo EIC:n optio 15M € sijoituksesta viemään tulevia kokeita kuinka pitkälle?
-
HER-096 nanoformulaatio. Tämä projekti oli käsittääkseni alunperin osana rhCDNF:n kohdentamista keskushermostoon nenäepiteelin läpi ja veri-aivoesteen (VAE) ohi, ja Nanoform on aika suuri omistaja vielä Herantiksessa. Onko tätä projektia vielä tarkoitus jatkaa HER-096:n osalta?
-
Miten hyvin HER-096:n VAE:n läpäisevyyden mekanismi tunnetaan? Jos en väärin muista, TJ Antti taisi kommentoida jossain aiemmassa videossa, että tuo VAE:n läpäisevyys tapahtuisi jonkin aktiivisen mekanismin myötä (ei siis esim. passiivisesti diffuusiolla). On kai syytä olettaa, että tuo mekanismi on riittävän konservoitunut ihmisen ja mallieläinten välillä, jotta voidaan lähtökohtaisesti olettaa HER-096:n kulkeutuvan myös ihmisen VAE:n läpi, eikö?
-
Voidaanko tätä VAE:n läpäisyn mekanismia hyödyntää ‘platform’ menetelmänä uusien VAE:n läpäisevien peptidomimeettisten lääkemolekyylien kehittämiseen Herantiksen toimesta, vai rajoittuuko Herantiksen patentit / erikoisosaminen tässä tapauksessa vain CDNF (ja kai MANF) johdannaisiin peptideihin?
-
HER-096:a testataan tällä hetkellä Herantiksen toimesta Parkinsonin taudin hoitoon kontrolloimaan muun muassa dopaminergisten neuronien proteostaasia. Ymmärtääkseni CDNF:ää ja CDNF johdannaisia peptidejä tutkitaan kuitenki myös muiden hermorappeumasairauksien, kuten Alzheimerin taudin ja ALS:n, mahdollisena hoitona. Miten TJ Antti näkee HER-096:n potentiaalin Parkinsonin taudin hoitojen ulkopuolella? Tämä tietenkin sillä oletuksella, että faasin I kokeiden tulokset ovat positiivisia.
5 tykkäystä
EIC voi osallistua rahoitukseen max 1/3 eli täydet 15M tarkoittaisi muiden rahoitusta 30M (max yht. 45M) eikä omistus voi kasvaa yli 20%:n.
Edit: Korjattu muistini aukkoja
1 tykkäys
Edellä oleva on vastaus kysymykseeni.
Kiitos!
1 tykkäys
Tässä vielä tuo itse tämänpäiväinen tiedote Herantikselta: Nordnet
2 tykkäystä
1 tykkäys
RedEye:n haastattelussa Antti Vuolanto ja tuosta selviääkin, että EIC:n ehdot vaativat 2/3 pätäkkää muilta (eli tuo max 15M vaatii 30M kyytipojaksi muilta tahoilta) ja saavat omistaa max 20% yrityksestä.
Ohessa linkki haastatteluun:
2 tykkäystä
@Antti_Siltanen haastatteli toimitusjohtaja Antti Vuolantoa.
Aiheet:
00:00 Aloitus
00:10 H1:n pääkohdat
01:54 EIC-apuraha
02:47 Kassavarat
04:36 Kliinisten tutkimusten aikataulu
05:28 Biomarkkereiden käyttö
08:42 Kantasoluhoidot
10:57 Muut hermorappeumasairaudet
13:00 Yhteistyö Nanoformin kanssa
4 tykkäystä
Kiitokset foorumille hyvistä kysymyksistä, niitä saatiin aika mukavasti mahdutettua haastatteluun tällä kertaa. Kysyin veriaivoesteen läpäisystä TJ Vuolannolta haastattelun jälkeen ja hän kertoi että tällä hetkellä mekanismi ei ole tiedossa. Kyseessä ei siis vaikuta olevan mikään varta vasten HER096:n liitetty aminohapposekvenssi. Platform-ajatus ei siis myöskään ainakaan vielä ole relevantti.
4 tykkäystä
Lueskelin taas näitä päivitysuutisia tuosta Bayerin kantasoluhoidosta. Ainakin Bayerin R&D johtaja jakaa tuon Antti Vuolannon edellisessä haastattelussa esittämän näkemyksen näiden eri terapiavaihtoehtojen synergioista.
Bayer’s vision for bemdaneprocel is to find a drug that can be used in combination with the cell therapy to “further enhance the effect,” which will in turn broaden the range of patients who can access the treatment, Rommel said.
“Our dream is to have this single-time intervention,” he added. “If that’s going to work and it’s safe then it will be used, because at the moment there is no alternative.”
6 tykkäystä
Prekliinistä havaintoa 1.9.23 artikkelissa cdnf:n tehosta ALS-mallissa, ALS on kuolemaan johtava tauti, jossa hermosto hiipuu johtaen lihasten katoon ja lopulta tukehtuu tai elelee hengityskoneessa jonkin aikaa.
”cerebral dopamine neurotrophic factor holds great promise for the design of new rational treatments for amyotrophic lateral sclerosis.”
4 tykkäystä
ALS ja Alzheimerin tauti ovat kaksi tautia joiden hoitoon HER-096:lla on mielestäni kyllä huomattava piilevä potentiaali. Tämä riippuu kyllä tällä hetkellä huomattavasti HER-096:n veri-aivoesteen läpäisevyydestä, ja tietenkin rahoituksesta. Vuolanto kommentoi muistaakseni jossain aiemmassa haastattelussa, että tähän mennessä käydyissä partnerointikeskusteluissa suurimpana kysymyksenä isommilla partnerikandidaateilla on ollut juuri tuo VAE:n läpäisevyys.
We show that intracerebroventricular administration of cerebral dopamine neurotrophic factor significantly halts the progression of the disease and improves motor behaviour in TDP43-M337V and SOD1-G93A rodent models of amyotrophic lateral sclerosis.
Tässäkin jutussa tuo CDNF on injektoitu suoraan aivokammioon, jotta se on saatu kohdealueille keskushermostoon.
3 tykkäystä
Nythän HER-096 tutkitaan Parkinsonin tautia vastaan. Sopiiko HER-096 sellaisenaan myös ALS , Alzheimer ym. sairauksiin vai pitääkö sitä jotenkin muokata erikseen jokaista sairautta ajatellen ? Riittääkö pelkästään että tehdään kliiniset kokeet per sairaus tällä HER-096 lääkkeellä ilman sen muokkausta ?
Toivotaan hyviä tuloksia meneillään olevasta tutkimuksesta. Usko on kyllä vahva että HER-096 läpäisee näppärästi veriaivoesteen.
1 tykkäys
HER-096 on suunniteltu niin, että se muistuttaa CDNF proteiinin aktiivisen alueen peptidisekvenssiä. Näissä ALS ja Alzheimerin taudin tutkimuksissa on käytetty pääasiassa kokopitkää CDNF:ää, joten tuo vaikutus riippuu siitä, signaloiko CDNF samoin näissä eri tautien hermosoluissa. Nämä signalointireitit on yleensä sen verran konservoituneita, että lähtökohtaisesti olettaisin saman peptidin toimivan samojen interaktioiden kautta myös eri solutyypeissä. Eli siis oletan, että HER-096:sta ei tarvitsisi muokata spesifisti eri tauteja varten. En myöskään ihmettelisi, mikäli nämä HER-096 ALS eläinmallien prekliiniset kokeet olisivat jo jossain määrin työn alla, kun ottaa huomioon tuon artikkelin conflict of interest statementin.
Kliinisistä kokeista turvallisuuskokeet, siis faasi I joka nyt on menossa, voisivat mahdollistaa käytön eri tautien kokeiden pohjana, mutta tehokkuuskokeet siis faasin II ja III, tulee tehdä kaikille taudeille erikseen. Tautikohtaisesti voitaisiin ehkä joutua hakemaan annostelua, mutta tuo kai tehtäisiin osana faasin II kokeita.
6 tykkäystä