Osakevaihto, edes osittainen, jonkin ison pajan kanssa ainakin hidastaisi verottajien saalista.
8 tykkäystä
Edellinen päivitys 5.10.23 tilanne
· Bexmarilimab produces a 50% remission rate in doublet dose cohorts (11 out of 22 patients)
· Eight of the 11 patients are Complete Responders (CR) or CR with incomplete blood recovery (CRi)
· Highest overall response rate (ORR) of 80% observed in prior HMA-failure MDS group (4 out of 5 patients)
The updated data are consistent with the high objective response rate observed in the previous results. The most recent data includes read outs from a total of 22 patients (r/r AML with 12 patients, MDS frontline and MDS HMA-failed patients with five patients each) who have completed at least two or more treatment cycles. Eight of 11 patients achieved complete remission in the bone marrow with or without blood count recovery.
The highest single indication-specific ORR was observed among HMA-failed MDS patients (4 out of 5 patients; 80%). The combined study ORR continues to be high (11 out of 22 patients; 50%) across all patient groups having received two or more treatment cycles in the doublet. In most patients (75%), blast reduction was observed. A total of 29 patients have been recruited into the doublet cohort as of October 5, 2023.
Uusi päivitys 11.12.23
https://otp.tools.investis.com/clients/uk/faron2/rns/regulatory-story.aspx?cid=2223&newsid=1741052
Significant overall Response Rate (ORR) achieved in both HR-MDS (5/5) and HMA-failed MDS (5/5) patients
The vast majority of responses are deep and durable with 7/10 MDS patients achieving CR/mCR and one additional patient transferred to stem cell transplantation
Significant overall response rate observed in both previously HMA-failed (5 out of 5) and higher-risk MDS patient (5 out of 5) populations
· Observed responses were primarily deep and durable with 7/10 MDS patients achieving CR/mCR, and two demonstrating PR, out of which one moved on to receive a stem cell transplantation and one hematological improvement without remission (HI-P)
· The majority of higher-risk MDS patients were also TP53 mutated, typically associated with poor responsiveness to standard therapy, however all of them achieved CR/mCR upon receiving the treatment
· Clinical activity with 13/28 (48%) objective responses observed across all the indications, including r/r AML, and dose levels tested
· The combination of bexmarilimab and azacitidine remains well tolerated with immune-related adverse events observed at higher dose levels
· Clever-1 target engagement was confirmed in the bone marrow of treated patients together with an increased antigen presentation capacity and increased numbers of CD8 T and NK cells in patients
tick in the box 
Vauhti kiihtyy. Faron ei kuitenkaan ole ainoa Turun lahja maailmalle.
41 tykkäystä
Eli MDS etenee lähes täydellisesti mutta AML ei ole edennyt ollenkaan. Miksi moinen?
Onko AML potilaat tyypillisesti huonommassa kunnossa ja heidän oma puolustus on niin heikko, ettei BEX enää sitä herätä syöpää vastaan?
Jos näin niin homma korjaantuu kun BEX päästään antamaan aikaisemmassa vaiheessa.
5 tykkäystä
Kesällä alkoi selvitä, että MDS saattaisi olla ”se juttu”. Ovat ilmoittaneet, että faasi 2 tehdään myös sillä ainoastaan ensin. R/r AML:ssä vasteet Bexille eivät olleet niin hyviä. Miksi näin on, on selvityksen alla. Tutkivat varmaan eri AML-tyyppejä, joita on ainakin 14, kuten ketjussa on todettu. Joissakin toiminee. Lisäksi näiden potilaiden immuniteetti voi olla sytostaateilla löyty maahan, joten immunostimulaatio ei toimi. Joutuvat varmaan aloittamaan tuoreiden AML:ien hoidolla, mutta niiden suhteen vaatii pitemmän ajan seurannan todistaa, että vaste johtuisi Bexistä eikä venetoklaksista tai Azasta.
Jää yritetään murtaa nyt MDS:llä ensin. Taloudellisesti ei niin valtava alue, mutta Bexin molekyylinä, rahoituksen ja syöpälääkefirmana vakavasti ottamisen kannalta hyvin tärkeä steppi.
17 tykkäystä
Tuossa vielä viimeisimmät tulokset suomeksi:
19 tykkäystä
MDS:n hoidossa kilpaileva, nosto tuli aiemmin Duodecimin MDS:n uudet hoidot-alaotsikosta.
MDS2:een on viime vuosina päivitetty vain osoitteita eli pysähtynyt.
Nyt tuli tuloksia MDS1, heillä siis aiemmin hoitamattomat = helpommat MDS:t.
”Sabatolimab plus hypomethylating agents in previously untreated patients with higher-risk myelodysplastic syndromes (STIMULUS-MDS1): a randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 2 trial”
”The addition of sabatolimab to hypomethylating agents in this study did not result in a significant improvement in complete response rates or progression-free survival. Sabatolimab had a manageable safety in most patients with higher-risk myelodysplastic syndromes. A randomised phase 3 trial is ongoing to assess the potential benefit of sabatolimab plus azacitidine on overall survival in this setting.
Funding: Novartis Pharmaceuticals.”
Turvallisuuskaan ei ole ainakaan parempi kuin Bexillä. ”There was one treatment-related death in the sabatolimab group due to pneumonitis.”
Vituralleen meni tuokin toistaiseksi magrolimabin jatkoksi. Katseet kääntyvät taas Bexiinkin.
18 tykkäystä
Faronin Markku tosiaan tänään esittämässä yhtiöillassa. Huomaattehan hieman muuttuneen aikataulun, eli 16:25 aloitetaan. Kysymyksiä voi lähettää tuolta linkin kautta vaikka jo etukäteen.
17 tykkäystä
Tässä alkaa olla relevanttia miettiä jo FDA-myyntilupaa. Tää alkaa olla kysymys että koska sitä haetaan, eikä että voikohan sitä hakea. 100% vaste-% on niin hurja!
Phase 2 voikin muuttua todella nopeaksi hommasi jos sieltä tulee edes lähelle samaa tasoa vasteita. Katseet kovana iltaan jos tulee swimmer-plot taas ja erittely että missä on ne uudet potilaat.
@Antti_Siltanen vähän teknisluonteinen kysymys, mutta nyt uusimpien tulosten myötä entistä relevantimpi: protokollassa sanotaan että on mahdollista että faasi 1 potilaat jatkavat faasissa 2, sisältyykö ne potilaat näin myös käytännössä numeroihin?
15 tykkäystä
Jo edellisessä datasetissä vasteen saaneita MDS potilaita oli 7kpl jotka olivat BEX 3mg tai 6mg annostuksella.
Eikös nämä voi jatkaa faasi kakkoseen kun ovat oikean annoskoon saaneet.
Edit: Faasi 2 olikin pelkästään HMA MDS potilaille. Niitä ei ollut edellisessä setissä kuin 3kpl 
ja 4kpl uudessa joulukuun datasetissä.
Eli neljä potentiaalista jatkajaa seuraavaan vaiheeseen.
2 tykkäystä
Lisää suomennettua ylistystä (Sharecast News) kaapattuna Lontoon puolelta:
Faron Pharmaceuticals julkisti lupaavia ensimmäisen vaiheen tietoja BEXMAB-tutkimuksestaan myeloidisissa pahanlaatuisissa kasvaimissa 65. American Society of Hematologyn (ASH) vuosikokouksessa, se ilmoitti maanantaina.
AIM-yhtiön mukaan tutkimus, joka tehtiin useissa keskuksissa Suomessa ja Yhdysvalloissa, keskittyi beksmarilimabin – innovatiivisen anti-Clever-1 humanisoidun vasta-aineen – turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseen yhdistettynä aggressiivista myeloidia sairastavien potilaiden tavanomaiseen hoitoon. leukemiat.
Se sanoi, että esitetyt tiedot korostivat huomionarvoista yleistä vasteprosenttia (ORR), ja positiivisia tuloksia havaittiin sekä korkean riskin myelodysplastisissa oireyhtymissä (HR-MDS) että MDS-potilailla, jotka eivät olleet saaneet hypometylointiaineita (HMA).
Yhtiö ilmoitti, että kaikki viisi potilasta kussakin ryhmässä saavuttivat merkittävän vasteen.
Lisäksi useimmat vasteet osoittautuivat syviksi ja kestäviksi, ja seitsemän kymmenestä MDS-potilaasta saavutti joko täydellisen vasteen (CR) tai luuytimen täydellisen vasteen (mCR).
Yksi tutkimuksen potilas oli siirtynyt kantasolusiirtoon.
“BEXMAB-tulokset paranevat jatkuvasti ajan myötä ja osoittavat huomattavaa kokonaisvasteprosenttia sekä suuremman riskin etulinjassa että hypometyloivan aineen epäonnistuneen myelodysplastisen oireyhtymän (MDS) potilailla”, sanoo toimitusjohtaja Markku Jalkanen.
“Yhdistelmä on hyvin siedetty ja tuottaa vahvan ja kestävän leukeemisen blastin hävittämisen ja immuunivasteen.”
Tohtori Jalkanen sanoi, että se vahvisti beksmarilimabin “ainutlaatuista ja johtavaa” vaikutusmekanismia myeloidisolujen uudelleenohjelmoinnin alalla.
“Näiden vakuuttavien todisteiden ansiosta meillä on hyvät mahdollisuudet edetä BEXMAB-tutkimuksen vaiheen toiseen osaan ja jatkaa aktiivisesti lisää sääntelyvuorovaikutuksia navigoidaksemme ja parantaaksemme keskeistä polkua BLA-arkistointiin.”
12 tykkäystä
11 tykkäystä
CAR-T traumakine alkaa (estimated) 1.3.2024
10 tykkäystä
Markku juttelee myös Proactivessa:
10 tykkäystä
Inden illassa Markku:
”It will be one that controls everything, so global license” ”All the indications” 
”We have initiated competitive auction process already”
”Q1 hopefully get further information how it is progressing” (the auction)
”I am really aiming high” (kun kys miksi ei vielä partneria)
”We need to make sure that they don’t prevent the expansion of the program” ” heavy selection” (partnereiden laadusta puhe eli kai niin, että eivät saa rajoittaa soveltamista muualle kuin mistä nyt on kokemusta/ajatusta?)
BEXCOMBOa säädetään, että se kävisi partnereille
BEXLUNG on kuopattu. Mutta on useita Principal Investigator driven studyja suunniteltuna ja ne eivät maksaisi niin paljon kuin oma trial maksaisi. Niissä on ongelma että ”you have difficulties to push them forward”. Ristiriidasta puhuu, mutta lopettaa last line refractory populaatioon, joten tarkoittiko MATINS vai COMBOja?
BEXCOMBOon biomarkkeriksi mahd. CLEVER-1. IFN gamma vaatii kehitystä, mutta se olisi ehkä MATINS eli last line kiinteisiin sitten joskus, ja on vielä ”muitakin ajatuksia” siihen
27 tykkäystä
Tervetuloa aidan tälle puolelle bexmarilimab myydään vain kerran leiriin. Täällä on vielä paljon tilaa. 
Sitten vakavammin ottaen niin opponoin tota step-by-step ajatusta ajatuksella että omistaja-arvo voi olla myös korkeampi jos myy kaiken kerralla, koska lääkkeellä on patenttien raukeamispäivä johon mennessä rahavirrat pitää maksimoida joten jos saat rajattoman määrän kassaa jurnuttaa trialeita voi olla hintakin voi olla korkeampi kuin että askel askeleelta rajallisilla resursseilla tehtäis.
Tarkoitan että noita potentiaalisia pd-1 kombinaatioita taitaa olla kohta joku 100 tai jotain joten siinä on opportunityä kerrakseen ja sen maksimoimiseen pitäs aloittaa mahdollisimman paljon kerralla ja siihen pitäs olla sitä big pharman operatiiviset resurssit ja kassa… Ja samalla myös toki noi last line jutut ja ennen kaikkea ER+ rintasyöpä.
13 tykkäystä
Ite näkisin että se isompi kysymys on tässä että ostetaanko se kerralla pois vai tehdäänkö lisensointisopimus ja rojaltit. Ja sitten kuka on vastuussa sen kehitysohjelman eteenpäin viemisestä, päätöksistä, operaatioista ja kustannuksista. Ilmeisesti Markku haluaa olla jollain tavalla puikoissa, mutta saas nähdä että jos tarpeeksi iso tiketti kirjotettais niin saisiko omistusoikeuden siirron.
8 tykkäystä
Täsmälleen samaa mieltä.Alkaa olla aika laajentaa, lisätä ja nopeuttaa tutkimuksia ja siihen ei rahkeet riitä.Tulokset yllätti tai vähintään varmensi ajatusta että tuote todella toimii.Viimeistään tämä varmistaa isojen putiikkien kiinnostuksen.Tasapainottelua ja hermoja raastavaa että koska on se oikea hetki.
11 tykkäystä
Ihmettelisin, jos ostettaisiin kerralla pois ilman mitään mahdollisia etappimaksuja. (Tosin muutama päivä sitten kuvittelin vielä, että bex ensin lisensoidaan verisyöpiin, mutta väärässä olin.) Jos ostetaan kerralla kaikki pois, saadaan tuskin miljardiakaan, mutta jos lisensoidaan tai vaihtoehtoisesti myydään potentiaalisten etappimaksujen kanssa, summa voi nousta tosi korkeaksikin.
Jos diiliin sisältyy etappimaksuja, niin lienee kaksi vaihtoehtoa: Joko koko firma myydään, ja sen hetkiset omistajat saavat etappimaksuja tulevaisuudessa, tai sitten vain bex lisensoidaan, ja Faron saa ne etappimaksut. Kysymys kuuluu, että jos jälkimmäinen tapahtuu, niin mitä Faron silloin tekee? Riittävätkö traumakine ja haematokine, vai yritetäänkö ostaa tai kehittää jotain uutta? Veikkaan, että ensimmäinen vaihtoehto on todennäköisempi, eli koko firma myydään ja myyjät saavat pienen pikavoiton heti ja mahdollisesti paljon isommat etappimaksut tulevina vuosina.
5 tykkäystä
Markku sanoi ”global license”. Poikansa Juho puhui koko Faronin myynnistä kai. Klassinen psykologinen 1 tikkari nyt vai 2 huomenna- testi lapselle, eli otatko 15 miljoonaa nyt vai 50 miljoonaa 3 vuoden kuluttua? Ja ehkä perit huomattavasti enemmän joka tapauksessa joskus.
Step-malli oli esimerkki firman arvon noususta vähitellen, jos ne historian esimerkit kertovat, että yli 200 % preemioita ei ole maksettu. Siten 250 miljoonasta ei nousta 5 miljardiin, vaan jotakin siinä on oltava välissä. Siksi etappipuolue. Alkuun kehitysetapit, sitten lisensointietapit trial-menestyksen mukaan, sitten rojaltit, joka on tavallaan sama kuin myyntietapit. Jossakin vaiheessa voi toki tulla könttänä korvaus ja loppuu tämä kärsimys 
Jos firma myytäisiin, tuskin ostettaisiin uutta tai edes Haematokinella mentäisiin. Maijan panokselle Bexin tutkimuksen parissa olisi edelleen käyttöä. Arvaan.
Tuosta global license -vaihtoehdosta olisi hyvä kuulla, onko sellaisia tehty? Lääke, joka olisi kiinteisiin nykytiedon syöpiin, tuleviin käyttöaiheisiin ja verisyöpiin, kaikkialle maailmassa. Ja ehkä niihin kroonisiin infektioihinkin mahdollisesti. Ei taida verrokkia löytyä? Edes lähellä tuota?
8 tykkäystä
Täällä on puhuttu tänään miljardeista ja optimismi on kovaa ja niin pitää ollakin. Miksi kurssi ei kuitenkaan noussut kuin vajaa 2%? Jos jaardin kauppahintaa pidetään pettymyksenä ja se on kuitenkin 4x nykyarvo, niin eikö nyt kannata laittaa tähän kaikki liikenevä? Vai miten näette oikean kurssitason nyt?
7 tykkäystä