Faronilla varmaan rahoituksen suhteen ollut ajatus, et tuloksien myötä anneilla otetaan sopiva summa laimentamatta liikaa vanhojen osakkeiden arvoa. Sopiva summa, jolla edetään kunnes isompi lääkefirma lyö pöytään kunnon ostotarjouksen. Tällaisena aikana, kun diilejä ei ole syntynyt ja rahoitus antienkin osalta ollut nihkeätä, niin ollaan ajauduttu tilanteeseen, jossa rikottu sääntöjä (tapahtuiko huolimattomuutta vai muuten).Tarkkaa selitystä tapahtumille ei ole annettu. Joka tapauksessa rahoitustilanteen suhteen yleisesti on ollut vaikea jakso. Valoa kuitenkin alkanut näkyä. Saattaa osua Faronin faasi 2 tulokset(odotetaan hyviä) sopivasti diilin kannalta. Isot saalistamassa vähitellen siis.
4 tykkäystä
Ei ole. FDA:n ensisijainen missio on taata lääkkeiden turvallisuus ja tehokkuus. Heillä ei ole painetta hyväksyä mitä tahansa tautiin johon on jo olemassa toimivia lääkkeitä.
7 tykkäystä
Niin, paitsi, että Hma failed MDS:ään ei ole oikein mitään hyväksyttyä lääkettä.
Kyllä FDA:lle painetta tulee pelkästään potilasjärjestöjen oikeustoimien pelonkin vuoksi hyväksyä turvalliseksi todettu ja tehon näyttänyt lääke pienemmilläkin otannoilla, jos kyseessä on tappava tauti eikä ole hyväksyttyä parantavaa hoitoa näille potilaille.
Mikä sitten on se potilasmäärä, jonka FDA vaatii alustavaan hyväksyntään. Se voi olla nämä Faasi II:n potilaat pelkästään, koska aina voi tehdä täydentävän tutkimuksen samalla, kun lääke on jo markkinoilla tai sitten vaativat isomman otannan. Aika näyttää miten FDA suhtautuu tähän ja tuloksista se on pitkälti kiinni.
7 tykkäystä
Pientä ajatusleikkiä:
Halvin mahdollinen hinta millä faron myydään on minun mielestäni 1mrd. Pörssikurssi mörnii siellä 1.5 euron kantturoissa. Faasi 2 luenta lähestyy jolloin pystytään tekemään jo aika hyviä johtopäätöksiä tuleeko tästä lääke. Markkina hinnoittelee todennäköisyydeksi 10% onnistumiseksi miljardin myyntihinnalla. Joko minä tai markkina on tässä tapauksessa kujalla? Kommentoikaa!
5 tykkäystä
Tässä on pieni filosofinen ero että mitenpäin asiat menee. Ei FDA hyväksyi sitä lääkettä jos markkinoija ei hae myyntilupaa. Ja taas toisinpäin, FDA hyväksyy kaikki tehokkaaksi ja turvalliseksi osoitetut lääkkeet joille haetaan myyntilupaa ja joiden tutkimukset on tehty sääntöjen mukaan.
Uskoisin että se Juhon ilmaisu on vain kielikuva, jokänka tarkoitus on yksinkertaistaa se että FDA myöntää sille saadaan kaikki mahdolliset etuoikeuden prosesseissa. Ei sitä pidä liian kirjaimellisesti ottaa. Juhokin on myyntimies pohjimmiltaan nyt roolissaan.
FDA toimii viranomaisena laillisuusperiaatteen ja omien prosessiensa mukaisesti ja hyväksyy lääkkeet ja niille haetut prosessinopeutukset markkinoijan hakemuksesta, ei omasta aloitteestaan.
“Breakthrough designation applications are submitted as an amendment to the IND applications, usually prior to end of Phase II meeting.”
“Drugs that have been granted breakthrough status are given priority review. The FDA works with the sponsor of the drug application to expedite the approval process. This expedited process can include rolling reviews, smaller clinical trials, and alternative trial designs.”
Eli käytännössä sanoisin että paine hyväksyä lääke pitäisi tulkita korkeammaksi todennäköisyydeksi saada break through designation.
Ja milloin se ois haettavissa, end of phase 2 meeting sattumoisin, joka on nykyisen Faronin kommunikoimaan rahoituspaketin (27m) tavoite.
8 tykkäystä
Onhan tuossa vaihtoehtoja ihan itse linkkaamasi artikkelin mukaan, katsopa se vuokaavio. Faronin slotti on yhdessä noista boxeista.
”Hma-failed MDS” ei ole tauti (”disease or condition”. Se on ilmaisu kuvaamaan tietyn alaryhmän vastetta hoidolle.
FDA:n mukaan ”disease or condition with no available therapy” käsittää yleisesti ottaen taudin (MDS) ja sen vaikeusasteen (stage) (Faronin tapauksessa High-risk MDS)
1 tykkäys
Tän sanoi kuitenkin Juho joten Clarkki vois mennä kinaan Juhon kanssa asiasta kun näyttää enemmän siittä tietävän 
3 tykkäystä
Mitäpä me täällä sitten keskustellaan jos ainoa oikea tieto on muualla, otetaan kaikki firman sanomiset ”ilman suolaa” vastaan ja ostetaan ja holdataan loppuun asti 
Luulenpa että Juho kyllä tietää miten asiat yleensä FDA kanssa menee ja loppujen lopuksi tuossa hänen sanomisessaan ei mitään varsinaista faktaa ollut. Firman intresseissä on tietenkin aina puhua positiivisessa valossa tulevaisuudesta.
15 tykkäystä
Kokouksista vielä:
Onhan The Annual Meeting of the American Society of Clinical Oncology 2024 (ASCO 2024) will take place 31 May - 4 June 2024 in Chicago.
Mutta meneekö se hieman. kuumimman teeman ohi?
1 tykkäys
Juu ei Jalkaset alle miljardin myy 
Oma mutu sanoo et se on kaik män tai VÄHINTÄÄN se 10x 
2 tykkäystä
Joo o mutta myyntihinta 1mrd/73 miljoonaa osaketta tulee hinnaksi 13,88euroa osake. Tämän hetkinen hinta on noin 1,5euroa/ 13,88 on yhtäkuin 10,8 prosenttia. Mielestäni todennäkyisyys miljardin tai isommalle myynnille on enemmän kuin 10,8 prosenttia. Varsinkin faasi 2 tuloksien jälkeen. Toki rahoituskriisi yms pienentävät onnistumismahdollisuuksia. Tämä on siis rautalanka laskemista puhtaasti tämänhetkisellä hinnalla ja arvioidulla myyntihinnalla. Vaikka annissa osakemäärä kasvaa on arvostus siltikin maltillinen. Markkinat hinnoittelee riskilisää aivan huikeasti tällä hetkellä
2 tykkäystä
Sanotaan niikö Nykänen että aikalailla 60/50 miten tässä käy mut tarkotus ois tankata halvalla viä lisää joten luottoo on 
2 tykkäystä
Käytännössä 10 miljardin myyntihinta vaatisi vähintään loistavat faasin 2 tulokset riittävän suurella potilasmäärällä. Mutta riittäisikö sekään? Tuskin. Lisäksi ostajalla pitää olla laskettuna, kuinka tuo 10 miljardia saadaan takaisin, ja päälle vielä hillitön voitto itselle. Aikamoiset markkinointiponnistelut sellaiseen tarvitaan, puhumattakaan siitä, että mahdolliset tulevat kilpailijat täytyy päihittää. Ei mikään helppo keissi, mutta mahdollinen toki.
Tämän pohjalta pidän 1 miljardin myyntihintaa paljon todennäköisempänä, ja olisin siihenkin hyvin tyytyväinen. Jo siitä tulisi yli nelinkertainen tuotto sijoitukselle. Jokin 3–4 miljardia olisikin jo aivan napakymppi. Mainittuun 10 miljardiin en usko edes villeimmissä unissani. Olisin toki hyvin mielelläni aivan väärässä.
1 tykkäys
Älyneulafirma Injeq Oy ilmoitti eilen hakeutuneensa konkurssimenettelyyn. Hakivat annilla 3 miljoonaa. .ja saivat reilut 70000e. Heillä oli jo valmis tuote, joka ei kuitenkaan myynyt odotetusti. Kehittyneempi versio oli prototyyppi-vaiheessa, mutta rahat loppuivat. Rahoituksen saaminen ei tällä hetkellä ole mitenkään itsestäänselvyys. Faroniin uskon niin kauan kuin tulokset pysyvät hyvinä. Uskoisin, että täällä on muitakin, jotka uskovat Faronin keräävän jatkoon tarvittavat massit?
4 tykkäystä
Onko jollakin tietoa tai edes perstuntumaan kuinka monta potentiaalista ostajaa on “edes” tuolla miljardilla?
Muutenhan kyssäri/hinta ei edes ole relevantti asia jos ei ole ostajia, no spekulaatioitahan nää tietysti tässä vaiheessa on.
Pelkkää spekulointia kaikki tietysti tällä hetkellä ja kiva, että täällä on myös yksi “karhu” mukana, Clark Kent! Juho tietysti on firman mies ja Kontro taas nihilisti. Merkille pantavaa on, että Kontro ei ole millään tavalla ampunut alas tätä lääkettä. Hän ei roolinsa puolesta voi liioitella eikä oikeen vähätelläkään sen tehoa. Pelkästä leukemian hoidostahan tällä hetkellä sitä markkina-arvoa haetaan. Jos se markkina on 2 mrd vuodessa ja patentti 2035 asti, tulee 15% royalteilla 3 mrd patentin vapautumiseen asti. Tuona aikana myynti on 20 mrd. Jos Faron saa edes 30% tuosta liikevaihdosta, on se yhteensä kättelyssä ja royalteina 6mrd, eli kättelyssä 3 mrd. Tuotanto kuluista me ei tiedetä yhtään mitään, minkä takia laskin Faronin osuuden 30 prosenttiin. Sen jälkeen testailemaan muihin syöpiin, minkä takia tätä osaketta ei voi lukita mihinkään arvoon, edes sen jälkeen, kun leukemia luvat saadaan.
3 tykkäystä
Faron sivuilla The Share | Faron osakemääräksi mainitaan 72,007,497.
Mutta rahoittajille on jaettu matalan toteushinnan warranteja. Ne laimentavat tuota osakekohtaista arvoa jos/kun osake lähtee “lentoon”.
1 tykkäys
Täälläkö hinnoitellaan Faronia yhden käyttöaiheen mukaan, joka on HMA-MDS. Kuten CK yllättävänä härkänä muistutti, että MDS:t on yhtä tautia ja olen konfrontoinut, että MDS ja HMA-MDS koostuvat samoista potilaista, joten Indenkin analyysi menee ehkä vipuun, ks.ed., ja Kontro muistutti, että ensilinjalaisista tulee uppiniskaisia/uusiutuneita eli HMA-MDS:iä lopulta, potilasmäärä on isompi kuin on ajateltu.
Tosin @Rushimato on ainoa, joka on ottanut sanallisesti laskelmissaan huomioon, että maailma ei ole täydellinen ja lopulta vain osa potilaista saa tietyn lääkkeen, vaikka sillä olisi käyttöaihe. Tosin siitä voi joutua oikeusvaltiossa tilille hoitavana tahona, mikäli tehoava hoito jätetään antamatta.
Miksi olisi pöhköä myydä koko kioski tässä vaiheessa ilman pakkorakoa?Faronin tuotepaletti on muutakin kuin Bex verisyöpiin. Maailma voi järjestää yllätyksiä. Olen jo aiemmin toitottanut CAR-T:n voittokulkua, käyttöaiheet laajenevat, hinta laskee, lupa käyttää madaltuu. Aiemmin FDA oli antanut luvan käyttää vasta 4 epäonnistuneen hoidon jälkeen. Nyt lupa jo yhden jälkeen.
Jos Traumakine noissa menestyy, sanokaa mun sanoneen 
Jos ei menesty, en ole sanonut mitään 
15 tykkäystä
Meikäläisen ajatus oli että, faron on älyttömän halpa mahdolliseen potenttiaalin nähden. Laski sen miten tahansa, markkina hinnoittelee sen todella alas. Rahoitus on ainut peruste mitä täällä on mainittu hinnan halpuuden syyksi. Itse uskon vieläkin että rahoitus tulee yhtiölle järjestymään tuloksilla mitä se bexistä on esittänyt. Varmasti lääkkeeksi asti sillä on vielä monta ongelmaa ratkaistavana, mutta sellaista elämä on. Onko jotain muuta ongelmia yhtiöllä, mitä en itse hoksaa?
3 tykkäystä
FDA:n eilinen kannanotto nopeutettuun hyväksyntään (AA), jollaista Faronkin tavoittelee. Se käsittelee muuta verisyöpää eli myeloomaa, mutta kyllä nämä heijastelevat yleistä suhtautumista. AA:n myöntämisen kriteeriksi nyt myös MRD eli minimal residual disease eli tauti näyttää parantuneen, mutta tarkoissa tutkimuksissa syöpäsoluja edelleen löytyy. Niistä tauti voi jälleen uusiutua.
Käsite MRD on tärkeä myös AML:ssä. BEXMABissa MRD on yksi ensisijaisista ensilinjan AML:n päätetapahtumista (jahka se saadaan alkuun…). Vähintään MRD:hen pyritään sytostaatein, azalla, venellä, Bexillä, yms. em. kombinaatioin ja tauti yritetään hävittää sitten lopullisesti kantasolusiirrolla, syöpärokotteella tai CAR-T-hoidolla. Jälkimmäiset vasta pyrkivät AML markkinaan ja niitä on useita kehitteillä.
”Accelerated Approval (AA) eli nopeutettu hyväksyntä perustuu kliinisen hyödyn osoittamiseen tai vaikutukseen vakiintuneessa välivaiheen mittarissa (surrogate). AA on tarkoitettu lääkkeille, joilla hoidetaan vakavia tai hengenvaarallisia sairauksia ottaen huomioon tilan ja vaihtoehtoisten hoitovaihtoehtojen saatavuuden*. Sen tulisi tarjota merkittävää hyötyä, Gormley sanoi. “Jotta biomarkkeri olisi todellinen välivaiheen mittari pitkäaikaiselle tulokselle, sen tulisi olla osa syy-seuraussuhdetta hoidon ja todellisen kliinisen päätetapahtuman välillä.”
Gormley huomautti, että useimmat onkologian Accelerated Approvalsit perustuvat väliaikaisiin kliinisiin päätetapahtumiin, mukaan lukien kokonaisvaste (ORR), etenemisvapaa eloonjääminen (PFS) ja tapahtumavapaa eloonjääminen. Hän kuitenkin huomautti, että “todelliset välivaiheen mittarit (surrogatet) ovat harvinaisia onkologiassa.””
Tässä ideana on nyt se, että toi MRD toimii surrogatena eli epäsuorana varhaisena todisteena, biomarkkerina siitä, että vastetta ORR ja eloonjäämistä eli survivalia on todennäköisesti odotettavissa ja siten ”tervemenoa markkinoille”.
MRD:n määrittely MDS:ssä on vielä piipussa eli FDA ei sitä käyttäne Bexin markkinakelpoisuuden arviointiin.
*HMA-MDS:ään ei ole olemassa hyväksyttyjä hoitovaihtoehtoja, ainakaan vielä, vaikka mitä kaavioita olisi hahmoteltu vuonna 2019. Trialeihin hyväksyttyjä on, kuten Bexkin. Jos venetoklaksin tuloksia saisivat vain julkistettua, niin katsotaan sitten FDA kanta.
10 tykkäystä