Toi oli Markunkin arvio siitä, miksi tulokset eroaa eli blastien määrällä voisi selittyä. Blastiseurantaa ploteissa ei kai ole ollut kuin ryhmätasolla max laskut. Joo 30 mg/kg oli, mutta vaste heikkeni kiinteissä syövissä, mitkä on toki eri asia, ja ”muilla” kädellisillä testattu ad 100 mg/kg ok.
9 tykkäystä
Kyllä, pilkun paikka voi aivan hyvin olla yhden tai kaksikin positiota vasemmalle.
Nyt vasta selailin tätä keskusteluketjua alkuun päin; samanlaisia keskusteluja on käyty jo useamman vuoden ajan. Itse vasta vähän aikaa seuranneena kysyisin teiltä konkareilta: miltä teidän mielestänne Faronin nykyinen positio näyttää? Kaupallistamisesta ja tiiviistä keskusteluista mahdollisten partnereiden kanssa on puhuttu jo ainakin vuodesta -20 asti.
Nyt kun näyttäisi siltä, että fokus on selvä, voidaanko nyt olla jonkun isomman kynnyksellä - sanotaan vaikka vuoden sisään?
7 tykkäystä
Jos ei loppuvuonna niin ekalla kvartaalilla ensi vuonna.
3 tykkäystä
Oma veikkaukseni on, että partnerointidiili pyritään saamaan aikaan 2024 aikana. Tammikuussa on JPM healthcare conference https://www.jpmannualhealthcareconference.com/ jota ennen diiliä tuskin lyödään lukkoon. Jos due dilligence partnerikandidaateilla tai sopimuksen valmistelut muuten venyy, voidaan tarvita yksi anti vielä Q2 24:lla. Bexcombo olisi kuitenki tärkeä päästä aloittamaan mahdollisimman nopeasti, joten tuota partnerointia ei voi loputtomiin enää lykätäkään.
8 tykkäystä
Jos tuo päivävaihto jatkuisi viime päivien malliin, se imuroisi löysät päivä- / uutistreidaajilta, antaen toiveita pysyvämpään kurssinousuun.
6 tykkäystä
Edellisen annin “tuotot” pitäisi riittää muistaakseni n. Q1 24 loppuun. Voisin veikata, että Faronin tavoite on löytää kumppani/ostokandidaatti ennen sitä.
7 tykkäystä
Hyvältä näyttää ja niin se näytti myös 2020, kun piti olla varma lääke Koronan hoitoon. Silloin lähdin itse mukaan, mut ei tällä nyt vielä kuuhun ole menty. Onhan tässä vielä riskiä mukana, kun kerran ”jättiläiset” ei oo tätä vielä ostanut itselleen. Mikäli ne tämän jo haluais varmasti itselleen, niin hyvin sieltä vois tulla julkista tarjousta hyvällä preemiolla, esim 100-200%.
En ymmärrä hölkäsen pöläystä tuosta lääkkeen kehittämisestä, enkä näiden asiantuntevasti palstalla kirjoittelevien teknisistä kirjoituksista. Erittäin mukava näitä on silti lukea. Potentiaali on kuitenkin valta, onhan syöpää vastaan taisteltu jo 1800-luvun loppupuolelta saakka. Mitään sellaista läpimurtoa ei kuitenkaan ole tehty, että paraneminen olis itsestäänselvyys.
Itselle tää on ihan lottolappu, minkä näkymät on kyllä kohtuu lupaavat just nyt. Mukana ollaan kuitenkin oltu parit viime vuodet, että jos jotain tulee, niin mahtava homma. 
Veromyynteihin tuskin jaksaisin lähteä, kun en oo sitä tehnyt aikaisemminkaan, vaikka pakkasella oltiin reilusti. Tuli jopa melkein tuplattua oma positio aika kivasti tuolta pohjilta.
Mahtavaa asiantuntemusta ja hyvää tekstiä muutamat käyttäjät kyllä tuottaa täällä. 
Hiukan polttelis jopa tankkailla lisää tällä hetkellä taas, mut tuskin tulee kuitenkaan tapahtumaan….
11 tykkäystä
Vaihto on tosiaan ollut melko suurta. Ehkä jopa yllättävän paljon näyttää olevan osakkeenomistajia, jotka mielellään luopuvat lappusistaan noin 4 euron hintaan. No, mikäpä siinä, jos haluavat kotiuttaa hieman voittoa. Vastaava vaihtovauhti tuskin kuitenkaan jatkuu kovin pitkään, mikä nostanee kurssia. Todella mielenkiintoisia aikoja on edessä. Kuuluuko jotain vielä tämän vuoden puolella vai vasta ensi vuonna. Se jää nähtäväksi.
8 tykkäystä
Jatketaanpa tästä hieman kriittisellä sävyllä, eli FDA ja accelerated approval. Onko tämä tuleva phase II (a)? , jossa MDS potilaat on 1:1 suhteessa 3mg ja 6mg ryhmissä ilman kontrolliryhmää nyt tosiaankin valmisteltu dialogissa FDAn kanssa?
Minun mielestä AA pyrkimys tällä asetelmalla menee hieman toiveajattelun puolelle. Miksi, oi miksi ei oteta kontrolliryhmää ja randomisoida potilata? Pelätäänkö ettei tehoa löydykään?
Tietenkin data sen lopulta määrittää, ja hyväksynnöistä phII pohjalta on ennakkotapauksia. Mutta kaiken pitää osua lankulle.
4 tykkäystä
Luulen että tässä tapauksessa ne potilaat jotka eivät saa BEXiä kuolevat suht nopeasti. Merkitykselliseksi mielestäni tulee aikaisemmin mainitsemasi elinikä niihin nähden jotka eivät ole saaneet bexiä.
3 tykkäystä
Faronin suuunnitelmat näissä on tietenkin optimaalisen skenaarion mukaan esitettyjä, joten aikataulusta on usein todennäköistä venyä. Tuo accelerated approval olisi alustava ja tietenkin lopullinen myyntilupa tulisi vaatimaan II/III kokeet lisäksi. Tuo Faronin corporate deck slide 19 sisältää nuo huomautukset vielä alareunassa. https://www.faron.com/sites/faron-corp/files/faron/investor/results/2023/faron-corporate-deck-september-2023-v1.pdf (PDF) Tuo II/III on suunniteltu jatkumaan samanaikaisesti BLA:n käsittelyn kanssa. Ja lisäksi tällä hetkellä tuo suunnitelma vaikuttaa realistisemmalta lähinnä MDS:n suhteen.
*Accelerated approval based on CR rate and full approval based on Overall Survival
against comparator (investigator’s choice)
** Sized with Phase II efficacy against well documented historical efficacy of SoC
7 tykkäystä
Lisää aika isoja ADC diilejä. Taitaa olla kuuminta hottia juuri tällä hetkellä syöpälääkkeissä. https://www.fiercebiotech.com/biotech/bristol-myers-pays-800m-upfront-antibody-drug-conjugate-opening-new-front-merck-co-rivalry
Nyt olisi Makella ja kumppaneilla hyvä aika lisätä yksi kappale prekliinisen vaiheen BEX+AZA ADC assettia paperilla Faronille, saisi pari jaardia lisää samantien 
13 tykkäystä
Paljon on ollut odotusarvoa jo vuosia Faronille, mutta eiköhän tässä vielä tule parit laimentavat rahoitusannit ennen positiivista rahavirtaa. Kovat on koko ajan olleet puheet Jalkasella ja kovat on kirjoitukset olleet koko ajan tässä ketjussa, mutta todellisia näyttöjä tehoista alkaa tulemaan vasta nyt ja alan luonteesta johtuen niitä näyttöjä kertyy kovin hidasta tahtia. Vuoden päästä ehkä vasta saadaan jokin partnerointi tai myynti tai yrityksen ostodiili aikaiseksi tavalla, mikä tyydyttää Faronin nykyisiä omistajia.
6 tykkäystä
Kontrolliryhmäasiaa käsitellään viimeisimmässä Inden videossa, kuten monia muitakin ajankohtaisia. Voi olla, että FDA vaatii kontrolliryhmän tai ei vaadi, ongelma on vain, että kontrollihoitoja ei ole olemassa, jos määritelmänsä mukaan nämä potilaat ovat hoidoissa epäonnistuneita 
. Jos näin kuitenkin kävisi, kontrollihoitoa nimetettäisiin ”doctors choiceksi” eli mitä tahansa tukihoitoa, jolla ei ole osoitettu tehoa (muuten ei oltaisi BEXMABissa) muuta kuin potilaan kärsimysten lievitystä yms. Tässä FDA joutuu tekemään eettisen punninnan.
Jokainen päätös on omansa ja perustuu taudin vakavuuteen ja onko hoidon vaihtoehtoja olemassa. Jos olisi kymmenes PD-1 pyrkimässä markkinoille, ei varmasti tule erikoislupia.
Jos katsotaan FDA:n myöntämiä Accelerated approvaleja, tuosta näkee mitä tutkimuksia on tehty, jolla saadaan ehdollinen myyntilupa, siellä on myös avoimia single arm studyja ja mitä he sen jälkeen vaativat lopulliseen myyntilupaan Ongoing | Cancer Accelerated Approvals | FDA
Useita, joissa ehdollisen myyntiluvan jälkeenkään ei vaadita satunnaistettua tutkimusta, jos on ns. toivottomista taudeista kyse. En tiennyt, että tuollainenkin voi olla mahdollista, ks. esim. dostarlimab-gxly, sivu 3, avoin single arm, jolla ehdollinen lupa ja jatkovaatimuksena isompi 12 kk:n trial, josta vain hoitovaste ja sen kesto, ei satunnaistamista, ei vertailuryhmää. Jos hoitoresistentti MDS ei kuulu ns. toivottomiin tauteihin, on ns. ihme. Tai mikä tahansa MATINS-potilas.
18 tykkäystä
Uutena mukaan tähän ketjuun. Tosin jo jonkin aikaa kirjoittelua seurannut. Asiantuntevaa porukkaa tuntuu olevan sanoisinko hiukan vaikeaselkoisella biokemian/lääketieteen alueella ja pakko myöntää, että osa teksteistä menee yli hilseen, mutta ei se mitään. Ymmärrys paranee koko ajan. Tällaisille palstoille kerääntyy samanmielistä porukkaa ja siinä on vaarana liiallinen hypetys ja optimismi. Täälläkin olen huomannut miljardien “lentävän”. Sen voin sanoa, että mikään ei ole varmaa ennenkuin on varmaa. Jäitä hattuun ja realistista pohdintaa. Miljardit tulee jos on tullakseen ja onhan tätä tarinaa mielenkiintoista seurata.
19 tykkäystä
Olen kanssasi täysin samoilla linjoilla.
Mukaan hyppäsin 2020 ja siitä asti silloin tällöin lisäillyt. En kuitenkaan minäkään ymmärrä lääkkeen kehittelystä yhtään mitään, joten tämä on myös minun pitkävetolappu.
Minä kuitenkin uskon sijoittajien veromyynteihin ja muihin kikkailuihin. Jopa tietämättömyyteen. Sen verran erikoisia kurssiliikkeitä ja välillä tuntuu, että sijoittajat eivät ymmärrä, että yhtiöllä ei ole mitään tulovirtaa.
1 tykkäys
Ainoa varma on epävarma, ja on ihan totta että foorumilla aina välillä lähtee hypetys lapasesta. Miljardeista puhuminen taas on luonnollista, koska onnistuessaan beksmarilimabi on miljardien arvoinen ja epäonnistuessa täysin arvoton.
Harvemmin firmat ovat näin joko/tai tapauksia, siksi keskustelukin on hieman epätyypillistä.
7 tykkäystä
Keskustelusta keskustelua eli metakeskusteluakin varmaan tarvitaan välillä. On varmaan hämmentävää lukea miljardeista, kun firman ”arvo” on nyt 0,25 mrd. Arvo realisoituu saavutettujen steppien kautta ja niitä täällä puidaan ja arvaillaan ja ”neuvotaan” milloin mitenkin päin 
. Informaatioetua haetaan, mutta sitä ei ole pakko käyttää.
Kukaan ei tiedä milloin, minkälaisena diili tehdään ja tehdäänkö. Aiemmin laitoin kehityssteppikaavion. Kukin voi vertailemalla maailmalla tehtyjä diilejä laskea, moniinko miljardeihin päädyttäisiin, jos lähes kaikki osuvat lankulle. Stepit ovat sellaisia, joita Faron tai se joka kapulaa vie, tulee lähes kaikkia vuosien varrella yrittämään. Esimerkit maailmalta ja Faronin suunnitelmat kertovat näin.
Esimerkit maailmalta kertovat myös, että aina ei onnistuta kaikissa vaihtoehdoissa. Faronille niistä tulee pelin paikka, mutta myös sijoittajille muistutus.
On myös vaihtoehtoja, täydellisen onnistumisen ja epäonnistumisen välillä. Jos joku steppi menee pieleen, kaiken ei tarvitse mennä pieleen. Jos jossakin onnistutaan spot on, ei se tarjota aukotonta menestystä kaikessa. Lisäksi peli on ja on jo ollut pitkää.
21 tykkäystä
Kuinka erillisiä Faronin kehitteillä olevat lääkkeet ovat, onko niitä (käytännössä) mahdollista myydä/jaella eri yhteistyökumppaneiden kanssa, vai meneekö lähtökohtaisesti yhden sopimuksen myötä kaikki olennainen IPR?
3 tykkäystä
Vielä parin päivän prosessoinnin jälkeen: Jätin kysymyksen Inderes developer nightiin, mitä kuuluu BEXLUNGille; se on haudattu lopullisesti ilmeisesti, koska Markun mielestä oli ikävää, ettei edennyt. Se olisi ollut yliopiston sponsoroima. Siihen perään hän alkoi kertoa, että on useita muita tutkijalähtöisiä tutkimuksia suunniteltuna (vaihtoi fokuksen BEXCOMBO:ista, kuten BEXLUNG, MATINSeihin eli kiinteisiin, koska lopettaa pohdinnan last line-potilaisiin).
Make jatkaa: Main target on heillä kuitenkin omarahoitteiset tutkimukset. Tasapainoilevat näiden välillä. Itse rahoitetuissa saavat itse määrätä, mutta muista voisivat saada lisää infoa, mille potilasryhmille pitäisi last line (MATINS) Bex-tutkimus tehdä.
Hetkinen, suomennoksena: suunniteltuja tutkimuksia olisi siis tarjolla Bexille muiden tekeminä? Eikö kaikki mahdollinen pitäisi jo saada käyntiin ja kirkuen ottaa nämä vastaan? Onko tässä jokin ongelma tulevan partneroinnin kanssa, että hajallaan olevaa muista riippuvaa tutkimusten kenttää sitoumuksineen on vaikeampi myydä, kuin Markun sanoin ”It will be one who controls everything” -lisenssiä? Harmi sinänsä potilaiden kannalta, jos Bexistä olisi apua. Toisaalta, jos se diili isojen hartioiden kanssa saataisiin tehtyä, hyötyisivät potentiaalisesti vielä isommat joukot.
Varsinkin, kun Markku painotti partnerin valinnassa ”they have to commit themselves” kun puhui, että partneri ei saa rajoittaa Bexin tutkimusohjelmaa. ”Sillä on suuri painoarvo partnerivalinnassa”. Siis suomeksi: jos joku verisyöpätalo tekee sopimuksen, voi olla, että paukut/kiinnostus riittävät vain verisyöpätrialeihin ja PD-1-kombot ja last line eli kiinteät jäävät pois. Tai toisinpäin. Pitäisi siis olla mega pharma, jolla on kaikkea? (Tämä on ollut yksi syy miksi olen uskonut verisyöpälisenssin olevan erikseen tehtävä). Onko muita tulkintoja noista?
15 tykkäystä