Faron confirms plans under new leadership (investis.com)
Suunnitelmissa 20.5. alkavalla viikolla alustavaa dataa sekä tapaaminen FDA:n kanssa, jotta saadaan ohjausta nopeampaan hyväksyntään.
edit. Jostain syystä tiedote ei näy Kauppalehden fiidissä, ainoastaan kauppalehden oma uutinen löytyy…
Jos tosta nyt rivien välistä oikein luen, niin tulokset taitavat vaikuttaa oikein kelvollisilta jos fdan kanssa halutaan kiirehtiä. Hemmetin hyvä juttu!
Laitan tähän omaa ajattelua(sitä spekulaatiota) liittyen toimutusjohtajan vaihtumiseen: Pitkän ja ansiokkaan uran tieteen parissa tehnyt tohtori Markku Jalkanen vaatimattomana miehenä tarjoaa pojalleen tohtori Juho Jalkaselle huippupaikan toimitusjohtajan pestin aloittamiseen. Tulossa on faasi 2 luentaa ja tuskinpa Markku poikaansa tulille heittäisi, vaan Juho pääsee aloittamaan erittäin mielenkiintoisessa vaiheessa. Uudelle johdolle kiitokset tiedotteesta.
Uskon itse, että rahastot myyvät tätä osaketta ennen antia. Ja ostavat annista lisää. Ei tämä mihinkään lähde ennen antia.
Näin minäkin sen luen. Jos miettii yleistä luottamusta markkinoilla, niin tässä ei ole mitään tilaa “lupailla liikoja”. Silti tämän päivän uutinen oli varsin tyhjä, mutta näytti sen, että hiemankin vihreää valoa ja osakkeet menee kuin kuumille kiville. Tästä voidaan vetää johtopäätös, että markkinoilla on valtava ostopotentiaali kun riskit pienenee siedettävemmille tasoille.
Mitäs muuta… O’Brien sai kantaa vastuuta. Mahdollisesti vähän Markkukin luki tilannetta ja aikaisti eläkesuuunnitelmiaan. Mikäs tässä omistaessa. Kun mennään vuosi taaksepäin, niin maali on siirtynyt ehkä noin puoli kvartaalia eteenpäin, mutta koko ajan etenee kuin juna ja lunastaa odotuksiaan säännöllisin väliajoin.
Kuten nähdään kurssi on nyt myyty jo 1,50 tasolle 85K osaketta mennyt tämän päivän aikana. Ne rahastot jotka ovat tässä myyntilaidalla, niin heille ei mielestäni tulisi edes tarjota mahdollisuutta discount-ostoksiin tässä osakkeessa. Painavat kurssin alas, jotta voivat merkata dilutoituun hintaan sitten ison läjän osakkeita.
Olihan tuo vähän ”tiedotetaan että pian tulee tiedote”-tyyppinen tiedote. Hyvä kuulla silti että odallistutaan ASCO meetingiin. Ei kuitenkaan mainintaa että missä muodossa, onko posteria vai suullista presistä vai mitä. ASCO:n sivun hakutoiminnollakaan sanalla ”bexmarilimab” ei tuloksia.
Edit: vastaan itselleni. ASCO annual meetingin ohjelman tarkempi sisältö tulee 24.4. Tiedottanevat viimeistään silloin jos jotain on.
Vaikuttaisi tosiaan siltä, että hyviä tuloksia on luvassa.
Tulkitsenko oikein: jos saadut tulokset ovat linjassa edellisten kanssa, FDA tulee myöntämään bexille nopeutetun menettelyn lääkkeen hyväksynnälle potilaskäyttöön jo huomattavasti ennen lopullisten tulosten luentaa loppuvuonna.
Maallikolle kun nämä ei hetiseltään tahdo oikein aueta:
“Company plans to approach the US Food and Drug Administration (FDA) earlier than planned this year, seeking a Scientific Advice meeting regarding its registrational study plan, in order to coordinate and finalize plans”
ja
“In my new role as CEO I am excited to start executing on some of these key activities and to accelerating important discussions with the FDA as we map our future plans for bexmarilimab together”.
Onhan FDA:ta tietysti informoitu koko ajan trialin etenemisestä ja sieltäkin indikoitu mitkä edellytykset olisi hyvä täyttyä ennenkuin asia varsinaisesti otetaan pöydälle. Vähintäänkin keltaista valoa on FDA näyttänyt, tuskin muuten tällaista tiedotetta olisi julkaistu.
Aiemmin Faron on ainakin jossain yhteydessä kertonut mahdollisesta FDA-tapaamisesta alkuvuodesta 2025. Nyt viitataan mahdollisuuteen tapaamisen järjestämisestä jo tämän vuoden puolella. Tapaamisen aihe olisi “registrational studyyn” liittyvien suunnitelman koordinointi ja viimeistely. Tämä minun tulkinnan mukaan viittaa faasi III -tutkimukseen, joka olisi erityisesti suunniteltu tehon näyttämiseen myyntiluvan hakeminen mielessä. Optimistisessa skenaariossa AA-polku lienee mahdollinen Ph2 jälkeen. Todennäisempää uskoisin olevan että mennään tällaisen laajemman registrational/pivotal/Ph3 tutkimuksen kautta, josta saatu data on määrällisesti ja laadullisesti parempaa.
Joka tapauksessa Faron tarvitsee valmiin suunnitelman jatkoa varten siltä varalta että AA-polku Ph2 jälkeen ei toteudu.
Tässä Faronin maaliskuun corporate deckissä FDA:n tapaaminen oli suunniteltu Q4/2024. Nyt tiedotteen mukaan aikovat tavata FDA:tä suunniteltua aiemmin. Tällöin tapaamisen tulisi tapahtua Q2 tai Q 3 aikana eli lähikuukausina, jotta se olisi aiemmin kuin edellisessä suunnitelmassa.
Näin on, 2024 puolella siinä viestitään. Tosiaan, on mahdollista, että jätetään faasi 2 toinen osa kokonaan väliin ja siirrytään suoraan trialiin, jossa on vertailuryhmä. FDA:sta oli yleisesti viestitty, että älkää nysvätkö faasi 2 kanssa vaan suoraan kontrolliryhmätrialeihin. Otan takaisin aiemman lausunnon, että AA:n voi unohtaa, jos mennään kontrolloituun. Tossa slidessä lukee, että siinäkin voidaan saada AA jo vasteiden ORR mukaan ja myöhemmin survivalin OS mukaan sitten lopullinen lupa. Tämä tie voikin olla nopein tie täyteen lupaan.
” * Accelerated Approval (AA) may be achievable with major efficacy from a single arm trial with on-going confirmatory trial, e.g. in HMA-failed MDS, otherwise see below
** Per FDA’s recent guidance, start producing randomized data against comparator as early as possible. AA achievable with ORR of registrational trial and full approval with OS readout ”
Eikö tässä ollut nyt se eettinen ongelma antaa vertailuryhmän kuolla mahdollisesti nopeammin pois? Vai katsotaanko tässä kokonaisuutta että lääke tulee nopeammin markkinoille ja auttaa näin suurempaa joukkoa ihmisiä.Olenko ymmärtänyt jotain maallikkona taas väärin?
Kyllä se polku mihin nyt tähdätään pohjautuu varmaankin sinne elossa olon pidentymään, koska sitä on sekä Kontro painottanut viime esityksessään että myös Markku haastattelussaan. Markku mainitsi jotain, että siihen mennessä saadaan lisää tietoa eliniän odotuksesta.
Tuo alustava data faasista 2 tulee vasta 20.5. alkavalla viikolla eli kuukauden päästä.
Se mihin itse haluaisin eniten vastauksia, ja mihin tässä ketjussakin on osittain kommentoitu ja viittailtu.
No ehkä vaikea saada näihin mitään yleispätevää kaavaa, mutta entisten esimerkkien kautta ehkä voisi kukin laskeskella jotakin. Ping @Antti_Siltanen
Verrokkien suhteen kannattaa katsoa meidän tuoreen Mendus-raportin arvonmäärityskappale. Kävin läpi Pohjoismaiset immuno-onkologian listatut yhtiöt ja sieltä löytyy listattuna yhtiöt ja tuoreet valuaatiot graafissa. EDIT: siis Ph2-yhtiöt nimenomaan.
Riskejä ja onnistumisen todennäköisyyksiä on käyty läpi Faronin laajassa. Esimerkkejä löytyy immuno-onkologiassa esim checkpoint-inhibiittoreissa ja CAR T hoidoissa. Epäonnistumisia onkin sitten pitkä liuta. Yhdistelmät klassisten checkpointi-inhibiittoreiden (CTLA, PD1, PDL1) kanssa on toistaiseksi olleet pettymyksiä. Verisyövissä myöskään CPI:t ei toistaiseksi ole toimineet.
Kohta kolme vaihtelee todella paljon. Esimerkkejä jälleen laajassa raportissa.
Siis hetkinen nyt vielä. Onko nämä huomiot nyt hivutettu uuteen corporate deckiin? Ei ole aiemmin ainakaan ollut puhetta tällä foorumilla. Eli kontrolloitu trial tarvitaan, plan A muuttuu plan B:ksi?
”AA achievable with ORR of registrational trial…” →
Tähän voi heittää laskelmia eri skenaarioista millä potilasmäärillä / millä ORR% erolla päästään tilastollisesti merkittävään eroon. Itse hahmottelen että noin 150 potilaan tutkimus tarvittaisiin (30%-yks. ORR ero, 95% power, p0.05).
Kyllähän A ja B plan on ollut esillä aiemmin ja edelleenkin A on mukana.
Senhän vuoksi Faron FDA:n kanssa meneekin lähiaikoina juttelemaan, että saadaan viranomaiselta selvät sävelet etenemiseen pohjautuen hyviin alustaviin tuloksiin HMA failed MDS:ssä.
Kyllä tohon FDA:n ohjaukseen jatkotrialista kannattaa jonkin verran popcorneja varata, jos meinaavat vertailuryhmätutkimuksen teettää. Ilman hoitoa ei varmasti ketään jätetä, doctors choice on peitenimi samalle asialle, oireita lievitetään. Jos olisi joku valmiste, joka on osoittanut tehonsa ja haittavaikutuksensa faasi 3:ssa, olisi hyvä, mutta ei sellaista vielä ole. Tai sellaisen päälle voisi lisätä Bexin ja katsoa toimiiko vielä paremmin. Silloin ei olisi eettisiä ongelmia. Aza+vene on menossa faasi 3:ssa ensilinjan MDS:ssä, mutta sen tulosten julkaisua toistuvasti siirretty, kuten Mika Kontro totesi. Ja sekin on vain ensilinjaa.
Ajatusharjoitus: tehdään trial, jossa kontrollina on jokin tietty todistamaton aine, jolla onkin lopulta negatiivinen vaikutus haittavaikutusten vuoksi, esim. solukato, jonka vuoksi elämänlaatu ja elinaika huononee. Bex ”näyttää” paremmalta, koska näitä haittoja ei ollut. Annetaanko tämän perusteella myyntilupa?
Venetoklaksi näytti HMA-MDS faasi 1 trialissa, tietyssä mutaatiossa (IDH2) hyvän ORR vasteen ja huonon tietyssä (TP53). Pitäisikö Bex laittaa veneä vastaan noissa molemmissa kontrolloituna trialina? Vai lisänä? Annetaanko AA vai millä perusteilla lopullinen myyntilupa, jos toinen on parempi toista ja miten paljon? Bexillekö mukamas mutaatioperusteella?
Teho Bexissä voi olla mutaatioista riippumaton, jos kaikki blastit ilmentävät Cleveriä. Silloinhan Bexin pitäisi olla kaikkien eri mutaatiohin kohdennettujen (ja niissä teholtaan todistettujen) kombokaveri. Ja muissakin azan kanssa.