Faron Pharmaceuticals - Innovatiivisia lääketieteen ratkaisuja

Osakkeet
4249

FDA:n eilinen kannanotto nopeutettuun hyväksyntään (AA), jollaista Faronkin tavoittelee. Se käsittelee muuta verisyöpää eli myeloomaa, mutta kyllä nämä heijastelevat yleistä suhtautumista. AA:n myöntämisen kriteeriksi nyt myös MRD eli minimal residual disease eli tauti näyttää parantuneen, mutta tarkoissa tutkimuksissa syöpäsoluja edelleen löytyy. Niistä tauti voi jälleen uusiutua.

Käsite MRD on tärkeä myös AML:ssä. BEXMABissa MRD on yksi ensisijaisista ensilinjan AML:n päätetapahtumista (jahka se saadaan alkuun…). Vähintään MRD:hen pyritään sytostaatein, azalla, venellä, Bexillä, yms. em. kombinaatioin ja tauti yritetään hävittää sitten lopullisesti kantasolusiirrolla, syöpärokotteella tai CAR-T-hoidolla. Jälkimmäiset vasta pyrkivät AML markkinaan ja niitä on useita kehitteillä.

”Accelerated Approval (AA) eli nopeutettu hyväksyntä perustuu kliinisen hyödyn osoittamiseen tai vaikutukseen vakiintuneessa välivaiheen mittarissa (surrogate). AA on tarkoitettu lääkkeille, joilla hoidetaan vakavia tai hengenvaarallisia sairauksia ottaen huomioon tilan ja vaihtoehtoisten hoitovaihtoehtojen saatavuuden*. Sen tulisi tarjota merkittävää hyötyä, Gormley sanoi. “Jotta biomarkkeri olisi todellinen välivaiheen mittari pitkäaikaiselle tulokselle, sen tulisi olla osa syy-seuraussuhdetta hoidon ja todellisen kliinisen päätetapahtuman välillä.”

Gormley huomautti, että useimmat onkologian Accelerated Approvalsit perustuvat väliaikaisiin kliinisiin päätetapahtumiin, mukaan lukien kokonaisvaste (ORR), etenemisvapaa eloonjääminen (PFS) ja tapahtumavapaa eloonjääminen. Hän kuitenkin huomautti, että “todelliset välivaiheen mittarit (surrogatet) ovat harvinaisia onkologiassa.””

Tässä ideana on nyt se, että toi MRD toimii surrogatena eli epäsuorana varhaisena todisteena, biomarkkerina siitä, että vastetta ORR ja eloonjäämistä eli survivalia on todennäköisesti odotettavissa ja siten ”tervemenoa markkinoille”.

MRD:n määrittely MDS:ssä on vielä piipussa eli FDA ei sitä käyttäne Bexin markkinakelpoisuuden arviointiin.

*HMA-MDS:ään ei ole olemassa hyväksyttyjä hoitovaihtoehtoja, ainakaan vielä, vaikka mitä kaavioita olisi hahmoteltu vuonna 2019. Trialeihin hyväksyttyjä on, kuten Bexkin. Jos venetoklaksin tuloksia saisivat vain julkistettua, niin katsotaan sitten FDA kanta.

10 tykkäystä
4250

Jep, esimerkiksi jos 85v ihminen saa MDS diagnoosin ja hänen ECOG-PS on 3, eli kulkee pääosin pyörätuolilla niin hän ei hyvin todennäköisesti tule saamaan hoitoa koska niitä kestäisi. Mutta silti hän on MDS potilas tilastoissa.
Näistä on tosi vaikea sanoa että millaiset prosentit näitä voisi olla.

Toi mun ajattelu että MDS ajaa valuaatiota koski siis ainoastaan exittiä lyhyellä aikavälillä. Lisensointi on sitten asia erikseen, siitä voisi spekuloida pidemmänkin joskus jos on aikaa.

Nykyiseen valuaation vielä niin markkina näyttää ajattelevan että kohta saa lappuja ostettua halvemmalla annista joten kannattaa myydä ennemmin kuin ostaa.
Eli että antiin olisi vaikea löytää tarpeeksi osallistujia jotta tulisi kunnon ylimerkkaus. Ja myös taidetaan olettaa että rahoituskriisi ei ole täysin ohi, nythän kassa kestää vain kesäkuulle. Jos olisi kassassa edes se 7m€ enemmän jotta päästäisi elokuulle olisi tilanne vähän helpompi taas kun voisi saada vähän enemmän aikaa jatkon järkkäilyyn ja uudet tulokset ulos.

Nythän seuraavat tulokset on luvattu q1 aikana. Se voi tarkoittaa kesäkuuta tai sitä ennen. Saas nähdä että kuinka paljon silloin on potilaita että kuinka paljon siinä on järkeä niitä julkaista. Mutta näiltä tasoilta sattuu paljon nostaa lisärahaa joten joku taikatemppu non-dilutive fundigia olis mulla tilauksessa.

16 tykkäystä
4252

Faronin myynti-markkina potentiaalin lisäksi yhtiön markkina-arvoa pitää verrata muihin saman sektorin pörssiyhtiöihin, niiden potentiaaliin ja markkina-arvoon. Sitten tilanne onkin laskuteknisesti hurjasti hankalampi.

3 tykkäystä
4254

Tästä linkkiä aiheesta:

4 tykkäystä
4255

Vastuunkanto hiukan nolosta hikasta jatkuu, talousjohtaja O`Brien lähtee, ymmärrettävästi. Hänen, jos jonkun olisi pitänyt pitää älämölöä jo aiemmin. Hänhän kyllä möläytti kuuluisassa JP Morganissa ”3 miljoonaa kuussa”, josta alkoi kriisi. Toivotaan, että tervehdyttävä kriisi, mikäli Markun lupaama 2 miljoonaa kuussa toteutuu H2:lla ja jo nyt 2,5 miljoonaa /kk.

Väliaikaiseksi Yrjö Wichmann, ehdin jo mielenkiinnolla viikko sitten katsoa, mitä Faronista linkkariin tuli, mutta kyse oli vain hänen 10-vuotispäivistä Faronissa. Titteli on viimeksi ollut VP IR and funding. Hänen pestinsä ovat vaihtuneet aiemminkin Faronin sisällä. Ehkä yleismiestä tällaisiin hätiin tarvitaan, toisaalta 10 vuotta on 10 vuotta. Linkkariin Wichmann postasi JP Morganista kuvan Markusta ja eturivin tyhjistä tuolista (mikä sinänsä tietosuojamielessä ymmärrettävää), mutta mikä herätti lähinnä hilpeyttä. Hän on aikoinaan vetänyt webcastiakin, osaa toisaalta jo ulkoa monet tieteellisetkin seikat, vaikka kauppa-alalta onkin.

https://otp.tools.investis.com/clients/uk/faron2/rns/regulatory-story.aspx?cid=2223&newsid=1809383

10 tykkäystä
4256

Nopee kommentti. Tältä se näyttää kun firmaa saneerataan kohti 2m€ Burns ratea. Kaksi pomoa korvautuu yhdellä pomolla.

3 tykkäystä
4257

O´Brienin lähtö oli kyllä hyvin odotettu. Tällaiset asiat ovat kun ovat juuri talousjohtajan vastuualueella. Markun eläkkeellejäänti-ilmoituksella taas ei ehkä ollut tapahtuneen hikan kanssa mitään tekemistä.

1 tykkäys
4258

Pahin kriisi taitaa olla ohi, kun uskelletaan laittaa kilometri tehtaalle vastuuhenkilöitä. Toivotaan että sieltä olisi tulossa uutisia ei laimentavasta rahoituksesta.

8 tykkäystä
4259

Väliaikaiseksi nimittävät. Väliaikainen on myös CMO Berns. Väliaikaistahan maailmassa kaikki on, ei siinä…Paree olisi mennä säästökuuri tosiaan nyt vähemmillä pomoilla, vaikka ei yhden pomon palkalla taida kovin monta trial-potilasta hoitaa, ja nimittää uusi vasta kun/jos diilejä saadaan korjaamaan taloutta. O`Brien saa synninpäästöä, koska ”very challenging market conditions”, totta sinänsä sekin.

Annetaan Ykälle (may we call You Ykä?) kasvotkin:

IMG_1943
IMG_19431118×1916 465 KB

7 tykkäystä
4260

Onko sinulla pino tietoa, missä mennään tuon faasi 2 luennan kanssa? En muuten kysyisi, mutta olet hemmetin hyvin kartalla Faronin asioista. Netin syövereistä en itse löytänyt oikein mitään tietoa. Hyvä että luuta käy faronilla. Uusia tai vanhoja ukkoja ja akkoja kehiin Faronille tekemään historiaa.

3 tykkäystä
4261

American Association for Cancer Research Annual Meeting 2023:ssa Faron esitti posterit

  1. Clever-1/PD-L1-suhde ennustaa vastetta Bexille kylmissä syöpäkasvaimissa
  2. Bex voi aktivoida vasta-aineita syöpäkasvaimille tuottavia B-soluja.

Tänä vuonna Faron ei osallistunut kevätkokoukseen, MATINShan on jo suljettu.

Kokouksessa 2024 viikko sitten yksi puheenvuoro käsitteli Accelerated Approvalia (AA), jollaista Faronkin tavoittelee faasi 2 tulosten perusteella, mikäli ne ovat sellaiset, että FDA hyväksyy single arm-tutkimuksen ja ne ovat vakuuttavia = Plan A.

Jos FDA vaatii kontrolliryhmätutkimuksen, AA voidaan unohtaa, mutta sen sijaan tulee lopullinen markkinointilupa, mikäli tulokset ovat sellaiset = Plan B.

AA kehitettiin alun perin HIV-epidemian ratkaisuun. Nykyisin 80 % AA-luvista menee syöpätauteihin, jotka ovat käytännössä kuten HIV oli, eli toivottomia. Mitä tapahtuu kun oiotaan luvissa ja trialeissa? Licence to bill tulee, mutta 22 % luvista on vedetty takaisin, koska confirmatoryssa ei tullutkaan tehoa. Viiden vuoden jälkeenkään ei ole tehoa näytetty 15 % AA-tapauksissa. Lopullisiksi on muutettu 60 % AA-luvista. Osassa niistäkään ei ole näyttöä elossa olon pidentymisestä tai elämänlaadun parantumisesta.

Onko huono juttu, ei mielestäni, hyvä jos päästään markkinaan nopeammin. Rehellisyyden nimissä, teho tulee lopulta osoittaa. Kaikki viitteet on siihen, että elämänlaatu olisi hyvä Bexin siedettävyyden vuoksi, sen mittaamisdataan Faronin pitäisi panostaa.

P.S. @jounijp.leppanen ei ole tietoa faasi 2 rekrytilanteesta ja Juhon haastis taitaa olla ainoa ja sekin epävarma tiedonkalastusmahdollisuus.

10 tykkäystä
4263

Hei,
Tiedotimme tänään aamulla suunnitelmista ja aktiviteeteistä tulevan toimitusjohtajan Juho Jalkasen alaisuudessa. Tulemme järjestämään Juho Jalkasen haastattelun Inderessin kanssa ja @Antti_Siltanen kanssa keskustelimme poimivamme kysymyksiä myös täältä foorumin puolelta.

Faron confirms plans under new leadership (investis.com)

22 tykkäystä
4264

Faron confirms plans under new leadership (investis.com)

Suunnitelmissa 20.5. alkavalla viikolla alustavaa dataa sekä tapaaminen FDA:n kanssa, jotta saadaan ohjausta nopeampaan hyväksyntään.

edit. Jostain syystä tiedote ei näy Kauppalehden fiidissä, ainoastaan kauppalehden oma uutinen löytyy…

6 tykkäystä
4265

Jos tosta nyt rivien välistä oikein luen, niin tulokset taitavat vaikuttaa oikein kelvollisilta jos fdan kanssa halutaan kiirehtiä. Hemmetin hyvä juttu!

6 tykkäystä
4266

Laitan tähän omaa ajattelua(sitä spekulaatiota) liittyen toimutusjohtajan vaihtumiseen: Pitkän ja ansiokkaan uran tieteen parissa tehnyt tohtori Markku Jalkanen vaatimattomana miehenä tarjoaa pojalleen tohtori Juho Jalkaselle huippupaikan toimitusjohtajan pestin aloittamiseen. Tulossa on faasi 2 luentaa ja tuskinpa Markku poikaansa tulille heittäisi, vaan Juho pääsee aloittamaan erittäin mielenkiintoisessa vaiheessa. Uudelle johdolle kiitokset tiedotteesta.

11 tykkäystä
4267

Uskon itse, että rahastot myyvät tätä osaketta ennen antia. Ja ostavat annista lisää. Ei tämä mihinkään lähde ennen antia.

5 tykkäystä
4268

Näin minäkin sen luen. Jos miettii yleistä luottamusta markkinoilla, niin tässä ei ole mitään tilaa “lupailla liikoja”. Silti tämän päivän uutinen oli varsin tyhjä, mutta näytti sen, että hiemankin vihreää valoa ja osakkeet menee kuin kuumille kiville. Tästä voidaan vetää johtopäätös, että markkinoilla on valtava ostopotentiaali kun riskit pienenee siedettävemmille tasoille.

Mitäs muuta… O’Brien sai kantaa vastuuta. Mahdollisesti vähän Markkukin luki tilannetta ja aikaisti eläkesuuunnitelmiaan. Mikäs tässä omistaessa. Kun mennään vuosi taaksepäin, niin maali on siirtynyt ehkä noin puoli kvartaalia eteenpäin, mutta koko ajan etenee kuin juna ja lunastaa odotuksiaan säännöllisin väliajoin.

2 tykkäystä
4269

Kuten nähdään kurssi on nyt myyty jo 1,50 tasolle 85K osaketta mennyt tämän päivän aikana. Ne rahastot jotka ovat tässä myyntilaidalla, niin heille ei mielestäni tulisi edes tarjota mahdollisuutta discount-ostoksiin tässä osakkeessa. Painavat kurssin alas, jotta voivat merkata dilutoituun hintaan sitten ison läjän osakkeita.

5 tykkäystä
4270

Olihan tuo vähän ”tiedotetaan että pian tulee tiedote”-tyyppinen tiedote. Hyvä kuulla silti että odallistutaan ASCO meetingiin. Ei kuitenkaan mainintaa että missä muodossa, onko posteria vai suullista presistä vai mitä. ASCO:n sivun hakutoiminnollakaan sanalla ”bexmarilimab” ei tuloksia.

Edit: vastaan itselleni. ASCO annual meetingin ohjelman tarkempi sisältö tulee 24.4. Tiedottanevat viimeistään silloin jos jotain on.

6 tykkäystä
4271

Vaikuttaisi tosiaan siltä, että hyviä tuloksia on luvassa.

Tulkitsenko oikein: jos saadut tulokset ovat linjassa edellisten kanssa, FDA tulee myöntämään bexille nopeutetun menettelyn lääkkeen hyväksynnälle potilaskäyttöön jo huomattavasti ennen lopullisten tulosten luentaa loppuvuonna.

Maallikolle kun nämä ei hetiseltään tahdo oikein aueta:
“Company plans to approach the US Food and Drug Administration (FDA) earlier than planned this year, seeking a Scientific Advice meeting regarding its registrational study plan, in order to coordinate and finalize plans”
ja
“In my new role as CEO I am excited to start executing on some of these key activities and to accelerating important discussions with the FDA as we map our future plans for bexmarilimab together”.

Onhan FDA:ta tietysti informoitu koko ajan trialin etenemisestä ja sieltäkin indikoitu mitkä edellytykset olisi hyvä täyttyä ennenkuin asia varsinaisesti otetaan pöydälle. Vähintäänkin keltaista valoa on FDA näyttänyt, tuskin muuten tällaista tiedotetta olisi julkaistu.

6 tykkäystä