RedEye:n haastattelussa Antti Vuolanto ja tuosta selviääkin, että EIC:n ehdot vaativat 2/3 pätäkkää muilta (eli tuo max 15M vaatii 30M kyytipojaksi muilta tahoilta) ja saavat omistaa max 20% yrityksestä.
Ohessa linkki haastatteluun:
2 tykkäystä
@Antti_Siltanen haastatteli toimitusjohtaja Antti Vuolantoa.
Aiheet:
00:00 Aloitus
00:10 H1:n pääkohdat
01:54 EIC-apuraha
02:47 Kassavarat
04:36 Kliinisten tutkimusten aikataulu
05:28 Biomarkkereiden käyttö
08:42 Kantasoluhoidot
10:57 Muut hermorappeumasairaudet
13:00 Yhteistyö Nanoformin kanssa
4 tykkäystä
Kiitokset foorumille hyvistä kysymyksistä, niitä saatiin aika mukavasti mahdutettua haastatteluun tällä kertaa. Kysyin veriaivoesteen läpäisystä TJ Vuolannolta haastattelun jälkeen ja hän kertoi että tällä hetkellä mekanismi ei ole tiedossa. Kyseessä ei siis vaikuta olevan mikään varta vasten HER096:n liitetty aminohapposekvenssi. Platform-ajatus ei siis myöskään ainakaan vielä ole relevantti.
4 tykkäystä
Lueskelin taas näitä päivitysuutisia tuosta Bayerin kantasoluhoidosta. Ainakin Bayerin R&D johtaja jakaa tuon Antti Vuolannon edellisessä haastattelussa esittämän näkemyksen näiden eri terapiavaihtoehtojen synergioista.
Bayer’s vision for bemdaneprocel is to find a drug that can be used in combination with the cell therapy to “further enhance the effect,” which will in turn broaden the range of patients who can access the treatment, Rommel said.
“Our dream is to have this single-time intervention,” he added. “If that’s going to work and it’s safe then it will be used, because at the moment there is no alternative.”
6 tykkäystä
Prekliinistä havaintoa 1.9.23 artikkelissa cdnf:n tehosta ALS-mallissa, ALS on kuolemaan johtava tauti, jossa hermosto hiipuu johtaen lihasten katoon ja lopulta tukehtuu tai elelee hengityskoneessa jonkin aikaa.
”cerebral dopamine neurotrophic factor holds great promise for the design of new rational treatments for amyotrophic lateral sclerosis.”
4 tykkäystä
ALS ja Alzheimerin tauti ovat kaksi tautia joiden hoitoon HER-096:lla on mielestäni kyllä huomattava piilevä potentiaali. Tämä riippuu kyllä tällä hetkellä huomattavasti HER-096:n veri-aivoesteen läpäisevyydestä, ja tietenkin rahoituksesta. Vuolanto kommentoi muistaakseni jossain aiemmassa haastattelussa, että tähän mennessä käydyissä partnerointikeskusteluissa suurimpana kysymyksenä isommilla partnerikandidaateilla on ollut juuri tuo VAE:n läpäisevyys.
We show that intracerebroventricular administration of cerebral dopamine neurotrophic factor significantly halts the progression of the disease and improves motor behaviour in TDP43-M337V and SOD1-G93A rodent models of amyotrophic lateral sclerosis.
Tässäkin jutussa tuo CDNF on injektoitu suoraan aivokammioon, jotta se on saatu kohdealueille keskushermostoon.
3 tykkäystä
Nythän HER-096 tutkitaan Parkinsonin tautia vastaan. Sopiiko HER-096 sellaisenaan myös ALS , Alzheimer ym. sairauksiin vai pitääkö sitä jotenkin muokata erikseen jokaista sairautta ajatellen ? Riittääkö pelkästään että tehdään kliiniset kokeet per sairaus tällä HER-096 lääkkeellä ilman sen muokkausta ?
Toivotaan hyviä tuloksia meneillään olevasta tutkimuksesta. Usko on kyllä vahva että HER-096 läpäisee näppärästi veriaivoesteen.
1 tykkäys
HER-096 on suunniteltu niin, että se muistuttaa CDNF proteiinin aktiivisen alueen peptidisekvenssiä. Näissä ALS ja Alzheimerin taudin tutkimuksissa on käytetty pääasiassa kokopitkää CDNF:ää, joten tuo vaikutus riippuu siitä, signaloiko CDNF samoin näissä eri tautien hermosoluissa. Nämä signalointireitit on yleensä sen verran konservoituneita, että lähtökohtaisesti olettaisin saman peptidin toimivan samojen interaktioiden kautta myös eri solutyypeissä. Eli siis oletan, että HER-096:sta ei tarvitsisi muokata spesifisti eri tauteja varten. En myöskään ihmettelisi, mikäli nämä HER-096 ALS eläinmallien prekliiniset kokeet olisivat jo jossain määrin työn alla, kun ottaa huomioon tuon artikkelin conflict of interest statementin.
Kliinisistä kokeista turvallisuuskokeet, siis faasi I joka nyt on menossa, voisivat mahdollistaa käytön eri tautien kokeiden pohjana, mutta tehokkuuskokeet siis faasin II ja III, tulee tehdä kaikille taudeille erikseen. Tautikohtaisesti voitaisiin ehkä joutua hakemaan annostelua, mutta tuo kai tehtäisiin osana faasin II kokeita.
6 tykkäystä
Osakkeenomistajat kiittävät Business Finland:ia:
Herantis Pharma Oyj (“Herantis”), Parkinsonin taudin taudinkulkuun vaikuttavia uusia hoitoja kehittävä innovatiivinen bioteknologiayritys, ilmoittaa tänään, että Business Finland on tehnyt myönteisen päätöksen luopua Herantikselle CDNF:n (Cerebral Dopamine Neurotrophic Factor) kehittämiseen myöntämästään lainapääomasta 4 495 649 euroa. Tämän seurauksena Herantiksen oma pääoma kasvaa vastaavalla määrällä. Lainapääoman luopumisen ehtona on, että Herantis suorittaa Business Finlandille vielä yhden noin 40 tuhannen euron maksuerän 31. lokakuuta 2023 mennessä…
"Tämä on erittäin hyvä uutinen. Päätöksen seurauksena meillä ei ole enää lainoja Business Finlandilta ja oma pääomamme vahvistuu merkittävästi. Keskitämme voimavaramme HER-096:een, jolla on potentiaalia pysäyttää Parkinsonin taudin eteneminen ja parantaa potilaiden elämänlaatua. Odotamme HER-096:n vaiheen 1a kliinisen tutkimuksen päätuloksia vuoden 2023 viimeisellä neljänneksellä”, sanoo Herantiksen toimitusjohtaja Antti Vuolanto.<<
10 tykkäystä
Ilta-Sanomissa juttu Helsingin yliopistossa tehdystä tutkimuksesta. CDNF pidensi eläinten elinaikaa 25 % ja lievensi oireita. Tästä on ollut muistaakseni täällä juttua ulkomaankielellä , mutta nyt sitten ihan kotimaan kielellä.
Tuleekohan HER - 096 lääkkeellä vielä paremmat tulokset ?
3 tykkäystä
No, nuo HER-096 ALS hiirikokeet tulee ensin saada tehtyä ennen kuin päästään ihmiskokeita suunnittelemaan. Sattui kuitenkin tulemaan eilen tällainen juttu vastaan kehitteillä olevasta toisesta ALS hoidosta. FDA staff hold ‘major concerns’ with Brainstorm ALS therapy, documents show | BioPharma Dive
Disclaimerina, en itse usko näiden mesenkymaalisten ‘kantasolujen’ lääkinnälliseen toimintaan ollenkaan (tai kai näitä nykyään kutsutaan nimellä mesenchymal stromal cell), mielestäni ne pohjautuvat huonoon tieteeseen. Mutta, tuossa jutussa oli mielenkiintoisena pointtina seuraava:
The FDA has pledged to take a flexible approach in its review of ALS drugs, and recently approved medicines from Amylyx Pharmaceuticals and Biogen despite mixed results in support of their effectiveness.
Eli kaiketikin ALS lääkehoitojen puute on niin suuri, että nämä nykyisetkin lääkkeet ovat päässeet markkinoille, vaikka tehosta on ollut epäselvyyksiä. Kai tuokin on sitten parempi kuin ei mitään hoitoa, varsinkin kun tuo tauti on hyvin vakava.
edit: Lisätään tämä linki vielä tähän: Amyotrophic Lateral Sclerosis Treatment Market Sales to. ALS hoitojen markkinan kooksi arvioitu noin $600M 2022 ja CAGR 5,6%.
7 tykkäystä
Suurimmat omistajat lista päivitetty @ 30.9.2023 (20 suurinta)
Vertasin 12 suurinta ja niissä muutoksia 1-4 (5-12 ei muutosta) vs 31.7.2023
Enska -112 293
Joensuu +700
Citibank +1200
Nanoform -18 898
Edit: ei kellään ole tietoa, keitä enskan hallintarekkarin (>2,5M) takana luuraa 
7 tykkäystä
Vuolanto ollut Redeyen tapahtumassa taas esiintymässä. Omaan silmään esiintyi paljon innokkaampana ja varmempana, jopa hymyili lopussa vastatessaan "I think we are in a rather good position right now, many good options open … interesting and great future ahead of us. 
"
Katsoin nopeasti läpi, jotain mitä jäi mieleen, kaikki ei välttämättä täysin tarkkoja lainauksia/nostoja.
- Puhui, että “expects the data readout “very soon” in this quarter. Veriaivoesteen läpäisyn näyttäminen tulee olemaan turvallisuuden osoittamisen (josta kommentoi: based on preclinical studies not expected to see any safety concerns) lisäksi tuon datan keskeisimpiä asioita jatkon kannalta.
- Puhui korkealla tasolla parissa kohdassa, HER-096 mahdollisesta soveltuvuudesta tulevaisuudessa muihinkin hermorappeumasairauksiin
- Kassa riittää q2 asti, jolloin kerätään lisärahoitusta seuraaviin vaiheisiin.
- EIC accelerator -rahoituksen tukiosuus suunnattu nimenomaan Faasi 2 valmisteluun. Equity osuus rahoituksesta mahdollistaa kehitystyön viemisen pidemmälle omilla resursseilla ennen big pharma sopimuksia, joka mahdollistaa paremman omistaja-arvonluonnin.
- Vastatessa kilpailutekijöistä vastasi jotain tämän suuntaista: “Broad activity against the pathology of parkinsons disease, gives unique opportunity to address broader patient population than competitors.”
5 tykkäystä
Tässä ykkösfaasissa noiden veriaivoesteen läpäisyn ja turvallisuus tekijöiden lisäksi muistaakseni oli tarkoitus havainnoida myös joitain biomarkkereita , jotka antaisivat viitteitä her-096 toimivuudesta Parkinsonin taudissa. Muistanko oikein ?
Onko arviota milloin kaikki faasit olisi tehty ja lääke pääsisi markkinoille?
Kyllä. Osana EIC:n 2,5 M€:n rahoitusta on tarkoitus selvittää juuri noita biomarkkereita II faasia valmistellen. Näitä markkereita voidaan käyttää surrogate endpoint:eina (mikälie tämä onkaan suomeksi) hoidon tehon seuraamiseen. Nämä datat kerätään todennäköisesti vasta faasin I b osasta, koska I a on tehty terveillä vapaaehtoisilla ja nämä markkerit ovat todennäköisesti spesifejä Parkinsonin taudille. Noissa biomerkkereissa todennäköisesti seurataan selkäydinnesteestä tiettyjen proteiinien pitoisuutta, jotka korreloivat ER stressin kanssa (siis solulimaverkoston stressiä, joka liittyy tässä tapauksessa proteostaasin häiriöihin tautisoluissa) tai ovat muita dopaminergisille soluille spesifejä tekijöitä.
Nuo aiemmat faasin I ja II kokeet kokopitkällä CDNF:llä ovat kestäneet 2 vuotta (tai oikeastaan 3 vuotta yhteensä ja 2 erillistä koetta 17 + 15 potilasta, linkit alla). HER-096 on ensimmäinen tyyppiään Parkinsonin taudin ehkäisyyn, joten tuo mahdollinen markkinoille pääsyn ajoitus tulisi riippumaan siitä minkälainen faasin III kokeen tulisi olla. Yleensä faasin II kokeet ovat koelääke vs plasebo kokeita ja faasin III kokeet koelääke vs standard of care, mutta tässä tapauksessa ei ole välttämättä selvää SoC hoitoa, kun tuo HER-096 on aivan uuden mekanismin lääkeaine Parkinsonin taudin hoitoon. Myös esim. mahdolliset Fast Track ja Break Through statukset tulevat vaikuttamaan tuohon ajoitukseen. FDA hyväksyntä BLA:n jätön jälkeen kestänee noin vuoden. Siis hatusta heitetyn arvion mukaan tässä menee vähintään 4 vuotta, mutta todennäköisemmin vuosikymmenen loppupuolelle, ennen kuin HER-096 on mahdollisesti markkinoilla.
https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT03295786
https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT03775538
edit: Ja lisättäköön tähän vielä loppuun, että tuo markkinoille pääsyn todennäköisyys on tällä hetkellä vielä luokkaa 9-10%, eli ei vielä kovin suuri.
7 tykkäystä
Itse suhtaudun tähän kyllä positiivisin mielin.
HER - 096 on kehitetty ihmisen CDNF proteiinin aktiivisesta osasta . Eli ei ole mitään ihan “vierasta tavaraa” ihmiselle ja elimistölle , vaikka siis synteettistä onkin. Tämä on se mikä tekee tästä kiinnostavan positiivisen.
Itse antaisin jo tässä vaiheessa isommat prossat kuin tuo 9-10 % .
Mielenkiintoista seurata mitä tapahtuu kun tulokset julkaistaan ja ne ovat positiiviset.
2 tykkäystä
Tuo 9-10% on arvio siitä millä kertoimilla tuota lääkekehityksen riskiä tulee diskontata kaikkien faasien osalta. Olen avannut omaa näkemystäni aiemmassa viestissäni ylempänä tässä langassa, Herantis Pharma -ketju - #594 käyttäjältä jerej. Tuo 9-10% on myös aika lailla linjassa esim. Redeyen arvion kanssa, Herantis Pharma -ketju - #631 käyttäjältä Pursi.
Oma arvioni faasin I onnistumiselle on luokkaa 70%. Tuota Redeyen bull keissin arviota voinee käyttää esimerkkinä sille, missä paikkeilla hinnan voi olettaa olevan faasin I onnistuessa. Tuosta arviosta tosin tulee laskea hieman pois, koska siinä on oletuksena myös partnerointidiili 2024 alkupuolella. Mutta jos oletetaan esimerkisi tuo Redeyen base hinta 2,4€ ja 70% todennäköisyys faasille I, olisi tuo diskonttaamaton hinta faasin I onnistuessa silloin noin 3,4€. Tällöin osaketta diskontattaisiin nykyhinnalla 1,57€ noin 45% onnistumistodennäköisyydellä faasille I.
3 tykkäystä
Mites ammattilaiset laskee nämä markkina-arvot. Tuolla todennäköisyydellä HP:n markkina-arvo olisi n. 250M (nykyisellä osakemäärällä ja -kurssilla) jos kaikki menisi niin kuin Ahvenanmaalla mutta on selvää että rahaa tarvitaan vielä paljon lisää eli osakemäärä tullee kasvamaan nykyisestä (~17M) huomattavasti. Parkinsonin tautiin on arvioitu käytettävän fyrkkaa maailmanlaajuisesti n. 5Mrd vuonna 2024 (tämä arvio Herantiksen tiedotteista jaska jokusen vuoden takaa), joten ilmeisesti nykyinen markkina-arvo on joidenkin mielestä suolainen kun jäävuoria pukkaa siellä täällä. Hermorappeussairauksissa (kokonaisuutena) luvut ovatkin sitten aivan toista luokkaa, kts kuvakaappaus.
Tuolta pääsee lukemaan Redeyen näkemyksen asiasta, osien summaa, todennäköisyydet lääkkeen markkinoille saamiseen, myynnin mallinnusta jne.
https://www.redeye.se/api/articles/download-file/476977db-9b60-3775-8526-b0823daf046e
1 tykkäys