@zamppe esitti listan hyviä kysymyksiä, tässä kysymykset uudestaan ja yhtiön vastaukset niihin:
- Miksi alpha-synukleiini analyysi on viela kaynnissa? Milloin odotatte sen valmistuvan?
Alpha-synukleiini on varsin uusi biomarkkeri, eikä sen monipuoliseen ja luotettavaan analysointiin seerumista ja likvorista ole kaupallisia menetelmiä. Teetämme analyysit erikoistuneessa laboratoriossa, joka sijaitsee EU:n ulkopuolella. Tästä kaikesta seuraa, ettei tuloksia saada kovin nopeasti.
- Kun em. analyysi valmistuu, miten ja milloin aiotte tiedottaa siita?
- UPDRS tuloksia/analyysia ei julkaistu. Miksi? Aiotaanko niita joskus kertoa?
Seuraavan kerran tiedotamme 12 kuukauden hoitojakson valmistuttua (jolloin tuloksia on paljon laajemmin) Q3:lla. Toki jos sitä ennen ilmenisi jotakin yllättävää, joka muuttaisi nyt arvioitua kokonaiskuvaa suuntaan tai toiseen, tiedottaisimme jo aiemmin. Tällaisesta uraauurtavasta tutkimuksesta kertyy valtavasti aineistoa ja sen analysoimisessa on todella paljon työtä, johon tarvitaan eri alan asiantuntijoita. Kärsivällisyyttä vaaditaan myös Herantiksen tiimiltä… mahdollisille kiinnostuneille kumppaneille voimme toki kertoa tarkempia tietoja salassapitosopimuksen alla, kunhan ne eivät ole sisäpiiritietoa eli kunhan niiden antama kokonaiskuva vastaa markkinoille tiedotettua kokonaiskuvaa.
- Julkaisemassanne DAT-PET kuvassa (Sivu 18 webinaarin presentaatiosta) nakyy Baseline ja End of Main Study: Onko Baseline kontrolliryhma ja End of Main Study hoitoryhma? Jos on, demonstroidaanko kuvilla DAT binding potentiaalin lisaantymista vai vahentymista? Mielestani oikeanpuoleisen sarakkeen aivossa nakyy nimenomaan vahemman aktiivisia dopamiinineuroneita.
Hyvä huomio: tämä itse on itse asiassa vai esimerkkikuva, ei siis kuva näistä potilaista. Tämä olisi tietysti ollut hyvä mainita kalvossa. Teemme niin jatkossa.
- Toisessa hoitoryhmassa (oletan, etta low-mid-mid ryhma) keskimaarainen DAT binding potential laski. Kertooko tama mielestanne vain siita, etta CDNF annostus oli kyseisella ryhmalla liian pieni?
Tulee muistaa, että kussakin ryhmässä on vain 5-6 potilasta, eli N on niin pieni että varsinkaan tässä vaiheessa ei vielä voi vetää johtopäätöksiä. Toki on mielenkiintoista, että ryhmien tulokset poikkeavat, ja asiaa tullaan varmasti tutkimaan tarkemmin.
- Mika on seuraavan (Faasi 2) tutkimuksen hoitojakson pituus? (ymmarran, etta tama riippuu jatkotutkimuksen tuloksista, mutta suurinpiirtein)
Kun hoitojakson pituus ensimmäisessä tutkimuksessa on kokonaisuudessaan 12 kuukautta, niin todennäköisesti jonkin verran pitempi. Mutta tosiaan koko tämän tutkimuksen tulokset vaikuttavat tähän, ja toistaiseksi vasta kuuden kuukauden hoitojakso on päättynyt.
- Mika olisi sellainen disease duration seuraavan (Faasi 2) tutkimuksen potilailla, jota toivoisitte regulaattoreiden suovan teille? (ymmarran, etta tama riippuu jatkotutkimuksen tuloksista, mutta suurinpiirtein)
Tieteellisen tiedon perusteella CDNF suojaa aivojen dopamiinisoluja, joita Parkinsonin tauti tuhoaa, joten uskomme että potilaat voivat hyötyä sitä enemmän mitä varhaisemmassa vaiheessa hoito aloitetaan eli mitä enemmän dopamiinisoluja heillä vielä on jäljellä hoidon alkaessa. En uskalla antaa mitään vuosimäärää, ettei sitä tulkittaisi lupaukseksi, mutta toivottavasti selvästi varhaisemman vaiheen potilaita kuin tässä tutkimuksessa, jossa potilaiden tauti on diagnosoitu noin kymmenen vuotta sitten.
- Sitten loppuun viela vahan erillinen kysymys, johon voi olla, ettei vastausta tipu, mutta onko Orionilla ja/tai Lundbeckilla TreatERin tiimoilta lock-up periodia tms. mahdollisen yrityskaupan, asset salen tai lisensointi-/rojaltisopimuksen suhteen?
Ei. EU:n Horisontti 2020 -rahoitussopimukset eivät sallisi sellaista.
Terveisin, Pekka Simula, Herantis Pharma