Käyttäytyypäs muuten jännästi toi MDS:n insidenssi - ymmärrän nousun kyllä sillä, että diagnostiikka on voinut kehittyä ja itse tauti ylipäänsä on voinut alkaa tulla tunnetummaksi (The Revolution of Myelodysplastic Syndromes - PMC), mutta mikä selittää tuon laskun?
Löysin siihen liittyen mielenkiintoisen artikkelin (Are We Undercounting MDS? An Analysis of Incidence Patterns of Myelodysplastic Syndromes in SEER 21 Regions: 2001–2016 - PMC), josta käy ilmi, että diagnoosin kirjaamisen ohjeistusta on muutettu ja tuohon 2009-2010 taitteeseen asti on voitu lyödä MDS-diagnoosi pelkästään tautiepäilystäkin. Siitä eteenpäin on täytynyt histologisesti määrittää MDS:n alatyyppi, joten luvut lähtivät laskuun, mutta ovat näin ollen luotettavampia, varmoja tapauksia.
Suomessa ilmaantuvuus on 200 tapausta vuodessa (https://www.terveyskirjasto.fi/dlk01024) eli noin 3,6 tapausta / 100 000. Samalla tontilla jenkkilän lukujen kanssa. Euroopasta ja Aasiasta en löytänyt tähän hätään määriä, mutta olettaisin nyt, että samaa luokkaa.
Voisi olla myös hyvä antaa mahdollisuus perustella näkökulmaa paremmin, jos perustelut ovat vajavaisia. Näin voisi olla ainakin räikeimpiä tapauksia lukuunottamatta. Nykyinen käytäntö siirtää viesti suoraan roskaketjuun, ei välttämättä ole kaikista toimivin. Omasta mielestä ketjujen lukeminen ja selaaminen on kuitenkin aika nopeaa ja halutut viestit on helppo ohittaa. Ainakin itse tykkään välillä antaa vähän aikaa prosessoida jotakin asiaa, jolloin se vähän huonompikin viesti voi lopulta johtaa johonkin kiinnostavaan lopputulemaan.
Minusta viikonloppuna käyty keskustelu Faronin arvosta oli virkistävä. Oli mielenkiintoista huomata, miten erilaisia odotuksia myyntihinnasta kirjoittajilla oli. Omakin viestini liputettiin. Hyvin ison hintahaitarin arvioni perustui lähtökohtana siihen, että mitä webinaareissa Jalkaset ovat sanoneet Bex:n VOIVAN MAHDOLLISESTI myydä koko potentiaali huomioiden ja huomautuksella, että niin uskomattomalta kuin se tuntuukin. En usko, että kukaan yritti manipuloida kurssia tahallisesti, mutta kyllähän eilinen näytti, että ilmeisesti keskustelu tai joku muu vaikutti kuitenkin. Lähestyvä 20.5. saanee aikaan samaa nostetta ilman yllytystäkin. Vai saako?Lähipäivät näyttävät paljonko kurssi heiluu ja mihin suuntaan.
HR HMA MDS, johan on markkinat…täällä pohditut insidenssin hetkelliset laskut ja hoidosta ghostaamiset ovat pienempiä kuin moninkertaiset arvioerot, joista alla. Epidemiologisen mysteerin ratkaisu voisi olla siinä, että Faron on uskonut PharmaVenturesin laskelmaa, joka onkin kaikki MDS:t, ei vain high-risk? Voi tietenkin pitkän päälle olla, että kaikki MDS on Bexin TAM:iin kuuluvaa, ei ihan vielä.
Syöpärekisterin mukaan uusia tautitapauksia vuosittain 200. Miksi vallitsevuus on paljon suurempi kuin ilmaantuvuus? Siksi, koska luvuissa on mukana low risk, jotka elävät pitkään.
EU:ssa noin 81x Suomen väestö, ikääntyminen alkaa muistuttaa Suomen väestöä. EU:ssa siten ilmaantuvuus olisi n. 16 000 uutta tapausta (kasvaa) vuosittain. Käyttäjätilin linkkaamassa oli arvio, että Euroopassa 2x USA:han nähden. Se olisi 40 000, koska USA oli arvioitu (LLS) 20 000 uutta vuosittain (nuorempi väestö). Onko siinä arviossa esim. Venäjä mukana?? Siinä käyttäjätilin USA arvio oli 30-40 000 uutta vuosittain ja siten Eurooppa päälle on 60 000-80 000 = max 120 000😯 jo vähän vanha artikkeli kyllä… Ilmaantuvuuden pitäisi olla pelkässä EU:ssa suurempi kuin USA, koska väestö on vanhempi ja suurempi…
USA+EU ilmaantuvuus olisi uusimmilla himmatuilla luvuilla siis noin 36 000- 40 000 per vuosi.
Tosta saadaan High Risk osuus 30 % vajaa 10000, kuten Inden raportissa lukee HMA-MDS kohdassa. Siellä lukee myös luku 24 000 ensilinjan High Risk kohdassa.
Tohon voisi TAMiin vielä laittaa Britannian, Sveitsin, Japanin, Aussit, NZ jne rikkaan etelän päälle.
Ei mitään, partnereilla on omat laskurit eikä niihin täällä pohditut tai Faronille PharmaVenturesin tekemä arvio taida vaikuttaa.
Mielestäni on hieman väärin lasket markkinoiden kokoa ainoastaan HR MDS:n perusteella.
Faronhan tutkii parhaillaan HMA failed MDS:ää ja, koska lääkkeiden teho loppuu aina aikanaan MDS:ssä, tarkoittaa se, että melkein kaikki tapaukset ovat lopulta HMA failed tapauksia eli Bexille.
Silloin ei ole oikein väliä, oliko MDS alussa low tai high risk, koska kaikki failaavat aikanaan ja siirtynevät Bexin alaisuuteen, mikäli myyntilupa ensin irtoaa bexille.
Faron kertoo laskevansa slidessään markkinan kokoa high riskillä. Tämä on mielenkiintoinen tieto, mikäli low risk muuttuu aina high riskiksi vähitellen? En ole löytänyt sellaista tietoa. HMA eli azaa ei edes käytetä alkuun low riskissä ja tosiaan Suomessa sillä ei ole käyttöaihetta low riskiin, silloin ei voi olla failannut, jos ei ole käyttänyt. Low riskiin on omat lääkkeensä tarvittaessa ja tukihoidot. Mistä löytää tiedon, miten low risk käyttäytyy lopulta? Moniko menee hautaan low riskinä? Moniko menee HMA eli aza hoitoon? Moniko muuttuu high riskiksi? Moniko AML:ksi? Se muuttaisi taas luvut ihan uusiksi, jos näin merkittävissä määrin on.
En nyt varsinaisesti tarkoittanut taudin kuvan muuttumista low riskistä high riskiin vaikka sitäkin tapahtuu.
Tarkoitin enemmänkin sitä, että low risk MDS:n lääkehoidoille syntyy resistanssia, jolloin pitää kokeilla seuraavaa lääkettä ja jossain vaiheessa vuorossa on Bex, mikäli myyntilupa on ensin saatu johonkin MDS:n vaiheeseen. Lääkärithän saavat määrätä lääkettä myös myyntilupaindikaation määritelmän ohitse, mikäli katsovat siitä olevan hyötyä potilaille.
Tuossa on tietoa tautikuvan kehittymistä viestissäsi mainitsemallasi tavalla:
Faasi 2 tulosten julkaiseminen lähestyy, niin tällaisessa tapauksessa kuten Faron spekulointi luonnollisesti kiihtyy. Lääkeyritysten myynti suuremmille yrityksille onnistuneiden faasi II -kokeiden jälkeen vaihtelee niin monien tekijöiden mukaan. Faron on erikoistunut immunoterapiaan ja erityisesti immuunijärjestelmän säätelyyn. Heidän lääkkeet voi tarjota täysin uusia hoitovaihtoehtoja vakaviin sairauksiin, ei pelkästään syöpiin vaan myös hankaliin tulehduksellisiin sairauksiin.
Faronin markkinapotentiaali on valtava mikäli yhtiön kehittämät lääkkeet osoittavat tehokkuutta nyt pian julkaistavissa faasi II tuloksissa. Ne tulevat varmasti saamaan paljon huomiota suurilta lääkeyrityksiltä. Lisäksi kun otetaan huomioon Faronin persaukisuus, niin ei olisi ihme mikäli joku suur yritys kokeilisi ostaa koko firman patentteineen nyt Faronin alkutaipaleella jo. Olisikin mielenkiintoista tietää Faronin johdon strategiset tavoitteet tarkemmin. Haetaanko annilla rahaa vai ollaanko valmiita myymään kaikki heti jos tulee hyvä tarjous.
Faronissa on hyvää tuotekehitys ja markkinapotentiaali. Huonoa taasen on se, että niin helposti haetaan lisää rahaa sijoittajien kukkarolta ja tuhotaan omistaja-arvoa.
Oli nuo edellä mainitut asiat millä mallilla tahansa, niin lyhyellä aikavälillä osakkeen hinnan tulee määrittämään pian julkaistavat Faasi II tulokset. Niitä odotellaan jännityksellä ainakin allekirjoittaneen osalta.
Siis low riskeistäkin 23 % muuttuu high riskeiksi eli tulevat joka tapauksessa Bexin piiriin ja ei tarvitsisi uusia trialeja edes tehdä heidän osaltaan. Low riskejähän on 2/3 kaikista eli merkittävä määrä tulee sitä kautta lisää. Mutta, tämähän on taudin kulku ollut jo todettujen high riskien osalta, joten mitään uutta siinä ei olisi, koska taudit eivät ala kehittyä nyt vaan jo aiemmin…kehitys on jo luvuissa?
Lisäksi sitten ne tosiaan, jotka ovat second linena saaneet azaa, mutta jos ovat low risk edelleen?, pitänee trialilla osoittaa, että Bex toimisi myös niillä blasti- ja veriarvoilla.
Ilmaantuvuustrendin tilaston pientä notkahdusta ei ole mieltä korostaa. Pohtia toki voi, mutta Mika Kontron BEXMAB-updaten sanoin, ”MDS-tapausten määrä tulee alati lisääntymään länsi-maissa. Lähes räjähdysmäisesti.”
Tuossa kuvassa lukee alareunassa ‘projected sales in 8 major markets’. Mitkä näihin kahdesksaan sitten kuuluu? Noissa aiemmissa tiedotuksissahan on ilmoitettu patentoinnissa ainakin USA, Eurooppa, Japani, Kiina, Etelä-Korea ja Meksiko. Aika monet myyntiarvioista vaikuttaa pohjautuvan USA:n ja Euroopan myyntiin, mutta miten paljon suuremmaksi tuon voi olettaa jos ottaa noita muita maita mukaan joissa Bex on patentoitu?
United States Patent and Trademark Office has granted a new US Patent, No. 11,046,761
The same patent has been granted in Japan and applications are under review in other key territories including Europe and China.
The proprietary position of bexmarilimab was significantly increased with patents granted in Europe, China, South Korea and Mexico. With previously received patents in the US and Japan, bexmarilimab epitope patents now cover more than 90% of pharmaceutical markets until at least 2037.
Kun tätä toivon mukaan joku päivä päästään skaalaamaan isomman partnerin kanssa globaalisti, niin kyllähän nämä kaikki markkinat tulisi ottaa huomiooon, eikö?
SEER data osoittaa ikävakioidun ilmaantuvuuden laskeneen tasaisesti n.2010 lähtien. Ei ole syytä olettaa että trendi olisi päinvastainen muissa länsimaissa. Tapausten määrä saattaa lisääntyä jos hoitoon pääsy paranee ja tautia diagnosoidaan enemmän, mutta data ei osoita että tauti itsessään olisi lisääntymässä.
Vai onko sulla antaa robustimpaa lähdettä kuin yksittäisen asiantuntijan tulkinnanvaraiseksi jäävä heitto?
Voit kutsua sitä viistasteluksi mutta on aika suuri merkitys tulevaisuuden kassavirtoja diskontatessa sillä, lisääntyykö hoitoa saavien määrä vai väheneekö, vai tasoittuuko johonkin. Vino_Pino tekee aika holtittoman olettaman sanoessaan, että tapaukset lisääntyvät kaikissa länsimaissa. Tähän asti näytetty data ei tue tuota väitettä.
https://faron.videosync.fi/bexmab-study-update: Heti nauhoitteen alussa Mika Kontro kertoo lisääntyykö ilmaantuvuus vaiko vähenee ja myös syyt siihen. Kannattaa tehdä “kotiläksyt” ja viisastella sitten vasta (kurssia alaspäin).
Linkkisi ei toimi. Taas kerran, en epäile Kontroa lainkaan, vaan epäilen foorumilaisten tulkintoja.
Tapaukset lisääntyy? Määrittele tapaus. Tautia sairastavien todellinen määrä vai hoitoon päätyvien (toiveissa peksiä saavien) tapausten määrä?
Räjähdysmäinen lisääntyminen? Mitä tarkalleen?
Eli niinkö, mitä räjähdesirpaleen nopeudelle tapahtuu? Alkuun tapausten määrä kasvaa rajusti, kunnes lakipiste saavutetaan ja tapausten määrä vähenee?
Räjähdysmäinen voisi kansantajuisesti olla jatkuvasti kiihtyvää, eksponentiaalista kasvua. Sen tueksi ei varmasti ole näyttöä.
Millä aikavälillä? Suomessa 1987 alkaen? Tottakai lisääntyy kun raportointia ei ole aiemmin tehty. Suomessa 2016 eteenpäin? Ei näytä siltä. USA:ssa? Katso linkkaamani tiedot
Tämä tuoreempi lappu (https://www.nature.com/articles/s41572-022-00402-5) on maksumuurin takana, mutta abstraktista ilmenee, että: “Some epidemiological data indicate that MDS incidence is increasing in resource-rich regions but this is controversial.”
Kontrokin mukana tässä tuoreessa Duodecim-artikkelissa: https://www.duodecimlehti.fi/duo17777 - siellä sanotaan “MDS:n ilmaantuvuus lisääntyy jyrkästi iän myötä ja on 70-80-vuotiaiden joukossa jo yli 30/100 000 henkilöä sekä yli 80-vuotiaiden osalta tätäkin suurempi (1).” Eli kasvaisiko MDS:n insidenssi sen myötä, että keskimääräinen elinajanodote kasvaa? Ei se tietenkään harppoen kasva, mutta pitemmällä aikajänteellä voisi vaikuttaa MDS:änkin ilmaantuvuuslukuihin.
