Tuossa webcastissä on mahdollista esittää kysymyksiä chatin kautta kuten aiemmillakin kerroilla. Juttelin äsken @Paavo_Koivisto kanssa, joka kertoi, että kaikkiin kysymyksiin pyritään vastaamaan. Joko heti webcastissä tai sitten jälkikäteen foorumin kautta.
Inderesin haastattelu nauhoitetaan webcastin jälkeen ja se tulee iltapäivällä/alkuillasta katsottavaksi. Minullekin voi kysymyksiä esittää välitettäväksi, mutta tosiaan suorat kysymykset voi laittaa chatin kautta suoraan yhtiölle, mikä ainakin teknisempien kysymysten suhteen lienee parempi vaihtoehto.
R&D-päivää ei keväällä ilmeisesti ole tiedossa (EDIT: ks. alla Paavon viesti, on tulossa!), joten seuraavia kysymyksiä, jotka liittyvät tietenkin rahan menoon ja toivottavasti ennen kaikkea tuloon.
MATINS. FDA-prosessi, missä vaiheessa ollaan? FDA:n avoimessa kalenterissa ei ole Faronia mainittu kevään 2023 aikana, onko tapaamisesta sovittu? Biomarkkereista uutta kerrottavaa? Onko pitkään selvinneillä potilailla bex lopetettu vai saavatko ylläpitohoitoa? Montako annosta bexia olisi optimaalinen?
BEXMAB. Milloin seuraava katsaus potilaiden toipumiseen? USA:ssa avattiin tutkimuskeskus jo muutama viikko sitten, onko potilaita rekrytty? ClinicalTrialsissa ei näy muita kuin Suomen keskuksia.
Onko tavoitteena hamaan tulevaisuuteen jatkuva ylläpitohoito bexilla vai mitkä olisivat teoreettiset mahdollisuudet saada syöpäsolulinjat tuhottua bexin avulla? Bexilla on ex vivo-tutkimuksissa myös yksin vaikutusta syöpäsoluihin ja vähäisine sivuvaikutuksineen voisiko muuntaa kantasolusiirtoon kelpaamattomia huonokuntoisia potilaita siihen kelpaaviksi?
BEXLUNG. Odottavatko FDA:n MATINS-linjauksia ja BEXCOMBO-linjauksia, jotka nekin odottanevat FDA-linjauksia MATINSista eli mahdollinen aloitus menisi kesään?
BEXCOMBO. Onko PD-1-estäjä jo valittu? Ostetaanko se kaupasta vai tehdäänkö yhteistyönä? Onko mitään kokemusta yhtäaikaisesta bex+PD-1-estäjästä esim. MATINS-potilailla? Jos BEXLUNG alkaa ulkopuolisella rahalla, miksi tehtäisiin sama Faronin kustannuksella BEXCOMBOssa?
Jos näihin olisi vastauksia Faronin esityksen, analyytikkojen webcastkysymysten, yleisön kysymysten ja Inden haastattelun jälkeen, hyvä niin. Jos kysymykset menevät perille jo @Paavo_Koivisto kautta, en pahoita mieltäni.
Terve!
R&D-päivä tullaan keväällä pitämään huhti-toukokuussa ja tähän voin ottaa paremmin kantaa perjantain Webcastin jälkeen. Kysymyksiä toivomme ensisijaisesti laitettavaksi linkin kautta, jotta saamme ne kootusti. Kaikkeen meillä ei ole aikaa vastata Webcastissa, mutta niihin mihin emme ehdi vastausta antaa, niin pyrimme vastaamaan näihin kysymyksiin Foorumin kautta kuten @Antti_Siltanen jo mainitsikin. @Vino_Pino kysymyksesi on otettu ylös.
Toivottavasti tänään viimein saataisiin lisätietoa. Koko tämä vuosi on menty aika lailla pimennossa. Jos tätä foorumia ja Lontoon vastaavaa ei olisi, voisi välillä luulla, ettei koko Faronia olisi edes olemassa.
Eniten kiinnostaa FDA-tapaamisen aikataulu, koska sieltä saatavat vastaukset määrittävät tulevaa tekemistä.
Tämän päivän tulosrapsassa sanotaan näin
”An FDA meeting will take place in Q1 2023 for feedback on the recommended dosing regimen and study design for further development of single agent bexmarilimab.”
Kaipa tämä jo ”varmaa” tietoa on?
Se ei välttämättä näy siellä ylipäätään. Tuolta sivun about osiosta löytyy seurava teksti: “Our independent research tools track PDUFA dates, FDA advisory committee meetings, clinical trial results, patent expirations, and cash burn rates for publicly traded companies in the United States.” Faron on listattu Lontoossa ja Helsingissä, eli se ei välttämättä ole tuossa träkkerissä mukana.
RNS:ssä tänään:
”Faron will support activities in preparation of a potential clinical trial with the Fred Hutchinson Cancer Center in Seattle, Washington, to investigate intravenous (IV) interferon beta in the prevention of cytokine release syndrome (CRS) and other CAR-T* therapy side effects, such as neurotoxicity.”
—————————-RNS päättyy
*CAR-T:ssa otetaan potilaan T-soluja, muokataan ne hyökkäämään syöpää vastaan ja annetaan takaisin. According to Novartis, the manufacturer of Kymriah (tisagenlecleucel), this CAR-T cell cancer therapy costs $475,000 for one treatment course.
Traumakinelle olisi vihdoin (potentiaalisesti) tulossa tutkimus sen tehosta hillitä haitallista tulehdusvälittäjäainemyrskyä tehokkaiden syöpähoitojen yhteydessä. Toivottavasti joku muukin taho kuin me maksaa tästäkin tutkimuksesta. Ei tosin ihan jokaisen ulottuvissa, mutta sytokiinimyrskyn hillintätehon osoitus avaisi markkinaa infektioissakin.
Faronista voisi kehkeytyä syöpätalo, jossa on bex syövänhoitoon ja Traumakine yllä olevaan tarkoitukseen ja toinen syöpähoitojen haittojen hoitoon oleva Haematokine.
Mitään uuttahan tän päivän raportissa ei nyt varsinaisesti odotettukkaan koska jos yrityksellä olisi ollut jotain uutta mullistavaa tietoa niin siitähän olisi pitänyt jo antaa pörssitiedote etukäteen, vai mitä? 
Pienempänä nostona tuli lisää luiden ympärille jo jossain vanhassa slidessä vilahtaneesta jutusta että Traumakinea testattaisiin CAR-T hoitojen CRS:ään:
Faron will support activities in preparation of a potential clinical trial with the Fred Hutchinson Cancer Center in Seattle, Washington, to investigate intravenous (IV) interferon beta in the prevention of cytokine release syndrome (CRS) and other CAR-T therapy side effects, such as neurotoxicity.
Nää CAR-T:t on kovan hypen kohteena joten toivottavasti siitä saataisi sitä positiivista auraa myös tälle käyttökohteelle, mutta vielä valitettavan pieni markkina-alue. Tietenkin siellä on olemassa mielenkiintoisia businessmalleja kun yksi hoito maksaa puoli miljoonaa ja siitä tehdään välillä ns risk-sharing sopimuksia eli jos hoito ei toimi niin sairaala ei maksa (niin paljoa). Jos tota suhdetta saa parannettua vähentämällä haittoja niin myrkyllisimpien CAR-T-hoitojen valmistajat voisivat olla kiinnostuneita myös tukemaan tän kehitystä (jos se toimii).
Muutenhan kaikki noi muut pointit tiedettiinkin jo, sen takia sen nimikin on vuosikertomus, siinä kerrotaan mitä viime vuoden aikana on tapahtunut 
Valuation
We value Faron using a sum-of-the-parts (SOTP) valuation analysis based on discounted
cash flow (DCF) models of the clinical pipeline candidates. Our updated fair value range is
EUR3-12 per share with a base case of EUR5 (EUR4), bull case: EUR12 (EUR10); bear case:
EUR3 (EUR2). We believe that the share will continue its newfound upwards momentum as
Bexmarilimab makes further clinical progress and see multiple potential catalysts ahead.
Evidence: We are talking billions, not millions
We argue that Bexmarilimab could fundamentally change the future of CPI-refractory
treatment. The candidate has a proven ability to alter the tumour microenvironment, converting
highly immunosuppressive “M2” macrophages into immune stimulating “M1” macrophages,
igniting anti-cancer immune responses.
Next-generation checkpoint inhibitors are on Big Pharma’s radar, owing to the large patient
population that does not benefit from the currently marketed CPIs and the patients who
become CPI-refractory following initial treatment response. We believe the enormous sales
potential of next-generation CPIs (we estimate peak annual Bexmarilimab sales surpassing
USD 4.3bn) and potential synergies with currently marketed CPI assets will incentivize Big
Pharma to proactively search for, and acquire, drug candidates like Bexmarilimab.
”FDA meeting Q1 or April latest” sanoi Markku webcastissa.
Edit: Kysymysosiossa tuli vielä tarkennusta asiaan. Eli FDA tapaaminen maaliskuussa ja tulokset/ohjeistus 30 päivän sisään tapaamisesta.
Kysyin lihakseen tai ihon alle annostelusta, olisi teknisesti mahdollinen, mutta toistaiseksi mennään suonensisäisellä, saadaan kunnon pitoisuudet kasvaimiin.
Kysyin vasta-ainemuodostuksesta, ei ongelmaa toistaiseksi eli ei tartte nostaa annoksia. Lisäksi bex on kuin sytytin pommissa, se laukaistaan ”vain kerran” ja sitä seuraa immuniteetin aktivaatio. Olishan se kiva myydä bex jatkuvastikin, mutta ok.
BEXMABissa alkaa 6mg/kg annoshaara.
Markkinoilla 8 PD-1-estäjää, patentit menossa umpeen ennen kuin bexilla. Markun mielestä kaikkien kanssa toimiminen olisi Faronille paras vaihtoehto. Tulisi laajin kattavuus. Tämähän tarkoittaisi, että superkumppania ei tulisi, vaan bexia myytäisiinkö kaupassa?
Kysytään uuden boardin jäsenen, Tuomo Pätsin* nimityksestä, ISO NIMI kommersialisaatiossa pienemmässä ja big pharmassa. Kertoessaan tästä Markulta lipsahti ensin BEXMAB, kun piti sanoa bexmarilimab. Sorry Markku, nyt se lipsahti julkisuuteen. Rehellisyys vie lopulta voiton!
*”Pätsi be elected as a new member to the Board for a term that ends at the end of the next AGM.”
Markku oli “melkoisen” luottavainen asioiden etenemisestä - kuten yleensäkin hänellä on ollut tapana.
Pätsi vaikuttaa oleva oikea mies juuri tähän paikkaan. Piti hieman googlailla taustaa. Ollut aiemmin Celgenellä.
President Worldwide Markets, Hematology&Oncology
Sept. 2017–Juni 20202 Jahre 10 Monate
Boudry, Switzerland
Ainakin tämä osuu aika hyvin Bexmabin kehityksen kanssa yhteen.
BMS osti Celgenen vuonna 2019 aika huimaan hintaan. Celgene kehitti Bluebird bion kanssa CAR-T soluterapiaa, ABECMA:a, joka sai FDA hyväksynnän toissa vuonna. Bristol Myers Squibb - U.S. Food and Drug Administration Approves Bristol Myers Squibb’s and bluebird bio’s Abecma (idecabtagene vicleucel), the First Anti-BCMA CAR T Cell Therapy for Relapsed or Refractory Multiple Myeloma
Tuosta linkistä löytyy myös tämä osio: " Cytokine Release Syndrome (CRS): CRS, including fatal or life-threatening reactions, occurred following treatment with ABECMA. CRS occurred in 85% (108/127) of patients receiving ABECMA. Grade 3 or higher CRS (Lee grading system) occurred in 9% (12/127) of patients, with Grade 5 CRS reported in one (0.8%) patient."
Mahtaakohan tämä olla linkki myös tuohon Traumakinen uuteen CAR-T terapioissa esiintyvän CRS:n estoon tähtäävään kokeeseen? 85% CRS on aika korkea luku.
edit: viime vuonna → toissa vuonna, nyt onkin jo 2023
BEXLUNGin suhteen alkoi jo skeptisyys voittaa, mutta Markun mukaan olisivat jo antamassa ensimmäistä lääkeannosta ”mikä päivä tahansa” 
. Eivät voi työntää tutkimusta alkuun, kun ei ole oma. Ovat tarjonneet San Antonioon BEXLUNGiin bexia, ei muille, Antti tuota kysyi. Valmistelut tehty ja sopimukset allekirjoitettu. BEXLUNGista suuntaviivoja odotetaan ennen kuin BEXCOMBOssa edetään keuhkosyöpään, aloitus virtsatie-epiteelin syövillä ja nenä-kurkkusyövillä (head and neck).
Jos BEXCOMBO tähtää kaikkien kanssa olemiseen ”sillä lailla”, niin kuka maksaa sen etukäteismaksun, jolla saadaan rahaa kaikkeen kivaan tutkimustoimintaan, kuten BEXCOMBO ja MATINS? Ehkä Pätsin BEXMAB-kaverit 
Tai me? 
Olipa mukava kuulla pidemmän kaavan kautta yrityksen tärkeimmät uutiset ja prokkisten tilanne auki selitettynä, kiitos hyvästä haastattelusta @Antti_Siltanen ja Markku!
Yritys on kyllä todella mielenkiintoisessa tilanteessa bexin kaupallistamisen suhteen. Markku sanoi että PD-(L)1 on käytännössä identtisiä, ja heidän näkökulmastaan markkina on kaikki noi immuunitarkastuspisteenestäjät.
Hyvä että saavat hallitukseen myös pharma-osaamista, lääkeyhtiöiden näkökulmastahan se tilanne on päinvastainen eli he yrittävät kaikin keinoin vakuutella että miksi oma tuote on parempi kuin muiden. Siinä tietenkin jos on kombinaatio, joka tuottaa paremmat hoitotulokset kuin kilpailijalla niin se on tietenkin aika kova juttu ettei tarvitse turvautua pelkkään brändäykseen ja hinnoitteluun.
Mutta sitten se kysymys on että miten onnistuvat toteuttamaan sen että firmat maksaisivat heille tutkimusprojekteista, jos ei saa lääkkeeseen eksklusiivisuutta. Varsinkin jos Faron itse meinaa tehdä bex + PD-1 of investigators choice tutkimuksen eli ei ota kantaa että mikä estäjä on kyseessä. Toinen vaihtoehto voisi tietenkin olla mennä MSD:ltä pyytämään rahaa Bex + pembrolizumab, ja BMS:ltä bex + nivolumab mutta on siinäkin aika jumppa rullata paria eri tutkimusta samanaikaisesti
Eli väittäisin edelleen että ekslusiivisuus on se mistä tässä tullaan maksamaan ne mijlardit ja sen takia MSD, Roche, BMS ja ehkä Gilead käy viimeisen huutokaupan yrityksen/bexin hinnasta.
Myyntimies Markku taisi korostaa tarkoituksella PD-(L)1 identtisyyttä ja esittää tavoiteltua yhteistyötä kaikkien kanssa, miljardin myyntipuhe yhdessä lauseessa, vaikka eksklusiivisella varmaankin mennään.
Jo, exklusiivisuus ei tarkoita sitä että yhden toimijan käsissä; exklusiivisuuden omistaja voi myydä oikeuksia eteenpäin, yhdelle kahdelle tai kaikille. Voi hyvin olla että ei oikeuksien ostaja itse käytä niitä - tässä on tilinteko paikka monelle toimijalle ja riskisijoittajalle.
Juurikin näin voi käydä, että yrityskaupalla joku salkku ottaa hoitaakseen pidemmän ajan tulovirrat. En toki pistä pahakseni, jos 5+ mrd näin kävisi.