Lääketeollisuuden teknologisia huipputuotteita etsimässä: tasaista tylsää vai vuoristorataa?

Bonesupport nosti myyntiennustettaan ensi vuodelle 2024. Aiempi ennuste oli 40 prosentin kasvu. Uusi tänään pääomamarkkinpäivänä annettu ennuste on yli 40 prosenttia. Myös 2025 näyttää valoisalta.

Osake lähti saman tien kirimään ylöspäin. Uusi ATH-hinta syntynyt.

1 tykkäys

FDA on myöntänyt “Fast Track”-luokituksen Ruotsalaisen Hamletin syöpälääkkeelle, jolla on hyvin korkea teho(virtsarakon syöpä) ilman haittavaikutuksia.

Hamlet yhdistyi taannoin Select Immunen kanssa, koska viimeksi mainitun pörssiarvo valui naurettavan alas patenttisalkuun ja lääkeputkeen nähden.

Molemmissa taustalla Catharina Svanborg.

2 tykkäystä

En oo varma onko oikea ketju tähän, siirtäkää tai poistakaa mikäli ei… mikähän tota Pfizeriä eilen laski 5 pinnaa ? Jonku uutisen löysin nopeesti mutta sekin ruotsiksi nordnetistä, olisko kellää hyvää suomennosta tarjolla ? :sunglasses:

Lyhyesti suomeksi, takaiskuja liikalihavuus/laihdutuslääkkeen kehityksessä.

1 tykkäys

Pfizerin kyky toimia globaalisti tekee siitä paremman kuin moni ylihinnoiteltu verrokki. Kun pfizer ostaa yrityksiä matkan varrella, bisnekset kasvavat nopeasti. Se että hudit ja kaikki risahdukset huomioidaan markkinahinnassa, tarjoaa mahdollisuuksia hankkia tätä osingon kasvattajaa mielekkääseen hintaan. Verratkaa muihin lääkeyhtiöihin lukujen kautta.

Pfizeria saa taas pari $ halvemmalla. Ensi vuoden 2024 ohjeistus alle geelitukkien odotuksista.

2 tykkäystä

Tätä voi lisätä varmaan myöhemminkin. Seagan hankinta tuottaa vuosien päästä ja covid tuotot olisi tärkeä säilyttää. Joku toinen toimitusjohtaja saattaisi jättää tämän ilmoituksen tekemättä, kun ilmoitti varmuuden vuoksi ilman varmuutta tulevasta ja halusi että ohjeistus ylitetään. Täytyy lisätä jossain välissä, nyt -9% omassa salkussa ja tapahtui vähän liian nopeasti paljon muutakin, mutta oston paikkojahan nämä itelle usein on.

1 tykkäys

Calliditaksen Tarpeyo-lääke sai täyden FDA:n hyväksynnän 2-vuotisen tutkimuksen jälkeen. Mahdollistaa myynnin huomattavan kasvun. Redeye odottaa noin 15 prosentin positiivista reaktiota tänään, ja myös sitä että Calliditas alkaa nousun kohti heidän base-tavoitehintaansa 280 kruunua. Calliditas noussut viimeisen kuukauden aikana 20 prosenttia tätä päätöstä osin ennakoiden, osake päätti eilen hintaan 111 kruunua.

Pareto arvioi että FDA:n täyden hyväksynnän myötä USA:n asiakasmäärä tullee kolminkertaistumaan. Pareton tämänhetkinen tavoitehinta on 161 kruunua.

7 tykkäystä

Press Release 7.1.2024 Calliditas Therapeutics AB (Nasdaq: CALT, Nasdaq Stockholm: CALTX) (“Calliditas”), a commercial biopharma company focused on rare diseases today announced that Maria Törnsén has been appointed to the position of President North America. Ms Törnsén will be responsible for all US based operations and will report to the CEO. Törnsenin johdolla aloitetaan Amerikan valloitus👍

Onko kukaan perehtynyt United Therapeutics yhtiöön? Yhtiön arvostus näyttäisi omaan silmään maltilliselta. P/e(2023) 11. Kasvava yhtiö ja käteistä + investointeja (US gov. bonds) lähes 5B (velkaa 1B) verran kun markkina-arvo on n. 10B. Tekevät lääkkeitä harvinaisiin keuhkosairauksiin. Liikevaihtoa 2B ja potilaita 12 500 joten liikevaihto potilaista kohden on peräti 160 000 USD. Liikevaihdon kasvua 2019-2023 11% CAGR.

Uusia lääkkeitä kehitysputkessa ja pitkällä tähtäimellä suunnitelmia tekokeuhkojen ja -munuaisten valmistukseen ja yhtiöllä kovat kasvutavoitteet. Oma ymmärrys ei oikein riitä arvioimaan lääkeyhtiöiden riskejä ja mahdollisuuksia.

1 tykkäys

Calliditas on kyllä erittäin mielenkiintoisessa vaiheessa. Tuoreiden lupien jälkeen baana pitäisi olla laveasti auki. Tällainen Redeye analyysi löytyi vapaasti luettavana:

https://www.redeye.se/api/articles/download-file/419108b5-b484-3c5f-af86-5621e0481459

Tuo siis hiukan ennen FDA lupaa oletuksella, että lupa tulee ja myynti lähtee kovaan kasvuun. Onhan tuo aika hurja ennuste, jos epsiä tehtäisiin tämän päivän kurssin verran jo v -27.

Ja viikonloppuna toimari ilmoitti laajenetusta patenttisuojasta

Omasta mielestäni yltiöedullinen osake mutta onko tämä taas niitä keissejä, missä joku tietää jotain… :sunglasses:

Onko muuten palstan omistajilla lääketieteellistä näkemystä firman edesottamuksista?

6 tykkäystä

En ole nefrologi, mutta ihan mielenkiintoinen firma. Pitää perehtyä lisää, kun jaksaa. Tästähän voisi tehdä oman ketjunsa, jotta kollegio pääsee kommentoimaan lisää? Finan ja fundan puolesta joku muu osaa ottaa paremmin kantaa :smiley: Pahoittelut huonosta jäsentelystä. Tässä kommentoin vain Tarpeyoa ja IgA-nefropatiaa. Sparsento myös mielenkiintoinen ja tätä ehkä käytetään jatkossa laajemmin kuin Tarpeyoa.

Hyvin lyhykäisyydessään kallis lääke, samantyylinen kuin systeemiset glukokortikoidit, mutta vähemmät haitat. Taitaa olla toistaiseksi ainoa lääke, jolla GFR-arvoon vaikutusta hetkellisesti. Säästettäneen jatkossa potilaille, joille BSC (basic support care) ei riitä ja tauti on aktiivinen eikä voi käyttää halpoja glukokortikoideja tai mykofenolaattia.

Sitten pidempi versio:

BSC (basic supportive care, lähinnä hidastavaa hoitoa) sisältää nykyisin verenpaineen hoidon etenkin ATR-salpaajalla (verenpainelääke vaikuttamassa reniini-angiotensiini-aldosteronijärjestelmään) + SGLT2 (munuaiprotektiivinen lääke, joka laskee verenpainetta, käytetään myös diabetekseen ja sydämen vajaatoimintaan) + elintapahoito. Nyt näillä uusilla lääkkeillä pyritään jopa osin ainakin hetkellisesti parantamaan tautia, ainakin eGFR:n (munuaisten suodatusnopeus, korkea arvo parempi) perusteella voisi näin ajatella Tarpeyon osalta.

Alin artikkeli kertoo, että Sparsentan + SGLT2 kannattanee jatkossa laittaa perushoitoon mukaan tavallisen ATR-salpaajan tilalle.

Tarpeyo siis kallis (“A major constraint to the widespread use of TRF-budesonide is its economic cost ($14,160 for 1 month of treatment)”), omat haittansa ja hyöty laskee käytön loputtua, kuten systeemisillä glukokortikoideilla. Kuitenkin haitat vähäisemmät kuin laajemmin systeemisesti vaikuttavissa glukokortikoideissa ja Tarpeyolla näyttäisi olevan paikka hoidossa, kun glukokortikoidit on kontraindisoitu. Immunosupressiivista mykofenolaattia tai hydroksiklorokiinia käytettäneen myös näillä potilailla, joille glukokortikoidit eivät sovellu (vanhempia lääkkeitä). Näistä etenkin mykofenolaatti kilpailee Tarpeyon kanssa samasta paikasta hoidossa etenkin hintansa puolesta.

Kohtalaisesti siis Tarpeyolla haittoja, joista ainakin verenpaine ja akne on yleensä hoidettavia, mutta lihasspasmit on ikävä lisä ja näiden hoitaminen on vaikeaa ilman että lääkityksen purkaa ja potilaat todnäk näistä valittaisivat melko paljon. Toki voi miettiä, onko munuaisten vajaatoiminnan nopea kehittyminen vai haitat hankalampia. Turvottelun osalta toki diureettia voi lisätä, mutta Krea tästä voi nousta ja eGFR siis laskea. Lisäksi altistanee etenkin joillakin potilailla vatsahaavoille, GI-vuodoille, hypokortisolismille / HPA-akselin häiriöille ja osteoporoosille, kuten laajemmin vaikuttavat glukokortikoidit.

Ts. vaikka lääkettä ilmeisesti markkinoidaan ilmeisen paikallisesti vaikuttavana, niin kyllä haittojen perusteella näyttäisi olevan systeemihaittoja, jotka mainintana myös turvallisuustiedotteissa.

Novel Treatment Paradigms: Primary IgA Nephropathy -artikkelista:

“The drug was generally well-tolerated; however, hypertension (15.% vs. 2%), edema (15.5% vs. 4%), muscle spasms (13.4% vs. 4%), and acne (11.3% vs. 2%) were reported more frequently with nefecon compared to placebo.”

Tarpeyolla proteinurian määrä laski 9 kk aikana n. 27 % vs. Sparsentanilla (DEARA, dual endothelin angiotensin receptor antagonist) melkein 50 %. Jälkimmäisellä haittoina turvotus, matala verenpaine ja tästä todnäk johtuva huimaus, jotka mielestäni paremmin siedettäviä vrt. Tarpeyo.

Mikä Tarpeyossa vaikuttaisi olevan hyvää vrt. Sparsentan, on eGFR nousu eli munuaisfunktion korjaantuminen 9 kk kohdalla, mutta tämän jälkeen eGFR lähtee taas laskuun. Sparsentan vain hidastaa eGFR:n laskua.

Pitää huomioida, että näillä kummallakin lääkkeellä lienee jatkossa oma paikkansa hoidossa, kuten alempana kohta näkyy.

Ilmeisesti joitakin tutkimuksia USA:ssa on tehty Tarpeyon kustannustehokkuudesta eliniän lisäyksessä ja ainakin parin tutkimuksen mukaan hyödyllinen lääke olisi. Kallis silti :smiley:

Lyhyt ja informatiivinen review-artikkeli:

s41581-023-00804-y.pdf (1,0 Mt)

Laajempi artikkeli nykyhoidoista, melko uusi ja pitää tätäkin lukea vielä tarkemmin:

treatment_of_iga_nephropathy__a_rapidly_evolving.12.pdf (845,4 Kt)

Alla vielä ehdotelma hoidosta IgA-nefropatiassa nykyisin / jatkossa (TRF Budesonidi = Tarpeyo):

“TRF-budesonide is a promising alternative to oral glucocorticoids, assuming equal or better efficacy and lower toxicity, although no direct comparisons are available. However, its high economic cost calls for restrictive use and careful cost–benefit considerations. We suggest to reserve it for patients with
severe contraindications to oral glucocorticoids. MMF (= mykofenolaatti) with or without lowdose steroids could also be proposed in patients with contraindications to highdose steroids. The evidence in favor of complement inhibitors is still preliminary but very encouraging. We believe they should not be given as monotherapy but rather as adjunctive treatment to oral glucocorticoids or TRF-budesonide in patients with severe and active disease. Therapies directed at CD38, BAFF, and APRIL still have to prove value but may hopefully replace or complement broad immunosuppressants in the future. Although the evidence on hydroxychloroquine is scanty, it may be a good choice in patients with residual proteinuria after other treatment options have been exhausted.”

Jatkossa lienee mielenkiintoisia Felzartamab (CD38-inhibiittori), jolla faasi 2a tutkimukset menossa, Atacicept (sytokiiniestäjä, estää lopulta IgA1 syntyä ja tämä sinällään hyvin mielenkiintoinen), jolla faasi 2 tehty.

Voisi kuvitella, että esim. Ataricecptiä ja Tarpeyoa voitaisiin jatkossa käyttää yhdessäkin?

OFFTOPIC:
Huomioiden proteinurian ja GFR:n yhteys (proteinurian väheneminen on yhteydessä paremmin säilyvään GFR:ään) voisi kuvitella, että Sparsentan on jopa tehokkaampi. Mutta näyttäisi ainakin tutkimusten perusteella Tarpeyo tehokkaammalta GFR:n osalta. Tässä voi spekuloida, että voiko Tarpeyolla olla hetkellisen oikean munuaisprotektiivisen vaikutuksensa lisäksi glukokortikoidien mahdollisesti plasmavolyymia nostavan vaikutuksensa kautta myös vaikutus suoraan laskennalliseen GFR-arvoon (eli nesteen määrä kudosten lisäksi veressä kasvaa ja kun kropassa on enemmän nestettä, niin laskennallinen GFR paranee).

12 tykkäystä

NZYM_B
Novozymes A/S engages in the research and development of biotechnology solutions, which produces industrial enzymes and microorganisms. Its business areas include agriculture, bioenergy, biopharma, food and beverage, household care, leather, pulp and paper, textile and wastewater solutions. The company was founded in 2000 and is headquartered in Copenhagen, Denmark.


Today, the proposed combination of the legacy companies Novozymes and Chr. Hansen is successfully completed, establishing the company Novonesis. Novonesis is a world-leading biosolutions partner for better business, healthier lives, and a healthier planet. The combined company brings together 10,000 people worldwide and an expertise that spans more than 30 different industries. Novonesis is already assisting companies around the world in meeting both business needs and the needs of the planet

Onko miten tuttu yhtiö? Huomasin tänään uutisen CNBC:ltä tuosta yhdistymisestä ja pikaisesti tutkin asiaa. Vaikuttaa ihan mielenkiintoiselta yhtiöltä, ihan uusi tapaus itselle.

2 tykkäystä

Just näin. Oon tästä lääkkeestä rantannyt aiemminkin, mutta tää case vaan tökkii. Miksi budesonidi, jonka systeeminen hyötyosuus on kuitenkin 10 %, eikä esim. flutikasonifuroaatti, jolla se olisi alle 1 %? Aivan varmasti saadaan systeemihaittoja kun tarvittava annos on kuitenkin noinkin korkea.

(Voi tosin olla, että systeemivaikutus on tarpeellinen myös kliinisen tehon kannalta. Glukokortikoidit vaikuttavat myös tulehdussolujen kehittymiseen luuytimessä).

Ennen myyntilupaa pienet lääkefirmat hinnoitellaan usein spekulatiivisen markkinan koon kautta. Tämä kuva muuttuu nopeasti, kun aletaan saada myyntilukuja, jotka useimmiten ovat alkuunsa pettymys markkinalle. Kaupallistaminen ei onnistu aina hyvilläkään lääkkeillä, markkinoille ei päästä hinnoittelun vuoksi ja myynti harvoin lähtee ennustusten mukaan. Myyntilupaa ajatellaan jonkinlaisena lähtölaukauksena, mutta sen todennäköisyydet on yleensä hinnoiteltu hyvissä ajoin sisään. Voi hyvin olla, että jos tähän uskoo pitkällä aikavälillä, on vielä parempia ostopaikkoja vielä edessä.

2 tykkäystä

Iovance Biotherapeutics (IOVA)

Perjantaina tuli FDA:lta Accelerated Approval
→ ”AMTAGVI (lifileucel) is the first FDA-approved T cell therapy for a solid tumor cancer and first treatment option for advanced melanoma after anti-PD-1 and targeted therapy”

Yritykseltä löytyy Phase 3 vaiheessa olevia tutkimuksia myös muihin käyttöaiheisiin mm. kohdunkaulasyöpään, keuhkosyöpään, sekä kombona Pembron kanssa melanoomaan. Eli mahdollisia lisä katalyyttejä lyhyelle ajalle löytyy nyt hyväksytyn lääkkeen mahdollisten myynti tulojen lisäksi. Analyytikoiden arvioiden mukaan tälle vuodelle myyntituloja voisin tulla yli 100m. Luulisi yrityksen kiinnostavan myös isoja firmoja osto mielessä, kun saisi lääkkeen heti markkinoille?

Ettei liian hyvältä näyttäisi ainahan näihin riskejä kuuluu vähintään mahdollisten katalyyttien verran. Joulukuun lopulla FDA löi yrityksen yhden Phase 3 tutkimuksen jäihin potilaan kuoltua, nyt selvitellään johtuuko lääkkeen haitoista vai potilaan yleisestä huonosta kunnosta. Lista hyväksytyn lääkkeen haittavaikutuksista on pelottava, mutta taitaa kaikki muutkin CAR-T hoidot olla raskaita jo valmiiksi huonossa kunnossa oleville potilaille, eikä hoitamatta jättäminen ja vääjäämätön kuolemakaan hyvältä kuulosta. Tutkimukset myös maksaa paljon ja yrityksellä taitaa vuodessa palaa yli 400m niiden ylläpitämiseen, eikä ole kiveen hakattu hyväksytyn lääkkeen tuovan heti muhkeita tuloja auttamaan muiden lääkkeiden tutkimusten läpiviennissä. Tällä hetkellä yrityksen kassan pitäisi riittää vielä noin vuoden päähän ilman lisärahoitusta.

Foorumilta tuntuu löytyvän useampi varsinkin syöpätaudeista perillä oleva ammattilainen. Onko teillä ajatuksia yhtiöstä?

Claire Shaw on kirjoittanut jutun Modernasta. :slight_smile:

Perinteinen lääkekehitys ei ole onnistunut ratkaisemaan monia terveysongelmia tai parantamaan kaikkia sairauksia, syöpä mukaan lukien. Painopiste on oireiden lievittämisessä eikä sairauksien ehkäisyssä tai parantamisessa.

Lääkeyhtiö Moderna pystyy lähetti-RNA-teknologiansa (mRNA) avulla tuottamaan tehokkaampia kohdennettuja lääkkeitä vieläpä paljon nopeammin kuin perinteisillä menetelmillä.

Alaotsikot:

  1. Kun Bancel aloitti Modernassa sen startup-vaiheessa vuonna 2011, hän suhtautui skeptisesti mRNA-teknologiaan.
  2. Koronavirus ei ollut liiketoimintasuunnitelmissa Modernaa perustaessa.
  3. Yleensä yhden lääkkeen onnistuminen ei paranna toisen lääkkeen menestymisen todennäköisyyttä. Lääkekehitys on aloitettava joka kerta alusta, ja 90 prosenttia uusista lääkkeistä epäonnistuu. Moderna muutti tilanteen.
  4. Virukset voivat olla lepotilassa kehossamme.
  5. Syöpä ei ole kuolemantuomio.
  6. Terveempi tulevaisuus
    https://www.salkunrakentaja.fi/2024/03/moderna-toimitusjohtaja-viisi-teesia/
1 tykkäys

Osaatko sanoa mikä etu Tarpeyolla on muihin depotmuotoisiin budesoniditabletteihin? Hinta näyttää olevan huomattavasti kalliimpi kuin Chronin taudin/koliittien hoitoon tarkoitetuissa budesonidivalmisteissa. Ja jos yhdeksi toimintamekanismiksi ajatellaan tulehduksellisten suolistosairauksien yhteyttä IgA-nefropatiaan, niin eikö olisi loogista, että myös Chronin tautiin/koliittiin tarkoitetut budesonidivalmisteet toimisivat samalla tavalla?

Tässä ainakin yksi juttu aiheeseen liittyen, että ainakin Budenofalk vaikuttaa toimivan.
https://www.nature.com/articles/s41598-023-47393-1

Budenofalk 3 mg 150 kapselia 230 dollaria vs Tarpeyo 4 mg 120 kapselia 14 000 - 17 000 dollaria!

Erittäin hyvä ja olennainen kysymys, koska tutkimuksissa on vertailtu paljon tavallisia systeemisesti vaikuttavia oraalisia glukokortikoideja ja TRF-budesonidia, ei niinkään paljoa enteric coated (EC) kapseleita, jotka pääsevät vatsalaukusta ohi hajoamatta ja kuten Budenofalk tai Entocort, vapauttavat suurimman osan budesonidista ohutsuolen loppuosassa ja paksusuolen alkuosassa ja vaikuttavat systeemisesti vähän.

Hyvin nopeasti katsottuna Budenofalk taitaa olla siis samantyylinen kuin Entocort, jota enemmän mielestäni Suomessa käytetään. Budenofalk tai Entocort vaikuttaa alla olevan mukaan GI-kanavassa laajemmalti, mutta eniten samassa paikassa kuin Tarpeyo tai Nefecon, joka on TRF-budesonidi ja jonka funktio on vapauttaa budesonidi tarkemmin ohutsuolen loppuosassa ja paksusuolen alkuosassa, jossa Peyerin patchejä on.

Nopea johtopäätös voisi olla, että miksi ei käyttäisi Entocortin kaltaisia valmisteita Tarpeyon sijaan, jos hinta-laatusuhde on parempi? En tähän firmaan ajatellut sijoittaa.

"Comparisons between Nefecon® and Budenofalk®

Different from Nefecon®, some formulations of the locally acting glucocorticoid budesonide were also developed. Some of them are approved for the treatment of mild to moderate active IBD. For example, Budenofalk is a gastro-resistant, pH-modified formulation of budesonide with a maximum release of active compound in the distal ileum and proximal colon (44). Additionally, it has an extensive first-pass metabolism and induces only mild and transient reductions in plasma cortisol levels, thus sparing steroid-related side effects. After absorption, budesonide undergoes extensive first-pass metabolism via cytochrome P450 isoenzymes CYP3A4/CYP3A5 in the liver, with only about 10% of active compound finally entering systemic circulation (41). Thus, despite a stronger glucocorticoid effect than prednisone, the low systemic bioavailability offers the advantage of a safer profile.

TRF-budesonide, also named Nefecon, is a novel, oral, targeted-release formulation of the glucocorticosteroid budesonide (43). Nefecon was developed to release the drug in the distal ileum, which has a high density of Peyer’s patches. It was reported that mucosal immune system dysfunction has a significant role in the pathogenesis of IgAN. TRF-budesonide can target the region of the gastrointestinal tract where Peyer’s patches reside at high density. Local immunosuppression of mucosal B-lymphocyte activation and proliferation in Peyer’s patches could attenuate GdIgA1 production. Nefecon was designed as a targeted-release oral dosage form of Budesonide, which is subject to high first-pass metabolism, resulting in low systemic exposure.

The principal difference between Budenofalk and Nefecon is the latter is designed for targeted-release formulation of budesonide via targeting intestinal mucosal immunity (where Peyer’s patches reside at high density) upstream of IgAN manifestation, while the former acts on the whole digestive tract with a maximum release of budesonide in the distal ileum and proximal colon. The strength of both Budenofalk and Nefecon significantly reduces corticosteroid-related adverse events. A prospective interventional open-label single-center non-randomized Phase IV study aimed to evaluate the efficacy and safety of Budenofalk in treating IgAN is ongoing. The hypothesis of this study is that Budenofalk for the treatment of IgAN offers the premise of a safer approach than systemic corticosteroids by targeting GALT dysregulation with a pH-modified formulation of budesonide with a maximum release in the distal ileum and proximal colon."

2 tykkäystä

Oiskoon täällä alan asiantuntemusta kommentoimaan Egetis Therapeutics Ab:ta? Analyytikot povaavat tästä vuodesta alkavaa kaupallistamisvaihetta. Onko tämä yksi kymmenestä lääkealan yrityksestä joka onnistuu?
Suora lainaus yhtiön sivuilta tässä:

About Egetis

Egetis Therapeutics is an innovative and integrated pharmaceutical company, focusing on projects in late-stage development for commercialization for treatments of serious diseases with significant unmet medical needs in the orphan drug segment.
The Company’s lead drug candidate Emcitate is under development for the treatment of patients with monocarboxylate transporter 8 (MCT8) deficiency, a highly debilitating rare disease with no available treatment. In previous studies (Triac Trial I and a long-term real-life study) Emcitate has shown highly significant and clinically relevant results on serum thyroid hormone T3 levels and secondary clinical endpoints. Egetis submitted a marketing authorisation application (MAA) for Emcitate to the European Medicines Agency (EMA) in October 2023.
After a dialogue with the FDA, Egetis is conducting a small randomized, placebo-controlled pivotal study in 16 patients to verify the results on T3 levels seen in previous clinical trials and publications. Egetis intends to submit a new drug application (NDA) in the US for Emcitate in mid 2024 under the Fast-Track Designation granted by FDA.
Emcitate holds Orphan Drug Designation (ODD) for MCT8 deficiency and resistance to thyroid hormone type beta (RTH-beta) in the US and the EU. MCT8 deficiency and RTH-beta are two distinct indications, with no overlap in patient populations. Emcitate has been granted Rare Pediatric Disease Designation (RPDD) which gives Egetis the opportunity to receive a Priority Review Voucher (PRV) in the US, after approval. This voucher can be transferred or sold to another sponsor.
The drug candidate Aladote is a first in class drug candidate developed to reduce the risk of acute liver injury associated with paracetamol (acetaminophen) overdose. A proof of principle study has been successfully completed and the design of the upcoming pivotal Phase Iib/III study with the purpose of applying for market approval in the US and Europe for Aladote has been finalized after completed interactions with FDA, EMA and MHRA and study start is planned after Emcitate submissions have been completed. Aladote has been granted ODD in the US and in the EU.
Egetis Therapeutics (STO: EGTX) is listed on the Nasdaq Stockholm main market. For more information, please see www.egetis.com

Emcitate®